登记概览
- 登记号
- CTR20220858
- 快照状态
- 进行中 招募完成
- 状态阶段
- 招募结束（规范化导航项）
- 源数据分期
- III期
- 研究类型
- 药代/药效动力学
- 疾病领域
- 健康受试者与药代研究（规则标签）
- 申请人
- Sanofi-Aventis Recherche & Développement 赛诺菲（中国）投资有限公司 Sanofi Winthrop Industrie Sanofi-Aventis Recherche & Développement；Creapharm Clinical Supplies; ALMAC Clinical Services；ALMAC Clinical Services；ALMAC Clinical Services Limited
完整专业题目
一项随机、双盲、安慰剂对照、为期 12 个月的 III 期研究，评价 venglustat 在初治或至少 6 个月未经治疗的罹患法布雷病的≥16岁男性和女性受试者中治疗神经病理性疼痛和腹痛的疗效
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2023-10-06
- 首次公示信息日期
- 2022-04-15
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2022-07-05；国际：2022-03-11
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2022-08-12；国际：2022-04-03
- 试验完成日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；国际：登记人暂未填写该信息
- 目标入组人数
- 国内: 12 人；国际: 114 人；
- 已入组人数
- 国内: 16 人；国际: 122 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 登记人暂未填写该信息；
源文档试验状态：进行中（招募完成）
登记参加机构与地点
共 62 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
北京市 · 北京市BuenosAires · PergaminoLaRioja · LaRiojaWien · WienRioGrandedoSul · Porto AlegreNovaScotia · HalifaxAlberta · CalgaryOntario · TorontoMünchen · MünchenHochheim am Main · Hochheim am MainTurku · TurkuGARCHES · GARCHESCambridgeshire · CambridgeLondon,City of · LondonManchester · SalfordNapoli · NapoliMonzaeBrianza · MonzaPalermo · PalermoRoma · RomaMiyagi · Sendai-shi另有 41 个地区
- 北京大学第一医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：王朝霞
- Instituto de Nefrologia Pergamino阿根廷 · BuenosAires · Pergamino · 研究者：Norberto Antongiovanni
- Centro Oncológico Riojano Integral - CORI阿根廷 · LaRioja · LaRioja · 研究者：Juan M Muraro
- AKH Wien, University tsklinikum Neurologie奥地利 · Wien · Wien · 研究者：Paulus Rommer
- Hospital De Clinicas De Porto Alegre巴西 · RioGrandedoSul · Porto Alegre · 研究者：Roberto Giugliani
- Nova Scotia Health - QEII Health Sciences Centre加拿大 · NovaScotia · Halifax · 研究者：Michael West
- MAGIC Clinic加拿大 · Alberta · Calgary · 研究者：Aneal Khan
- Fred A. Litwin Family Centre in Genetic Medicine加拿大 · Ontario · Toronto · 研究者：Chantal MOREL
- Friedrich-Baur Institut München德国 · München · München · 研究者：Stephan Wenninger
- SphinCS GmbH德国 · Hochheim am Main · Hochheim am Main · 研究者：Eugen Mengel
- Tyks TYKS芬兰 · Turku · Turku · 研究者：Ilkka Kantola
- AP-HP - Hopital Raymond-Poincare Unite Fonctionnelle de Genetique Medicale法国 · GARCHES · GARCHES · 研究者：Dominique GERMAIN
- Addenbrookes Hospital - NHS Trust Foundation Rheumatology英国 · Cambridgeshire · Cambridge · 研究者：Patrick B Deegan
- The Royal Free Hospital The Royal Free Hospital英国 · London,City of · London · 研究者：Derralynn Hughes
- Salford Royal NHS Foundation Trust英国 · Manchester · Salford · 研究者：Ana Jovanovic
- Azienda Ospedaliera Universitaria 'Federico II'意大利 · Napoli · Napoli · 研究者：Antonio PISANI
- Azienda Ospedaliera San Gerardo Medicina Interna意大利 · MonzaeBrianza · Monza · 研究者：Federico Pieruzzi
- Policlinico Paolo Giaccone UOC di Pneumologia意大利 · Palermo · Palermo · 研究者：Antonino Tuttolomondo
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli意大利 · Roma · Roma · 研究者：Elena Verrecchia
- Tohoku University Hospital日本 · Miyagi · Sendai-shi · 研究者：Kotaro Nochioka
- The Jikei University Hospital Jikei University Hospital日本 · Kanagawa · Kawasaki-shi · 研究者：Masahisa Kobayashi
- The Jikei University Hospital Jikei University Hospital日本 · Tokyo · Minato-ku · 研究者：Masahisa Kobayashi
- Fukuoka University Hospital日本 · Fukuoka · Fukuoka-shi · 研究者：Yoshinari Uehara
- Hospital Universitario “Dr. José Eleuterio González”墨西哥 · Monterrey · Monterrey · 研究者：Marisol Ibarra Ramirez
其余 38 家登记机构展开查看完整名单
- Clinstile, SA de CV墨西哥 · Mexico · Mexico · 研究者：Odette D Diaz Avedano
- Haukeland Universitetssykehus HF挪威 · Bergen · Bergen · 研究者：Camilla Tondel
- Kliniczny Szpital Wojewodzki Nr 2 im. Sw. Jadwigi Krolowej波兰 · Lódzkie · Lodz · 研究者：Agnieszka Gala-Bladzinska
- Szpital Kliniczny Im H Swiecickiego UM Oddzial Kliniczny Nefrologii, Transplantologii i Chorob Wewnetrznych波兰 · Wielkopolskie · Poznan · 研究者：Krzysztof Pawlaczyk
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza-Radeckiego we Wroclawiu Klinika Nefrologii i Medycyny Transplantacyjnej波兰 · Wroclaw · Wroclaw · 研究者：Mariusz Kusztal
- Institutul Clinic Fundeni Nefrologie罗马尼亚 · Bucuresti · Bucuresti · 研究者：Elena Emanuela Rusu
- Westchester Medical Center Healthcare Corporation美国 · NewYork · Hawthorne · 研究者：Maryam Banikazemi
- Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc美国 · Virginia · Fairfax · 研究者：Ozlem Goker-Alpan
- University Of Utah Health Sciences Center美国 · Utah · Salt Lake City · 研究者：Nicola Longo
- UCLA美国 · California · Los Angeles · 研究者：Mrinalini Sarkar
- Cleveland Clinic美国 · Ohio · Cleveland · 研究者：Xiangling Wang
- AdventHealth Orlando美国 · Florida · Orlando · 研究者：Majed Dasouki
- Children's Hospital Of Pittsburgh美国 · Pennsylvania · Pittsburgh · 研究者：Damara Ortiz
- Emory Genetics美国 · Georgia · Atlanta · 研究者：William R Wilcox
- University of Alabama at Birmingham (UAB) - The Kirklin Clin美国 · Alabama · Birmingham · 研究者：Eric Wallace
- Renal Disease Research Institute美国 · Texas · Dallas · 研究者：Ankit Mehta
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center - PIN美国 · Ohio · Cincinnati · 研究者：Robert Hopkin
- University of California Irvine Medical Center美国 · Washington · Puyallup · 研究者：Changrui Xiao
- 上海交通大学医学院附属瑞金医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：任红
- 山西医科大学第一医院中国 · 山西省 · 太原市 · 研究者：郭军红
- 郑州大学第一附属医院中国 · 河南省 · 郑州市 · 研究者：赵占正
- IICQ - Instituto de Investigaciones Clínicas Quilmes阿根廷 · Buenos Aires · Quilmes · 研究者：Alberto Fernandez
- Royal Melbourne Hospital澳大利亚 · Victoria · PARKVILLE · 研究者：kathleen nicholls
- Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo - IGEIM巴西 · S？o Paulo · S？o Paulo · 研究者：Ana-Maria Martins
- Rigshospitalet丹麦 · Copenhagen · Copenhagen · 研究者：Ulla Feldt-Rasmussen
- Universit？tsklinikum Würzburg德国 · Würzburg · Würzburg · 研究者：Christoph Wanner
- Universit？tsklinikum Mainz德国 · Mainz · Mainz · 研究者：Julia Hennermann
- University Hospital Of Heraklion希腊 · Heraklion · Heraklion · 研究者：Konstantinos Stylianou
- University Hospital of Ioannina希腊 · Ioannina · Ioannina · 研究者：Evangelia Ntounousi
- Eginitio Hospital希腊 · Athens · Athens · 研究者：Panagiotis Kokotis
- SGPGI印度 · Lucknow · Lucknow · 研究者：Kausik Mandal
- Aiims印度 · Ioannina · Ioannina · 研究者：Madhulika Kabra
- Sir Ganga Ram Hospital印度 · Delhi · Delhi · 研究者：Ratna Puri
- Amrita Institute of Medical Sciences印度 · Kochi · Kochi · 研究者：Sheela Nampoothiri
- AOU Bologna - Policlinico S. Orsola Malpighi意大利 · Bologna · Bologna · 研究者：Gaetano La-Manna
- Gazi University Medical H Metabolism and Nutrition Science土耳其 · Ankara · Ankara · 研究者：ilyas Okur
- Kocaeli University Medical Faculty Nephrology Department土耳其 · Kocaeli · Kocaeli · 研究者：Necmi Eren
- Inonu Universitesi Turgut Ozal Tip Merkezi土耳其 · Malatya · Malatya · 研究者：Ozkan Ulutas
申请人与登记联系人
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- 申请人联系人
- 赛诺菲
- 申请人名称
- Sanofi-Aventis Recherche & Développement 赛诺菲（中国）投资有限公司 Sanofi Winthrop Industrie Sanofi-Aventis Recherche & Développement；Creapharm Clinical Supplies; ALMAC Clinical Services；ALMAC Clinical Services；ALMAC Clinical Services Limited
- 联系人姓名
- 赛诺菲
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 上海市-上海市-静安区延安中路1228号静安嘉里中心办公楼3座17楼中国临床研究中心
- 联系人邮编
- 200040
主要研究者信息
- 姓名
- 王朝霞
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 北京市-北京市-西城区西什库大街8号
- 邮编
- 100034
- 单位名称
- 北京大学第一医院
方案登记信息
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- EFC17045
- 方案最新版本号
- 修订版临床试验方案 04
- 版本日期
- 2023-10-06
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
主要目的：在初治或筛选前至少6个月内未接受治疗的≥16法布雷病受试者中评估venglustat减轻神经病理性疼痛和腹痛的效果。次要目的：评估venglustat对血浆lyso GL-3水平的影响；评估venglustat对补救性止痛药物使用的影响；评估venglustat对法布雷病症状的影响；评估venglustat在法布雷病受试者中的安全性和耐受性；在法布雷病受试者中评估venglustat的PK。
试验设计
- 试验分类
- 其他其他说明:安全性，有效性，药代动力学
- 试验分期
- III期
- 设计类型
- 平行分组
- 随机化
- 随机化
- 盲法
- 双盲
- 试验范围
- 国际多中心试验
受试者基本信息
- 年龄
- 16岁(最小年龄)至无上限(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.受试者签署知情同意书（ICF）时年龄必须至少为16岁。
2.初治或筛选前至少6个月内未接受针对法布雷病的获批或试验疗法治疗的受试者。
3.筛选时根据FD-PRO测量值，受试者定义的最受困扰症状（上肢神经病理性疼痛 [项1]，和/或下肢神经病理性疼痛 [项5]和/或腹痛 [项10]）平均评分≥3 （0=无症状， 10=能想象到的最严重症状）。
4.对于临床研究的受试者所采取的避孕方法，男性和女性受试者进行避孕应符合当地法规要求。
a) 男性受试者
如果男性受试者同意在研究干预期间和研究末次干预后至少90天内遵守以下要求，则可以参加研究：
- 不得捐精。
外加以下任意一项：
- 能够以禁欲（不进行异性间性交）作为其首选和日常的生活方式（长期和持续禁欲），并同意坚持禁欲。
或
- 必须同意使用 2 种避孕方法（即男性避孕套加受试者的女性伴侣使用另一种年失败率 < 1% 的避孕方式）。
b) 女性受试者
- 女性受试者如果未处于妊娠期或哺乳期且符合以下一个条件，则有资格参加研究：
- 无生育能力女性。
或
- 有生育能力的女性 （WOCBP） ，同意在研究期间和研究药物末次给药后至少6周内，以与其首选和日常生活一致的方式真正禁欲，或采用 2 种避孕措施（包括一种高效避孕措施 [年失败率 < 1%，首选用户依赖性低的方法]）
- 在筛选期和首次研究干预给药前的基线访视时，WOCBP高敏感度妊娠试验结果必须为阴性。
5.在进行任何研究相关程序之前必须获得已签署的知情同意书。
6.体重≥30 kg
2.初治或筛选前至少6个月内未接受针对法布雷病的获批或试验疗法治疗的受试者。
3.筛选时根据FD-PRO测量值，受试者定义的最受困扰症状（上肢神经病理性疼痛 [项1]，和/或下肢神经病理性疼痛 [项5]和/或腹痛 [项10]）平均评分≥3 （0=无症状， 10=能想象到的最严重症状）。
4.对于临床研究的受试者所采取的避孕方法，男性和女性受试者进行避孕应符合当地法规要求。
a) 男性受试者
如果男性受试者同意在研究干预期间和研究末次干预后至少90天内遵守以下要求，则可以参加研究：
- 不得捐精。
外加以下任意一项：
- 能够以禁欲（不进行异性间性交）作为其首选和日常的生活方式（长期和持续禁欲），并同意坚持禁欲。
或
- 必须同意使用 2 种避孕方法（即男性避孕套加受试者的女性伴侣使用另一种年失败率 < 1% 的避孕方式）。
b) 女性受试者
- 女性受试者如果未处于妊娠期或哺乳期且符合以下一个条件，则有资格参加研究：
- 无生育能力女性。
或
- 有生育能力的女性 （WOCBP） ，同意在研究期间和研究药物末次给药后至少6周内，以与其首选和日常生活一致的方式真正禁欲，或采用 2 种避孕措施（包括一种高效避孕措施 [年失败率 < 1%，首选用户依赖性低的方法]）
- 在筛选期和首次研究干预给药前的基线访视时，WOCBP高敏感度妊娠试验结果必须为阴性。
5.在进行任何研究相关程序之前必须获得已签署的知情同意书。
6.体重≥30 kg
排除标准
1.根据研究者意见，任何致使12个月内不得接受安慰剂给药的法布雷病表现。
2. 短暂性脑缺血发作、卒中、心肌梗死、心脏衰竭、左心室肥大和（或）心脏纤维化，重大心血管手术（冠状动脉搭桥术、颈动脉内膜剥脱术、外周动脉搭桥术）或肾移植史。
3. 临床显著心律不齐史，例如持续性或非持续性室性心动过速、需要入院和／或需要 植入植入式心脏除颤器或起搏器的心律紊乱。如果 CHA2DS2-VASc 评分为男性 0 分 或女性 1 分，则通过稳定的医学方案良好控制至少 12 个月的房颤不是排除因素。
4. 受试者以下任一项检查结果阳性：抗丙型肝炎病毒（抗HCV）抗体、抗人免疫缺陷病毒1或2抗体（抗HIV1和抗HIV2）.
5. 经研究者判断由法布雷病以外的原因引起上肢或下肢神经病理性疼痛，或腹痛，或存在可能导致神经病理性疼痛或腹痛
6. 当下需要治疗的惊厥发作史。
7. 根据研究者的意见，筛选前12个月内患有未受控制的高血压。或筛选期收缩压≥ 150 mmHg 或舒张压≥100 mmHg。
8. 对于≥18 岁的受试者，根据慢性肾脏疾病传染病学协作组公式（CKD-EPI）肌酐方程，估计肾小球滤过率<60 mL/分钟/1.73 m2。
9. 患严重抑郁（根据贝克抑郁量表（BDI）-II评分>28确定）和/或筛选前1年内患有未经治且不稳定的重大情感障碍。
10. 入组前2周内已知SARS-CoV-2病毒检测阳性或入组前6个月内因患COVID 19感染性肺炎住院治疗。
11. 中至重度肝功能损害，即Child-Pugh分级B或C。
12. 在筛选访视前一年内滥用药物和/或酗酒。在筛选访视前5年内有酒精依赖史。
13. 除胆石症或胆石症导致的胆囊切除术外的活动性肝胆病史。
14. 肝酶（丙氨酸氨基转移酶[ALT]/天门冬氨酸氨基转移酶[AST]）或总胆红素＞2倍正常值上限（ULN），诊断为Gilbert综合征的受试者除外。患有Gilbert综合征的受试者应无其他提示肝胆病的症状或体征，血清总胆红素水平不得过3 mg/dl（51 μmol/L）且总胆红素中的结合胆红素占比低于20%。
15. 在随机化前3个月内开始疼痛长期治疗或变更止痛药物方案。
16. 受试者在随机化前14天或5个半衰期（以较长者为准）内接受强效或中效细胞色素P450 CYP3A诱导剂或抑制剂。还包括开始研究药物（IMP）给药后72小时内摄入葡萄柚、葡萄柚汁或含葡萄柚产品。
17. 进行乙型肝炎检查，排除有以下任一情况的受试者：
- 乙型肝炎表面抗原（HBsAg）阳性。
- 乙型肝炎核心抗体（HBcAb） 阳性和乙型肝炎病毒脱氧核糖核酸（HBV DNA）检
测阳性。
18. 18. 尿蛋白-肌酐比（UPCR）≥1 g/g，除非经研究者判断该蛋白尿可归因于法布雷肾病以外的原因。
2. 短暂性脑缺血发作、卒中、心肌梗死、心脏衰竭、左心室肥大和（或）心脏纤维化，重大心血管手术（冠状动脉搭桥术、颈动脉内膜剥脱术、外周动脉搭桥术）或肾移植史。
3. 临床显著心律不齐史，例如持续性或非持续性室性心动过速、需要入院和／或需要 植入植入式心脏除颤器或起搏器的心律紊乱。如果 CHA2DS2-VASc 评分为男性 0 分 或女性 1 分，则通过稳定的医学方案良好控制至少 12 个月的房颤不是排除因素。
4. 受试者以下任一项检查结果阳性：抗丙型肝炎病毒（抗HCV）抗体、抗人免疫缺陷病毒1或2抗体（抗HIV1和抗HIV2）.
5. 经研究者判断由法布雷病以外的原因引起上肢或下肢神经病理性疼痛，或腹痛，或存在可能导致神经病理性疼痛或腹痛
6. 当下需要治疗的惊厥发作史。
7. 根据研究者的意见，筛选前12个月内患有未受控制的高血压。或筛选期收缩压≥ 150 mmHg 或舒张压≥100 mmHg。
8. 对于≥18 岁的受试者，根据慢性肾脏疾病传染病学协作组公式（CKD-EPI）肌酐方程，估计肾小球滤过率<60 mL/分钟/1.73 m2。
9. 患严重抑郁（根据贝克抑郁量表（BDI）-II评分>28确定）和/或筛选前1年内患有未经治且不稳定的重大情感障碍。
10. 入组前2周内已知SARS-CoV-2病毒检测阳性或入组前6个月内因患COVID 19感染性肺炎住院治疗。
11. 中至重度肝功能损害，即Child-Pugh分级B或C。
12. 在筛选访视前一年内滥用药物和/或酗酒。在筛选访视前5年内有酒精依赖史。
13. 除胆石症或胆石症导致的胆囊切除术外的活动性肝胆病史。
14. 肝酶（丙氨酸氨基转移酶[ALT]/天门冬氨酸氨基转移酶[AST]）或总胆红素＞2倍正常值上限（ULN），诊断为Gilbert综合征的受试者除外。患有Gilbert综合征的受试者应无其他提示肝胆病的症状或体征，血清总胆红素水平不得过3 mg/dl（51 μmol/L）且总胆红素中的结合胆红素占比低于20%。
15. 在随机化前3个月内开始疼痛长期治疗或变更止痛药物方案。
16. 受试者在随机化前14天或5个半衰期（以较长者为准）内接受强效或中效细胞色素P450 CYP3A诱导剂或抑制剂。还包括开始研究药物（IMP）给药后72小时内摄入葡萄柚、葡萄柚汁或含葡萄柚产品。
17. 进行乙型肝炎检查，排除有以下任一情况的受试者：
- 乙型肝炎表面抗原（HBsAg）阳性。
- 乙型肝炎核心抗体（HBcAb） 阳性和乙型肝炎病毒脱氧核糖核酸（HBV DNA）检
测阳性。
18. 18. 尿蛋白-肌酐比（UPCR）≥1 g/g，除非经研究者判断该蛋白尿可归因于法布雷肾病以外的原因。
试验用药
中文通用名：NA： 英文通用名：Venglustat 商品名称：NA
剂型：片剂
规格：15mg/片
用法用量：口服，单剂量，每天一次
用药时程：12个月
规格：15mg/片
用法用量：口服，单剂量，每天一次
用药时程：12个月
中文通用名：NA： 英文通用名：Venglustat 商品名称：NA
剂型：片剂
规格：6mg/片
用法用量：口服，双剂量，每天一次
用药时程：12个月
规格：6mg/片
用法用量：口服，双剂量，每天一次
用药时程：12个月
中文通用名：NA： 英文通用名：Venglustat 商品名称：NA
剂型：片剂
规格：12mg/片
用法用量：口服，单剂量，每天一次
用药时程：至少12个月
规格：12mg/片
用法用量：口服，单剂量，每天一次
用药时程：至少12个月
对照用药
中文通用名：安慰剂 英文通用名：Placebo 商品名称：NA
剂型：片剂
规格：0mg/片
用法用量：口服，单剂量，每天一次
用药时程：12个月
规格：0mg/片
用法用量：口服，单剂量，每天一次
用药时程：12个月
中文通用名：安慰剂 英文通用名：placebo 商品名称：NA
剂型：片剂
规格：0mg/片
用法用量：口服，单剂量，每天一次
用药时程：12个月
规格：0mg/片
用法用量：口服，单剂量，每天一次
用药时程：12个月
终点指标
主要终点2 项，展开查看
- 3 项最受困扰的 FD-PRO（上肢神经病理性疼痛、下肢神经病理性疼痛或腹痛）较基线的百分比变化评价时间：从基线到第6月指标类型：有效性指标
- 3 项最受困扰的 FD-PRO（上肢神经病理性疼痛、下肢神经病理性疼痛或腹痛）较基线的百分比变化评价时间：从基线到第12月指标类型：有效性指标
次要终点9 项，展开查看
- 血浆lyso-GL-3自基线至6个月和12个月的百分比变化评价时间：从基线到第6月和到第12月指标类型：有效性指标
- 在 6 个月和 12 个月中使用补救性止痛药物的频率。评价时间：从基线到第6月和到第12月指标类型：有效性指标
- 发生至少1次腹泻（由大便反应，BSFS 6 型或 7 型）的天数百分比自基线至6个月和12个月的变化评价时间：从基线到第6月和到第12月指标类型：有效性指标
- 6 个月和 12 个月时，FD-PRO 疲倦部分较基线的百分比变化评价时间：从基线到第6月和到第12月指标类型：有效性指标
- 通过 FD-PRO 评估 6 个月和 12 个月时神经神经病理性疼痛或腹痛应答者的比例。反应的定义为 3 项最受困扰的 FD-PRO（上肢神经病理性疼痛、下肢神经病理性疼痛或腹痛）较基线至少减轻30%评价时间：第6月和第12月指标类型：有效性指标
- 通过评估TEAE/AE/SAE发生率评价安全性和耐受性；评价时间：从基线到第6月和到第12月指标类型：安全性指标
- BDI-II评分自基线至6个月和12个月的变化评价时间：从基线到第6月和到第12月指标类型：有效性指标
- 研究期间预定义访视时的venglustat血浆浓度及血浆PK参数（如适用）；Cmax、tmax和AUC0 24评价时间：从基线到第6月和到第12月指标类型：有效性指标
- 通过眼科检查确定晶状体透明度自基线至 12 个月时的变化评价时间：从基线到第12月指标类型：有效性指标
伦理委员会审查记录
- 北京大学第一医院生物医学研究伦理委员会同意 · 2022-02-15
- 北京大学第一医院生物医学研究伦理委员会同意 · 2023-02-27
- 北京大学第一医院生物医学研究伦理委员会同意 · 2023-05-13
- 北京大学第一医院生物医学研究伦理委员会同意 · 2024-05-24
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 有
- 是否购买保险
- 有
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20220858
- 试验状态
- 进行中
- 申请人联系人
- 赛诺菲
- 首次公示信息日期
- 2022-04-15
- 申请人名称
- Sanofi-Aventis Recherche & Développement/赛诺菲（中国）投资有限公司/Sanofi Winthrop Industrie/Sanofi-Aventis Recherche & Développement；Creapharm Clinical Supplies; ALMAC Clinical Services；ALMAC Clinical Services；ALMAC Clinical Services Limited
试验基本信息11 个字段
- 登记号
- CTR20220858
- 药物名称
- venglustat 曾用名:
- 药物类型
- 化学药物
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 法布雷病
- 试验专业题目
- 一项随机、双盲、安慰剂对照、为期 12 个月的 III 期研究，评价 venglustat 在初治或至少 6 个月未经治疗的罹患法布雷病的≥16岁男性和女性受试者中治疗神经病理性疼痛和腹痛的疗效
- 试验通俗题目
- 评价venglustat减轻法布雷病神经病理性疼痛和腹痛疗效的双盲、随机化、III期研究（缩写：PERIDOT）
- 试验方案编号
- EFC17045
- 方案最新版本号
- 修订版临床试验方案 04
- 版本日期
- 2023-10-06
- 方案是否为联合用药
- 否