登记概览
- 登记号
- CTR20220833
- 快照状态
- 进行中 招募完成
- 状态阶段
- 招募结束（规范化导航项）
- 源数据分期
- 其它上市后真实世界研究
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 其他或待归类（规则标签）
- 申请人
- EUSA Pharma (Netherlands) B.V. Rentschler Biopharma SE Millmount Healthcare Ltd 百济神州（北京）生物科技有限公司
完整专业题目
一项观察性双向队列研究评估达妥昔单抗β和常规治疗用于高危神经母细胞瘤患者维持治疗长期有效性和安全性
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2023-11-15
- 首次公示信息日期
- 2022-04-18
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2022-06-03；
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2022-06-03；
- 试验完成日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；
- 目标入组人数
- 国内: 150 人；
- 已入组人数
- 国内: 151 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；
源文档试验状态：进行中（招募完成）
登记参加机构与地点
共 11 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
北京市 · 北京市天津市 · 天津市山东省 · 济南市广东省 · 广州市江苏省 · 南京市上海市 · 上海市湖南省 · 长沙市浙江省 · 杭州市广东省 · 深圳市
- 首都医科大学附属北京儿童医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：倪鑫
- 首都医科大学附属北京儿童医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：苏雁
- 首都儿科研究所附属儿童医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：刘嵘
- 天津市肿瘤医院中国 · 天津市 · 天津市 · 研究者：赵强
- 山东省肿瘤医院中国 · 山东省 · 济南市 · 研究者：王景福
- 广州市妇女儿童医疗中心中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：张晓红
- 南京市儿童医院中国 · 江苏省 · 南京市 · 研究者：方拥军
- 复旦大学附属儿科医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：翟晓文
- 湖南省人民医院中国 · 湖南省 · 长沙市 · 研究者：贺湘玲
- 浙江大学医学院附属儿童医院中国 · 浙江省 · 杭州市 · 研究者：茅君卿
- 深圳市儿童医院中国 · 广东省 · 深圳市 · 研究者：刘四喜
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 李越
- 申请人名称
- EUSA Pharma (Netherlands) B.V. Rentschler Biopharma SE Millmount Healthcare Ltd 百济神州（北京）生物科技有限公司
- 联系人姓名
- 李越
- 联系人座机
- [已移除电话]-159
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 北京市-北京市-昌平区中关村生命科学园，科学园路30号
- 联系人邮编
- 102206
主要研究者信息
主要研究者 1
- 姓名
- 倪鑫
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 北京市-北京市-西城区南礼士路56号
- 邮编
- 100045
- 单位名称
- 首都医科大学附属北京儿童医院
主要研究者 2
- 姓名
- 苏雁
- 学位
- 医学硕士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 北京市-北京市-西城区南礼士路56号
- 邮编
- 100045
- 单位名称
- 首都医科大学附属北京儿童医院
方案登记信息
- 相关登记号
- CTR20221154
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- BGB-dinutuximab_beta-102
- 方案最新版本号
- 3.0
- 版本日期
- 2023-11-15
- 方案是否为联合用药
- 是
试验目的
本研究将收集达妥昔单抗β药品上市后在真实医疗环境中治疗高危神经母细胞瘤患者的数据，评估在维持治疗阶段使用达妥昔单抗β与常规治疗方案的有效性和安全性。研究结果将桥接境外临床研究数据，用于支持达妥昔单抗β获得最终完全的批准。
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- 其它上市后真实世界研究
- 设计类型
- 平行分组
- 随机化
- 非随机化
- 盲法
- 开放
- 试验范围
- 国内试验
受试者基本信息
- 年龄
- 12月(最小年龄)至18岁(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.患儿和/或监护人已签署知情同意书（ICF）并具有遵守研究要求的能力；
2.年龄≥12个月， <18岁；
3.经组织病理学确诊，或经影像、骨髓、尿儿茶酚胺代谢产物等检查确诊的神经母细胞瘤；
4.根据2009年国际神经母细胞瘤危险度分组系统（INRGSS）或中国儿童神经母细胞瘤诊疗专家共识(2015年版)或2007年COG危险度分期标准诊断的高危神经母细胞瘤患者；
5.先前接受过诱导化疗并至少获得部分缓解，并且随后进行过清髓性治疗和干细胞移植治疗；
6.接受维持治疗之前至少达到部分缓解。
2.年龄≥12个月， <18岁；
3.经组织病理学确诊，或经影像、骨髓、尿儿茶酚胺代谢产物等检查确诊的神经母细胞瘤；
4.根据2009年国际神经母细胞瘤危险度分组系统（INRGSS）或中国儿童神经母细胞瘤诊疗专家共识(2015年版)或2007年COG危险度分期标准诊断的高危神经母细胞瘤患者；
5.先前接受过诱导化疗并至少获得部分缓解，并且随后进行过清髓性治疗和干细胞移植治疗；
6.接受维持治疗之前至少达到部分缓解。
排除标准
1.进入维持治疗前曾接受过达妥昔单抗β或其他抗双唾液酸神经节苷脂2(GD2)治疗；
2. 同时参加另一项干预性临床研究（如该研究对患者的长期生存随访不进行干预，如达妥昔单抗β的药代动力学研究<研究编号BGB-Dinutuximab Beta-101>，则可以入组）。
2. 同时参加另一项干预性临床研究（如该研究对患者的长期生存随访不进行干预，如达妥昔单抗β的药代动力学研究<研究编号BGB-Dinutuximab Beta-101>，则可以入组）。
试验用药
中文通用名：达妥昔单抗β注射液： 英文通用名：Dinutuximab_beta 商品名称：凯泽百/Qarziba
剂型：注射液
规格：20mg(4.5 ml)／瓶
用法用量：每个疗程的总剂量应为 100mg/m2
用药时程：治疗需连续 5个疗程，每个疗程 35天
规格：20mg(4.5 ml)／瓶
用法用量：每个疗程的总剂量应为 100mg/m2
用药时程：治疗需连续 5个疗程，每个疗程 35天
终点指标
主要终点1 项，展开查看
- 3年真实世界无事件生存（rwEFS）率评价时间：3年指标类型：有效性指标
次要终点6 项，展开查看
- 2年rwEFS率评价时间：2年指标类型：有效性指标
- 1年rwEFS率评价时间：1年指标类型：有效性指标
- rwEFS率评价时间：患者从维持治疗开始到复发、疾病进展、出现第二肿瘤或任何原因死亡的时间指标类型：有效性指标
- 3年总生存（OS）率评价时间：3年指标类型：有效性指标
- 总生存（OS）率评价时间：从开始维持治疗（达妥昔单抗β或常规治疗）至因任何原因引起死亡的时间指标类型：有效性指标
- 安全性评价时间：研究期间指标类型：安全性指标
伦理委员会审查记录
- 首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会修改后同意 · 2021-12-21
- 首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会同意 · 2022-01-28
- 首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会同意 · 2024-06-21
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 无
- 是否购买保险
- 有
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20220833
- 试验状态
- 进行中
- 申请人联系人
- 李越
- 首次公示信息日期
- 2022-04-18
- 申请人名称
- EUSA Pharma (Netherlands) B.V./Rentschler Biopharma SE/Millmount Healthcare Ltd/百济神州（北京）生物科技有限公司
试验基本信息12 个字段
- 登记号
- CTR20220833
- 相关登记号
- CTR20221154
- 药物名称
- 达妥昔单抗β注射液 曾用名:
- 药物类型
- 生物制品
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 高危神经母细胞瘤
- 试验专业题目
- 一项观察性双向队列研究评估达妥昔单抗β和常规治疗用于高危神经母细胞瘤患者维持治疗长期有效性和安全性
- 试验通俗题目
- 达妥昔单抗β用于高危神经母细胞瘤的有效性和安全性
- 试验方案编号
- BGB-dinutuximab_beta-102
- 方案最新版本号
- 3.0
- 版本日期
- 2023-11-15
- 方案是否为联合用药
- 是