登记概览
- 登记号
- CTR20220763
- 快照状态
- 已完成
- 状态阶段
- 已完成（规范化导航项）
- 源数据分期
- III期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 血液与造血系统（规则标签）
- 申请人
- 丹麦诺和诺德公司 诺和诺德（中国）制药有限公司
完整专业题目
一项在血友病B中国患者中评估nonacog beta pegol治疗和预防出血事件的有效性、安全性和药代动力学的多中心、开放标签试验
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2021-09-22
- 首次公示信息日期
- 2022-04-01
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2022-05-18；
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2022-05-18；
- 试验完成日期
- 国内：2024-05-11；
- 目标入组人数
- 国内: 30 人；
- 已入组人数
- 国内: 30 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 30 人；
源文档试验状态：已完成
登记参加机构与地点
共 15 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
天津市 · 天津市北京市 · 北京市湖南省 · 长沙市广东省 · 广州市云南省 · 昆明市福建省 · 福州市浙江省 · 杭州市湖北省 · 武汉市河南省 · 郑州市江苏省 · 苏州市贵州省 · 贵阳市山东省 · 青岛市山东省 · 济南市
- 中国医学科学院血液病医院中国 · 天津市 · 天津市 · 研究者：杨仁池
- 首都医科大学附属北京儿童医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：吴润晖
- 中南大学湘雅医院中国 · 湖南省 · 长沙市 · 研究者：彭捷
- 南方医科大学南方医院中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：孙竞
- 昆明医科大学第二附属医院中国 · 云南省 · 昆明市 · 研究者：周泽平
- 福建医科大学附属协和医院中国 · 福建省 · 福州市 · 研究者：杨凤娥
- 浙江大学医学院附属儿童医院中国 · 浙江省 · 杭州市 · 研究者：徐卫群
- 华中科技大学同济医学院附属同济医院中国 · 湖北省 · 武汉市 · 研究者：胡群
- 河南省肿瘤医院中国 · 河南省 · 郑州市 · 研究者：周虎
- 苏州大学附属第一医院中国 · 江苏省 · 苏州市 · 研究者：余自强
- 贵州医科大学附属医院中国 · 贵州省 · 贵阳市 · 研究者：曾小菁
- 青岛大学附属医院中国 · 山东省 · 青岛市 · 研究者：孙立荣
- 青岛大学附属医院中国 · 山东省 · 青岛市 · 研究者：崔中光
- 济南市中心医院中国 · 山东省 · 济南市 · 研究者：陈昀
- 北京协和医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：王书杰
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 临床试验发布组
- 申请人名称
- 丹麦诺和诺德公司 诺和诺德（中国）制药有限公司
- 联系人姓名
- 临床试验发布组
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 北京市-北京市-朝阳区广顺南大街8号利星行中心3号楼5层
- 联系人邮编
- 100102
主要研究者信息
- 姓名
- 杨仁池
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 教授
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 天津市-天津市-和平区南京路288号
- 邮编
- 300020
- 单位名称
- 中国医学科学院血液病医院
方案登记信息
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- NN7999-4670
- 方案最新版本号
- 2.0
- 版本日期
- 2021-09-22
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
本研究旨在评估nonacog beta pegol（N9-GP）在中国血友病B患者中所起的作用。
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- III期
- 设计类型
- 平行分组
- 随机化
- 非随机化
- 盲法
- 开放
- 试验范围
- 国内试验
受试者基本信息
- 年龄
- 12岁(最小年龄)至70岁(最大年龄)
- 性别
- 男
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.在开展任何试验相关活动之前获得知情同意书。试验相关活动是指作为试验的一部分而进行的任何程序，包括确定是否适合参加本试验的活动。
2.根据病历，FIX 活性≤2%的中间型至重型先天性血友病 B 的男性中国患者。
3.签署知情同意时年龄为 12-70 岁（含两端值）。
4.既往使用含 FIX 的产品至少有 100 ED。
5.目前正在接受预防治疗或目前接受按需治疗且在过去 12 个月内至少发生 6 起出血事件或在过去 6 个月内至少发生 3 起出血事件的患者。
6.患者、法定授权代表（LAR）和/或看护者能够评估出血事件、记录日记，能对出血进行家庭治疗并且在其他方面也能够遵守试验程序的要求。
2.根据病历，FIX 活性≤2%的中间型至重型先天性血友病 B 的男性中国患者。
3.签署知情同意时年龄为 12-70 岁（含两端值）。
4.既往使用含 FIX 的产品至少有 100 ED。
5.目前正在接受预防治疗或目前接受按需治疗且在过去 12 个月内至少发生 6 起出血事件或在过去 6 个月内至少发生 3 起出血事件的患者。
6.患者、法定授权代表（LAR）和/或看护者能够评估出血事件、记录日记，能对出血进行家庭治疗并且在其他方面也能够遵守试验程序的要求。
排除标准
1.已知或疑似对试验药物或相关产品过敏。
2. 既往参加过本试验。参加是指签署了知情同意书。
3. 在筛选前试验药物的5个半衰期或30天内（以较长者为准），参加过任何已批准或未批准试验药物的临床试验。
4. 基于现有病历、实验室报告回顾以及患者和LAR面谈获知的FIX抑制物史。
5. 当前FIX抑制物≥0.6 BU。
6. 根据病历，在筛选前6个月内CD4+淋巴细胞计数≤200/μL，且病毒载量>200粒/μL或>400000拷贝/mL的HIV阳性患者。如果筛选前6个月内的病历无法获得这些数据，则必须在筛选访视时进行检查。
7. 有血友病B以外的先天性或获得性凝血障碍。
8. 既往动脉血栓形成事件（如心肌梗死和颅内血栓形成）或既往深静脉血栓形成或肺栓塞（根据现有病历定义）。
9. 肝功能不全，定义为筛选时天冬氨酸氨基转移酶（AST）和/或丙氨酸氨基转移酶（ALT）>3倍正常值上限合并总胆红素>1.5正常值上限。
10. 肾功能损害，定义为筛选时测量的血清肌酐肾小球滤过率估算值（eGFR）≤30 mL/min/1.73 m^2。
11. 研究者认为可能会危及患者的安全或影响方案依从性的任何疾病（血友病B相关疾病除外）。
12. 筛选时血小板计数<50×10^9/L。
13. 免疫调节剂或化疗药。
14. 心智不全、不愿配合或存在语言障碍而影响充分理解或合作。
2. 既往参加过本试验。参加是指签署了知情同意书。
3. 在筛选前试验药物的5个半衰期或30天内（以较长者为准），参加过任何已批准或未批准试验药物的临床试验。
4. 基于现有病历、实验室报告回顾以及患者和LAR面谈获知的FIX抑制物史。
5. 当前FIX抑制物≥0.6 BU。
6. 根据病历，在筛选前6个月内CD4+淋巴细胞计数≤200/μL，且病毒载量>200粒/μL或>400000拷贝/mL的HIV阳性患者。如果筛选前6个月内的病历无法获得这些数据，则必须在筛选访视时进行检查。
7. 有血友病B以外的先天性或获得性凝血障碍。
8. 既往动脉血栓形成事件（如心肌梗死和颅内血栓形成）或既往深静脉血栓形成或肺栓塞（根据现有病历定义）。
9. 肝功能不全，定义为筛选时天冬氨酸氨基转移酶（AST）和/或丙氨酸氨基转移酶（ALT）>3倍正常值上限合并总胆红素>1.5正常值上限。
10. 肾功能损害，定义为筛选时测量的血清肌酐肾小球滤过率估算值（eGFR）≤30 mL/min/1.73 m^2。
11. 研究者认为可能会危及患者的安全或影响方案依从性的任何疾病（血友病B相关疾病除外）。
12. 筛选时血小板计数<50×10^9/L。
13. 免疫调节剂或化疗药。
14. 心智不全、不愿配合或存在语言障碍而影响充分理解或合作。
试验用药
中文通用名：NA： 英文通用名：Nonacog beta pegol（N9-GP） 商品名称：NA
剂型：注射用粉针剂
规格：2000 IU/瓶
用法用量：静脉注射;
预防治疗：40 IU/kg，每周一次。
出血治疗：40 IU/kg（轻度或中度出血）或80 IU/kg（重度出血）单次给药。如果首次注射后未观察到效果，则可给予40 IU/kg的额外剂量。
手术: 由研究者决定。
用药时程：最长58周
规格：2000 IU/瓶
用法用量：静脉注射;
预防治疗：40 IU/kg，每周一次。
出血治疗：40 IU/kg（轻度或中度出血）或80 IU/kg（重度出血）单次给药。如果首次注射后未观察到效果，则可给予40 IU/kg的额外剂量。
手术: 由研究者决定。
用药时程：最长58周
中文通用名：组氨酸溶液（溶剂）： 英文通用名：Histidine solution (Solvent) 商品名称：NA
剂型：注射用溶剂
规格：1×4.2 ml预填充注射器
用法用量：用预充注射器中的4 mL组氨酸溶液（溶剂）复溶一瓶Nonacog beta pegol（N9-GP），用于静脉注射给药。
用药时程：最长58周
规格：1×4.2 ml预填充注射器
用法用量：用预充注射器中的4 mL组氨酸溶液（溶剂）复溶一瓶Nonacog beta pegol（N9-GP），用于静脉注射给药。
用药时程：最长58周
终点指标
主要终点1 项，展开查看
- Nonacog beta pegol在按需治疗和PPX治疗期间治疗出血事件的止血疗效评价时间：从治疗开始（第0周）直至治疗结束（最多至第50周）指标类型：有效性指标
次要终点7 项，展开查看
- PPX治疗期间经治疗的出血事件数（仅B组）评价时间：从治疗开始（第0周）直至治疗结束（第50周）指标类型：有效性指标
- Nonacog beta pegol治疗出血事件的用量评价时间：从治疗开始（第0周）直至治疗结束（最多至第50周）指标类型：有效性指标
- PPX治疗期间的nonacog beta pegol用量（仅B组）评价时间：从治疗开始（第0周）直至治疗结束（第50周）指标类型：有效性指标
- PPX治疗期间的FIX谷值（仅B组）评价时间：从治疗开始（第0周）直至治疗结束（第50周）指标类型：有效性指标
- 具有FIX抑制性抗体（定义为滴度≥0.6 Bethesda单位（BU））的患者数量评价时间：从治疗开始（第0周）直至治疗结束（最多至第50周）指标类型：安全性指标
- 不良事件（AE）数量评价时间：从治疗开始（第0周）直至治疗结束（最多至第50周）指标类型：安全性指标
- 严重不良事件（SAE）数量评价时间：从治疗开始（第0周）直至治疗结束（最多至第50周）指标类型：安全性指标
伦理委员会审查记录
- 中国医学科学院血液病医院伦理委员会修改后同意 · 2021-05-10
- 中国医学科学院血液病医院伦理委员会同意 · 2021-08-02
- 中国医学科学院血液病医院伦理委员会同意 · 2021-10-22
- 中国医学科学院血液病医院伦理委员会同意 · 2022-09-29
- 中国医学科学院血液病医院伦理委员会同意 · 2022-11-14
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 无
- 是否购买保险
- 有
临床试验结果摘要
以下为原始资料中列出的结果摘要版本及日期。
- 1.02024-10-07
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20220763
- 试验状态
- 已完成
- 申请人联系人
- 临床试验发布组
- 首次公示信息日期
- 2022-04-01
- 申请人名称
- 丹麦诺和诺德公司/诺和诺德（中国）制药有限公司
试验基本信息11 个字段
- 登记号
- CTR20220763
- 药物名称
- NA
- 药物类型
- 生物制品
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 血友病B
- 试验专业题目
- 一项在血友病B中国患者中评估nonacog beta pegol治疗和预防出血事件的有效性、安全性和药代动力学的多中心、开放标签试验
- 试验通俗题目
- 一项研究nonacog beta pegol（N9-GP）在中国血友病B患者中治疗和预防出血事件的试验（paradigm9）
- 试验方案编号
- NN7999-4670
- 方案最新版本号
- 2.0
- 版本日期
- 2021-09-22
- 方案是否为联合用药
- 否