登记概览
- 登记号
- CTR20212556
- 快照状态
- 已完成
- 状态阶段
- 已完成（规范化导航项）
- 源数据分期
- IV期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 其他或待归类（规则标签）
- 申请人
- Genzyme Europe B.V. Vetter Pharma-Fertigung GmbH & Co. KG Genzyme Ireland Ltd 赛诺菲（中国）投资有限公司
完整专业题目
一项评价艾而赞®（拉罗尼酶）作为酶替代疗法在中国黏多糖贮积症I型（MPS I）受试者中的安全性和疗效的IV期、单臂、开放标签研究
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2021-06-03
- 首次公示信息日期
- 2021-10-21
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2021-10-28；
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2021-11-10；
- 试验完成日期
- 国内：2023-07-26；
- 目标入组人数
- 国内: 12 人；
- 已入组人数
- 国内: 12 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 12 人；
源文档试验状态：已完成
登记参加机构与地点
共 6 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
湖北省 · 武汉市北京市 · 北京市广东省 · 广州市浙江省 · 杭州市河南省 · 郑州市
- 华中科技大学同济医学院附属同济医院中国 · 湖北省 · 武汉市 · 研究者：罗小平
- 北京协和医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：邱正庆
- 北京大学第一医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：杨艳玲
- 广州市妇女儿童医疗中心中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：刘丽
- 浙江大学医学院附属儿童医院中国 · 浙江省 · 杭州市 · 研究者：邹朝春
- 河南省儿童医院中国 · 河南省 · 郑州市 · 研究者：陈永兴
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 赛诺菲
- 申请人名称
- Genzyme Europe B.V. Vetter Pharma-Fertigung GmbH & Co. KG Genzyme Ireland Ltd 赛诺菲（中国）投资有限公司
- 联系人姓名
- 赛诺菲
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 上海市-上海市-静安区延安中路1228号静安嘉里中心办公楼3座17楼中国临床研究中心
- 联系人邮编
- 200040
主要研究者信息
- 姓名
- 罗小平
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 教授
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 湖北省-武汉市-解放大道1095号
- 邮编
- 430030
- 单位名称
- 华中科技大学同济医学院附属同济医院
方案登记信息
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- LPS16578
- 方案最新版本号
- 临床试验方案01
- 版本日期
- 2021-06-03
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
主要目的：评价艾而赞在中国MPS I受试者中的安全性和耐受性；评价艾而赞在中国MPS I受试者中治疗26周后对于尿糖胺聚糖（uGAG）的疗效。次要目的：评价在中国MPS I受试者中对于uGAG水平的作用；评价中国MPS I受试者接受艾而赞治疗后的肝脏体积（肝肿大）情况。
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- IV期
- 设计类型
- 单臂试验
- 随机化
- 非随机化
- 盲法
- 开放
- 试验范围
- 国内试验
受试者基本信息
- 年龄
- 5岁(最小年龄)至无上限(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.中国受试者通过可测量的 MPS I临床体征和症状以及成纤维细胞或白细胞 IDUA 活性 < 正常值的10% 证实了 MPS I 诊断。
2.受试者必须能够独立站立并在6分钟内步行至少5米。
3.如果女性参与者没有怀孕或哺乳，并且至少符合以下条件之一，则她有资格参加：
不是有生育潜力的女人（WOCBP）
或者
是 WOCBP 并同意在干预期间使用可接受的避孕方法，至少在最后一剂研究干预后 7 天内。
WOCBP 必须在第一剂研究干预之前的筛选期内具有阴性的高敏妊娠试验（当地法规要求的尿液或血清）。
如果尿检不能确认为阴性（例如，结果不明确），则需要进行血清妊娠试验。 在这种情况下，如果血清妊娠结果为阳性，受试者必须被排除。
避孕/屏障方法不适用于男性受试者。
2.受试者必须能够独立站立并在6分钟内步行至少5米。
3.如果女性参与者没有怀孕或哺乳，并且至少符合以下条件之一，则她有资格参加：
不是有生育潜力的女人（WOCBP）
或者
是 WOCBP 并同意在干预期间使用可接受的避孕方法，至少在最后一剂研究干预后 7 天内。
WOCBP 必须在第一剂研究干预之前的筛选期内具有阴性的高敏妊娠试验（当地法规要求的尿液或血清）。
如果尿检不能确认为阴性（例如，结果不明确），则需要进行血清妊娠试验。 在这种情况下，如果血清妊娠结果为阳性，受试者必须被排除。
避孕/屏障方法不适用于男性受试者。
排除标准
1.既往接受过气管切开术或骨髓移植或造血干细胞移植。
2. 有计划在入组后半年内接受骨髓移植或造血干细胞移植。
3. 在研究入组前 30 天内接受过 Aldurazyme 以外的研究药物或设备治疗。
4. 既往接受过研究性基因治疗。
2. 有计划在入组后半年内接受骨髓移植或造血干细胞移植。
3. 在研究入组前 30 天内接受过 Aldurazyme 以外的研究药物或设备治疗。
4. 既往接受过研究性基因治疗。
试验用药
中文通用名：拉罗尼酶： 英文通用名：laronidase 商品名称：艾而赞
剂型：注射剂
规格：5ml/瓶，1瓶/盒
用法用量：剂量按照100U/Kg体重，0.9%氯化钠溶液稀释后静脉输液使用
用药时程：26周。
规格：5ml/瓶，1瓶/盒
用法用量：剂量按照100U/Kg体重，0.9%氯化钠溶液稀释后静脉输液使用
用药时程：26周。
终点指标
主要终点3 项，展开查看
- 有不良事件 (AE) 的受试者评价时间：基线到27周指标类型：安全性指标
- TE 期间心电图 (ECG)、临床实验室参数（血液学和生物化学）和生命体征的变化评价时间：基线到27周指标类型：安全性指标
- uGAGs的百分比变化评价时间：基线到26周指标类型：有效性指标
次要终点3 项，展开查看
- uGAGs的百分比变化评价时间：基线到第2周，第4周，第8周，第12周和第20周指标类型：有效性指标
- uGAGs的绝对值变化评价时间：基线到第2周，第4周，第8周，第12周，第20周和第26周指标类型：有效性指标
- 肝脏体积百分比变化（腹部B超检查）评价时间：基线到26周指标类型：有效性指标
伦理委员会审查记录
- 华中科技大学药物临床试验伦理委员会同意 · 2021-06-30
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 无
- 是否购买保险
- 有
临床试验结果摘要
以下为原始资料中列出的结果摘要版本及日期。
- 12024-03-22
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20212556
- 试验状态
- 已完成
- 申请人联系人
- 赛诺菲
- 首次公示信息日期
- 2021-10-21
- 申请人名称
- Genzyme Europe B.V./Vetter Pharma-Fertigung GmbH & Co. KG/Genzyme Ireland Ltd/赛诺菲（中国）投资有限公司
试验基本信息11 个字段
- 登记号
- CTR20212556
- 药物名称
- 注射用拉罗尼酶浓溶液 曾用名:
- 药物类型
- 生物制品
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 黏多糖贮积症I型（MPS I）
- 试验专业题目
- 一项评价艾而赞®（拉罗尼酶）作为酶替代疗法在中国黏多糖贮积症I型（MPS I）受试者中的安全性和疗效的IV期、单臂、开放标签研究
- 试验通俗题目
- 艾而赞®在中国的上市后监测（PMS）研究
- 试验方案编号
- LPS16578
- 方案最新版本号
- 临床试验方案01
- 版本日期
- 2021-06-03
- 方案是否为联合用药
- 否