登记概览
- 登记号
- CTR20213097
- 快照状态
- 进行中 招募完成
- 状态阶段
- 招募结束（规范化导航项）
- 源数据分期
- II期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 其他或待归类（规则标签）
- 申请人
- Novartis Pharma AG 诺华（中国）生物医学研究有限公司 Novartis Pharma Stein AG
完整专业题目
一项评估alpelisib（BYL719）在PIK3CA相关过度生长疾病谱系（PROS）儿科和成年患者中的疗效、安全性和药代动力学的II期双盲研究（包括一个前期的16周随机、安慰剂对照阶段）
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2024-10-21
- 首次公示信息日期
- 2021-12-02
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2022-07-01；国际：2021-04-19
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2022-07-29；国际：2021-05-11
- 试验完成日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；国际：登记人暂未填写该信息
- 目标入组人数
- 国内: 14 人；国际: 174 人；
- 已入组人数
- 国内: 14 人；国际: 185 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 登记人暂未填写该信息；
源文档试验状态：进行中（招募完成）
登记参加机构与地点
共 39 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
上海市 · 上海市北京市 · 北京市QC · MontrealON · TorontoBordeaux · BordeauxParis · ParisDijon · DijonTours cedex 9 · Tours cedex 9Freiburg · FreiburgHamburg · HamburgHeidelberg · HeidelbergDuesseldorf · DuesseldorfLeipzig · LeipzigPokfulam · PokfulamRM · RomaTO · TorinoNijmegen · NijmegenOslo · OsloMadrid · MadridBarcelona · Barcelona另有 18 个地区
- 上海交通大学医学院附属第九人民医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：林晓曦
- 中国医学科学院北京协和医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：仉建国
- CHU Hopital Ste Justine加拿大 · QC · Montreal · 研究者：Niina Kleiber
- The Hospital for Sick Children加拿大 · ON · Toronto · 研究者：Manuel Carcao
- Centre de recherche du CHUM CRCHUM加拿大 · QC · Montreal · 研究者：Guilhem Cros
- CHU Bordeaux GH Pellegrin法国 · Bordeaux · Bordeaux · 研究者：Fanny Morice- Picard
- Hopital Necker法国 · Paris · Paris · 研究者：Guillaume Canaud
- CHU Hopital du Bocage法国 · Dijon · Dijon · 研究者：Laurence Olivier Faivre
- CHRU Tours - Centre pediatrique Clocheville法国 · Tours cedex 9 · Tours cedex 9 · 研究者：Annabel Maruani
- Universitaetsklinikum Freiburg德国 · Freiburg · Freiburg · 研究者：Friedrich Kapp
- Katholisches Kinderkrankenhaus Wilhelmstift德国 · Hamburg · Hamburg · 研究者：Peter Hoeger
- Universitaetsklinikum Heidelberg德国 · Heidelberg · Heidelberg · 研究者：Steffen Syrbe
- Universitaetsklinikum德国 · Duesseldorf · Duesseldorf · 研究者：Florian Babor
- Universitaetsklinikum Leipzig AoR德国 · Leipzig · Leipzig · 研究者：Hagen Graf Einsiedel
- Queen Mary Hospital中国香港 · Pokfulam · Pokfulam · 研究者：Chan CF
- Ospedale Bambino Gesu意大利 · RM · Roma · 研究者：Paola Sabrina Buonuomo
- Ospedale Regina Margherita意大利 · TO · Torino · 研究者：Alessandro Mussa
- Radboud UMC荷兰 · Nijmegen · Nijmegen · 研究者：Maroeska te Loo
- OUS HF Rikshospitalet挪威 · Oslo · Oslo · 研究者：Ingvild Heier
- Hospital Universitario La Paz西班牙 · Madrid · Madrid · 研究者：Juan Carlos Lopez Gutierrez
- Hospital Sant Joan de Deu西班牙 · Barcelona · Barcelona · 研究者：Eulalia Baselga Torres
- Kinderspital Zuerich瑞士 · Zuerich · Zuerich · 研究者：Lisa Weibel
- Inselspital Bern瑞士 · Bern · Bern · 研究者：Jochen Roessler
- Manchester Royal Infirmary英国 · Manchester · Manchester · 研究者：Emma Burkitt-Wright
其余 15 家登记机构展开查看完整名单
- St George's University Hospitals NHS Foundation Trust英国 · London · London · 研究者：Sahar Mansour
- Birmingham Childrens Hospital英国 · Birmingham · Birmingham · 研究者：Alison Foster
- Cincinnati Children s Hospital Medical Center美国 · OH · Cincinnati · 研究者：Adrienne Hammill
- UCLA Medical Center美国 · CA · Los Angeles · 研究者：Vivian Chang
- NYU Langone Health美国 · NY · New York · 研究者：Francine Blei
- UCSF Birthmarks and Vascular Center美国 · CA · San Francisco · 研究者：Beth Apsel Winger
- University of Wisconsin Hospital and Clinics美国 · WI · Madison · 研究者：Beth Drolet
- Children's Hospital and Regional Medical Center美国 · WA · Seattle · 研究者：Jonathan Perkins
- Baylor College of Medicine美国 · TX · Houston · 研究者：Ionela Iacobas
- Childrens Hospital Colorado美国 · CO · Aurora · 研究者：Taizano Nakano
- CHOP Abramson Pediatric Resch Ctr美国 · PA · Philadelphia · 研究者：Denise Adams
- University of Texas Southwestern Medical Center美国 · TX · Dallas · 研究者：Kathleen Ludwig
- Childrens Healthcare of Atlanta美国 · GA · Atlanta · 研究者：Michael Briones D O
- Washington University美国 · MO · St Louis · 研究者：Bryan Sisk
- UNC Chapel Hill美国 · NC · Chapel Hill · 研究者：Julie Blatt
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 诺华医学热线（临床登记）
- 申请人名称
- Novartis Pharma AG 诺华（中国）生物医学研究有限公司 Novartis Pharma Stein AG
- 联系人姓名
- 诺华医学热线（临床登记）
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 北京市-北京市-朝阳区针织路23号楼5层
- 联系人邮编
- 100004
主要研究者信息
- 姓名
- 林晓曦
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 上海市-上海市-黄浦区制造局路639号
- 邮编
- 200011
- 单位名称
- 上海交通大学医学院附属第九人民医院
方案登记信息
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- CBYL719F12201
- 方案最新版本号
- V05
- 版本日期
- 2024-10-21
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
本研究的目的是评价alpelisib在确诊PROS的不同年龄参加者中的疗效、安全性/耐受性和药代动力学（PK）
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- II期
- 设计类型
- 平行分组
- 随机化
- 随机化
- 盲法
- 双盲
- 试验范围
- 国际多中心试验
受试者基本信息
- 年龄
- 6岁(最小年龄)至无上限(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.在实施任何研究相关筛选程序之前，患者、患者父母或监护人已签署知情同意书（如适用）
2.经盲态独立审查委员会（BIRC）评估证实患有PROS伴症状性和/或进行性过度生长和具有至少一处可测量的PROS相关病灶
3.记录有当地实验室检测发现PIK3CA基因体细胞突变的书面证据
4.研究治疗开始前7天内Karnofsky（入组研究时年龄 > 16岁的患者）/Lansky（入组研究时年龄 ≤ 16岁）体能状态指数 ≥ 50
5.骨髓和器官功能良好，包括空腹血糖（FPG）≤ 140 mg/dL（7.7 mmol/L）*和糖化血红蛋白（HbA1c）≤ 6.5%（必须同时满足两个标准）（由中心实验室在研究治疗开始前7天内评估合格性）
6.至少存在一个PROS相关可测量病灶（定义为最长径 ≥ 2cm并可通过MRI准确、可重复地测量体积的病灶），并伴有影响患者日常生活的主诉、临床症状或功能受限。随机化前必须由BIRC确认可测量性。
2.经盲态独立审查委员会（BIRC）评估证实患有PROS伴症状性和/或进行性过度生长和具有至少一处可测量的PROS相关病灶
3.记录有当地实验室检测发现PIK3CA基因体细胞突变的书面证据
4.研究治疗开始前7天内Karnofsky（入组研究时年龄 > 16岁的患者）/Lansky（入组研究时年龄 ≤ 16岁）体能状态指数 ≥ 50
5.骨髓和器官功能良好，包括空腹血糖（FPG）≤ 140 mg/dL（7.7 mmol/L）*和糖化血红蛋白（HbA1c）≤ 6.5%（必须同时满足两个标准）（由中心实验室在研究治疗开始前7天内评估合格性）
6.至少存在一个PROS相关可测量病灶（定义为最长径 ≥ 2cm并可通过MRI准确、可重复地测量体积的病灶），并伴有影响患者日常生活的主诉、临床症状或功能受限。随机化前必须由BIRC确认可测量性。
排除标准
1.参加者仅有孤立的巨指（趾）畸形、表皮痣/痣和巨脑畸形（仅存在一种临床特征或这3种特征的任意组合），而无其他PROS相关病变
2. 既往接受过alpelisib和/或任何其他PI3K抑制剂治疗（尝试治疗除外，定义为尝试使用任何PI3K抑制剂治疗PROS，治疗持续时间小于2周，且在alpelisib研究药物首次给药前至少4周停止用药）
3. 预期适合作为靶病灶（放疗完成后进展的病灶除外）的PROS区域在过去12个月内因PROS治疗目的而接受过放疗
4. 在签署知情同意书时3个月内进行减积手术或其他重大手术
5. 在签署知情同意书前30天内发生有临床意义的PROS相关血栓形成事件（≥ 2级，根据CTCAE第4.03版），和/或在签署知情同意书前6周内因血管并发症进行硬化治疗/栓塞治疗。接受抗凝剂用于治疗PROS相关凝血障碍和血栓形成一级或二级预防的参加者可入组研究
6. 记录证实患有肺部炎症或间质性肺疾病的参加者，或确诊为1型糖尿病或未控制的2型糖尿病的参加者
7. 签署知情同意书前1年内有急性胰腺炎病史或签署知情同意书时存在慢性胰腺炎既往病史
8. 已知有惊厥发作或癫痫病史（无论与PROS疾病谱系的相关性如何）且癫痫未得到控制和/或患者在签署知情同意书时不可能转换为非酶诱导抗癫痫药物治疗。
2. 既往接受过alpelisib和/或任何其他PI3K抑制剂治疗（尝试治疗除外，定义为尝试使用任何PI3K抑制剂治疗PROS，治疗持续时间小于2周，且在alpelisib研究药物首次给药前至少4周停止用药）
3. 预期适合作为靶病灶（放疗完成后进展的病灶除外）的PROS区域在过去12个月内因PROS治疗目的而接受过放疗
4. 在签署知情同意书时3个月内进行减积手术或其他重大手术
5. 在签署知情同意书前30天内发生有临床意义的PROS相关血栓形成事件（≥ 2级，根据CTCAE第4.03版），和/或在签署知情同意书前6周内因血管并发症进行硬化治疗/栓塞治疗。接受抗凝剂用于治疗PROS相关凝血障碍和血栓形成一级或二级预防的参加者可入组研究
6. 记录证实患有肺部炎症或间质性肺疾病的参加者，或确诊为1型糖尿病或未控制的2型糖尿病的参加者
7. 签署知情同意书前1年内有急性胰腺炎病史或签署知情同意书时存在慢性胰腺炎既往病史
8. 已知有惊厥发作或癫痫病史（无论与PROS疾病谱系的相关性如何）且癫痫未得到控制和/或患者在签署知情同意书时不可能转换为非酶诱导抗癫痫药物治疗。
试验用药
中文通用名：BYL719-50mg： 英文通用名：NA 商品名称：NA
剂型：片剂
规格：50mg
用法用量：起始剂量50 mg，口服，每日一次；
用药时程：最长拟持续至随机化后5 年，每名参加者的治疗期将从研究第1 天起算。参加者可因不可接受的毒性、BIRC 确认的疾病进展、死亡和/或研究者或参加者决定的任何其他原因提前终止研究治疗。
规格：50mg
用法用量：起始剂量50 mg，口服，每日一次；
用药时程：最长拟持续至随机化后5 年，每名参加者的治疗期将从研究第1 天起算。参加者可因不可接受的毒性、BIRC 确认的疾病进展、死亡和/或研究者或参加者决定的任何其他原因提前终止研究治疗。
中文通用名：BYL719-125mg： 英文通用名：NA 商品名称：NA
剂型：片剂
规格：125mg
用法用量：起始剂量125 mg，口服，每日一次；
用药时程：最长拟持续至随机化后5 年，每名参加者的治疗期将从研究第1 天起算。参加者可因不可接受的毒性、BIRC 确认的疾病进展、死亡和/或研究者或参加者决定的任何其他原因提前终止研究治疗。
规格：125mg
用法用量：起始剂量125 mg，口服，每日一次；
用药时程：最长拟持续至随机化后5 年，每名参加者的治疗期将从研究第1 天起算。参加者可因不可接受的毒性、BIRC 确认的疾病进展、死亡和/或研究者或参加者决定的任何其他原因提前终止研究治疗。
中文通用名：BYL719-200mg： 英文通用名：NA 商品名称：NA
剂型：片剂
规格：200mg
用法用量：第一组：起始剂量125 mg，口服，每日一次；递增。
第二组：起始剂量50 mg，口服，每日一次；递增。
用药时程：最长拟持续至随机化后5 年，每名参加者的治疗期将从研究第1 天起算。参加者可因不可接受的毒性、BIRC 确认的疾病进展、死亡和/或研究者或参加者决定的任何其他原因提前终止研究治疗。
规格：200mg
用法用量：第一组：起始剂量125 mg，口服，每日一次；递增。
第二组：起始剂量50 mg，口服，每日一次；递增。
用药时程：最长拟持续至随机化后5 年，每名参加者的治疗期将从研究第1 天起算。参加者可因不可接受的毒性、BIRC 确认的疾病进展、死亡和/或研究者或参加者决定的任何其他原因提前终止研究治疗。
中文通用名：BYL719-200mg： 英文通用名：NA 商品名称：NA
剂型：片剂
规格：200mg
用法用量：第一组：起始剂量125 mg，口服，每日一次；递增。
第二组：起始剂量50 mg，口服，每日一次；递增。
用药时程：最长拟持续至随机化后5 年，每名参加者的治疗期将从研究第1 天起算。参加者可因不可接受的毒性、BIRC 确认的疾病进展、死亡和/或研究者或参加者决定的任何其他原因提前终止研究治疗。
规格：200mg
用法用量：第一组：起始剂量125 mg，口服，每日一次；递增。
第二组：起始剂量50 mg，口服，每日一次；递增。
用药时程：最长拟持续至随机化后5 年，每名参加者的治疗期将从研究第1 天起算。参加者可因不可接受的毒性、BIRC 确认的疾病进展、死亡和/或研究者或参加者决定的任何其他原因提前终止研究治疗。
中文通用名：BYL719-50mg： 英文通用名：NA 商品名称：NA
剂型：片剂
规格：50mg
用法用量：起始剂量50 mg，口服，每日一次；
用药时程：最长拟持续至随机化后5 年，每名参加者的治疗期将从研究第1 天起算。参加者可因不可接受的毒性、BIRC 确认的疾病进展、死亡和/或研究者或参加者决定的任何其他原因提前终止研究治疗。
规格：50mg
用法用量：起始剂量50 mg，口服，每日一次；
用药时程：最长拟持续至随机化后5 年，每名参加者的治疗期将从研究第1 天起算。参加者可因不可接受的毒性、BIRC 确认的疾病进展、死亡和/或研究者或参加者决定的任何其他原因提前终止研究治疗。
中文通用名：BYL719-125mg： 英文通用名：NA 商品名称：NA
剂型：片剂
规格：125mg
用法用量：起始剂量125 mg，口服，每日一次；
用药时程：最长拟持续至随机化后5 年，每名参加者的治疗期将从研究第1 天起算。参加者可因不可接受的毒性、BIRC 确认的疾病进展、死亡和/或研究者或参加者决定的任何其他原因提前终止研究治疗。
规格：125mg
用法用量：起始剂量125 mg，口服，每日一次；
用药时程：最长拟持续至随机化后5 年，每名参加者的治疗期将从研究第1 天起算。参加者可因不可接受的毒性、BIRC 确认的疾病进展、死亡和/或研究者或参加者决定的任何其他原因提前终止研究治疗。
中文通用名：BYL719-200mg： 英文通用名：NA 商品名称：NA
剂型：片剂
规格：200mg
用法用量：第一组：起始剂量125 mg，口服，每日一次；递增。 第二组：起始剂量50 mg，口服，每日一次；递增。
用药时程：最长拟持续至随机化后5 年，每名参加者的治疗期将从研究第1 天起算。参加者可因不可接受的毒性、BIRC 确认的疾病进展、死亡和/或研究者或参加者决定的任何其他原因提前终止研究治疗。
规格：200mg
用法用量：第一组：起始剂量125 mg，口服，每日一次；递增。 第二组：起始剂量50 mg，口服，每日一次；递增。
用药时程：最长拟持续至随机化后5 年，每名参加者的治疗期将从研究第1 天起算。参加者可因不可接受的毒性、BIRC 确认的疾病进展、死亡和/或研究者或参加者决定的任何其他原因提前终止研究治疗。
中文通用名：BYL719-50mg： 英文通用名：NA 商品名称：NA
剂型：片剂
规格：50mg
用法用量：起始剂量50 mg，口服，每日一次；
用药时程：最长拟持续至随机化后5 年，每名参加者的治疗期将从研究第1 天起算。参加者可因不可接受的毒性、BIRC 确认的疾病进展、死亡和/或研究者或参加者决定的任何其他原因提前终止研究治疗。
规格：50mg
用法用量：起始剂量50 mg，口服，每日一次；
用药时程：最长拟持续至随机化后5 年，每名参加者的治疗期将从研究第1 天起算。参加者可因不可接受的毒性、BIRC 确认的疾病进展、死亡和/或研究者或参加者决定的任何其他原因提前终止研究治疗。
中文通用名：BYL719-125mg： 英文通用名：NA 商品名称：NA
剂型：片剂
规格：125mg
用法用量：起始剂量125 mg，口服，每日一次；
用药时程：最长拟持续至随机化后5 年，每名参加者的治疗期将从研究第1 天起算。参加者可因不可接受的毒性、BIRC 确认的疾病进展、死亡和/或研究者或参加者决定的任何其他原因提前终止研究治疗。
规格：125mg
用法用量：起始剂量125 mg，口服，每日一次；
用药时程：最长拟持续至随机化后5 年，每名参加者的治疗期将从研究第1 天起算。参加者可因不可接受的毒性、BIRC 确认的疾病进展、死亡和/或研究者或参加者决定的任何其他原因提前终止研究治疗。
中文通用名：BYL719-200mg： 英文通用名：NA 商品名称：NA
剂型：片剂
规格：200mg
用法用量：第一组：起始剂量125 mg，口服，每日一次；递增。 第二组：起始剂量50 mg，口服，每日一次；递增。
用药时程：最长拟持续至随机化后5 年，每名参加者的治疗期将从研究第1 天起算。参加者可因不可接受的毒性、BIRC 确认的疾病进展、死亡和/或研究者或参加者决定的任何其他原因提前终止研究治疗。
规格：200mg
用法用量：第一组：起始剂量125 mg，口服，每日一次；递增。 第二组：起始剂量50 mg，口服，每日一次；递增。
用药时程：最长拟持续至随机化后5 年，每名参加者的治疗期将从研究第1 天起算。参加者可因不可接受的毒性、BIRC 确认的疾病进展、死亡和/或研究者或参加者决定的任何其他原因提前终止研究治疗。
对照用药
中文通用名：安慰剂 英文通用名：Placebo 商品名称：NA
剂型：片剂
规格：125 mg
用法用量：口服，每日一次，核心期前16周使用；
用药时程：最长16周，每名参加者的治疗期将从研究第1 天起算。参加者可因不可接受的毒性、BIRC 确认的疾病进展、死亡和/或研究者或参加者决定的任何其他原因提前终止研究治疗。
规格：125 mg
用法用量：口服，每日一次，核心期前16周使用；
用药时程：最长16周，每名参加者的治疗期将从研究第1 天起算。参加者可因不可接受的毒性、BIRC 确认的疾病进展、死亡和/或研究者或参加者决定的任何其他原因提前终止研究治疗。
中文通用名：安慰剂 英文通用名：Placebo 商品名称：NA
剂型：片剂
规格：50 mg
用法用量：口服，每日一次，核心期前16周使用；
用药时程：最长16周，每名参加者的治疗期将从研究第1 天起算。参加者可因不可接受的毒性、BIRC 确认的疾病进展、死亡和/或研究者或参加者决定的任何其他原因提前终止研究治疗。
规格：50 mg
用法用量：口服，每日一次，核心期前16周使用；
用药时程：最长16周，每名参加者的治疗期将从研究第1 天起算。参加者可因不可接受的毒性、BIRC 确认的疾病进展、死亡和/或研究者或参加者决定的任何其他原因提前终止研究治疗。
终点指标
主要终点1 项，展开查看
- 第24周缓解（由BIRC评估）评价时间：24周指标类型：有效性指标
次要终点10 项，展开查看
- 第16周缓解（由BIRC评估）评价时间：16周指标类型：有效性指标
- 根据CTCAE第4.03版标准评估的治疗中出现的不良事件发生率、类型和严重程度，和其他安全性数据评价时间：试验用药结束治疗后30天内指标类型：安全性指标
- 儿科（12 - 17岁）和成年人群（≥ 18岁）中第16周时PRO日记中简明疼痛量表（BPI）最严重疼痛强度项目和患者症状严重程度总体印象较基线的变化。评价时间：16周指标类型：有效性指标
- 评估靶病灶和非靶病灶随时间推移的变化以及治疗期间新病灶随时间推移的发生情况评价时间：不适用指标类型：有效性指标
- 第1组和第2组的PK参数（例如Cmax、Ctrough）评价时间：不适用指标类型：有效性指标+安全性指标
- BPI项目或Wong-Baker Faces疼痛量表（适龄）、PROMIS量表（患者报告结局测量信息系统）和患者症状严重程度总体印象的评分变化评价时间：不适用指标类型：有效性指标
- 在接受alpelisib并满足缓解标准（由BIRC评估）的参加者中的缓解持续时间评价时间：不适用指标类型：有效性指标
- 研究者评估的总体临床缓解评价时间：不适用指标类型：有效性指标
- 在基线时存在症状和并发症/合并症的参加者中，至第16周时PROS相关症状和并发症/合并症的变化情况评价时间：16周指标类型：有效性指标
- 因PROS导致就诊/住院的参加者数量/百分比；住院次数。 因管理PROS需接受手术的参加者数量/百分比；手术次数。评价时间：不适用指标类型：有效性指标
伦理委员会审查记录
- 上海交通大学医学院附属第九人民医院医学伦理委员会同意 · 2021-09-20
- 上海交通大学医学院附属第九人民医院医学伦理委员会同意 · 2022-04-28
- 上海交通大学医学院附属第九人民医院临床试验伦理审查专委会同意 · 2022-07-28
- 上海交通大学医学院附属第九人民医院临床试验伦理审查专委会同意 · 2022-12-08
- 上海交通大学医学院附属第九人民医院临床试验伦理审查专委会同意 · 2023-02-14
- 上海交通大学医学院附属第九人民医院临床试验伦理审查专委会同意 · 2023-06-25
- 上海交通大学医学院附属第九人民医院临床试验伦理审查专委会同意 · 2024-04-10
- 上海交通大学医学院附属第九人民医院临床试验伦理审查专委会同意 · 2024-11-15
- 上海交通大学医学院附属第九人民医院临床试验伦理审查专委会同意 · 2025-01-21
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 有
- 是否购买保险
- 有
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20213097
- 试验状态
- 进行中
- 申请人联系人
- 诺华医学热线（临床登记）
- 首次公示信息日期
- 2021-12-02
- 申请人名称
- Novartis Pharma AG/诺华（中国）生物医学研究有限公司/Novartis Pharma Stein AG
试验基本信息11 个字段
- 登记号
- CTR20213097
- 药物名称
- BYL719-50mg
- 药物类型
- 化学药物
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- PIK3CA相关过度生长疾病谱系（PROS）
- 试验专业题目
- 一项评估alpelisib（BYL719）在PIK3CA相关过度生长疾病谱系（PROS）儿科和成年患者中的疗效、安全性和药代动力学的II期双盲研究（包括一个前期的16周随机、安慰剂对照阶段）
- 试验通俗题目
- 评估BYL719在PIK3CA相关过度生长疾病谱系（PROS）儿科和成年患者中的疗效、安全性和药代动力学的II期双盲研究
- 试验方案编号
- CBYL719F12201
- 方案最新版本号
- V05
- 版本日期
- 2024-10-21
- 方案是否为联合用药
- 否