登记概览
- 登记号
- CTR20220291
- 快照状态
- 进行中 招募完成
- 状态阶段
- 招募结束（规范化导航项）
- 源数据分期
- II期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 其他或待归类（规则标签）
- 申请人
- Clementia Pharmaceuticals Inc 益普生（上海）医药科技有限公司 Catalent Nottingham Limited IPSEN PharmSciences
完整专业题目
一项旨在评估两种口服Fidrisertib（IPN60130）剂量方案治疗男性和女性儿童及成人进行性骨化性纤维发育不良参试者的疗效和安全性的2期研究。
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2025-02-05
- 首次公示信息日期
- 2022-02-15
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2022-12-14；国际：2021-12-01
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2023-12-04；国际：2022-01-25
- 试验完成日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；国际：登记人暂未填写该信息
- 目标入组人数
- 国内: 9 人；国际: 98 人；
- 已入组人数
- 国内: 20 人；国际: 113 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 登记人暂未填写该信息；
源文档试验状态：进行中（招募完成）
登记参加机构与地点
共 21 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
上海市 · 上海市Genoa · GenoaMadrid · MadridValencia · ValenciaStanmore · StanmoreSan Francisco · San FranciscoParis Cedex 15 · Paris Cedex 15北京市 · 北京市Bologna · BolognaRochester · RochesterPhiladelphia · PhiladelphiaParis · ParisEdmonton · EdmontonToronto · TorontoSeoul · SeoulCiudad de mexico · Ciudad de mexicoUmea · Umea广东省 · 广州市
- 上海市同济医院（同济大学附属同济医院）中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：张克勤
- Istituto Giannina Gaslini意大利 · Genoa · Genoa · 研究者：Di Rocco , Maja
- Hospital Universitario Ramon y Cajal西班牙 · Madrid · Madrid · 研究者：Bachiller Corral , Francisco Javier
- Hospital Universitario y Politecnico La Fe西班牙 · Valencia · Valencia · 研究者：Calvo Penades , Inmaculada
- Royal National Orthopaedic Hospital Nhs Trust英国 · Stanmore · Stanmore · 研究者：Keen, Richard
- University of California San Francisco美国 · San Francisco · San Francisco · 研究者：Hsiao, Edward
- Hopital Necker法国 · Paris Cedex 15 · Paris Cedex 15 · 研究者：Baujat , Genevieve
- 中国医学科学院北京协和医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：夏维波
- 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：王秀敏
- 首都儿科研究所附属儿童医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：赖建铭
- Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS) - Istituto Ortopedico Rizzoli (Rizzoli Orthopedic Institute)意大利 · Bologna · Bologna · 研究者：Sangiorgi , Luca
- Mayo Clinic美国 · Rochester · Rochester · 研究者：Pignolo , Robert
- The Children's Hospital of Philadelphia美国 · Philadelphia · Philadelphia · 研究者：Mancilla , Edna
- The Perelman School of Medicine - The University of Pennsylvania美国 · Philadelphia · Philadelphia · 研究者：Al Mukaddam , Mona
- Groupe Hospitalier Necker Enfants Malades法国 · Paris · Paris · 研究者：Baujat , Genevieve
- University of Alberta, Alberta Health Services (AHS)加拿大 · Edmonton · Edmonton · 研究者：Kannu , Peter
- University Health Network (UHN), Toronto General Hospital (TGH)加拿大 · Toronto · Toronto · 研究者：Cheung , Angela
- Seoul National University Hospital韩国 · Seoul · Seoul · 研究者：Cho , Tae-Joon
- Instituto Nacional De Rehabilitacion墨西哥 · Ciudad de mexico · Ciudad de mexico · 研究者：Hidalgo Bravo , Alberto
- Norrlands Universitetssjukhus瑞典 · Umea · Umea · 研究者：Berglund , Staffan
- 中山大学附属第一医院中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：张军
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 孙航
- 申请人名称
- Clementia Pharmaceuticals Inc 益普生（上海）医药科技有限公司 Catalent Nottingham Limited IPSEN PharmSciences
- 联系人姓名
- 孙航
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 上海市-上海市-黄浦区凯德晶萃广场办公楼15楼
- 联系人邮编
- 200023
主要研究者信息
- 姓名
- 张克勤
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 上海市-上海市-普陀区新村路389号
- 邮编
- 200065
- 单位名称
- 上海市同济医院（同济大学附属同济医院）
方案登记信息
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- D-CA-60130-452
- 方案最新版本号
- 方案修订版5.1
- 版本日期
- 2025-02-05
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
进行性骨化性纤维发育不良(FOP) 是一种极为罕见和严重的致残性遗传性疾病，特征为在本不应该出现骨组织的软组织如肌肉、肌腱和韧带等处形成异位骨化（HO），通常伴有疼痛性、反复性的软组织肿胀（急性发作）。异位骨骼形成是逐渐进展不可逆的，可以导致主要关节的僵直，严重影响活动功能，会导致严重病态和进行性残疾。
本研究主要目标是比较IPN60130单药治疗两种口服剂量方案与安慰剂组在成人和儿童FOP参试者中抑制新发HO容积方面的疗效。此外，一项成像子研究将研究 [18F]NaF PET-CT 用于评估HO病变的效用。成人和≥15岁的较大儿童参试者可以参与这项子研究。
本研究主要目标是比较IPN60130单药治疗两种口服剂量方案与安慰剂组在成人和儿童FOP参试者中抑制新发HO容积方面的疗效。此外，一项成像子研究将研究 [18F]NaF PET-CT 用于评估HO病变的效用。成人和≥15岁的较大儿童参试者可以参与这项子研究。
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- II期
- 设计类型
- 平行分组
- 随机化
- 随机化
- 盲法
- 双盲
- 试验范围
- 国际多中心试验
受试者基本信息
- 年龄
- 5岁(最小年龄)至无上限(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.参试者必须能够提供书面、已签名和签署日期的参试者/父母知情同意；对于未成年的参试者，签署年龄适用的知情同意和/或由法定监护人签署知情同意书（根据当地法规实施）。
2.参试者必须在临床上被诊断为R206H ACVR1突变的FOP或与进行性HO相关的其他FOP变体。
3.参试者在筛选访视的前一年中必须出现疾病进展（急性发作，可触及HO，关节强直等）
4.既往曾参与使用另一种FOP研究性药品的临床研究的参试者在其他研究性药品至少5个半衰期的洗脱后可以入组。接受既往治疗（例如，但不限于，伊马替尼、异维A酸、garetosmab或palovarotene）的参试者可在终止后30天或在至少5个半衰期洗脱后（以较长者为准）入组。
5.参试者必须能够充分且可靠地进行肺功能检查。
6.参试者必须能够在筛选时进行充分的超声心动图评估以如方案定义评价左室结构和功能。
7.参试者必须可获得治疗和随访，且能够接受所有研究程序。住所远离研究中心的参试者必须能够并愿意前往中心进行初始和所有现场随访访视。参试者必须能够不需镇静接受低剂量WBCT（不包括头部）。
8.体重≥10 kg。
9.节制异性性交或使用两种有效的避孕方法。育龄女性在研究药物给药前的血液或尿妊娠测试必须为阴性。
2.参试者必须在临床上被诊断为R206H ACVR1突变的FOP或与进行性HO相关的其他FOP变体。
3.参试者在筛选访视的前一年中必须出现疾病进展（急性发作，可触及HO，关节强直等）
4.既往曾参与使用另一种FOP研究性药品的临床研究的参试者在其他研究性药品至少5个半衰期的洗脱后可以入组。接受既往治疗（例如，但不限于，伊马替尼、异维A酸、garetosmab或palovarotene）的参试者可在终止后30天或在至少5个半衰期洗脱后（以较长者为准）入组。
5.参试者必须能够充分且可靠地进行肺功能检查。
6.参试者必须能够在筛选时进行充分的超声心动图评估以如方案定义评价左室结构和功能。
7.参试者必须可获得治疗和随访，且能够接受所有研究程序。住所远离研究中心的参试者必须能够并愿意前往中心进行初始和所有现场随访访视。参试者必须能够不需镇静接受低剂量WBCT（不包括头部）。
8.体重≥10 kg。
9.节制异性性交或使用两种有效的避孕方法。育龄女性在研究药物给药前的血液或尿妊娠测试必须为阴性。
排除标准
1.筛选时心电图上完全心脏传导阻滞和左束支传导阻滞参试者。
2. 筛选时超声心动图显示成人参试者室间隔或左心室游离壁厚度>12 mm或z-评分相比儿童和青少年参试者人群标准>3或LVEF <50%的参试者。
3. 筛选时超声心动图上重度二尖瓣或三尖瓣返流的参试者。
4. 筛选时有需要补充吸氧的严重基础肺病或用力肺活量<35% 预测值的参试者。
5. 有经研究者判断的未控制心血管、肝脏、肺、胃肠、内分泌、代谢、眼科学、免疫、精神或其他显著疾病的参试者。
6. 重度肝损伤的参试者。
7. 合并用药有细胞色素P450 (CYP) 3A4 活性强效抑制剂（包括葡萄柚汁）或诱导剂（包括圣约翰草）；或例如伊马替尼等激酶抑制剂。
8. PET-CT子研究的参试者在过去一年既往使用和合并使用双膦酸盐。
9. 同期参与另一项干预性临床研究或采用放射线测量或有创程序（例如采集血液或组织样本）实施的非干预性研究。
10. 淀粉酶或脂肪酶 >2× 倍正常上限 (ULN)或有慢性胰腺炎病史
11. 增高的天冬氨酸氨基转移酶（AST）或丙氨酸氨基转移酶（ALT）>5×ULN。
12. 血液学异常参试者：
- Hgb<10g/dL
- 血小板<75,000/mm3
- WBC<2000/mm3
2. 筛选时超声心动图显示成人参试者室间隔或左心室游离壁厚度>12 mm或z-评分相比儿童和青少年参试者人群标准>3或LVEF <50%的参试者。
3. 筛选时超声心动图上重度二尖瓣或三尖瓣返流的参试者。
4. 筛选时有需要补充吸氧的严重基础肺病或用力肺活量<35% 预测值的参试者。
5. 有经研究者判断的未控制心血管、肝脏、肺、胃肠、内分泌、代谢、眼科学、免疫、精神或其他显著疾病的参试者。
6. 重度肝损伤的参试者。
7. 合并用药有细胞色素P450 (CYP) 3A4 活性强效抑制剂（包括葡萄柚汁）或诱导剂（包括圣约翰草）；或例如伊马替尼等激酶抑制剂。
8. PET-CT子研究的参试者在过去一年既往使用和合并使用双膦酸盐。
9. 同期参与另一项干预性临床研究或采用放射线测量或有创程序（例如采集血液或组织样本）实施的非干预性研究。
10. 淀粉酶或脂肪酶 >2× 倍正常上限 (ULN)或有慢性胰腺炎病史
11. 增高的天冬氨酸氨基转移酶（AST）或丙氨酸氨基转移酶（ALT）>5×ULN。
12. 血液学异常参试者：
- Hgb<10g/dL
- 血小板<75,000/mm3
- WBC<2000/mm3
试验用药
中文通用名：IPN60130： 英文通用名：IPN60130 商品名称：NA
剂型：HPMC硬胶囊
规格：10mg，50mg
用法用量：口服，高剂量或低剂量
用药时程：每日一次
规格：10mg，50mg
用法用量：口服，高剂量或低剂量
用药时程：每日一次
对照用药
中文通用名：安慰剂 英文通用名：placebo 商品名称：NA
剂型：HPMC 硬胶囊
规格：0mg
用法用量：口服
用药时程：每日一次
规格：0mg
用法用量：口服
用药时程：每日一次
终点指标
主要终点2 项，展开查看
- 与接受安慰剂的参试者相比，接受IPN60130的参试者HO容积（通过低剂量WBCT评估）（不包括头部）较基线的年化变化。评价时间：12个月指标类型：有效性指标
- 不良事件/严重不良事件的发生率评价时间：从基线到试验结束（63个月）指标类型：安全性指标
次要终点9 项，展开查看
- 与接受安慰剂的参试者相比，接受IPN60130参试者新发HO病变的HO容积（通过WBCT测定）较基线的变化。评价时间：12个月指标类型：有效性指标
- 与接受安慰剂的参试者相比，接受IPN60130参试者新发HO病变的数量（通过WBCT测定）较基线的变化。评价时间：12个月指标类型：有效性指标
- 与接受安慰剂的参试者相比，接受INP60130参试者的急性发作率和急性发作天数评价时间：12个月指标类型：有效性指标
- 与接受安慰剂的参试者相比，接受IPN60130参试者出现新发HO的身体部位数量评价时间：12个月指标类型：有效性指标
- 与接受安慰剂的参试者相比，接受IPN60130参试者中 ≥13 岁参试者经时疼痛强度（通过NRS评估）和<13 岁参试者 Wong-Baker FPS较基线的变化评价时间：12个月指标类型：有效性指标
- 与接受安慰剂的参试者相比，接受IPN60130参试者中出现任何新发HO的参试者比例评价时间：12个月指标类型：有效性指标
- 与接受安慰剂的参试者和在NHS中接受标准治疗的参试者相比，接受IPN60130参试者HO容积（通过WBCT测定）较基线的变化。评价时间：60个月指标类型：有效性指标
- 表征IPN60130在FOP患者中的PK特征评价时间：24个月指标类型：有效性指标
- 评估暴露-反应关系评价时间：60个月指标类型：有效性指标+安全性指标
伦理委员会审查记录
- 上海市同济医院（同济大学附属同济医院）同意 · 2022-01-19
- 上海市同济医院（同济大学附属同济医院）同意 · 2022-07-26
- 上海市同济医院（同济大学附属同济医院）同意 · 2023-07-25
- 上海市同济医院（同济大学附属同济医院）同意 · 2025-06-14
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 有
- 是否购买保险
- 有
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20220291
- 试验状态
- 进行中
- 申请人联系人
- 孙航
- 首次公示信息日期
- 2022-02-15
- 申请人名称
- Clementia Pharmaceuticals Inc/益普生（上海）医药科技有限公司/Catalent Nottingham Limited/IPSEN PharmSciences
试验基本信息11 个字段
- 登记号
- CTR20220291
- 药物名称
- IPN60130
- 药物类型
- 化学药物
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 进行性骨化性纤维发育不良
- 试验专业题目
- 一项旨在评估两种口服Fidrisertib（IPN60130）剂量方案治疗男性和女性儿童及成人进行性骨化性纤维发育不良参试者的疗效和安全性的2期研究。
- 试验通俗题目
- 评估2种Fidrisertib（ IPN60130）口服剂量方案对FOP疗效和安全性的研究
- 试验方案编号
- D-CA-60130-452
- 方案最新版本号
- 方案修订版5.1
- 版本日期
- 2025-02-05
- 方案是否为联合用药
- 否