登记概览
- 登记号
- CTR20220417
- 快照状态
- 进行中 招募完成
- 状态阶段
- 招募结束（规范化导航项）
- 源数据分期
- III期
- 研究类型
- 药代/药效动力学
- 疾病领域
- 健康受试者与药代研究（规则标签）
- 申请人
- Sanofi-aventis Recherche & Développement 赛诺菲（中国）投资有限公司 Genzyme Ireland Limited sanofi-aventis recherche & développement；Creapharm Clinical Supplies；Sanofi US Services Inc
完整专业题目
一项在未经治疗的婴儿型庞贝病（IOPD）儿童受试者中评价avalglucosidase alfa的疗效、安全性、药代动力学和药效学的开放标签、多国、多中心、静脉输注研究
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2021-12-08
- 首次公示信息日期
- 2022-02-28
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2022-08-26；国际：2021-09-01
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2022-09-06；国际：2021-09-02
- 试验完成日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；国际：登记人暂未填写该信息
- 目标入组人数
- 国内: 3 人；国际: 18 人；
- 已入组人数
- 国内: 4 人；国际: 17 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 登记人暂未填写该信息；
源文档试验状态：进行中（招募完成）
登记参加机构与地点
共 2 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
上海市 · 上海市山东省 · 青岛市
- 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：傅立军
- 青岛市妇女儿童医院中国 · 山东省 · 青岛市 · 研究者：李自普
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 赛诺菲
- 申请人名称
- Sanofi-aventis Recherche & Développement 赛诺菲（中国）投资有限公司 Genzyme Ireland Limited sanofi-aventis recherche & développement；Creapharm Clinical Supplies；Sanofi US Services Inc
- 联系人姓名
- 赛诺菲
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 上海市-上海市-静安区延安中路1228号静安嘉里中心办公楼3座17楼中国临床研究中心
- 联系人邮编
- 200040
主要研究者信息
- 姓名
- 傅立军
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 上海市-上海市-浦东新区东方路1678号
- 邮编
- 200127
- 单位名称
- 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心
方案登记信息
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- EFC14462
- 方案最新版本号
- 修订版临床试验方案02
- 版本日期
- 2021-12-08
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
主要目的：确定avalglucosidase alfa治疗对≤6月龄IOPD受试者治疗52周后的生存期和不使用有创呼吸机生存期的作用。次要目的：（1）确定avalglucosidase alfa治疗对12月龄和18月龄受试者的生存期和不使用有创呼吸机生存期的作用，以及≤6月龄IOPD患者第52周时LVM-Z评分、AIMS评分、体长、体重和头围Z评分以及尿Hex4的变化；（2）确定avalglucosidase alfa的安全性、耐受性和免疫原性；（3）确定第12周和52周时的PK特征。
试验设计
- 试验分类
- 其他其他说明:安全性，有效性，药代动力学和药效学
- 试验分期
- III期
- 设计类型
- 单臂试验
- 随机化
- 非随机化
- 盲法
- 开放
- 试验范围
- 国际多中心试验
受试者基本信息
- 年龄
- 无下限(最小年龄)至12月(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.受试者必须确诊为婴儿型庞贝病，定义为：存在2种GAA致病变异，并且记录到血液（DBS可接受）、皮肤或肌肉组织中缺乏GAA；或存在1种GAA致病变异，并且记录到2个单独的样本（来自2个不同的组织或2个不同采样日期的相同组织；DBS和白细胞测定可来自两个不同的血样）的血液、皮肤或肌肉组织中缺乏GAA，并在基线前与申办方一起审查结果。
2.受试者必须在入组前确定交叉反应免疫物质（CRIM）状态。
3.受试者在诊断时必须患有心肌病：即LVMI相当于Vogel发表的平均年龄特异性LVMI
-对于通过新生儿筛查或兄弟姐妹筛查确诊的受试者，+ 1标准差；
-对于通过临床评价诊断的受试者，+ 2标准差。
4.患者或法定授权代表能够提供签署的知情同意书，包括遵循知情同意书（ICF）和本研究方案中所列的要求和限制条件。
2.受试者必须在入组前确定交叉反应免疫物质（CRIM）状态。
3.受试者在诊断时必须患有心肌病：即LVMI相当于Vogel发表的平均年龄特异性LVMI
-对于通过新生儿筛查或兄弟姐妹筛查确诊的受试者，+ 1标准差；
-对于通过临床评价诊断的受试者，+ 2标准差。
4.患者或法定授权代表能够提供签署的知情同意书，包括遵循知情同意书（ICF）和本研究方案中所列的要求和限制条件。
排除标准
1.受试者在入组时有呼吸功能不全的症状，包括：通过脉搏血氧测定法测量的室内空气氧（O2）饱和度<90%；或室内空气下静脉二氧化碳分压（PCO2）>55 mmHg 或动脉PCO2 >40 mmHg；或入选时使用任何通气支持（有创或无创）。
2. 患有严重先天性异常（包括心脏缺陷、神经管缺陷或唐氏综合征）的受试者，研究者认为会妨碍参加研究或可能降低生存期。
3. 受试者患有有临床意义的器质性疾病（庞贝病相关症状除外），包括有临床意义的心血管、肝、肺、神经或肾脏疾病，或研究者认为可能妨碍参加研究或可能降低生存率其他医学疾病、严重并发疾病或特殊情况。
4. 受试者接受过任何来源的rhGAA ERT。
5. 既往在任何临床试验中接受过avalglucosidase alfa治疗的受试者。
6. 根据研究者判断，因任何原因（包括医学和临床情况）不适合参与的受试者，或有潜在不遵循研究程序风险的受试者
2. 患有严重先天性异常（包括心脏缺陷、神经管缺陷或唐氏综合征）的受试者，研究者认为会妨碍参加研究或可能降低生存期。
3. 受试者患有有临床意义的器质性疾病（庞贝病相关症状除外），包括有临床意义的心血管、肝、肺、神经或肾脏疾病，或研究者认为可能妨碍参加研究或可能降低生存率其他医学疾病、严重并发疾病或特殊情况。
4. 受试者接受过任何来源的rhGAA ERT。
5. 既往在任何临床试验中接受过avalglucosidase alfa治疗的受试者。
6. 根据研究者判断，因任何原因（包括医学和临床情况）不适合参与的受试者，或有潜在不遵循研究程序风险的受试者
试验用药
中文通用名：NA： 英文通用名：avalglucosidase alfa 商品名称：NA
剂型：无菌冻干粉
规格：100mg/瓶
用法用量：静脉（IV）输注，qow(隔周一次)， 单剂量
用药时程：208周
规格：100mg/瓶
用法用量：静脉（IV）输注，qow(隔周一次)， 单剂量
用药时程：208周
终点指标
主要终点1 项，展开查看
- 第52周时存活且未用有创通气支持的受试者比例评价时间：第52周指标类型：有效性指标
次要终点16 项，展开查看
- 12月龄和18月龄存活且未用有创通气支持的受试者比例评价时间：第12月和第18月指标类型：有效性指标
- 第52周时存活的受试者比例评价时间：第52周指标类型：有效性指标
- 12月龄和18月龄存活的受试者比例评价时间：第12月和第18月指标类型：有效性指标
- 第52周时未使用呼吸机（有创或无创，单独或联合）的受试者比例评价时间：第52周指标类型：有效性指标
- 第52周时未使用辅助供氧的受试者比例评价时间：第52周指标类型：有效性指标
- 第52周时LVM-Z评分相对于基线的变化评价时间：第52周指标类型：有效性指标
- 第52周时AIMS评分相对于基线的变化评价时间：第52周指标类型：有效性指标
- 第52周时身体生长（体长、体重和头围）Z评分和百分位数相对于基线的变化评价时间：第52周指标类型：有效性指标
- 第52周时尿Hex4相对于基线的变化评价时间：第52周指标类型：有效性指标
- TEAE（包括IAR）评估评价时间：第52周，第212周指标类型：安全性指标
- 体格检查评价时间：第52周，第208周指标类型：安全性指标
- 临床实验室评价（包括血生化、血常规、和尿常规）评价时间：第52周，第208周指标类型：安全性指标
- 生命体征测量评价时间：第52周，第208周指标类型：安全性指标
- 12导联ECG评价时间：第52周，第208周指标类型：安全性指标
- 免疫原性评估评价时间：第52周，第208周指标类型：有效性指标
- 第1天、第12周和第52周时的血浆浓度评价时间：第1天，第12周，第52周指标类型：有效性指标
伦理委员会审查记录
- 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心伦理委员会同意 · 2022-01-07
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 有
- 是否购买保险
- 有
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20220417
- 试验状态
- 进行中
- 申请人联系人
- 赛诺菲
- 首次公示信息日期
- 2022-02-28
- 申请人名称
- Sanofi-aventis Recherche & Développement/赛诺菲（中国）投资有限公司/Genzyme Ireland Limited/sanofi-aventis recherche & développement；Creapharm Clinical Supplies；Sanofi US Services Inc
试验基本信息11 个字段
- 登记号
- CTR20220417
- 药物名称
- avalglucosidase alfa for injection 曾用名:
- 药物类型
- 生物制品
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 庞贝病
- 试验专业题目
- 一项在未经治疗的婴儿型庞贝病（IOPD）儿童受试者中评价avalglucosidase alfa的疗效、安全性、药代动力学和药效学的开放标签、多国、多中心、静脉输注研究
- 试验通俗题目
- 在未经治疗的IOPD儿童受试者中评价使用avalglucosidase alfa进行ERT的疗效和安全性的临床研究（Baby-COMET）
- 试验方案编号
- EFC14462
- 方案最新版本号
- 修订版临床试验方案02
- 版本日期
- 2021-12-08
- 方案是否为联合用药
- 否