登记概览
- 登记号
- CTR20212457
- 快照状态
- 已完成
- 状态阶段
- 已完成（规范化导航项）
- 源数据分期
- II期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 肿瘤（规则标签）
- 申请人
- Novartis Pharma AG 诺华（中国）生物医学研究有限公司 Novartis Pharma Stein AG
完整专业题目
在既往接受过2种或2种以上酪氨酸激酶抑制剂治疗的CML-CP患者中评价ABL001对比现有最佳疗法的疗效和安全性的研究
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2024-05-10
- 首次公示信息日期
- 2021-09-29
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2021-12-06；
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2021-12-14；
- 试验完成日期
- 国内：2024-11-18；
- 目标入组人数
- 国内: 81 人；
- 已入组人数
- 国内: 84 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 84 人；
源文档试验状态：已完成
登记参加机构与地点
共 21 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
北京市 · 北京市天津市 · 天津市上海市 · 上海市浙江省 · 杭州市江苏省 · 苏州市四川省 · 成都市广东省 · 深圳市江苏省 · 南京市广东省 · 广州市湖北省 · 武汉市河南省 · 郑州市江苏省 · 南通市江西省 · 南昌市浙江省 · 温州市吉林省 · 长春市重庆市 · 重庆市陕西省 · 西安市辽宁省 · 沈阳市
- 北京大学人民医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：江倩
- 中国医学科学院血液病医院中国 · 天津市 · 天津市 · 研究者：刘兵城
- 中国医学科学院北京协和医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：段明辉
- 上海交通大学医学院附属瑞金医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：李军民
- 浙江大学附属第一医院中国 · 浙江省 · 杭州市 · 研究者：金洁
- 苏州大学附属第一医院中国 · 江苏省 · 苏州市 · 研究者：陈苏宁
- 四川大学华西医院中国 · 四川省 · 成都市 · 研究者：朱焕玲
- 深圳市第二人民医院中国 · 广东省 · 深圳市 · 研究者：杜新
- 江苏省人民医院中国 · 江苏省 · 南京市 · 研究者：朱雨
- 南方医科大学南方医院中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：许娜
- 华中科技大学同济医学院附属协和医院中国 · 湖北省 · 武汉市 · 研究者：胡豫
- 郑州大学第一附属医院中国 · 河南省 · 郑州市 · 研究者：姜中兴
- 河南省肿瘤医院中国 · 河南省 · 郑州市 · 研究者：张龑莉
- 南通大学附属医院中国 · 江苏省 · 南通市 · 研究者：刘红
- 南昌大学第一附属医院中国 · 江西省 · 南昌市 · 研究者：李菲
- 温州医科大学附属第一医院中国 · 浙江省 · 温州市 · 研究者：俞康
- 吉林大学第一医院中国 · 吉林省 · 长春市 · 研究者：高素君
- 重庆医科大学附属第二医院中国 · 重庆市 · 重庆市 · 研究者：娄世锋
- 西安交通大学附属第二医院中国 · 陕西省 · 西安市 · 研究者：何爱丽
- 中国医科大学附属盛京医院中国 · 辽宁省 · 沈阳市 · 研究者：刘卓刚
- 华中科技大学同济医学院附属同济医院中国 · 湖北省 · 武汉市 · 研究者：孟力
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 诺华医学热线（临床登记）
- 申请人名称
- Novartis Pharma AG 诺华（中国）生物医学研究有限公司 Novartis Pharma Stein AG
- 联系人姓名
- 诺华医学热线（临床登记）
- 联系人座机
- 400-8180600
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 北京市-北京市-朝阳区针织路23号楼5层
- 联系人邮编
- 100004
主要研究者信息
- 姓名
- 江倩
- 学位
- 博士
- 职称
- 主任医师/教授/博士生导师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 北京市-北京市-北京市西城区西直门南大街11号
- 邮编
- 100044
- 单位名称
- 北京大学人民医院
方案登记信息
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- CABL001A2202
- 方案最新版本号
- V03
- 版本日期
- 2024-05-10
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
在既往接受过2种或2种以上TKI治疗的CML-CP中国患者中评估ABL001与现有最佳疗法（BAT）相比的疗效、安全性、耐受性和药代动力学，并描述ABL001相比BAT在中国参加者中的获益程度
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- II期
- 设计类型
- 平行分组
- 随机化
- 随机化
- 盲法
- 开放
- 试验范围
- 国内试验
受试者基本信息
- 年龄
- 18岁(最小年龄)至无上限(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.≥ 18 岁、诊断为CML-CP 的中国男性或女性参加者
2.参加者在筛选访视时必须满足以下所有实验室检查标准：外周血和骨髓中原始细胞 < 15%；外周血和骨髓中原始细胞 + 早幼粒细胞 < 30%；外周血中嗜碱性粒细胞 < 20%；血小板 ≥ 50 × 10^9/L（≥ 50,000/mm^3）；既往治疗相关的一过性血小板减少（筛选前 < 50,000/mm^3，持续 ≤ 30 天）可接受；除肝脾肿大外，无髓外白血病受累证据
3.既往接受过至少两种ATP 竞争性TKI治疗
4.筛选时最近的TKI 治疗失败（摘自2013 年ELN 建议；Baccarani et al 2013）或不耐受
5.东部肿瘤协作组（ECOG）体能状态（PS）0、1 或2
6.充分的终末脏器功能
7.研究药物首次给药前，参加者的以下电解质值必须在正常范围内或通过补充剂纠正至正常范围内：血钾、血钙、血镁
8.筛选时存在适于标准化实时定量PCR（RQ-PCR）定量的典型BCR-ABL1转录本 [e14a2和/或e13a2] 证据
2.参加者在筛选访视时必须满足以下所有实验室检查标准：外周血和骨髓中原始细胞 < 15%；外周血和骨髓中原始细胞 + 早幼粒细胞 < 30%；外周血中嗜碱性粒细胞 < 20%；血小板 ≥ 50 × 10^9/L（≥ 50,000/mm^3）；既往治疗相关的一过性血小板减少（筛选前 < 50,000/mm^3，持续 ≤ 30 天）可接受；除肝脾肿大外，无髓外白血病受累证据
3.既往接受过至少两种ATP 竞争性TKI治疗
4.筛选时最近的TKI 治疗失败（摘自2013 年ELN 建议；Baccarani et al 2013）或不耐受
5.东部肿瘤协作组（ECOG）体能状态（PS）0、1 或2
6.充分的终末脏器功能
7.研究药物首次给药前，参加者的以下电解质值必须在正常范围内或通过补充剂纠正至正常范围内：血钾、血钙、血镁
8.筛选时存在适于标准化实时定量PCR（RQ-PCR）定量的典型BCR-ABL1转录本 [e14a2和/或e13a2] 证据
排除标准
1.已知在入组研究前任何时间存在T315I 突变
2. 已知在既往进展至AP/BC 后处于CML 的第二个慢性期
3. 既往接受过造血干细胞移植治疗
4. 参加者计划接受异基因造血干细胞移植
5. 心脏或心脏复极化异常
6. 研究者认为可能会导致不可接受的安全性风险或有碍方案依从性的重度和/或未控制的并发疾病
7. 研究入组前1 年内有急性胰腺炎病史或既往有慢性胰腺炎病史
8. 急性或慢性肝病病史
9. 已知患有与癌症无关的重大先天性或获得性出血性疾病
10. 在进入研究之前3 年内有其他活动性恶性肿瘤病史，既往或伴随基底细胞皮肤癌及根治的既往原位癌除外
11. 已知有人类免疫缺陷病毒病史，存在活动性乙型肝炎或丙型肝炎
12. 可能会显著改变研究药物吸收的胃肠道功能受损或GI 疾病
13. 已知/疑似对ABL001或BAT（伊马替尼、达沙替尼、尼洛替尼、氟马替尼、干扰素-α、羟基脲或高三尖杉酯碱）或其任何辅料过敏
14. 患者在入组之前30 天内或试验药物的5 个半衰期内（以时间较长者为准）参与其他试验性研究
15. 孕妇或哺乳期女性
16. 有生育能力的女性，即在生理上有能力怀孕的所有女性，除非其在给药期内及ABL001末次给药后3 天内（或按照当地BAT说明书的规定）始终使用高效避孕方法
17. 随机分配至BAT 组且不同意遵循当地批准的BAT 说明书或相关指南所述避孕要求的男性参加者
2. 已知在既往进展至AP/BC 后处于CML 的第二个慢性期
3. 既往接受过造血干细胞移植治疗
4. 参加者计划接受异基因造血干细胞移植
5. 心脏或心脏复极化异常
6. 研究者认为可能会导致不可接受的安全性风险或有碍方案依从性的重度和/或未控制的并发疾病
7. 研究入组前1 年内有急性胰腺炎病史或既往有慢性胰腺炎病史
8. 急性或慢性肝病病史
9. 已知患有与癌症无关的重大先天性或获得性出血性疾病
10. 在进入研究之前3 年内有其他活动性恶性肿瘤病史，既往或伴随基底细胞皮肤癌及根治的既往原位癌除外
11. 已知有人类免疫缺陷病毒病史，存在活动性乙型肝炎或丙型肝炎
12. 可能会显著改变研究药物吸收的胃肠道功能受损或GI 疾病
13. 已知/疑似对ABL001或BAT（伊马替尼、达沙替尼、尼洛替尼、氟马替尼、干扰素-α、羟基脲或高三尖杉酯碱）或其任何辅料过敏
14. 患者在入组之前30 天内或试验药物的5 个半衰期内（以时间较长者为准）参与其他试验性研究
15. 孕妇或哺乳期女性
16. 有生育能力的女性，即在生理上有能力怀孕的所有女性，除非其在给药期内及ABL001末次给药后3 天内（或按照当地BAT说明书的规定）始终使用高效避孕方法
17. 随机分配至BAT 组且不同意遵循当地批准的BAT 说明书或相关指南所述避孕要求的男性参加者
试验用药
中文通用名：ABL001： 英文通用名：NA 商品名称：NA
剂型：片剂
规格：40mg
用法用量：40mg，每日两次
用药时程：随机化至治疗结束/研究治疗终止
规格：40mg
用法用量：40mg，每日两次
用药时程：随机化至治疗结束/研究治疗终止
中文通用名：ABL001： 英文通用名：NA 商品名称：NA
剂型：片剂
规格：40mg
用法用量：40mg，每日两次
用药时程：随机化至治疗结束/研究治疗终止
规格：40mg
用法用量：40mg，每日两次
用药时程：随机化至治疗结束/研究治疗终止
中文通用名：ABL001： 英文通用名：NA 商品名称：NA
剂型：片剂
规格：20mg
用法用量：20mg，每日两次
用药时程：随机化至治疗结束/研究治疗终止
规格：20mg
用法用量：20mg，每日两次
用药时程：随机化至治疗结束/研究治疗终止
中文通用名：ABL001： 英文通用名：NA 商品名称：NA
剂型：片剂
规格：40mg
用法用量：40mg，每日两次
用药时程：随机化至治疗结束/研究治疗终止
规格：40mg
用法用量：40mg，每日两次
用药时程：随机化至治疗结束/研究治疗终止
对照用药
中文通用名：中国已获批用于治疗CML的TKI（伊马替尼、尼洛替尼、达沙替尼、氟马替尼） 英文通用名：NA 商品名称：NA
剂型：NA
规格：NA
用法用量：由研究者选择，剂量和频率将取决于各种BAT 的说明书（如获批）和机构指南
用药时程：随机化至治疗结束/研究治疗终止
规格：NA
用法用量：由研究者选择，剂量和频率将取决于各种BAT 的说明书（如获批）和机构指南
用药时程：随机化至治疗结束/研究治疗终止
中文通用名：干扰素-α 英文通用名：NA 商品名称：NA
剂型：NA
规格：NA
用法用量：由研究者选择，剂量和频率将取决于各种BAT 的说明书（如获批）和机构指南
用药时程：随机化至治疗结束/研究治疗终止
规格：NA
用法用量：由研究者选择，剂量和频率将取决于各种BAT 的说明书（如获批）和机构指南
用药时程：随机化至治疗结束/研究治疗终止
中文通用名：羟基脲 英文通用名：NA 商品名称：NA
剂型：NA
规格：NA
用法用量：由研究者选择，剂量和频率将取决于各种BAT 的说明书（如获批）和机构指南
用药时程：随机化至治疗结束/研究治疗终止
规格：NA
用法用量：由研究者选择，剂量和频率将取决于各种BAT 的说明书（如获批）和机构指南
用药时程：随机化至治疗结束/研究治疗终止
中文通用名：高三尖杉酯碱 英文通用名：NA 商品名称：NA
剂型：NA
规格：NA
用法用量：由研究者选择，剂量和频率将取决于各种BAT 的说明书（如获批）和机构指南
用药时程：随机化至治疗结束/研究治疗终止
规格：NA
用法用量：由研究者选择，剂量和频率将取决于各种BAT 的说明书（如获批）和机构指南
用药时程：随机化至治疗结束/研究治疗终止
终点指标
主要终点1 项，展开查看
- ABL001治疗在第24周时的MMR率评价时间：24周指标类型：有效性指标
次要终点11 项，展开查看
- 在所有计划数据采集时间点之时及在这些时间点之前的细胞遗传学反应率评价时间：24周、48周、96周指标类型：有效性指标
- BAT组在第24 周时的MMR 率评价时间：24周指标类型：有效性指标
- 在所有计划数据采集时间点之时（24 周除外）的MMR 率评价时间：至所有参加者均已接受至少96周随机化研究治疗，24周除外指标类型：有效性指标
- 在所有计划数据采集时间点之前的MMR 率评价时间：至所有参加者均已接受至少96周随机化研究治疗指标类型：有效性指标
- 至MMR 时间评价时间：至所有参加者均已接受至少96周随机化研究治疗指标类型：有效性指标
- MMR持续时间评价时间：至所有参加者均已接受至少96周随机化研究治疗指标类型：有效性指标
- 总生存期评价时间：至所有参加者均已接受至少96周随机化研究治疗以及30天安全性随访指标类型：有效性指标
- 无进展生存期评价时间：至所有参加者均已接受至少96周随机化研究治疗以及30天安全性随访指标类型：有效性指标
- 不良事件，超出预定范围的实验室指标变化，以及应在临床上注意的ECG 和其他安全性数据（生命体征和体格检查）评价时间：至所有参加者均已接受至少96周随机化研究治疗以及30天安全性随访指标类型：安全性指标
- 血浆谷浓度（Ctrough）、完整PK 组的PK 参数评价时间：第2周第1天，第4周、12周、24周、96周任何时间指标类型：有效性指标+安全性指标
- BCR-ABL1 基因突变状态评价时间：第1周第1天，24周，48周，EOT 时或确认丧失MMR 时指标类型：有效性指标
伦理委员会审查记录
- 北京大学人民医院伦理审查委员会同意 · 2021-08-25
- 北京大学人民医院伦理审查委员会同意 · 2022-05-27
- 北京大学人民医院伦理审查委员会同意 · 2023-02-24
- 北京大学人民医院伦理审查委员会同意 · 2023-05-08
- 北京大学人民医院伦理审查委员会同意 · 2024-07-09
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 无
- 是否购买保险
- 有
临床试验结果摘要
以下为原始资料中列出的结果摘要版本及日期。
- V1.02025-11-13
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20212457
- 试验状态
- 已完成
- 申请人联系人
- 诺华医学热线（临床登记）
- 首次公示信息日期
- 2021-09-29
- 申请人名称
- Novartis Pharma AG/诺华（中国）生物医学研究有限公司/Novartis Pharma Stein AG
试验基本信息11 个字段
- 登记号
- CTR20212457
- 药物名称
- ABL001
- 药物类型
- 化学药物
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 既往接受过2种或2种以上酪氨酸激酶抑制剂治疗的慢性髓性白血病慢性期成人患者
- 试验专业题目
- 在既往接受过2种或2种以上酪氨酸激酶抑制剂治疗的CML-CP患者中评价ABL001对比现有最佳疗法的疗效和安全性的研究
- 试验通俗题目
- ABL001对比现有最佳疗法治疗慢性髓性白血病慢性期的研究
- 试验方案编号
- CABL001A2202
- 方案最新版本号
- V03
- 版本日期
- 2024-05-10
- 方案是否为联合用药
- 否