登记概览
- 登记号
- CTR20220832
- 快照状态
- 已完成
- 状态阶段
- 已完成（规范化导航项）
- 源数据分期
- III期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 其他或待归类（规则标签）
- 申请人
- Novartis Pharma AG 诺华（中国）生物医学研究有限公司 Novartis Pharma Produktions GmbH
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2024-11-13
- 首次公示信息日期
- 2022-05-23
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2022-09-28；国际：2022-01-17
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2022-10-05；国际：2022-03-02
- 试验完成日期
- 国内：2025-03-07；国际：登记人暂未填写该信息
- 目标入组人数
- 国内: 5 人；国际: 50 人；
- 已入组人数
- 国内: 4 人；国际: 34 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 4 人；国际: 34 人；
源文档试验状态：已完成
登记参加机构与地点
共 34 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
北京市 · 北京市Wien · WienInnsbruck · InnsbruckSao Paulo · Sao PauloPraha 4 · Praha 4Ostrava Poruba · Ostrava PorubaThessaloniki · ThessalonikiUttar Pradesh · LucknowChandigarh · ChandigarhTamil Nadu · VelloreMaharashtra · PuneMaharashtra · NagpurSaitama · Iruma-gunTokyo · Bunkyo-kuShimane · Izumo-citySeoul · SeoulLjubljana · LjubljanaTaichung · TaichungTaoyuan · TaoyuanNewcastle Upon Tyne · Newcastle Upon Tyne另有 9 个地区
- 北京大学第一医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：赵明辉
- Univ Klinik fuer Innere Medizin III AKH Wien奥地利 · Wien · Wien · 研究者：Gere Sunder-Plassmann
- Universitatsklinik Innsbruck奥地利 · Innsbruck · Innsbruck · 研究者：Michael Rudnicki
- Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da USP巴西 · Sao Paulo · Sao Paulo · 研究者：Irene Noronha
- Hospital do Rim e Hipertenso巴西 · Sao Paulo · Sao Paulo · 研究者：Juliana Mansur
- IKEM捷克 · Praha 4 · Praha 4 · 研究者：Ondrej Viklicky
- Vseobecna fakultni nemocnice捷克 · Praha 4 · Praha 4 · 研究者：Romana Rysava
- Fakultni Nemocnice Ostrava捷克 · Ostrava Poruba · Ostrava Poruba · 研究者：Jaromir Gumulec
- General Hospital of Thessaloniki G PAPANIKOLAOU希腊 · Thessaloniki · Thessaloniki · 研究者：Ioanna Sakellari
- Sanjay Gandhi Post Graduate Institute of Medical Sciences印度 · Uttar Pradesh · Lucknow · 研究者：Dharmandr Bhadauria
- PGIMER印度 · Chandigarh · Chandigarh · 研究者：Raja Ramchandran
- Christian Medical College and Hospital印度 · Tamil Nadu · Vellore · 研究者：Santosh Varughese
- KEM Hospital印度 · Maharashtra · Pune · 研究者：Vipul Chakurkar
- Saraswati Kidney Care Centre印度 · Maharashtra · Nagpur · 研究者：Amit Pasari
- Saitama Medical University Hospital日本 · Saitama · Iruma-gun · 研究者：Yoshitaka Miyakawa
- The University of Tokyo Hospital日本 · Tokyo · Bunkyo-ku · 研究者：Yoichiro Ikeda
- Shimane University Hospital日本 · Shimane · Izumo-city · 研究者：Ritsuro Suzuki
- Seoul National University Hospital韩国 · Seoul · Seoul · 研究者：Hajeong Lee
- Yonsei Univ Health System YUCM韩国 · Seoul · Seoul · 研究者：JIN SEOK KIM
- University Medical Centre Ljubljana斯洛文尼亚 · Ljubljana · Ljubljana · 研究者：Andreja Ales Rigler
- China Medical University Hospital中国台湾 · Taichung · Taichung · 研究者：Chiu-Ching Huang
- Chang Gung Memorial Hospital LinKou中国台湾 · Taoyuan · Taoyuan · 研究者：Kun-Hua Tu
- Freeman Hospital英国 · Newcastle Upon Tyne · Newcastle Upon Tyne · 研究者：David Kavanagh
- Baylor Scott and White Research英国 · Temple · Temple · 研究者：Mohanram Narayanan
其余 10 家登记机构展开查看完整名单
- University of New Mexico School of Medicine英国 · Albuquerque · Albuquerque · 研究者：Namita Singh
- University of California at Los Angeles英国 · Torrance · Torrance · 研究者：Saraj Tomassetti
- USC Norris Cancer Center英国 · Los Angeles · Los Angeles · 研究者：Ilene Weitz
- 上海交通大学医学院附属瑞金医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：王伟铭
- 北京大学第三医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：王悦
- 中国医学科学院北京协和医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：李雪梅
- 中山大学附属第一医院中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：陈崴
- 西安交通大学医学院第一附属医院中国 · 陕西省 · 西安市 · 研究者：路万虹
- 东南大学附属中大医院中国 · 江苏省 · 南京市 · 研究者：刘必成
- 烟台毓璜顶医院中国 · 山东省 · 烟台市 · 研究者：李鹏
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 诺华医学热线（临床登记）
- 申请人名称
- Novartis Pharma AG 诺华（中国）生物医学研究有限公司 Novartis Pharma Produktions GmbH
- 联系人姓名
- 诺华医学热线（临床登记）
- 联系人座机
- 400-8180600
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 北京市-北京市-朝阳区针织路23号楼5层
- 联系人邮编
- 100004
主要研究者信息
- 姓名
- 赵明辉
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 北京市-北京市-北京市 西城区西什库大街8 号
- 邮编
- 100034
- 单位名称
- 北京大学第一医院
方案登记信息
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- CLNP023F12301
- 方案最新版本号
- V03
- 版本日期
- 2024-11-13
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
评估LNP023用于既往未接受过补体抑制剂治疗的成人aHUS患者的安全性和有效性
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- III期
- 设计类型
- 单臂试验
- 随机化
- 非随机化
- 盲法
- 开放
- 试验范围
- 国际多中心试验
受试者基本信息
- 年龄
- 18岁(最小年龄)至无上限(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.有血栓性微血管病变(TMA)证据的成人患者，包括血小板减少、溶血和急性肾损伤的证据
2.在研究治疗开始之前，必须接种抗脑膜炎奈瑟菌、肺炎链球菌和流感嗜血杆菌感染的疫苗。如果患者以前没有接种过疫苗，或如果需要加强剂，应根据当地法规，至少在第一次研究用药前2周给药。如果研究治疗必须在接种疫苗后2周之前或接种疫苗之前开始，则必须在研究治疗开始时和接种疫苗后至少2周内进行预防性抗生素治疗
2.在研究治疗开始之前，必须接种抗脑膜炎奈瑟菌、肺炎链球菌和流感嗜血杆菌感染的疫苗。如果患者以前没有接种过疫苗，或如果需要加强剂，应根据当地法规，至少在第一次研究用药前2周给药。如果研究治疗必须在接种疫苗后2周之前或接种疫苗之前开始，则必须在研究治疗开始时和接种疫苗后至少2周内进行预防性抗生素治疗
排除标准
1.既往接受过补体抑制剂治疗，包括抗c5抗体
2. ADAMTS13缺乏(<5%活性)，和/或证实志贺氏毒素相关溶血性尿毒综合征(STx-HUS)，和/或直接Coombs试验阳性
3. 经鉴定的药物暴露相关的溶血酶血症或与已知的钴胺素C代谢基因缺陷或已知的二酰基甘油激酶ε (DGKE)介导的溶血酶血症相关的溶血酶血症
4. 在筛查当前TMA之前，接受PE/PI治疗28天或更长时间
5. 骨髓移植(BMT)/造血干细胞移植(HSCT)，心脏、肺、小肠、胰腺或肝脏移植
6. 脓毒症、严重全身性感染、COVID-19感染、影响aHUS准确诊断或影响aHUS治疗的全身性感染、包被细菌引起的活动性感染(或复发性侵袭性感染史)患者
7. 提示溶血性尿毒综合征以外其他疾病或慢性肾衰竭或非补体介导的遗传性肾病家族史的肾脏疾病
8. 肝脏疾病或肝损伤筛查
9. 系统性硬化症(硬皮病)、系统性红斑狼疮(SLE)或抗磷脂抗体阳性或综合征
10. 慢性血液或腹膜透析
2. ADAMTS13缺乏(<5%活性)，和/或证实志贺氏毒素相关溶血性尿毒综合征(STx-HUS)，和/或直接Coombs试验阳性
3. 经鉴定的药物暴露相关的溶血酶血症或与已知的钴胺素C代谢基因缺陷或已知的二酰基甘油激酶ε (DGKE)介导的溶血酶血症相关的溶血酶血症
4. 在筛查当前TMA之前，接受PE/PI治疗28天或更长时间
5. 骨髓移植(BMT)/造血干细胞移植(HSCT)，心脏、肺、小肠、胰腺或肝脏移植
6. 脓毒症、严重全身性感染、COVID-19感染、影响aHUS准确诊断或影响aHUS治疗的全身性感染、包被细菌引起的活动性感染(或复发性侵袭性感染史)患者
7. 提示溶血性尿毒综合征以外其他疾病或慢性肾衰竭或非补体介导的遗传性肾病家族史的肾脏疾病
8. 肝脏疾病或肝损伤筛查
9. 系统性硬化症(硬皮病)、系统性红斑狼疮(SLE)或抗磷脂抗体阳性或综合征
10. 慢性血液或腹膜透析
试验用药
中文通用名：LNP023： 英文通用名：LNP023 商品名称：NA
剂型：胶囊
规格：200mg/粒
用法用量：每日两次，每次200mg
用药时程：连续给药52周
规格：200mg/粒
用法用量：每日两次，每次200mg
用药时程：连续给药52周
中文通用名：LNP023： 英文通用名：LNP023 商品名称：NA
剂型：胶囊
规格：200mg/粒
用法用量：每日两次，每次200mg
用药时程：连续给药52周
规格：200mg/粒
用法用量：每日两次，每次200mg
用药时程：连续给药52周
中文通用名：LNP023： 英文通用名：LNP023 商品名称：NA
剂型：胶囊
规格：200mg/粒
用法用量：每日两次，每次200mg
用药时程：连续给药52周
规格：200mg/粒
用法用量：每日两次，每次200mg
用药时程：连续给药52周
终点指标
主要终点2 项，展开查看
- 在未使用PE/PI和抗C5抗体治疗的情况下，达到血栓性微血管病完全缓解的患者比例评价时间：26周指标类型：有效性指标
- 安全性评估，包括不良事件/严重不良事件、安全实验室参数、生命体征等;2)有效性评估，包括TMA完全缓解、血液学参数(血小板、乳酸脱氢酶、血红蛋白)、估计肾小球滤过率评价时间：52周指标类型：有效性指标+安全性指标
次要终点10 项，展开查看
- 达到血栓性微血管病完全缓解的时间评价时间：26周指标类型：有效性指标
- 血红蛋白水平较基线升高≥2 g/dL的参与者百分比评价时间：26周指标类型：有效性指标
- 血液学指标(血小板、乳酸脱氢酶、血红蛋白)较基线的变化评价时间：26周指标类型：有效性指标
- 透析患者百分比评价时间：26周指标类型：有效性指标
- 估计肾小球滤过率的基线变化评价时间：26周指标类型：有效性指标
- 慢性肾病(CKD)分期与基线的变化评价时间：26周指标类型：有效性指标
- 慢性疾病治疗功能评估(FACIT)疲劳问卷的患者报告结果评分较基线的变化评价时间：26周指标类型：有效性指标
- EuroQol 5级EQ-5D版(EQ-5D- 5l)问卷患者报告结果评分较基线的变化评价时间：26周指标类型：有效性指标
- 患者整体严重程度印象(PGIS)问卷测量的患者报告结果评分与基线的变化评价时间：26周指标类型：有效性指标
- Short-form 36健康调查问卷第2版(SF-36 v2)患者报告结果评分较基线的变化评价时间：26周指标类型：有效性指标
伦理委员会审查记录
- 北京大学第 一医院生物医学研究伦理委员会同意 · 2022-03-16
- 北京大学第 一医院生物医学研究伦理委员会同意 · 2022-06-01
- 北京大学第 一医院生物医学研究伦理委员会同意 · 2023-03-06
- 北京大学第一医院生物医学研究伦理委员会同意 · 2023-11-10
- 北京大学第一医院生物医学研究伦理委员会同意 · 2024-01-23
- 北京大学第一医院生物医学研究伦理委员会同意 · 2025-07-08
- 北京大学第一医院生物医学研究伦理委员会同意 · 2025-09-30
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 有
- 是否购买保险
- 有
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20220832
- 试验状态
- 已完成
- 申请人联系人
- 诺华医学热线（临床登记）
- 首次公示信息日期
- 2022-05-23
- 申请人名称
- Novartis Pharma AG/诺华（中国）生物医学研究有限公司/Novartis Pharma Produktions GmbH
试验基本信息11 个字段
- 登记号
- CTR20220832
- 药物名称
- LNP023
- 药物类型
- 化学药物
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 非典型溶血尿毒综合征（aHUS）
- 试验专业题目
- 一项多中心、单臂、开放标签的，旨在评估每日两次口服LNP023在既往未接受过补体抑制剂治疗的成人aHUS患者中有效性和安全性的临床试验
- 试验通俗题目
- 一项多中心、单臂、开放标签的，旨在评估每日两次口服LNP023在既往未接受过补体抑制剂治疗的成人aHUS患者中有效性和安全性的临床试验
- 试验方案编号
- CLNP023F12301
- 方案最新版本号
- V03
- 版本日期
- 2024-11-13
- 方案是否为联合用药
- 否