登记概览
- 登记号
- CTR20220447
- 快照状态
- 进行中 招募完成
- 状态阶段
- 招募结束（规范化导航项）
- 源数据分期
- III期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 血液与造血系统、免疫与风湿（规则标签）
- 申请人
- Principia Biopharma Inc. 赛诺菲（中国）投资有限公司 Patheon Inc. PCI Pharma Services, Inc.
完整专业题目
一项评估持续或慢性免疫性血小板减少症（ITP）成人和青少年口服Rilzabrutinib（PRN1008）的疗效和安全性的包含开放标签扩展期的Ⅲ期、多中心、随机化、双盲、安慰剂对照、平行组研究
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2021-07-21
- 首次公示信息日期
- 2022-03-15
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2022-06-26；国际：2020-12-14
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2022-10-10；国际：2021-04-16
- 试验完成日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；国际：登记人暂未填写该信息
- 目标入组人数
- 国内: 23 人；国际: 224 人；
- 已入组人数
- 国内: 28 人；国际: 232 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 登记人暂未填写该信息；
源文档试验状态：进行中（招募完成）
登记参加机构与地点
共 141 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
湖北省 · 武汉市Córdoba · CórdobaCapital Federal · Capital FederalSan Juan · San JuanCorrientes · CorrientesLa Plata · La PlataFrankston VIC · Frankston VICKogarah NSW · Kogarah NSWWestmead · WestmeadAdelaide · AdelaidePerth · PerthQueensland · QueenslandLinz · LinzWien · WienSteyr · SteyrLeoben · LeobenGraz · GrazPorto Alegre · Porto AlegreBelem do Para · Belem do ParaSao Paulo · Sao Paulo另有 106 个地区
- 华中科技大学同济医学院附属协和医院中国 · 湖北省 · 武汉市 · 研究者：胡豫
- Hospital Privado - Centro Medico de Cordoba阿根廷 · Córdoba · Córdoba · 研究者：Basquiera, Ana
- Hospital Britanico de Buenos Aires阿根廷 · Capital Federal · Capital Federal · 研究者：Ceresetto, Jose
- CER San Juan阿根廷 · San Juan · San Juan · 研究者：Vanina, Celina
- Hospital José Ramón Vidal阿根廷 · Corrientes · Corrientes · 研究者：Maciel, Angeles Romero
- Instituto FIDES阿根廷 · La Plata · La Plata · 研究者：Enrico, Alicia
- Peninsula Private Hospital澳大利亚 · Frankston VIC · Frankston VIC · 研究者：Tran, Huy
- St George Hospital澳大利亚 · Kogarah NSW · Kogarah NSW · 研究者：Hugman, Amanda
- Westmead Hospital澳大利亚 · Westmead · Westmead · 研究者：Curnow, Jennifer
- Royal Adelaide Hospital澳大利亚 · Adelaide · Adelaide · 研究者：Tan, Chee Wee
- Royal Perth Hospital澳大利亚 · Perth · Perth · 研究者：Tan, Peter
- Queensland Children’s Hospital澳大利亚 · Queensland · Queensland · 研究者：Robertson, Jeremy
- Krankenhaus der Elisabethinen Linz奥地利 · Linz · Linz · 研究者：Milanov, Robert
- Hanusch Krankenhaus奥地利 · Wien · Wien · 研究者：Fillitz, Michael
- Pyhrn-Eisenwurzen Klinikum Steyr奥地利 · Steyr · Steyr · 研究者：Hauser, Hanns
- Landeskrankenhaus Hochsteiermark奥地利 · Leoben · Leoben · 研究者：Tinchon, Christoph
- Medizinische Universitaet Graz奥地利 · Graz · Graz · 研究者：Sormann, Siegfried
- Hospital de Clínicas de Porto Alegre巴西 · Porto Alegre · Porto Alegre · 研究者：Friedrisch, Joao
- CEMEC/Oncologica do Brasil巴西 · Belem do Para · Belem do Para · 研究者：Reis, Marcos
- Hospital do Servidor Publico Estadual de Sao Paulo巴西 · Sao Paulo · Sao Paulo · 研究者：Figueiredo, Vera
- Hospital Sao Rafael巴西 · Salvador/BA · Salvador/BA · 研究者：Borges, Natalia
- Hemorio巴西 · Rio de Janeiro · RJ -Rio de Janeiro-RJ · 研究者：de Lourdes Rosa Pessoa, Viviane
- Uniao Oeste Paranaense de Estudos e Combates ao Cancer巴西 · Cascavel · Cascavel · 研究者：da Cunha Junior, Ademar Dantas
- Hospital Santa Marcelina巴西 · Sao Paulo · Sao Paulo · 研究者：de Souza Sampaio Almeida, Manuela
其余 117 家登记机构展开查看完整名单
- University of Alberta - Edmonton加拿大 · Alberta · Edmonton · 研究者：Taparia, Minakshi
- CHU Sainte-Justine加拿大 · Quebec · Montreal · 研究者：Pastore, Yves
- The Hospital for Sick Children (SickKids)加拿大 · Ontario · Toronto · 研究者：Malcolmson, Caroline
- IC La Serena Research SpA智利 · La Serena · La Serena · 研究者：Morales, Luisa
- Centro de Investigaciones Clinica智利 · Vina del Mar · Vina del Mar · 研究者：Rojas, Christine
- CECSAGA智利 · Santiago · Santiago · 研究者：Berkovits, Alejandro
- 中国医学科学院血液病医院中国 · 天津市 · 天津市 · 研究者：张磊
- 中国医科大学附属盛京医院中国 · 辽宁省 · 沈阳市 · 研究者：刘卓刚
- 昆明医科大学第二附属医院中国 · 云南省 · 昆明市 · 研究者：周泽平
- 山东大学齐鲁医院中国 · 山东省 · 济南市 · 研究者：侯明
- 陕西省人民医院中国 · 陕西省 · 西安市 · 研究者：王一
- 安徽省立医院中国 · 安徽省 · 合肥市 · 研究者：郑昌成
- CHU Bordeaux - Hospital Haut-Lévêque法国 · Pessac · Pessac · 研究者：Viallard, Jean-francois
- Hospital Saint Antoine AP-HP法国 · Paris · Paris · 研究者：Fain, Olivier
- CHU de Nantes法国 · Nantes Cedex 1 · Nantes Cedex 1 · 研究者：Hamidou, Mohamed Amine
- CHU Dijon- Bocage法国 · Dijon · Dijon · 研究者：Audia, Sylvain
- CHU Henri Mondor法国 · Créteil · Créteil · 研究者：Michel, Marc
- Hospital Robert Debré - AP-HP法国 · Paris · Paris · 研究者：Leblanc, Thierry
- Charite - Universitaetsmedizin Berlin德国 · Berlin · Berlin · 研究者：Huetter-Kroenke, Marie Luise
- Oncologianova GmbH德国 · Recklinghausen · Recklinghausen · 研究者：Emde, Till-Oliver
- Marien Hospital Duesseldorf德国 · Düsseldorf · Düsseldorf · 研究者：Groepper, Stefanie
- Universitaetsklinikum Frankfurt - Klinikum der Johann Wolfgang Goethe Universitaet德国 · Frankfurt am Main · Frankfurt am Main · 研究者：Miesbach, Wolfgang
- Petz Aladár Megyei Oktatókórház, II. Belgyógyászat, Haematológiai Osztál匈牙利 · Gyor · Gyor · 研究者：Hamed, Aryan
- Fejer Megyei Szent Gyorgy Egyetemi Oktato Korhaz匈牙利 · Szekesfehervar · Szekesfehervar · 研究者：Batai, Arpad
- Semmelweis Egyetem匈牙利 · Budapest · Budapest · 研究者：Nagy, Zsolt
- Szabolcs-Szatmár-Bereg Megyei onkormányzat Jósa András Oktatókórház匈牙利 · Nyiregyhaza · Nyiregyhaza · 研究者：Rejto, László
- Debreceni Egyetem Klinikai Kozpont匈牙利 · Debrecen · Debrecen · 研究者：Illes, Arpad
- Rambam Health Care Campus以色列 · Haifa · Haifa · 研究者：Nadir, Yona
- Meir Medical Center以色列 · Kfar Saba · Kfar Saba · 研究者：Berla, Maya
- Tel Aviv Sourasky Medical Center以色列 · Tel Aviv · Tel Aviv · 研究者：Kirgner, Ilya
- Sheba Medical Center以色列 · Tel Hashomer · Tel Hashomer · 研究者：Misgav, Mudi
- Shamir Medical Center (Assaf Harofeh)以色列 · Zerifin · Zerifin · 研究者：Koren-Michowitz, Maya
- Azienda sanitaria universitaria Giuliano Isontina (ASU GI) - Ospedale Maggiore意大利 · Trieste · Trieste · 研究者：Zaja, Francesco
- Azienda ULSS 8 Berica - Ospedale San Bortolo意大利 · Vicenza · Vicenza · 研究者：Carli, Giuseppe
- IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna - Policlinico di Sant’Orsola意大利 · Bologna · Bologna · 研究者：Vianelli, Nicola
- ASST Santi Paolo e Carlo-Presidio Ospedale San Paolo意大利 · Milano · Milano · 研究者：Podda, Gian Marco
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi意大利 · Firenze · Firenze · 研究者：Carrai, Valentina
- Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore意大利 · Rome · Rome · 研究者：Rossi, Elena
- Saitama Medical University Hospital日本 · Saitama · Saitama · 研究者：Miyakawa, Yoshitaka
- Osaka University Hospital日本 · Osaka · Osaka · 研究者：Kashiwagi, Hirokazu
- Hiroshima Red Cross Hospital & Atomic-bomb Survivors Hospital日本 · Hiroshima · Hiroshima · 研究者：Katsutani, Shinya
- National Center for Child Health and Development日本 · Tokyo · Tokyo · 研究者：Ishiguro, Akira
- Ishikawa Prefectural Central Hospital日本 · Ishikawa · Ishikawa · 研究者：Yamaguchi, Masaki
- Local Incorporated Administrative Institution Saitama prefectural hospital organization Saitama prefectural Children's Medical Center日本 · Saitama · shi -Saitama-shi · 研究者：Koh, Katsuyoshi
- Kitasato University Hospital日本 · Sagamihara · Sagamihara · 研究者：Suzuki, Takahiro
- The University of Tokyo Hospital日本 · Tokyo · Tokyo · 研究者：Kurokawa, Mineo
- Tokyo Metropolitan Bokutoh Hospital日本 · Tokyo · Tokyo · 研究者：Kosugi, Nobuharu
- National Hospital Organization Tokyo Medical Center日本 · Tokyo · Tokyo · 研究者：Ueno, Hironori
- Ajou University Hospital韩国 · Gyeonggi · do -Gyeonggi-do · 研究者：Choi, Yoon Seok
- Korea University Anam Hospital韩国 · Seoul · Seoul · 研究者：Park, Yong
- Pusan National University Hospital韩国 · Busan · Busan · 研究者：Shin, Ho Jin
- Seoul National University Hospital韩国 · Seoul · Seoul · 研究者：Kang, Hyoung Jin
- Severance Hospital, Yonsei University Health System韩国 · Seoul · Seoul · 研究者：Hahn, Seung Min
- Hospital Universitario Dr. Jose Eleuterio Gonzalez墨西哥 · Monterrey · Monterrey · 研究者：Gómez Almaguer, David
- Unidad de Investigacion CIMA SC墨西哥 · Chihuahua · Chihuahua · 研究者：Zaragoza Vazquez, Alva
- Investigación e Innovación en Medicina Traslacional S.A.P.I. de C.V.墨西哥 · Zapopan · Zapopan · 研究者：Tiznado Garcia, Hector
- Instituto de Investigaciones Aplicadas a la Neurociencia A.C.墨西哥 · Durango · Dgo · 研究者：Lazcano Soto, Jose
- Centro de Investigacion Clinica GRAMEL S.C.墨西哥 · Distrito Federal · Distrito Federal · 研究者：Garcia Chavez, Jaime
- CAIMED Investigacion en Salud S.A. de C.V.墨西哥 · Ciudad de México · Ciudad de México · 研究者：Scherling Ocampo, Aldo
- Ostfold Hospital挪威 · Gralum · Gralum · 研究者：Ghanima, Waleed
- Haukeland University Hospital - Bergen挪威 · Bergen · Bergen · 研究者：Tsykunova, Galina
- Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im. Janusza Korczaka w Slupsku Sp. z o.o.波兰 · Slupsk · Slupsk · 研究者：Homenda, Wojciech
- Klinika Zaburzen Hemostazy i Chorob Wewnetrznych Instytutu Hematologii i Transfuzjologi波兰 · Warszawa · Warszawa · 研究者：Windyga, Jerzy
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza Radeckiego we Wroclawiu波兰 · Wroclaw · Wroclaw · 研究者：Podolak-Dawidziak, Maria
- Alvamed波兰 · Poznań · Poznań · 研究者：Wozny, Tomasz
- Szpitale Pomorskie Sp. z o.o., Oddzial Hematologii i Transplantologii Szpiku波兰 · Gdynia · Gdynia · 研究者：Knopinska-Posluszny, Wanda
- Ars Medical Sp. z o.o波兰 · Pila · Pila · 研究者：Wiszniewski, Pawel
- 4D Ultrasound Clinic俄罗斯 · Pyatigorsk · Pyatigorsk · 研究者：Kalimulina, Nuria
- Russian Research Institute of Hematology and Transfusiology of Federal Medical-Biological Agency俄罗斯 · St. Petersburg · St. Petersburg · 研究者：Gritsaev, Sergey
- Tula Regional Clinical Hospital俄罗斯 · Tula · Tula · 研究者：Volodicheva, Elena
- Novosibirsk State Medical University俄罗斯 · Novosibirsk · Novosibirsk · 研究者：Pospelova, Tatiana
- National Medical Research Center of Hematology俄罗斯 · Moscow · Moscow · 研究者：Melikyan, Anait
- Samara State Medical University俄罗斯 · Samara · Samara · 研究者：Davydkin, Igor
- Morozov Children’s City Clinical Hospital俄罗斯 · Moscow · Moscow · 研究者：Petrov, Victor
- National University Hospital新加坡 · Singapore · Singapore · 研究者：Yap, Eng Soo
- Singapore General Hospital新加坡 · Singapore · Singapore · 研究者：Tan, Chuen Wen
- Tan Tock Seng Hospital新加坡 · Singapore · Singapore · 研究者：Fong, Sing Zern
- Hospital Clinico Universitario de Valencia西班牙 · Valencia · Valencia · 研究者：Calabuig Munoz, Maria Luisa
- Hospital Universitario Virgen de la Victoria西班牙 · Malaga · Malaga · 研究者：Caparros Miranda, Isabel
- Hospital de la Santa Creu i Sant Pau西班牙 · Barcelona · Barcelona · 研究者：Novelli, Silvana
- Hospital General Universitario Gregorio Maranon西班牙 · Madrid · Madrid · 研究者：Pascual Izquierdo, Cristina
- Hospital General Universitario Morales Meseguer西班牙 · Murcia · Murcia · 研究者：Lozano, Maria Luisa
- Hospital Universitario La Paz西班牙 · Madrid · Madrid · 研究者：Alvarez Roman, Maria Teresa
- Hospital Universitario Virgen del Rocio西班牙 · Sevilla · Sevilla · 研究者：Mingot Castellano, Eva
- Hospital Universitario Vall d'Hebron西班牙 · Barcelona · Barcelona · 研究者：Valcárcel Ferreiras, David
- Faculty of Medicine, Khon Kaen University泰国 · Khon Kaen · Khon Kaen · 研究者：Komvilaisak, Patcharee
- Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital泰国 · Chiang Mai · Chiang Mai · 研究者：Chai-adisaksopha, Chatree
- Prince of Songkla University泰国 · Songkla · Songkla · 研究者：Chotsampancharoen, Thirachit
- Ramathibodi Hospital, Mahidol University泰国 · Bangkok · Bangkok · 研究者：Angchaisuksiri, Pantep
- King Chulalongkorn Memorial Hospital泰国 · Bangkok · Bangkok · 研究者：Rojnuckarin, Ponlapat
- Ege Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi土耳其 · Izmir · Izmir · 研究者：Saydam, Guray
- Ankara Universitesi Tip Fakültesi Hematoloji Bilim Dali Ankara土耳其 · Ankara · Ankara · 研究者：Ilhan, Osman
- Erciyes Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi土耳其 · Kayseri · Kayseri · 研究者：Unal, Ali
- Istanbul Universitesi土耳其 · Istanbul · Istanbul · 研究者：Besisik, Sevgi
- City Hematology Center of Municipal Non-Profit Enterprise乌克兰 · Dnipropetrovsk · Dnipropetrovsk · 研究者：Usenko, Ganna
- Municipal Enterprise Kryvyi Rih City Clinical Hospital乌克兰 · Kryvyi Rih · Kryvyi Rih · 研究者：Kuzmina, Ganna
- Feofaniya Clinical Hospital of State Management of Affairs, Center of Hematology, Hemoblastosis Chemotherapy and Radiation Therapy乌克兰 · Kyiv · Kyiv · 研究者：Mykhalska, Larysa
- Royal Manchester Children's Hospital英国 · Manchester · Manchester · 研究者：Grainger, John
- Northwick Park Hospital英国 · Northwick Park · Northwick Park · 研究者：Garcia, Sonia
- James Paget University Hospital英国 · Norfolk · Norfolk · 研究者：Garcia Consuegra, Roberto
- King's College Hospital英国 · London · London · 研究者：Czuprynska, Julia
- Hammersmith Hospital英国 · London · London · 研究者：Cooper, Nichola
- UCSF Benioff Children’s Hospital San Franciso美国 · Oakland · CA · 研究者：Shimano, Kristin
- ASCLEPES Research Centers美国 · Weeki Wachee · FL · 研究者：Kerr, Daniel
- University of Southern California美国 · Los Angeles · CA · 研究者：Liebman, Howard
- Children's Hospital Colorado美国 · Aurora · CO · 研究者：Nakano, Taizo
- Cleveland Clinic美国 · Cleveland · OH · 研究者：Lichtin, Alan
- The Children's Hospital of Philadelphia美国 · Philadelphia · PA · 研究者：Lambert, Michele
- IMMUNOe International Research Centers美国 · Centennial · CO · 研究者：Melamed, Isaac MD
- Rush University Medical Center美国 · Chicago · IL · 研究者：Boggio, Lisa
- The Oncology Institute of Hope and Innovation美国 · Whittier · CA · 研究者：Mazumder, Amitabha
- Montefiore Medical Center美国 · Bronx · NY · 研究者：Murakhovskaya, Irina
- University of Louisville - James Graham Brown Cancer Center美国 · Louisville · KY · 研究者：Cisak, Kamila
- Children's Healthcare of Atlanta美国 · Atlanta · GA · 研究者：Bennett, Carolyn
- University of Utah-Huntsman Cancer Institute美国 · Salt Lake City · UT · 研究者：Abou-Ismail, Mouhamed Yazan
- University Hospitals Cleveland Medical Center美国 · Cleveland · OH · 研究者：Ahuja, Sanjay
- Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor UCLA Medical Center美国 · Torrance · CA · 研究者：Tomassetti, Sarah
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 赛诺菲
- 申请人名称
- Principia Biopharma Inc. 赛诺菲（中国）投资有限公司 Patheon Inc. PCI Pharma Services, Inc.
- 联系人姓名
- 赛诺菲
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 上海市-上海市-静安区延安中路1228号静安嘉里中心办公楼3座17楼中国临床研究中心
- 联系人邮编
- 200040
主要研究者信息
- 姓名
- 胡豫
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 湖北省-武汉市-解放大道1277号
- 邮编
- 430022
- 单位名称
- 华中科技大学同济医学院附属协和医院
方案登记信息
- 相关登记号
- CTR20220433
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- EFC17093
- 方案最新版本号
- 修订版临床试验方案02
- 版本日期
- 2021-07-21
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
主要疗效目的
基于在24周盲态治疗期的最后12周中的至少8周能够达到血小板计数≥50,000/μL的成人患者比例，证明rilzabrutinib与安慰剂相比在难治性/复发性ITP患者中的疗效。
关键次要疗效目的
评价在不使用补救治疗的情况下，rilzabrutinib与安慰剂相比在24周盲态治疗期内血小板计数≥50,000/μL或≥30,000/μL且<50,000/μL并且相对于基线水平至少加倍的周数方面的作用。
评价在不使用补救治疗的情况下，rilzabrutinib与安慰剂相比在24周盲态治疗期内血小板计数≥30,000/μL且<50,000/μL并且相对于基线水平至少加倍的周数方面的作用。
评价rilzabrutinib与安慰剂相比在至首次血小板计数≥50,000/μL或≥30,000/μL且<50,000/μL并且相对于基线水平至少加倍的时间方面的作用。
评价rilzabrutinib与安慰剂相比在需要使用补救治疗的患者比例方面的作用。
评价rilzabrutinib与安慰剂相比在特发性血小板减少性紫癜出血评估量表（IBLS）评估较基线的变化方面的作用。
基于在24周盲态治疗期的最后12周中的至少8周能够达到血小板计数≥50,000/μL的成人患者比例，证明rilzabrutinib与安慰剂相比在难治性/复发性ITP患者中的疗效。
关键次要疗效目的
评价在不使用补救治疗的情况下，rilzabrutinib与安慰剂相比在24周盲态治疗期内血小板计数≥50,000/μL或≥30,000/μL且<50,000/μL并且相对于基线水平至少加倍的周数方面的作用。
评价在不使用补救治疗的情况下，rilzabrutinib与安慰剂相比在24周盲态治疗期内血小板计数≥30,000/μL且<50,000/μL并且相对于基线水平至少加倍的周数方面的作用。
评价rilzabrutinib与安慰剂相比在至首次血小板计数≥50,000/μL或≥30,000/μL且<50,000/μL并且相对于基线水平至少加倍的时间方面的作用。
评价rilzabrutinib与安慰剂相比在需要使用补救治疗的患者比例方面的作用。
评价rilzabrutinib与安慰剂相比在特发性血小板减少性紫癜出血评估量表（IBLS）评估较基线的变化方面的作用。
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- III期
- 设计类型
- 平行分组
- 随机化
- 随机化
- 盲法
- 双盲
- 试验范围
- 国际多中心试验
受试者基本信息
- 年龄
- 12岁(最小年龄)至无上限(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.年龄在12至<18岁原发性ITP病程>6个月或年龄≥18岁原发性ITP病程>3个月的男性和女性患者。
2.对IVIg/抗D或CS的反应（达到血小板计数≥50,000/μL）不持续并且有对任何适当的ITP标准治疗疗程不耐受、反应不足或存在任何禁忌的记录的患者。
3.在研究药物首次给药前14天内进行的2次血小板计数（至少相隔5天）的平均值<30,000/μL（并且2次血小板计数均≤35,000/μL）。
- 必须根据研究者的临床评估，额外确定12至<18岁的患者是否需要ITP治疗。
4.具有足够的血液学、肝脏和肾脏功能（中性粒细胞绝对计数≥1.5×109/L，AST/ALT≤1.5×正常值上限[ULN]，白蛋白≥3 g/dL，总胆红素≤1.5×ULN，[除非患者有记录在案的Gilbert’s综合征]，估计的肾小球滤过率（GFR）>50[Cockcroft和Gault法]）。
5.研究第1天前1周内血红蛋白>9 g/dL。
6.参加临床研究的男性和女性采用的所有避孕措施均应符合当地有关避孕措施的法规要求。
7.患者必须能够提供知情同意书，或提供知情赞同书，同时患者的监护人提供相应的知情同意书，并同意遵循评估计划表。
2.对IVIg/抗D或CS的反应（达到血小板计数≥50,000/μL）不持续并且有对任何适当的ITP标准治疗疗程不耐受、反应不足或存在任何禁忌的记录的患者。
3.在研究药物首次给药前14天内进行的2次血小板计数（至少相隔5天）的平均值<30,000/μL（并且2次血小板计数均≤35,000/μL）。
- 必须根据研究者的临床评估，额外确定12至<18岁的患者是否需要ITP治疗。
4.具有足够的血液学、肝脏和肾脏功能（中性粒细胞绝对计数≥1.5×109/L，AST/ALT≤1.5×正常值上限[ULN]，白蛋白≥3 g/dL，总胆红素≤1.5×ULN，[除非患者有记录在案的Gilbert’s综合征]，估计的肾小球滤过率（GFR）>50[Cockcroft和Gault法]）。
5.研究第1天前1周内血红蛋白>9 g/dL。
6.参加临床研究的男性和女性采用的所有避孕措施均应符合当地有关避孕措施的法规要求。
7.患者必须能够提供知情同意书，或提供知情赞同书，同时患者的监护人提供相应的知情同意书，并同意遵循评估计划表。
排除标准
1.继发性ITP患者
2. 妊娠或哺乳期女性
3. 有需要或研究期间可能需要化疗或手术治疗的活动性恶性肿瘤史（研究第1天前5年内），或当前存在此类病症，非黑色素瘤皮肤癌除外
4. 在研究第1天前14天内接受过输血、血液制品、血浆分离或使用过任何其他旨在增加血小板计数的补救药物
5. 研究第1天前14天内改变过CS和/或TPO-RA剂量（与当前剂量相比变化超过10%）
6. 在研究第1天前的5倍药物消除半衰期或14天内（以时间较长者为准）使用过除CS以外的免疫抑制药物
7. 研究第1天前3个月内接受过利妥昔单抗治疗或脾切除术
- 接受过利妥昔单抗治疗的患者入组前B细胞计数必须正常
8. 在研究药物首次给药前30天内或至少5倍药物消除半衰期内（以时间较长者为准）接受过任何研究药物给药；患者不得使用研究用器械进行给药
- 研究药物首次给药前30天内接受过布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂（rilzabrutinib除外）治疗的患者没有资格参与研究
- 既往在任何时间接受过rilzabrutinib治疗的患者均没有资格参与研究
9. 实体器官移植史
10. 骨髓异常增生综合征
11. 研究第1天前28天内接种过活疫苗或计划在研究期间接种疫苗
12. 计划在给药期内进行手术
2. 妊娠或哺乳期女性
3. 有需要或研究期间可能需要化疗或手术治疗的活动性恶性肿瘤史（研究第1天前5年内），或当前存在此类病症，非黑色素瘤皮肤癌除外
4. 在研究第1天前14天内接受过输血、血液制品、血浆分离或使用过任何其他旨在增加血小板计数的补救药物
5. 研究第1天前14天内改变过CS和/或TPO-RA剂量（与当前剂量相比变化超过10%）
6. 在研究第1天前的5倍药物消除半衰期或14天内（以时间较长者为准）使用过除CS以外的免疫抑制药物
7. 研究第1天前3个月内接受过利妥昔单抗治疗或脾切除术
- 接受过利妥昔单抗治疗的患者入组前B细胞计数必须正常
8. 在研究药物首次给药前30天内或至少5倍药物消除半衰期内（以时间较长者为准）接受过任何研究药物给药；患者不得使用研究用器械进行给药
- 研究药物首次给药前30天内接受过布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂（rilzabrutinib除外）治疗的患者没有资格参与研究
- 既往在任何时间接受过rilzabrutinib治疗的患者均没有资格参与研究
9. 实体器官移植史
10. 骨髓异常增生综合征
11. 研究第1天前28天内接种过活疫苗或计划在研究期间接种疫苗
12. 计划在给药期内进行手术
试验用药
中文通用名：NA： 英文通用名：Rilzabrutinib 商品名称：NA
剂型：囊片
规格：400mg
用法用量：口服，单剂量
用药时程：104周
规格：400mg
用法用量：口服，单剂量
用药时程：104周
对照用药
中文通用名：NA 英文通用名：Rilzabrutinib placebo 商品名称：NA
剂型：囊片
规格：400mg
用法用量：口服，单剂量
用药时程：28周
规格：400mg
用法用量：口服，单剂量
用药时程：28周
终点指标
主要终点1 项，展开查看
- 不使用补救治疗的情况下，在24周盲态治疗期的最后12周中的至少8周能够达到血小板计数≥50,000/μL的患者比例。评价时间：24周指标类型：有效性指标
次要终点10 项，展开查看
- 在不使用补救治疗的情况下，在24周盲态治疗期内血小板计数≥50,000/μL或≥30,000/μL且<50,000/μL并且相对于基线水平至少加倍的周数。评价时间：24周指标类型：有效性指标
- 在不使用补救治疗的情况下，在24周盲态治疗期内血小板计数≥30,000/μL且<50,000/μL并且相对于基线水平至少加倍的周数。评价时间：24周指标类型：有效性指标
- 至首次血小板计数≥50,000/μL或≥30,000/μL且<50,000/μL并且相对于基线水平加倍的时间。评价时间：24周指标类型：有效性指标
- 24周盲态治疗期内需要补救治疗的患者比例。评价时间：24周指标类型：有效性指标
- IBLS评估较基线的变化。评价时间：52周治疗期，长期扩展期和4周随访期指标类型：有效性指标
- TEAE的发生频率和严重程度。评价时间：52周治疗期，长期扩展期和4周随访期指标类型：安全性指标
- 出血TEAE的发生频率和严重程度。评价时间：52周治疗期，长期扩展期和4周随访期指标类型：安全性指标
- Rilzabrutinib的血浆浓度。评价时间：直到第52周指标类型：有效性指标
- 成人患者（≥18岁）中ITP患者评估调查问卷（ITP-PAQ）的症状、困扰和活动领域较基线的变化。评价时间：52周治疗期，长期扩展期和4周随访期指标类型：有效性指标
- 12至<18岁的患者中，通过儿童ITP评估量表（ITP-KIT）评分测量的疾病特异性QOL较基线的变化。评价时间：52周治疗期，长期扩展期和4周随访期指标类型：有效性指标
伦理委员会审查记录
- 华中科技大学同济医学院附属协和医院医学伦理委员会同意 · 2021-11-02
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 无
- 是否购买保险
- 有
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公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20220447
- 试验状态
- 进行中
- 申请人联系人
- 赛诺菲
- 首次公示信息日期
- 2022-03-15
- 申请人名称
- Principia Biopharma Inc./赛诺菲（中国）投资有限公司/Patheon Inc./PCI Pharma Services, Inc.
试验基本信息12 个字段
- 登记号
- CTR20220447
- 相关登记号
- CTR20220433
- 药物名称
- Rilzabrutinib囊片 曾用名:
- 药物类型
- 化学药物
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 免疫性血小板减少症
- 试验专业题目
- 一项评估持续或慢性免疫性血小板减少症（ITP）成人和青少年口服Rilzabrutinib（PRN1008）的疗效和安全性的包含开放标签扩展期的Ⅲ期、多中心、随机化、双盲、安慰剂对照、平行组研究
- 试验通俗题目
- 一项评估持续或慢性免疫性血小板减少症（ITP）成人和青少年口服Rilzabrutinib（PRN1008）的研究
- 试验方案编号
- EFC17093
- 方案最新版本号
- 修订版临床试验方案02
- 版本日期
- 2021-07-21
- 方案是否为联合用药
- 否