登记概览
- 登记号
- CTR20213338
- 快照状态
- 进行中 招募完成
- 状态阶段
- 招募结束（规范化导航项）
- 源数据分期
- III期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 其他或待归类（规则标签）
- 申请人
- Baxalta Innovations GmbH Baxter AG CSM Clinical Supplies Management Europe GmbH；CSM Clinical Supplies Management US 武田（中国）国际贸易有限公司
完整专业题目
一项评价 TAK-755（rADAMTS-13，也称为 BAX 930/SHP655）预防性治疗和按需治疗重度先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP；Upshaw-Schulman 综合征或遗传性血栓性血小板减少性紫癜）受试者的安全性和疗效的 IIIb 期、前瞻性、开放性、多中心、单治疗组、延续研究
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2022-04-12
- 首次公示信息日期
- 2022-01-06
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2022-01-26；国际：2021-04-14
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2022-03-22；国际：2021-04-14
- 试验完成日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；国际：登记人暂未填写该信息
- 目标入组人数
- 国内: 10 人；国际: 77 人；
- 已入组人数
- 国内: 13 人；国际: 76 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 76 人；
源文档试验状态：进行中（招募完成）
登记参加机构与地点
共 26 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
江苏省 · 苏州市天津市 · 天津市北京市 · 北京市湖北省 · 武汉市Georgia · AtlantaNorth Carolina · DurhamOhio · DublinOklahoma · Oklahoma CityVienna · ViennaLoire · Saint-Priest-en-Jarez cedexParis · ParisLille · LilleHamburg · HamburgJena · JenaRoma · RomaFukuoka · Ken -Fukuoka-shiHyogo · NishinomiyaTokyo · Bunkyo CityWarszawa · WarszawaVizcaya · Barakaldo另有 2 个地区
- 苏州大学附属第一医院中国 · 江苏省 · 苏州市 · 研究者：吴德沛
- 中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）中国 · 天津市 · 天津市 · 研究者：薛峰
- 中国医学科学院北京协和医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：肖娟
- 首都医科大学附属北京儿童医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：吴润晖
- 华中科技大学同济医学院附属同济医院中国 · 湖北省 · 武汉市 · 研究者：胡群
- Childrens Healthcare of AtlantaUnited States · Georgia · Atlanta · 研究者：Ana Antun
- Duke University Medical CenterUnited States · North Carolina · Durham · 研究者：Thomas Ortel
- Mid Ohio Heart Clinic IncUnited States · Ohio · Dublin · 研究者：Spero Cataland
- University of OklahomaUnited States · Oklahoma · Oklahoma City · 研究者：Sami Ibrahimi
- AKH - Medizinische Universit？t WienAustria · Vienna · Vienna · 研究者：Paul Knoebl
- CHU Saint Etienne - H？pital NordFrance · Loire · Saint-Priest-en-Jarez cedex · 研究者：Claire Berger
- Hopital Necker - Enfants MaladesFrance · Paris · Paris · 研究者：Nathalie Biebuyck
- Hopital Claude Huriez - CHU LilleFrance · Lille · Lille · 研究者：Francois Provot
- Hopital Saint-AntoineFrance · Paris · Paris · 研究者：Paul Coppo
- Hopital Robert Debré- ParisFrance · Paris · Paris · 研究者：Claire Dossier
- Universitaetsklinikum Hamburg-EppendorfGermany · Hamburg · Hamburg · 研究者：Wolf-Achim Hassenpflug
- Universitaetsklinikum Jena, Klinik fuerKinder-und JugendmedizinGermany · Jena · Jena · 研究者：Karim Kentouche
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCSItaly · Roma · Roma · 研究者：Raimondo De Cristofaro
- Kyushu University HospitalJapan · Fukuoka · Ken -Fukuoka-shi · 研究者：Masataka Ishimura
- Hyogo College of Medicine HospitalJapan · Hyogo · Nishinomiya · 研究者：Satoshi Higasa
- Medical Hospital,Tokyo Medical and Dental UniversityJapan · Tokyo · Bunkyo City · 研究者：Michiko Kajiwara
- Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital KlinicznyPoland · Warszawa · Warszawa · 研究者：Anna Klukowska
- Instytut Hematologii i TransfuzjologiiPoland · Warszawa · Warszawa · 研究者：Jerzy Windyga
- Hospital de CrucesSpain · Vizcaya · Barakaldo · 研究者：Rafael Andres Del Ombre Barreto
其余 2 家登记机构展开查看完整名单
- Inselspital -Universitaetsspital BernSwitzerland · Bern · Bern · 研究者：Johanna Kremer Hovinga
- University College London HospitalsUnited Kingdom · Greater London · London · 研究者：Marie Ann Scully
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 马磊
- 申请人名称
- Baxalta Innovations GmbH Baxter AG CSM Clinical Supplies Management Europe GmbH；CSM Clinical Supplies Management US 武田（中国）国际贸易有限公司
- 联系人姓名
- 马磊
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 北京市-北京市-北京市朝阳区新源南路8号启皓西塔2层
- 联系人邮编
- 100027
主要研究者信息
- 姓名
- 吴德沛
- 学位
- 博士
- 职称
- 正高级
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 江苏省-苏州市-江苏省苏州市十梓街188号
- 邮编
- 215006
- 单位名称
- 苏州大学附属第一医院
方案登记信息
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- TAK-755-3002
- 方案最新版本号
- Amendment V4.0
- 版本日期
- 2022-04-12
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
主要目的：
从治疗中出现的相关不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 方面评价 TAK-755 (rADAMTS-13) 在预防性治疗队列和按需治疗队列中的长期安全性和耐受性。
从治疗中出现的相关不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 方面评价 TAK-755 (rADAMTS-13) 在预防性治疗队列和按需治疗队列中的长期安全性和耐受性。
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- III期
- 设计类型
- 单臂试验
- 随机化
- 非随机化
- 盲法
- 开放
- 试验范围
- 国际多中心试验
受试者基本信息
- 年龄
- 0岁(最小年龄)至70岁(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.受试者从未接受过 TAK-755 给药；或曾入组 TAK-755 研究 281102 按需治疗队列治疗急性事件，但未接受预防性治疗。
2.受试者或法定授权代表已提供签署的知情同意书（≥18 岁）和/或同意书（< 18 岁）。
3.筛选时，受试者的年龄为 0-70 岁。
4.受试者已确诊为重度先天性 ADAMTS-13 缺陷，定义如下：
a. 须由分子遗传学检测确认，经受试者病史记录或筛选时确认；并且
b. 经荧光共振能量转移 (FRETS)-血管性血友病因子 (VWF) 73 试验测定 ADAMTS-13 活性 < 10%，经受试者病史中记录或筛选时确认。
目前正在接受标准预防性治疗的受试者在筛选时ADAMTS-13活性可能超过10%。
5.目前正在接受预防性治疗的受试者将在常规预防性输注前即刻进行筛选。
6.受试者在筛选时未显示任何重度TTP体征（血小板计数<100,000/μL和LDH升高 >2×ULN）（仅限预防性队列）。
7.≥16岁受试者的Karnofsky评分必须≥70%，< 16岁受试者的Lansky评分必须≥80%。
8.经抗体或聚合酶链反应检测证实丙型肝炎病毒阴性(HCV-)，或者HCV阳性(HCV +)但疾病处于慢性且稳定状态。
9.如果受试者为育龄期女性，需在首次IP给药前7天内确认血清或尿妊娠试验结果为阴性，并同意在研究期间采取高效的避孕措施，以及每季度进行一次妊娠试验。
10.在治疗期间直至末次给药后至少16天，性生活活跃的男性必须使用可接受的有效避孕方法。
11.受试者愿意并能够遵守方案要求。
2.受试者或法定授权代表已提供签署的知情同意书（≥18 岁）和/或同意书（< 18 岁）。
3.筛选时，受试者的年龄为 0-70 岁。
4.受试者已确诊为重度先天性 ADAMTS-13 缺陷，定义如下：
a. 须由分子遗传学检测确认，经受试者病史记录或筛选时确认；并且
b. 经荧光共振能量转移 (FRETS)-血管性血友病因子 (VWF) 73 试验测定 ADAMTS-13 活性 < 10%，经受试者病史中记录或筛选时确认。
目前正在接受标准预防性治疗的受试者在筛选时ADAMTS-13活性可能超过10%。
5.目前正在接受预防性治疗的受试者将在常规预防性输注前即刻进行筛选。
6.受试者在筛选时未显示任何重度TTP体征（血小板计数<100,000/μL和LDH升高 >2×ULN）（仅限预防性队列）。
7.≥16岁受试者的Karnofsky评分必须≥70%，< 16岁受试者的Lansky评分必须≥80%。
8.经抗体或聚合酶链反应检测证实丙型肝炎病毒阴性(HCV-)，或者HCV阳性(HCV +)但疾病处于慢性且稳定状态。
9.如果受试者为育龄期女性，需在首次IP给药前7天内确认血清或尿妊娠试验结果为阴性，并同意在研究期间采取高效的避孕措施，以及每季度进行一次妊娠试验。
10.在治疗期间直至末次给药后至少16天，性生活活跃的男性必须使用可接受的有效避孕方法。
11.受试者愿意并能够遵守方案要求。
排除标准
1.受试者已确诊为任何其他TTP样疾病（微血管性溶血性贫血），包括免疫介导的TTP。
2. 已知对母体分子ADAMTS-13、仓鼠蛋白或TAK-755的其他成分有危及生命的超敏反应，包括过敏反应。
3. 受试者在筛选时存在功能性ADAMTS-13抑制物。
4. 受试者有可能干扰产品免疫原性评估的遗传或获得性免疫缺陷病史，包括人类免疫缺陷病毒阳性伴绝对分化抗原簇4(CD4)计数<200/mm3 或正在接受长期免疫抑制药物治疗的受试者。
5. 受试者有重大神经系统事件史，如严重卒中，根据研究者的判断，复发可能会产生严重后果。
6. 受试者确诊为重度心血管疾病（纽约心脏病协会3-4级）。
7. 受试者患有需要长期透析的终末期肾病。
8. 受试者确诊为肝功能障碍，证据包括但不限于以下任何一项：
a. 血清丙氨酸转氨酶 ≥ 2×ULN
b. 重度低白蛋白血症 < 24 g/L
c. 门静脉高压（例如，存在其他原因不明的脾肿大、食管静脉曲张病史）。
9. 研究者认为受试者患有另一种可能对受试者造成额外风险的、具有临床意义的伴随疾病。
10. 受试者在入组前30天内接受过免疫调节药物治疗，不包括局部治疗（例如软膏、鼻喷剂）。允许新鲜冷冻血浆输注时为预防过敏而联用的皮质类固醇治疗。
11. 受试者在筛选时患有急性疾病（例如，流感、流感样综合征、过敏性鼻炎/结膜炎、支气管哮喘）（仅限预防性队列）。
12. 受试者正在接受或预期在入组前30天内接受另一种研究药物和/或干预药物。
13. 受试者在过去2年内有药物和/或酒精滥用史。
14. 受试者患有进行性致死性疾病和/或预期寿命≤3个月。
15. 研究者确定受试者不能或不愿意配合研究流程。
16. 受试者患有精神疾病，使其无法理解研究的性质、范围和可能的后果和/或有不合作态度的证据。
17. 受试者是申办方或研究者的家庭成员或雇员。
18. 如果是女性受试者，在入组时处于妊娠期或哺乳期
2. 已知对母体分子ADAMTS-13、仓鼠蛋白或TAK-755的其他成分有危及生命的超敏反应，包括过敏反应。
3. 受试者在筛选时存在功能性ADAMTS-13抑制物。
4. 受试者有可能干扰产品免疫原性评估的遗传或获得性免疫缺陷病史，包括人类免疫缺陷病毒阳性伴绝对分化抗原簇4(CD4)计数<200/mm3 或正在接受长期免疫抑制药物治疗的受试者。
5. 受试者有重大神经系统事件史，如严重卒中，根据研究者的判断，复发可能会产生严重后果。
6. 受试者确诊为重度心血管疾病（纽约心脏病协会3-4级）。
7. 受试者患有需要长期透析的终末期肾病。
8. 受试者确诊为肝功能障碍，证据包括但不限于以下任何一项：
a. 血清丙氨酸转氨酶 ≥ 2×ULN
b. 重度低白蛋白血症 < 24 g/L
c. 门静脉高压（例如，存在其他原因不明的脾肿大、食管静脉曲张病史）。
9. 研究者认为受试者患有另一种可能对受试者造成额外风险的、具有临床意义的伴随疾病。
10. 受试者在入组前30天内接受过免疫调节药物治疗，不包括局部治疗（例如软膏、鼻喷剂）。允许新鲜冷冻血浆输注时为预防过敏而联用的皮质类固醇治疗。
11. 受试者在筛选时患有急性疾病（例如，流感、流感样综合征、过敏性鼻炎/结膜炎、支气管哮喘）（仅限预防性队列）。
12. 受试者正在接受或预期在入组前30天内接受另一种研究药物和/或干预药物。
13. 受试者在过去2年内有药物和/或酒精滥用史。
14. 受试者患有进行性致死性疾病和/或预期寿命≤3个月。
15. 研究者确定受试者不能或不愿意配合研究流程。
16. 受试者患有精神疾病，使其无法理解研究的性质、范围和可能的后果和/或有不合作态度的证据。
17. 受试者是申办方或研究者的家庭成员或雇员。
18. 如果是女性受试者，在入组时处于妊娠期或哺乳期
试验用药
中文通用名：注射用TAK-755： 英文通用名：TAK-755 商品名称：NA
剂型：注射剂
规格：1500IU/瓶，500IU/瓶
用法用量：40IU/Kg每周一次或每两周一次，并根据临床情况进行剂量调整
用药时程：最长至3年
规格：1500IU/瓶，500IU/瓶
用法用量：40IU/Kg每周一次或每两周一次，并根据临床情况进行剂量调整
用药时程：最长至3年
终点指标
主要终点2 项，展开查看
- 治疗中出现的相关 AE和SAE的发生率评价时间：每次访视/研究结束指标类型：安全性指标
- 生命体征、临床生化和血液学检测结果发生具有临床意义变化的受试者评价时间：每次访视/研究结束指标类型：安全性指标
次要终点18 项，展开查看
- 接受TAK-755(rADAMTS-13)预防性治疗的重度cTTP受试者中，急性TTP事件的发生数量和发生率评价时间：研究结束指标类型：有效性指标
- 研究期间接受TAK-755治疗后出现缓解的急性TTP事件数量和比例评价时间：研究结束指标类型：有效性指标
- 受试者接受最终剂量和给药方案时发生急性TTP事件的发生率评价时间：研究结束指标类型：有效性指标
- 开始使用TAK-755治疗急性TTP事件后，至临床症状（如存在）消退和实验室参数恢复正常的时间评价时间：研究结束指标类型：有效性指标
- 治疗急性事件期间给予的TAK-755总量评价时间：研究结束指标类型：有效性指标
- 预防性治疗受试者中孤立性TTP症候（血小板减少症、微血管溶血性贫血、神经系统表现、肾功能不全、腹痛）的发生率评价时间：研究结束指标类型：有效性指标
- 预防性治疗队列中需要调整剂量和补充剂量的受试者比例评价时间：研究结束指标类型：有效性指标
- 接受TAK-755预防性治疗受试者的 cTTP 症候发生率评价时间：研究结束指标类型：有效性指标
- 接受TAK-755最终预防性治疗方案时 cTTP 症候的发生率评价时间：研究结束指标类型：有效性指标
- 需要紧急治疗方案的 cTTP 症候发生率评价时间：研究结束指标类型：有效性指标
- 预防性治疗和按需治疗队列中器官损伤生物标志物的变化评价时间：研究结束指标类型：有效性指标
- 所有 AE 和所有 SAE（包括不相关事件）的发生率评价时间：每次访视/研究结束指标类型：安全性指标
- ADAMTS-13给药后出现抗ADAMTS-13结合抗体和中和抗体的受试者比例评价时间：研究结束指标类型：安全性指标
- 在预防性治疗队列中，评价TAK-755在家中通过自我输注或由医疗保健提供者或护理人员进行输注给药的安全性和疗效， 包括所有或相关的AE、SAE发生率以及急性TTP事件的发生率评价时间：每次访视/研究结束指标类型：有效性指标+安全性指标
- 评价预防性治疗队列和按需治疗队列的健康相关生活质量、治疗满意度和医疗保健资源利用度评价时间：每次访视/研究结束指标类型：有效性指标+安全性指标
- 评估在预防性治疗队列和按需治疗队列受试者中的PK和PD标志物水平情况评价时间：研究结束指标类型：有效性指标
- 纵向评估以及在急性和亚急性事件时PK与PD标志物水平以及急性和亚急性事件发生率的关系评价时间：研究结束指标类型：有效性指标
- 其他探索性PD生物标志物评估评价时间：研究结束指标类型：有效性指标
伦理委员会审查记录
- 苏州大学附属第一医院医学伦理委员会同意 · 2021-05-06
- 苏州大学附属第一医院医学伦理委员会同意 · 2023-11-27
- 苏州大学附属第一医院医学伦理委员会同意 · 2024-06-17
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 有
- 是否购买保险
- 有
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20213338
- 试验状态
- 进行中
- 申请人联系人
- 马磊
- 首次公示信息日期
- 2022-01-06
- 申请人名称
- Baxalta Innovations GmbH/Baxter AG/CSM Clinical Supplies Management Europe GmbH；CSM Clinical Supplies Management US/武田（中国）国际贸易有限公司
试验基本信息11 个字段
- 登记号
- CTR20213338
- 药物名称
- 注射用TAK-755
- 药物类型
- 生物制品
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 先天性ADAMTS13缺乏（cTTP）患者中TTP的急性治疗和长期预防性治疗
- 试验专业题目
- 一项评价 TAK-755（rADAMTS-13，也称为 BAX 930/SHP655）预防性治疗和按需治疗重度先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP；Upshaw-Schulman 综合征或遗传性血栓性血小板减少性紫癜）受试者的安全性和疗效的 IIIb 期、前瞻性、开放性、多中心、单治疗组、延续研究
- 试验通俗题目
- 一项评价 TAK-755（rADAMTS-13，也称为 BAX 930/SHP655）预防性治疗和按需治疗 cTTP 的 IIIb 期、开放性、延续研究
- 试验方案编号
- TAK-755-3002
- 方案最新版本号
- Amendment V4.0
- 版本日期
- 2022-04-12
- 方案是否为联合用药
- 否