一项在杜氏肌营养不良症（DMD）能走动男童患者中评估Viltolarsen 疗效和安全性的 III 期、随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究

1.受试者的父母或法定监护人已经在任何研究相关程序之前提供了书面知情同意书和健康保险携带和责任法案（HIPAA）授权书（如适用），根据当地要求，要求受试者给予书面或口头同意；
2.受试者已确诊为DMD，定义为：
a. 受试者为男性，临床症状符合DMD；且
b. 受试者的抗肌萎缩蛋白基因有确认的DMD突变，适合外显子53跳跃以恢复抗肌萎缩蛋白mRNA阅读框，包括确定明确的外显子范围（使用技术，如多重连接依赖式探针扩增[MLPA]，比较基因组杂交阵列[CGH]，或其他具有类似功能的技术）；
3.受试者在研究中第一次输注时≥4岁且＜8岁；
4.受试者能独立行走，不需要辅助设备；
5.根据筛选访视和输注前访视的评估，受试者能够在没有辅助的情况下在＜10秒内完成TTSTAND；
6.受试者和父母/监护人愿意并能够遵守计划的访视、研究药物给药计划和研究程序；
7.使用稳定剂量的糖皮质激素（GC），或者受试者必须在第一次使用研究药物前至少3个月使用稳定剂量的糖皮质激素（GC），并预计在研究期间保持稳定剂量的GC治疗。

1.受试者当前或既往有慢性系统性真菌或病毒感染史；
2. 根据主要研究者的判断/酌情决定，受试者在第一次使用研究药物前4周内发生过急性疾病；
3. 受试者有症状性心肌病的证据。(注：不会排除研究中无症状的心脏异常。)；
4. 受试者对研究药物或其任何成分有过敏或超敏反应；
5. 研究者认为，受试者有严重的行为或认知问题，无法参与该研究；
6. 研究者认为，受试者既往或目前的身体状况、病史、体格检查或实验室检查异常，可能影响受试者的安全，导致不太可能正确完成治疗和随访，或损害研究结果的评估；
7. 受试者在预计第一次使用研究药物之前的3个月内进行过手术，或在研究期间的任何时候计划进行手术；
8. 受试者在筛查时检测乙型肝炎病毒抗原、丙型肝炎抗体或人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体结果为阳性。（注：如果丙型肝炎病毒抗体结果呈阳性，同时丙型肝炎病毒RNA检测呈阴性，且胆红素和γ-谷氨酰胺转移酶结果正常，则可接受。）；
9. 受试者目前正在使用任何其他研究药物，或在首次使用研究药物前3个月内或在5倍于药物半衰期的时间内（以较长者为准）使用过任何其他研究药物；
10. 受试者曾入组viltolarsen的干预性研究；
11. 受试者目前正在使用任何其他外显子跳跃药物，或在首次使用研究药物剂量前3个月内使用过任何其他外显子跳跃药物；
12. 受试者使用过任何基因疗法；
13. 受试者目前正在使用艾地苯醌、合成代谢类固醇（如氧雄龙），或含有白藜芦醇或三磷酸腺苷的产品，或在首次使用研究药物前3个月内使用过此类药物。仅在受试者第一次使用研究药物前至少3个月和在研究期间接受稳定剂量的情况才允许使用辅酶Q10或肌酸；
14. 注：无排除标准#14。在修订案4（第3.0版，日期2021年01月08日）中从方案中删除该标准；但保留了编号以避免文件错误；
15. 根据病史或经肾脏超声检查受试者有肾盂积水、输尿管积水、肾或尿路结石或输尿管狭窄。