登记概览
- 登记号
- CTR20220329
- 快照状态
- 主动终止
- 状态阶段
- 已终止（规范化导航项）
- 源数据分期
- III期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 其他或待归类（规则标签）
- 申请人
- Sanofi-Aventis Recherche & Développement 赛诺菲（中国）投资有限公司 sanofi-aventis Recherche & Développement; Sanofi Winthrop Industrie sanofi-aventis Recherche & Développement; Sanofi Winthrop Industrie; Creapharm Clinical Supplies
完整专业题目
一项在成人全身型重症肌无力受试者中评价tolebrutinib（SAR442168）的有效性和安全性的III 期、随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2021-11-03
- 首次公示信息日期
- 2022-02-23
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2022-06-01；国际：2021-12-03
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2022-06-22；国际：2021-12-20
- 原文未标注日期名称
- 国内：2022-12-14；国际：2022-12-14
- 目标入组人数
- 国内: 14 人；国际: 154 人；
- 已入组人数
- 国内: 2 人；国际: 6 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 2 人；国际: 6 人；
源文档试验状态：主动终止（经过慎重考虑，赛诺菲决定正式关闭 EFC17262 MG 项目。虽然对研究方向做出了改变，但赛诺菲仍致力于此适应症的研发。此决定并非基于 MG 项目中的任何安全问题）
登记参加机构与地点
共 22 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
上海市 · 上海市湖北省 · 武汉市四川省 · 成都市Sao Paulo · Sao PauloParana State · CuritibaEdmonton · AlbertaMontreal · QuebecOntario · LondonOntario · TorontoBerlin · BerlinNorth Rhine Westphalia · GummersbachNorth Rhine Westphalia · MünsterFree State of Bavaria · WürzburgSchleswig · Holstein -LübeckNiedersachsen · G？ttingenPécs · PécsSzeged · SzegedLombardia · MilanoRoma · RomaCampania · Napoli
- 复旦大学附属华山医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：赵重波
- 华中科技大学同济医学院附属同济医院中国 · 湖北省 · 武汉市 · 研究者：卜碧涛
- 四川大学华西医院中国 · 四川省 · 成都市 · 研究者：周红雨
- Hospital das Clinicas de Sao Paulo巴西 · Sao Paulo · Sao Paulo · 研究者：Dr. E Zanoteli
- Instituto de Neurologia de Curitiba巴西 · Parana State · Curitiba · 研究者：Doctor P A Kowacs
- CPQuali Pesquisa Clínica巴西 · Sao Paulo · Sao Paulo · 研究者：Doctor R P Dias Carneiro
- University Of Alberta Hospital加拿大 · Edmonton · Alberta · 研究者：Doctor Z Siddiqi
- H？pital Neurologique De Montréal加拿大 · Montreal · Quebec · 研究者：Dr. A Genge
- London Health Sciences Centre加拿大 · Ontario · London · 研究者：Doctor M Nicolle
- Toronto General Hospita加拿大 · Ontario · Toronto · 研究者：Doctor V Bril
- NeuroCure Clinical Research Center (NCRC)德国 · Berlin · Berlin · 研究者：Prof. Doctor A Meisel
- Klinikum Oberberg GmbH德国 · North Rhine Westphalia · Gummersbach · 研究者：Prof. Doctor F Blaes
- Universit？tsklinikum Münster德国 · North Rhine Westphalia · Münster · 研究者：Prof. Doctor J Luenemann
- Klinikum Würzburg Mitte gGmbH德国 · Free State of Bavaria · Würzburg · 研究者：Prof. Doctor M Maeurer
- Universit？tsklinikum Schleswig-Holstein德国 · Schleswig · Holstein -Lübeck · 研究者：Doctor J Gro？kreutz
- Universit？tsmedizin G？ttingen德国 · Niedersachsen · G？ttingen · 研究者：Prof. Doctor J Schmidt
- Pécsi Tudományegyetem, általános Orvostudományi Kar匈牙利 · Pécs · Pécs · 研究者：Prof. Doctor J V Janszky
- Szegedi Tudományegyetem Szent-Gy？rgyi Albert Klinikai K？zpon匈牙利 · Szeged · Szeged · 研究者：rof. Doctor P Klivenyi
- Ospedale San Raffaele意大利 · Lombardia · Milano · 研究者：Doctor R Fazio
- Istituto Neurologico Carlo Besta意大利 · Lombardia · Milano · 研究者：Dr R MANTEGAZZA
- Universita Cattolica del Sacro Cuore - Policlinico Universit意大利 · Roma · Roma · 研究者：Doctor R Iorio
- Azienda Ospedaliera Universitaria (AOU) Federico II意大利 · Campania · Napoli · 研究者：Dr. F SACCA
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 赛诺菲
- 申请人名称
- Sanofi-Aventis Recherche & Développement 赛诺菲（中国）投资有限公司 sanofi-aventis Recherche & Développement; Sanofi Winthrop Industrie sanofi-aventis Recherche & Développement; Sanofi Winthrop Industrie; Creapharm Clinical Supplies
- 联系人姓名
- 赛诺菲
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 上海市-上海市-静安区延安中路1228号静安嘉里中心办公楼3座17楼中国临床研究中心
- 联系人邮编
- 200040
主要研究者信息
- 姓名
- 赵重波
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 上海市-上海市-上海市乌鲁木齐中路12号
- 邮编
- 200040
- 单位名称
- 复旦大学附属华山医院
方案登记信息
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- EFC17262
- 方案最新版本号
- 修订版临床试验方案02
- 版本日期
- 2021-11-03
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
主要目的，双盲（DB） 期：根据MG-ADL 评分，在接受标准治疗（SoC） 的全身型重症肌无力（gMG） 受试者中评价服用tolebrutinib每天1 次对比安慰剂的有效性。开放标签扩展（OLE） 期在接受SoC 的gMG 受试者中评价服用tolebrutinib每天1 次的长期安全性和耐受性。 次要目的，DB 期：根据其他有效性测量值，评价服用tolebrutinib每天1 次与安慰剂相比的有效性：接受SoC 的gMG 受试者的量表，如QMG、MGII、MG-QoL15 和MGADL；在接受SoC 的gMG 受试者中评价服用tolebrutinib每天1 次的安全性和耐受性。OLE 期：在接受SoC 的gMG 受试者中评价服用tolebrutinib每天1 次的安全性。
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- III期
- 设计类型
- 平行分组
- 随机化
- 随机化
- 盲法
- 双盲
- 试验范围
- 国际多中心试验
受试者基本信息
- 年龄
- 18岁(最小年龄)至85岁(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.受试者在签署知情同意书时必须为18-85 岁（含）。
2.筛选时诊断为gMG，伴符合MG临床诊断标准的全身肌肉无力，依据MGFA 定义为II、III、IV 型，且根据研究者判断，研究期间不太可能需要呼吸机支持的受试者。
3.a）筛选时抗AChR 或抗MuSK 自身抗体血清学检查阳性，或
b）血清抗AChR 或抗MuSK 自身抗体阴性且具有以下3 种检查中的≥1 种支持的既
往诊断：
- 经单纤维肌电图或重复神经刺激判定的神经肌肉信号传导异常史
- 腾喜龙试验阳性史
- 口服乙酰胆碱酯酶抑制剂后，经主治医生评估出现gMG 体征改善的受试者
4.受试者筛选时和第1 天访视时的MG-ADL 评分必须≥6 分，且超过一半以上的分数
来源于非眼肌选项。
2.筛选时诊断为gMG，伴符合MG临床诊断标准的全身肌肉无力，依据MGFA 定义为II、III、IV 型，且根据研究者判断，研究期间不太可能需要呼吸机支持的受试者。
3.a）筛选时抗AChR 或抗MuSK 自身抗体血清学检查阳性，或
b）血清抗AChR 或抗MuSK 自身抗体阴性且具有以下3 种检查中的≥1 种支持的既
往诊断：
- 经单纤维肌电图或重复神经刺激判定的神经肌肉信号传导异常史
- 腾喜龙试验阳性史
- 口服乙酰胆碱酯酶抑制剂后，经主治医生评估出现gMG 体征改善的受试者
4.受试者筛选时和第1 天访视时的MG-ADL 评分必须≥6 分，且超过一半以上的分数
来源于非眼肌选项。
排除标准
1.MGFA I 型（眼肌型MG）或V 型。
2. 筛选前6 个月内接受过胸腺切除术或计划在研究期间接受胸腺切除术。
3. 受试者有感染史或可能存在感染风险：
- 有活动性或潜伏性结核（TB）病史
- 受试者有发生肝炎或肝炎再活动的风险，即筛选期乙肝和丙肝血清学标志物结果提示急性或慢性感染
- 需要使用抗生素、抗病毒药或抗真菌药治疗的慢性持续性或活动性反复感染
- 在筛选访视前4 周内发热（≥38°C；但是，经研究者判断发热原因为短暂、轻度耳、鼻、喉病毒感染导致的受试者可入组）
- 人类免疫缺陷病毒（HIV）感染史
- T 淋巴细胞或T 淋巴细胞受体疫苗接种史、移植（包括实体器官、干细胞和骨髓移植）史和/或抗排斥治疗史。
4. 排除筛选访视前5 年内患任何恶性肿瘤（以下肿瘤除外：得到有效治疗的宫颈原位癌、得到充分治疗的非转移性鳞状细胞或基底细胞皮肤癌和已切除或经任何治疗认为已治愈且≥3 年无转移证据的恶性胸腺瘤）的受试者。
5. 使受试者大出血风险增加的情况
6. 确认的筛选时ALT > 3×ULN
2. 筛选前6 个月内接受过胸腺切除术或计划在研究期间接受胸腺切除术。
3. 受试者有感染史或可能存在感染风险：
- 有活动性或潜伏性结核（TB）病史
- 受试者有发生肝炎或肝炎再活动的风险，即筛选期乙肝和丙肝血清学标志物结果提示急性或慢性感染
- 需要使用抗生素、抗病毒药或抗真菌药治疗的慢性持续性或活动性反复感染
- 在筛选访视前4 周内发热（≥38°C；但是，经研究者判断发热原因为短暂、轻度耳、鼻、喉病毒感染导致的受试者可入组）
- 人类免疫缺陷病毒（HIV）感染史
- T 淋巴细胞或T 淋巴细胞受体疫苗接种史、移植（包括实体器官、干细胞和骨髓移植）史和/或抗排斥治疗史。
4. 排除筛选访视前5 年内患任何恶性肿瘤（以下肿瘤除外：得到有效治疗的宫颈原位癌、得到充分治疗的非转移性鳞状细胞或基底细胞皮肤癌和已切除或经任何治疗认为已治愈且≥3 年无转移证据的恶性胸腺瘤）的受试者。
5. 使受试者大出血风险增加的情况
6. 确认的筛选时ALT > 3×ULN
试验用药
中文通用名：NA： 英文通用名：SAR442168 商品名称：NA
剂型：片剂
规格：60mg/片
用法用量：随餐口服，每日一次
用药时程：130周
规格：60mg/片
用法用量：随餐口服，每日一次
用药时程：130周
对照用药
中文通用名：安慰剂 英文通用名：Placebo 商品名称：NA
剂型：片剂
规格：60mg/片
用法用量：随餐口服，每日一次
用药时程：26周
规格：60mg/片
用法用量：随餐口服，每日一次
用药时程：26周
终点指标
主要终点2 项，展开查看
- DB 期：MG-ADL 总分较基线的变化评价时间：第26周指标类型：有效性指标
- OLE 期：AE，SAE评价时间：从第26周到第130周指标类型：安全性指标
次要终点8 项，展开查看
- QMG 总分较基线的变化评价时间：DB 期： 第26周 OLE 期： 第130周指标类型：有效性指标
- MGII 总分较基线的变化评价时间：DB 期： 第26周 OLE 期： 第130周指标类型：有效性指标
- MG-QoL15 调查评分较基线的变化评价时间：DB 期： 第26周 OLE 期： 第130周指标类型：有效性指标
- MG-ADL 总分下降≥2 分的受试者比例评价时间：DB 期： 从基线到26周 OLE 期： 从基线到130周指标类型：有效性指标
- QMG 总分改善（下降）≥3 分的受试者比例评价时间：DB 期： 从基线到26周 OLE 期： 从基线到130周指标类型：有效性指标
- DB期： AE，SAE的受试者数量评价时间：从基线到26周指标类型：安全性指标
- OLE 期：MG-ADL 总分较基线的变化评价时间：第130周指标类型：有效性指标
- OLE期：OCS 日剂量较基线下降的受试者比例的时间变化评价时间：从基线到130周指标类型：有效性指标
伦理委员会审查记录
- 复旦大学附属华山医院伦理审查委员会修改后同意 · 2021-11-16
- 复旦大学附属华山医院伦理审查委员会同意 · 2022-01-18
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 有
- 是否购买保险
- 有
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20220329
- 试验状态
- 主动终止
- 申请人联系人
- 赛诺菲
- 首次公示信息日期
- 2022-02-23
- 申请人名称
- Sanofi-Aventis Recherche & Développement/赛诺菲（中国）投资有限公司/sanofi-aventis Recherche & Développement; Sanofi Winthrop Industrie/sanofi-aventis Recherche & Développement; Sanofi Winthrop Industrie; Creapharm Clinical Supplies
试验基本信息11 个字段
- 登记号
- CTR20220329
- 药物名称
- SAR442168 曾用名:
- 药物类型
- 化学药物
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 重症肌无力
- 试验专业题目
- 一项在成人全身型重症肌无力受试者中评价tolebrutinib（SAR442168）的有效性和安全性的III 期、随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究
- 试验通俗题目
- Tolebrutinib（SAR442168）片在成人全身型重症肌无力受试者中的有效性和安全性
- 试验方案编号
- EFC17262
- 方案最新版本号
- 修订版临床试验方案02
- 版本日期
- 2021-11-03
- 方案是否为联合用药
- 否