登记概览
- 登记号
- CTR20212816
- 快照状态
- 进行中 招募完成
- 状态阶段
- 招募结束（规范化导航项）
- 源数据分期
- 其它Ⅰ/Ⅱ/Ⅲ期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 血液与造血系统（规则标签）
- 申请人
- 上海信致医药科技有限公司
完整专业题目
一项多中心、单臂、开放、单次给药临床研究评估BBM-H901注射液治疗血友病B的安全性、耐受性和有效性。
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2025-05-27
- 首次公示信息日期
- 2021-11-23
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2021-12-08；
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2021-12-30；
- 试验完成日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；
- 目标入组人数
- 国内: 33 人；
- 已入组人数
- 国内: 32 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；
源文档试验状态：进行中（招募完成）
登记参加机构与地点
共 9 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
天津市 · 天津市广东省 · 广州市山西省 · 太原市河南省 · 郑州市云南省 · 昆明市北京市 · 北京市安徽省 · 合肥市河北省 · 唐山市广东省 · 深圳市
- 中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）中国 · 天津市 · 天津市 · 研究者：张磊
- 南方医科大学南方医院中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：孙竞/许重远
- 山西医科大学第二医院中国 · 山西省 · 太原市 · 研究者：杨林花
- 河南省肿瘤医院中国 · 河南省 · 郑州市 · 研究者：周虎
- 昆明医科大学第二附属医院中国 · 云南省 · 昆明市 · 研究者：周泽平
- 北京协和医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：朱铁楠
- 安徽省立医院中国 · 安徽省 · 合肥市 · 研究者：郑昌成
- 华北理工大学附属医院中国 · 河北省 · 唐山市 · 研究者：闫振宇
- 深圳市第二人民医院中国 · 广东省 · 深圳市 · 研究者：杜新
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 蒋威
- 申请人名称
- 上海信致医药科技有限公司
- 联系人姓名
- 蒋威
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人手机号
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 上海市-上海市-闵行区景联路389号
- 联系人邮编
- 201100
主要研究者信息
- 姓名
- 张磊
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 天津市-天津市-和平区南京路288号
- 邮编
- 300002
- 单位名称
- 中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）
方案登记信息
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- BBM001-CLN1001
- 方案最新版本号
- V3.1
- 版本日期
- 2025-05-27
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
剂量递增及扩展阶段主要目的：
评价单次静脉输注BBM-H901注射液在≥18岁且内源性凝血因子IX（FIX）活性≤2 IU/dL（即≤2%）的血友病B患者中的安全性和耐受性，并确认后续研究的推荐剂量。
确证性研究主要目的：
评价单次静脉输注BBM-H901注射液在≥18岁且内源性FIX活性≤2%的血友病B受试者中的有效性。
评价单次静脉输注BBM-H901注射液在≥18岁且内源性凝血因子IX（FIX）活性≤2 IU/dL（即≤2%）的血友病B患者中的安全性和耐受性，并确认后续研究的推荐剂量。
确证性研究主要目的：
评价单次静脉输注BBM-H901注射液在≥18岁且内源性FIX活性≤2%的血友病B受试者中的有效性。
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- 其它Ⅰ/Ⅱ/Ⅲ期
- 设计类型
- 单臂试验
- 随机化
- 非随机化
- 盲法
- 开放
- 试验范围
- 国内试验
受试者基本信息
- 年龄
- 18岁(最小年龄)至无上限(最大年龄)
- 性别
- 男
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.受试者充分了解试验目的、性质、方法以及可能发生的不良反应，自愿作为受试者，并签署知情同意书；
2.≥18岁的男性受试者；
3.临床确诊为血友病B，且内源性FIX活性水平≤2 IU/dL（≤2%）
4.接受任何重组和血浆来源的FIX蛋白产品治疗暴露天数（EDs）≥100；
5.在受试者的医疗记录中，筛选前12周内曾发生过出血事件和/或注射过FIX产品（包括重组和血浆来源）；
6.无任何FIX或静注人免疫球蛋白给药相关的过敏反应或过敏史；
7.无FIX抑制物；
8.8. 在筛选期间及给药前（Day -1）取得可接受的实验室检查值：
a) 血红蛋白≥11 g/dL
b) 血小板≥100×10^9/L
c) AST、ALT、GGT、ALP≤1.5倍正常上限
d) 总胆红素≤1.5倍正常上限
e) 肌酐≤176.8 umol/L
9.同意自签署知情同意书开始至BBM-H901输注后52周期间，使用可靠的屏障避孕方法；
10.依从性良好，病人和家属有“基因治疗”临床试验的意愿，并能定期随访，在随访期间能够准确完成受试者日记，家庭成员、监护人或看护人可以帮助受试者进行。
2.≥18岁的男性受试者；
3.临床确诊为血友病B，且内源性FIX活性水平≤2 IU/dL（≤2%）
4.接受任何重组和血浆来源的FIX蛋白产品治疗暴露天数（EDs）≥100；
5.在受试者的医疗记录中，筛选前12周内曾发生过出血事件和/或注射过FIX产品（包括重组和血浆来源）；
6.无任何FIX或静注人免疫球蛋白给药相关的过敏反应或过敏史；
7.无FIX抑制物；
8.8. 在筛选期间及给药前（Day -1）取得可接受的实验室检查值：
a) 血红蛋白≥11 g/dL
b) 血小板≥100×10^9/L
c) AST、ALT、GGT、ALP≤1.5倍正常上限
d) 总胆红素≤1.5倍正常上限
e) 肌酐≤176.8 umol/L
9.同意自签署知情同意书开始至BBM-H901输注后52周期间，使用可靠的屏障避孕方法；
10.依从性良好，病人和家属有“基因治疗”临床试验的意愿，并能定期随访，在随访期间能够准确完成受试者日记，家庭成员、监护人或看护人可以帮助受试者进行。
排除标准
1.1. 乙型肝炎表面抗原（HBsAg）或乙型肝炎病毒脱氧核糖核酸（HBV-DNA）阳性、丙型肝炎病毒抗体（HCV-Ab）或丙型肝炎病毒核糖核酸（HCV-RNA）阳性。既往有乙肝或丙肝病史的受试者，需进行两次间隔时间至少3个月的样本采集，两次评估上述指标均为阴性才视为阴性。即自然清除或经抗病毒治疗清除的乙肝或丙肝受试者可入组本研究；
2. 正在接受乙肝和丙肝抗病毒治疗；
3. 除糖皮质激素以外，入选前正在使用任何其他免疫抑制剂；
4. 有潜在的肝脏疾病，如以往诊断为门静脉高压、脾大、肝性脑病或肝纤维化≥3期；或经B超发现有结节、囊肿，或实验室检查提示甲胎蛋白升高等，经研究者判断这些异常情况具有临床意义，受试者不适合参与本研究；
5. HIV阳性患者；
6. 可能因试验造成风险的急/慢性感染或其他慢性疾病；
7. 在筛选前接受过基因治疗、筛选前4周内或试验药物5个半衰期内（以较长者为准）使用过其他试验性药物；
8. 酒精或药物成瘾，或整个研究期间不能停止饮酒；
9. 患有重大疾病，或具有研究者认为不适合参加研究的其他情况的受试者。
2. 正在接受乙肝和丙肝抗病毒治疗；
3. 除糖皮质激素以外，入选前正在使用任何其他免疫抑制剂；
4. 有潜在的肝脏疾病，如以往诊断为门静脉高压、脾大、肝性脑病或肝纤维化≥3期；或经B超发现有结节、囊肿，或实验室检查提示甲胎蛋白升高等，经研究者判断这些异常情况具有临床意义，受试者不适合参与本研究；
5. HIV阳性患者；
6. 可能因试验造成风险的急/慢性感染或其他慢性疾病；
7. 在筛选前接受过基因治疗、筛选前4周内或试验药物5个半衰期内（以较长者为准）使用过其他试验性药物；
8. 酒精或药物成瘾，或整个研究期间不能停止饮酒；
9. 患有重大疾病，或具有研究者认为不适合参加研究的其他情况的受试者。
试验用药
中文通用名：BBM-H901注射液： 英文通用名：BBM-H901 for injection 商品名称：NA
剂型：注射剂
规格：8.0×10^12 vg（2 ml）/瓶
用法用量：5×10^12vg/kg
用药时程：单次给药
规格：8.0×10^12 vg（2 ml）/瓶
用法用量：5×10^12vg/kg
用药时程：单次给药
终点指标
主要终点2 项，展开查看
- I/II期：DLT事件的发生率评价时间：输注后6周或10周内指标类型：安全性指标
- III期：ABR（包括自发性出血、创伤性、关节出血等）评价时间：输注后52周内指标类型：有效性指标
次要终点9 项，展开查看
- 不良事件和严重不良事件的发生率评价时间：输注后52周内指标类型：安全性指标
- FIX Padua活性水平评价时间：输注后52周内指标类型：有效性指标
- 其他FIX蛋白产品输注次数及输注量评价时间：输注后52周内指标类型：有效性指标
- 靶关节数评价时间：输注后52周内指标类型：有效性指标
- 不良事件和严重不良事件的发生率评价时间：输注后52周-5年指标类型：安全性指标
- ABR（包括自发性出血、创伤性、关节出血等）评价时间：输注后52周-5年指标类型：有效性指标
- FIX Padua活性水平评价时间：输注后52周-5年指标类型：有效性指标
- 其他FIX蛋白产品输注次数及输注量评价时间：输注后52周-5年指标类型：有效性指标
- 靶关节数评价时间：输注后52周-5年指标类型：有效性指标
伦理委员会审查记录
- 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)伦理委员会同意 · 2021-10-19
- 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)伦理委员会同意 · 2023-07-25
- 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)伦理委员会同意 · 2024-03-11
- 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)伦理委员会同意 · 2025-07-04
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 有
- 是否购买保险
- 有
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20212816
- 试验状态
- 进行中
- 申请人联系人
- 蒋威
- 首次公示信息日期
- 2021-11-23
- 申请人名称
- 上海信致医药科技有限公司
试验基本信息11 个字段
- 登记号
- CTR20212816
- 药物名称
- BBM-H901注射液 曾用名:
- 药物类型
- 生物制品
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 血友病B（先天性FIX缺乏症）
- 试验专业题目
- 一项多中心、单臂、开放、单次给药临床研究评估BBM-H901注射液治疗血友病B的安全性、耐受性和有效性。
- 试验通俗题目
- 评价血友病B基因治疗药物的安全性和有效性研究。
- 试验方案编号
- BBM001-CLN1001
- 方案最新版本号
- V3.1
- 版本日期
- 2025-05-27
- 方案是否为联合用药
- 否