登记概览
- 登记号
- CTR20220800
- 快照状态
- 进行中 招募完成
- 状态阶段
- 招募结束（规范化导航项）
- 源数据分期
- III期
- 研究类型
- 药代/药效动力学
- 疾病领域
- 健康受试者与药代研究（规则标签）
- 申请人
- Sanofi-Aventis Recherche & Développement 赛诺菲（中国）投资有限公司 Sanofi Winthrop Industrie Sanofi-Aventis Recherche & Développement；Creapharm Clinical Supplies; ALMAC Clinical Services；ALMAC Clinical Services；ALMAC Clinical Services Limited
完整专业题目
一项随机、开放标签、平行组、为期18个月的III期研究，在法布雷病伴左心室肥大受试者中评价与常用标准治疗相比，venglustat对左心室质量指数的影响
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2024-06-13
- 首次公示信息日期
- 2022-04-07
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2022-07-13；国际：2022-05-03
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2022-08-10；国际：2022-07-29
- 试验完成日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；国际：登记人暂未填写该信息
- 目标入组人数
- 国内: 12 人；国际: 90 人；
- 已入组人数
- 国内: 26 人；国际: 104 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 登记人暂未填写该信息；
源文档试验状态：进行中（招募完成）
登记参加机构与地点
共 55 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
上海市 · 上海市BritishColumbia · VancouverAlberta · Calgary四川省 · 成都市北京市 · 北京市Praha 2 · Praha 2Galicia · VigoMadrid · MadridAlicante · AlicanteGARCHES · GARCHESLondon,Cityof · LondonHeraklion · HeraklionAthens · AthensLombardia · MilanoNapoli · NapoliTokyo · Minato-kuMiyagi · Sendai-shiKagoshima · KagoshimaFukuoka · Fukuoka-shiSeoul · teukbyeolsi -Seoul另有 32 个地区
- 上海交通大学医学院附属瑞金医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：金玮
- Adult Metabolic Diseases Clinic加拿大 · BritishColumbia · Vancouver · 研究者：Anna Lehman
- MAGIC Clinic加拿大 · Alberta · Calgary · 研究者：Aneal Khan
- 四川大学华西医院中国 · 四川省 · 成都市 · 研究者：陈玉成
- 北京大学第一医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：马为
- 北京大学人民医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：陈红
- Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze II. interni klinika捷克 · Praha 2 · Praha 2 · 研究者：Gabriela Dostalova
- Hospital Alvaro Cunqueiro西班牙 · Galicia · Vigo · 研究者：Alberto Jose Rivera Gallego
- Hospital General Universitario Gregorio Mara？ón西班牙 · Madrid · Madrid · 研究者：Javier Bermejo
- Hospital General Universitario de Alicante西班牙 · Alicante · Alicante · 研究者：Vicente E Climent
- AP-HP - Hopital Raymond-Poincare Unite Fonctionnelle de Genetique Medicale法国 · GARCHES · GARCHES · 研究者：Dominique GERMAIN
- Royal Free Hospital英国 · London,Cityof · London · 研究者：Derralynn Hughes
- University Hospital Of Heraklion希腊 · Heraklion · Heraklion · 研究者：Konstantinos Stylianou
- General Hospital of Athens希腊 · Athens · Athens · 研究者：Ioannis Boletis
- Attikon Hospital of Athens 2nd Pulmonary Dept希腊 · Athens · Athens · 研究者：Georgios Tsivgoulis
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico Reparto di Medicina Generale意大利 · Lombardia · Milano · 研究者：Irene Motta
- Azienda Ospedaliera Monaldi意大利 · Napoli · Napoli · 研究者：Giuseppe Limongelli
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II意大利 · Napoli · Napoli · 研究者：Antonio PISANI
- The Jikei University Hospital Jikei University Hospital日本 · Tokyo · Minato-ku · 研究者：Masahisa Kobayashi
- Tohoku University Hospital日本 · Miyagi · Sendai-shi · 研究者：Kotaro Nochioka
- Kagoshima University Hospital Kagoshima University Medical And Dental Hospital日本 · Kagoshima · Kagoshima · 研究者：Koji Higuchi
- Fukuoka University Hospital日本 · Fukuoka · Fukuoka-shi · 研究者：Yoshinari Uehara
- Yonsei University Health System, Severance Hospital韩国 · Seoul · teukbyeolsi -Seoul · 研究者：Geu-Ru Hong
- Pusan National University Yangsan Hospital韩国 · Gyeongsangnam · do -Yangsan-si · 研究者：Chong Kun Cheon
其余 31 家登记机构展开查看完整名单
- Academisch Medisch Centrum荷兰 · Amsterdam · Amsterdam · 研究者：Mirjam Langeveld
- Haukeland Universitetssykehus HF挪威 · Bergen · Bergen · 研究者：Camilla Tondel
- Instytut Kardiologii UJ CM Klinika Chorob Serca i Naczyn波兰 · Krakow · Krakow · 研究者：Piotr Podolec
- Centralny Szpital Kliniczny UM波兰 · Lódzkie · Lodz · 研究者：Krzysztof Kaczmarek
- Boston Children's Health Physicians美国 · NewYork · Hawthorne · 研究者：maryam banikazemi
- Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc美国 · Virginia · Fairfax · 研究者：Ozlem Goker-Alpan
- University of Utah Medical Center美国 · Utah · Salt Lake City · 研究者：Nicola Longo
- Universitatsklinikum Graz澳大利亚 · Graz · Graz · 研究者：Nicolas Verheyen
- Fred A. Litwin Family Centre in Genetic Medicine加拿大 · Ontario · Toronto · 研究者：Chantal Morel
- University of Alberta加拿大 · Alberta · Edmonton · 研究者：Gavin Oudit
- 中山大学附属第一医院中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：董吁刚、陈艺莉
- Universitatsklinikum Würzburg德国 · Würzburg · Würzburg · 研究者：Christoph Wanner
- Charité Universitatsmedizin Berlin - Campus Mitte德国 · Berlin · Berlin · 研究者：Sima Canaan-Kuehl
- SphinCS GmbH德国 · Hochheim am Main · Hochheim am Main · 研究者：Eugen Mengel
- Universitatsklinikum Mainz德国 · Mainz · Mainz · 研究者：Julia B. Hennermann
- Rigshospitalet丹麦 · Copenhagen · Copenhagen · 研究者：Caroline KISTORP
- Addenbrookes Hospital - NHS Trust Foundation英国 · Cambridgeshire · Cambridge · 研究者：Patrick Deegan
- IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna - Policlinico di Sant’Orsola意大利 · Bologna · Bologna · 研究者：Elena Biagini
- Shin-Yurigaoka General Hospital日本 · Kanagawa · Kawasaki-shi · 研究者：Yoshikatsu Eto
- Hokkaido University Hospital日本 · Hokkaido · Sapporo-shi · 研究者：Saori Nishio
- Imamura General Hospital日本 · Kagoshima · Kagoshima-shi · 研究者：Kenjurou Higo
- Mackay Memorial Hospital中国台湾 · Taipei · Taipei · 研究者：Juey-Jen Hwang
- Taichung Veterans General Hospital中国台湾 · Taichung · Taichung · 研究者：Chih-Hung Lai
- Gazi University Medical H Metabolism and Nutrition Science土耳其 · Ankara · Ankara · 研究者：Fatih Ezgu
- Istanbul Universitesi Cerrahpasa Tip Fakultesi土耳其 · Istanbul · Istanbul · 研究者：Nurhan Seyahi
- Kocaeli University Medical Faculty Nephrology Department土耳其 · Kocaeli · Kocaeli · 研究者：Necmi Eren
- Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago美国 · Illinois · Chicago · 研究者：Carlos Prada
- UCLA Medical Center美国 · California · Los Angeles · 研究者：Anjay Rastogi
- Emory Clinic美国 · Georgia · Atlanta · 研究者：William Ross Wilcox
- University of Alabama at Birmingham (UAB) - The Kirklin Clin美国 · Alabama · Birmingham · 研究者：Eric Wallace
- Renal Disease Research Institute美国 · Texas · Dallas · 研究者：Ankit Mehta
申请人与登记联系人
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- 申请人联系人
- 赛诺菲
- 申请人名称
- Sanofi-Aventis Recherche & Développement 赛诺菲（中国）投资有限公司 Sanofi Winthrop Industrie Sanofi-Aventis Recherche & Développement；Creapharm Clinical Supplies; ALMAC Clinical Services；ALMAC Clinical Services；ALMAC Clinical Services Limited
- 联系人姓名
- 赛诺菲
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 北京市-北京市-朝阳区建国路112号
- 联系人邮编
- 100022
主要研究者信息
- 姓名
- 金玮
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 上海市-上海市-黄浦区瑞金二路197号
- 邮编
- 200025
- 单位名称
- 上海交通大学医学院附属瑞金医院
方案登记信息
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- EFC16158
- 方案最新版本号
- 修订版临床试验方案05
- 版本日期
- 2024-06-13
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
主要目的：与法布雷病标准治疗相比，venglustat治疗18个月对法布雷病伴左心室肥大受试者左心室质量指数的影响。次要目的：评价venglustat对肾功能的影响；评价与标准治疗相比，venglustat对心脏功能和心脏脂质贮存的影响；评价 venglustat 对下肢肿胀和疲倦的影响；评估venglustat在法布雷病受试者中的安全性和耐受性；评价venglustat在法布雷病受试者中的PK
试验设计
- 试验分类
- 其他其他说明:安全性，有效性，药代动力学
- 试验分期
- III期
- 设计类型
- 平行分组
- 随机化
- 随机化
- 盲法
- 开放
- 试验范围
- 国际多中心试验
受试者基本信息
- 年龄
- 18岁(最小年龄)至65岁(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.受试者在签署知情同意书时，年龄必须在18至65岁（含）之间。
2.根据既往实验室评估和法布雷病临床症状史，已确诊为法布雷病的男性和女性成年受试者。如下所述：对于男性，残留α-半乳糖苷酶 A 水平低于平均正常水平的 1% 或发生致病性 α 半乳糖苷酶［GLA］突变，且具有法布雷病临床症状史；对于女性，发生致病性半乳糖苷酶α 突变，且具有法布雷病临床症状史； 受试者可正接受一种获批的法布雷病疗法（阿加糖酶α、阿加糖酶β或migalastat）治疗，或当前未接受治疗。
3.左心室肥大，必须在筛选时经心脏 MRI（集中识读）确认，定义为基于各年龄和性别的参考范围，与均值相比，LVMI＞2 SD
4.所有（男性和女性）受试者：
对于临床研究受试者所采取的避孕方法，男性和女性受试者进行避孕应符合当地法规要求
a) 男性受试者
如果男性受试者同意在研究干预期间和研究末次干预后至少90天内遵守以下要求，则可以参加研究：
- 不得捐精
外加以下任意一项：
- 能够以禁欲（不进行异性间性交）作为其首选和日常的生活方式（长期和持续禁欲），并同意坚持禁欲
或
- 必须同意使用 2 种避孕方法（即男性避孕套加受试者的女性伴侣使用另一种年失败率＜1% 的避孕方式）
b) 女性受试者
- 女性受试者如果未处于妊娠期或哺乳期且符合以下一个条件，则有资格参加研究：
- 无生育能力女性
或
- 有生育能力女性（WOCBP）同意按照其首选和日常的生活方式实施真正禁欲，或使用2 种避孕措施（包括1 种每年失败率＜1%的高效避孕措施，首选用户依赖性低的方法），时间为研究干预期间和末次研究干预给药后至少6周内；首次研究药物给药前筛选期和基线时，WOCBP 的高敏感度 妊娠试验（尿液或血清，根据当地法规要求选择）必须为阴性。
5.在进行任何研究相关程序之前必须获得已签署的知情同意书。
2.根据既往实验室评估和法布雷病临床症状史，已确诊为法布雷病的男性和女性成年受试者。如下所述：对于男性，残留α-半乳糖苷酶 A 水平低于平均正常水平的 1% 或发生致病性 α 半乳糖苷酶［GLA］突变，且具有法布雷病临床症状史；对于女性，发生致病性半乳糖苷酶α 突变，且具有法布雷病临床症状史； 受试者可正接受一种获批的法布雷病疗法（阿加糖酶α、阿加糖酶β或migalastat）治疗，或当前未接受治疗。
3.左心室肥大，必须在筛选时经心脏 MRI（集中识读）确认，定义为基于各年龄和性别的参考范围，与均值相比，LVMI＞2 SD
4.所有（男性和女性）受试者：
对于临床研究受试者所采取的避孕方法，男性和女性受试者进行避孕应符合当地法规要求
a) 男性受试者
如果男性受试者同意在研究干预期间和研究末次干预后至少90天内遵守以下要求，则可以参加研究：
- 不得捐精
外加以下任意一项：
- 能够以禁欲（不进行异性间性交）作为其首选和日常的生活方式（长期和持续禁欲），并同意坚持禁欲
或
- 必须同意使用 2 种避孕方法（即男性避孕套加受试者的女性伴侣使用另一种年失败率＜1% 的避孕方式）
b) 女性受试者
- 女性受试者如果未处于妊娠期或哺乳期且符合以下一个条件，则有资格参加研究：
- 无生育能力女性
或
- 有生育能力女性（WOCBP）同意按照其首选和日常的生活方式实施真正禁欲，或使用2 种避孕措施（包括1 种每年失败率＜1%的高效避孕措施，首选用户依赖性低的方法），时间为研究干预期间和末次研究干预给药后至少6周内；首次研究药物给药前筛选期和基线时，WOCBP 的高敏感度 妊娠试验（尿液或血清，根据当地法规要求选择）必须为阴性。
5.在进行任何研究相关程序之前必须获得已签署的知情同意书。
排除标准
1.短暂性脑缺血发作、卒中、心肌梗死、心脏衰竭、重大心血管手术（冠状动脉搭桥术、颈动脉内膜剥脱术、外周动脉搭桥术）或肾移植史。
2. 当下需要治疗的惊厥发作史。
3. 可能导致或造成左心室肥大的基础疾病，例如肥厚性心肌病、主动脉狭窄或未受控制的高血压。
4. 筛选时
心脏 MRI（经集中识读确认）显示不对称心室肥大。如果中心阅片员认为与法布雷病不相关（例如，由于肥厚性梗阻性心肌病引起），则被排除。
5. 晚期心脏纤维化，定义为筛选时行心脏MRI显示累及≥3 个心肌节段且累及＞50% 心肌厚度的显著钆延迟强化。
6. 临床显著心律不齐史，例如，持续性或非持续性室性心动过速、需要入院和／或需要植入植入式心脏除颤器或起搏器的心律紊乱。如果 CHA2DS2-VASc 评分为男性 0 分或女性 1 分，则通过稳定医学方案良好控制至少 12 个月的房颤不是排除因素。
7. 根据慢性肾脏疾病-流行病学协作组公式（CKD-EPI）肌酐方程，估计肾小球滤过率＜45 mL/min/1.73m2。
8. 患严重抑郁（根据贝克抑郁量表（BDI）-II评分>28确定）和/或筛选前1年内患有未经治且不稳定的重大情感障碍。
9. 受试者以下任一项检查结果阳性：抗丙型肝炎病毒（抗HCV）抗体、抗人免疫缺陷病毒1或2抗体（抗HIV1或抗HIV2抗体）。
10. 对于乙型肝炎检查，排除有以下任一情况的受试者：
- 乙型肝炎表面抗原（HBsAg）阳性
- 乙型肝炎核心抗体（HBcAb）阳性和乙型肝炎病毒脱氧核糖核酸（HBV DNA）检测阳性。
11. 入组前2周内已知重症急性呼吸综合征冠状病毒 2 型（SARS-CoV-2）病毒检测阳性或入组前6个月内因患COVID 19感染性肺炎住院治疗。
12. 在筛选访视前一年中滥用药物和/或酗酒。在筛选访视前5年中有酒精依赖史。
13. 中至重度肝功能损害，即Child-Pugh分级B或C。
14. 除胆石症或胆石症导致的胆囊切除术外的活动性肝胆病史。
15. 肝酶（丙氨酸氨基转移酶/天门冬氨酸氨基转移酶）或总胆红素＞2倍正常值上限，但诊断有Gilbert综合征的患者除外。患有Gilbert综合征的受试者应无其他提示肝胆病的症状或体征，血清总胆红素水平不得过3 mg/dl（51 μmol/L）且总胆红素中的结合胆红素占比低于20%。
16. 受试者在随机化前14天或5个半衰期（以较长者为准）内接受强效或中效细胞色素P450 CYP3A诱导剂或抑制剂。还包括开始IMP给药前72小时内摄入葡萄柚、葡萄柚汁或含葡萄柚产品。
17. 筛选时已知的MRI禁忌症，包括任何心脏植入设备，例如植入心脏除纤颤器或起搏器或已知对钆基造影剂过敏。
2. 当下需要治疗的惊厥发作史。
3. 可能导致或造成左心室肥大的基础疾病，例如肥厚性心肌病、主动脉狭窄或未受控制的高血压。
4. 筛选时
心脏 MRI（经集中识读确认）显示不对称心室肥大。如果中心阅片员认为与法布雷病不相关（例如，由于肥厚性梗阻性心肌病引起），则被排除。
5. 晚期心脏纤维化，定义为筛选时行心脏MRI显示累及≥3 个心肌节段且累及＞50% 心肌厚度的显著钆延迟强化。
6. 临床显著心律不齐史，例如，持续性或非持续性室性心动过速、需要入院和／或需要植入植入式心脏除颤器或起搏器的心律紊乱。如果 CHA2DS2-VASc 评分为男性 0 分或女性 1 分，则通过稳定医学方案良好控制至少 12 个月的房颤不是排除因素。
7. 根据慢性肾脏疾病-流行病学协作组公式（CKD-EPI）肌酐方程，估计肾小球滤过率＜45 mL/min/1.73m2。
8. 患严重抑郁（根据贝克抑郁量表（BDI）-II评分>28确定）和/或筛选前1年内患有未经治且不稳定的重大情感障碍。
9. 受试者以下任一项检查结果阳性：抗丙型肝炎病毒（抗HCV）抗体、抗人免疫缺陷病毒1或2抗体（抗HIV1或抗HIV2抗体）。
10. 对于乙型肝炎检查，排除有以下任一情况的受试者：
- 乙型肝炎表面抗原（HBsAg）阳性
- 乙型肝炎核心抗体（HBcAb）阳性和乙型肝炎病毒脱氧核糖核酸（HBV DNA）检测阳性。
11. 入组前2周内已知重症急性呼吸综合征冠状病毒 2 型（SARS-CoV-2）病毒检测阳性或入组前6个月内因患COVID 19感染性肺炎住院治疗。
12. 在筛选访视前一年中滥用药物和/或酗酒。在筛选访视前5年中有酒精依赖史。
13. 中至重度肝功能损害，即Child-Pugh分级B或C。
14. 除胆石症或胆石症导致的胆囊切除术外的活动性肝胆病史。
15. 肝酶（丙氨酸氨基转移酶/天门冬氨酸氨基转移酶）或总胆红素＞2倍正常值上限，但诊断有Gilbert综合征的患者除外。患有Gilbert综合征的受试者应无其他提示肝胆病的症状或体征，血清总胆红素水平不得过3 mg/dl（51 μmol/L）且总胆红素中的结合胆红素占比低于20%。
16. 受试者在随机化前14天或5个半衰期（以较长者为准）内接受强效或中效细胞色素P450 CYP3A诱导剂或抑制剂。还包括开始IMP给药前72小时内摄入葡萄柚、葡萄柚汁或含葡萄柚产品。
17. 筛选时已知的MRI禁忌症，包括任何心脏植入设备，例如植入心脏除纤颤器或起搏器或已知对钆基造影剂过敏。
试验用药
中文通用名：NA： 英文通用名：Venglustat 商品名称：NA
剂型：片剂
规格：15mg/片
用法用量：口服，单剂量， 每天1次
用药时程：18个月
规格：15mg/片
用法用量：口服，单剂量， 每天1次
用药时程：18个月
对照用药
中文通用名：阿加糖酶β 英文通用名：AGALSIDASE BETA 商品名称：法布赞
剂型：浓缩粉针剂
规格：35mg/7ml
用法用量：注射，单剂量， 每日一次
用药时程：18个月
规格：35mg/7ml
用法用量：注射，单剂量， 每日一次
用药时程：18个月
中文通用名：阿加糖酶α 英文通用名：AGALSIDASE ALFA 商品名称：瑞普佳
剂型：输注用浓缩液
规格：1mg/mL
用法用量：注射，单剂量，每日一次
用药时程：18个月
规格：1mg/mL
用法用量：注射，单剂量，每日一次
用药时程：18个月
终点指标
主要终点1 项，展开查看
- 根据心脏磁共振成像（中心阅片）结果，左心室质量指数斜率自基线至18个月的变化评价时间：从基线至18个月指标类型：有效性指标
次要终点9 项，展开查看
- 慢性肾脏疾病-流行病学协作组CKD-EPI肌酐方程评估自基线至18个月 eGFR斜率的变化评价时间：从基线至18个月指标类型：有效性指标
- 经心脏磁共振成像（中心阅片）测量的T1弛豫时间自基线至18个月的变化评价时间：从基线至18个月指标类型：有效性指标
- 经超声心动图（中心阅片）测量的整体长轴应变自基线至18个月的变化评价时间：从基线至18个月指标类型：有效性指标
- 通过评估TEAE/AE/SAE发生率评价安全性和耐受性；生命体征测量；ECG结果和体格及神经学检查结果；常规实验室评估（化学、血常规、尿液检查)评价时间：从基线至18个月指标类型：安全性指标
- BDI-II分数自基线至18个月时的变化评价时间：从基线至18个月指标类型：有效性指标
- 研究期间，计划访视时的venglustat血浆浓度评价时间：从基线至18个月指标类型：有效性指标
- FD-PRO 疲倦部分自基线至 18 个月时的百分比变化评价时间：从基线至18个月指标类型：有效性指标
- FD-PRO 下肢肿胀部分自基线至 18 个月时的百分比变化评价时间：从基线至18个月指标类型：有效性指标
- 通过眼科检查确定晶状体透明度自基线至18个月时的变化评价时间：从基线至18个月指标类型：有效性指标
伦理委员会审查记录
- 上海交通大学医学院附属瑞金医院药物临床试验伦理委员会同意 · 2022-01-25
- 上海交通大学医学院附属瑞金医院药物临床试验伦理委员会同意 · 2022-07-15
- 上海交通大学医学院附属瑞金医院药物临床试验伦理委员会同意 · 2023-07-05
- 上海交通大学医学院附属瑞金医院药物临床试验伦理委员会同意 · 2024-02-23
- 上海交通大学医学院附属瑞金医院药物临床试验伦理委员会同意 · 2024-09-25
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 有
- 是否购买保险
- 有
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20220800
- 试验状态
- 进行中
- 申请人联系人
- 赛诺菲
- 首次公示信息日期
- 2022-04-07
- 申请人名称
- Sanofi-Aventis Recherche & Développement/赛诺菲（中国）投资有限公司/Sanofi Winthrop Industrie/Sanofi-Aventis Recherche & Développement；Creapharm Clinical Supplies; ALMAC Clinical Services；ALMAC Clinical Services；ALMAC Clinical Services Limited
试验基本信息11 个字段
- 登记号
- CTR20220800
- 药物名称
- venglustat 曾用名:
- 药物类型
- 化学药物
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 法布雷病
- 试验专业题目
- 一项随机、开放标签、平行组、为期18个月的III期研究，在法布雷病伴左心室肥大受试者中评价与常用标准治疗相比，venglustat对左心室质量指数的影响
- 试验通俗题目
- 在法布雷病受试者中评价venglustat对左心室质量指数影响的随机、开放标签、III期研究
- 试验方案编号
- EFC16158
- 方案最新版本号
- 修订版临床试验方案05
- 版本日期
- 2024-06-13
- 方案是否为联合用药
- 否