CAN106对阵发性睡眠性血红蛋白尿症受试者的安全性、耐受性、有效性、药代动力学和药效学研究

1.年龄≥18周岁的男性或女性
2.筛选时体重≥40 kg
3.筛选前6个月内经证明的PNH诊断，由经使用流式细胞术进行的红细胞评价伴粒细胞或单核细胞克隆大小≥10%确认
4.筛选时LDH≥1.5×ULN
5.在筛选前6个月内至少有一次红细胞输注史
6.基线血红蛋白水平＞7g/dL 且网织红细胞绝对计数≥100 X 10^9/L；
7.筛选前3个月内存在以下一种或以上与PNH相关的体征或症状：疲乏、血红蛋白尿、腹痛、呼吸短促（呼吸困难）、贫血（血红蛋白<10 g/dL）、重大不良血管事件（包括血栓形成）史、吞咽困难或勃起功能障碍，或者由PNH引起的浓缩红细胞（pRBC）输注史
8.在研究治疗（第1天）开始前<3年内接受过脑膜炎球菌疫苗（MPV-ACYW）接种，或愿意在给药前至少14天接受脑膜炎球菌疫苗（MPV-ACYW）接种，若在给药前14天内接种脑膜炎球菌疫苗，则需给予抗生素预防至疫苗接种后2周
9.如有条件获得肺炎链球菌疫苗，可根据国家疫苗指南推荐进行接种，若在给药前14天内接种上述疫苗，则需给予抗生素预防至疫苗接种后2周
10.从签署知情同意书至CAN106注射液末次给药后8个月内，所有有生育潜力的女性和所有男性必须愿意使用至少一个高度有效的避孕方法；除使用一种高效的避孕方法外，有生育潜力的女性伴侣的男性受试者必须愿意使用避孕套
11.自愿签署知情同意书并遵守研究访视

1.在参与研究之前的任何时间曾使用补体抑制剂进行治疗
2. 孕妇、哺乳期妇女，在筛选前28天内或给药前1天妊娠测试呈阳性的妇女，或计划在研究期间或研究治疗末次给药后8个月内怀孕的妇女
3. 在筛选前28天内或其他临床试验用药品的5个半衰期内（以时间较长者为准），参与其他使用试验用药品开展的干预性治疗研究或使用任何试验性治疗；
4. 筛选期血小板计数<50×10^9/L
5. 筛选期绝对中性粒细胞计数<1.0×10^9/L
6. 筛选期丙氨酸转氨酶（ALT）>3×ULN，或直接胆红素和碱性磷酸酶（ALP）均 >2× ULN
7. 筛选期血清肌酐>2.5×ULN和经Cockcroft-Gault公式计算的肌酐清除率<30 mL/min
8. 筛选前5年内直至首次给药，有恶性肿瘤病史，但以下情况除外：接受过出于治愈目的的治疗，且在首次给药前>5年内未接受治疗，且处于缓解状态的任何恶性肿瘤受试者；患有在首次给药前任何时间接受过根治性治疗的皮肤基底或鳞状细胞癌或宫颈原位癌且无复发证据的受试者；在首次给药前任何时间不需要治疗的低级别、早期前列腺癌（Gleason评分为6分或以下，1或2期）受试者
9. 异基因骨髓移植史
10. 在首次给药前90天内有大手术史
11. 脑膜炎奈瑟菌感染史或已知或疑似免疫缺陷（例如，频繁复发性感染病史、不明原因反复感染史）
12. 已知或疑似遗传性补体缺乏
13. 首次给药前14天内有活动性全身细菌、病毒或真菌感染，或筛选前28天内直至首次给药，存在需要住院或静脉注射全身应用抗生素治疗的感染，或筛选前14天内直至首次给药，存在需要口服抗生素治疗的感染
14. 首次给药前7天内存在体温≥38℃的情况
15. 筛选前6个月内接受过脾切除术
16. 研究者认为对抗生素有明显的过敏反应，且不愿意使用方案中规定的抗生素预防
17. 受试者正在接受其他疗法（例如，免疫抑制剂、皮质类固醇、铁补充剂、叶酸、抗凝剂、促红细胞生成素），且在筛选前一段时间内（由研究者判断）未处于下述稳定剂量期:
促红细胞生成素或免疫抑制剂至少8周;
皮质类固醇至少4周;
补充铁或叶酸至少4周；
抗凝剂：维生素K拮抗剂（如华法林）使用至少4周并且INR稳定（由研究者判定），低分子肝素至少4周
18. 人类免疫缺陷病毒（HIV）感染，或急性或慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染，或急性或慢性丙型肝炎病毒（HCV)感染；HIV、HBV和HCV感染定义为:
HIV感染：HIV-1或HIV-2抗体滴度证明
HBV感染：存在乙肝表面抗原阳性，且乙肝病毒DNA≥ 500拷贝数/mL
HCV感染：表现为丙型肝炎病毒抗体阳性
19. 对CAN106类辅料过敏史或已知对中国仓鼠卵巢细胞蛋白过敏史
20. 首次给药前1个月接种过减毒活疫苗
21. 根据研究者判断，筛查前1年内有酗酒史；
酗酒定义为男性每周有规律饮酒超过21个单位，女性每周有规律饮酒超过14个单位（单位：1杯葡萄酒[125毫升]= 1盎司烈酒[28毫升]=？品脱啤酒[284毫升]）
22. 依从性差
23. 任何研究者判断的临床意义重大的心脏、肝脏、免疫性、肺部或类风湿疾病的病史，而不适合参加者
24. 其他经研究者或申办者认为不适合参加者，如存在可能干扰研究开展、可能额外增加受试者的风险，或者研究者认为可能会妨碍受试者安全参与和完成本研究的伴随疾病、治疗、操作或手术或者临床实验室检查异常