一项在Dravet综合征或Lennox-Gastaut综合征受试者中评估Soticlestat作为联合治疗的长期安全性和耐受性的III期、前瞻性、开放性、多中心、扩展研究(ENDYMION 2)（CTR20221002）

登记概览

登记号: CTR20221002
快照状态: 进行中招募完成
状态阶段: 招募结束（规范化导航项）
源数据分期: III期
研究类型: 安全性
疾病领域: 神经系统（规则标签）
申请人: Takeda Development Center Americas, Inc. 武田（中国）国际贸易有限公司 Bushu Pharmaceuticals Ltd. Kawagoe Factory Fisher Clinical Services Inc.

完整专业题目

一项在Dravet综合征或Lennox-Gastaut综合征受试者中评估Soticlestat作为联合治疗的长期安全性和耐受性的III期、前瞻性、开放性、多中心、扩展研究(ENDYMION 2)

关键时间与入组记录

均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。

方案版本日期: 2023-02-28
首次公示信息日期: 2022-05-16
第一例受试者签署知情同意书日期: 国内：2022-07-18；国际：2022-03-04
第一例受试者入组日期: 国内：2022-07-18；国际：2022-03-04
试验完成日期: 国内：登记人暂未填写该信息；国际：登记人暂未填写该信息

目标入组人数: 国内: 56 人；国际: 376 人；
已入组人数: 国内: 66 人；国际: 352 人；
实际入组总人数: 国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 登记人暂未填写该信息；

源文档试验状态：进行中（招募完成）

登记参加机构与地点

共 95 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。

北京市 · 北京市广东省 · 广州市广东省 · 深圳市湖南省 · 长沙市上海市 · 上海市重庆市 · 重庆市湖北省 · 武汉市江西省 · 南昌市吉林省 · 长春市Okayama · Okayama CityVictoria · HeidelbergNord · LilleArizona · PhoenixBudapest · BudapestParis · ParisBelgrade · BelgradeDnipropetrovska Oblast · DniproKyiv · Novi SadLombardia · MantovaToscana · Firenze另有 64 个地区

北京大学第一医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：姜玉武
广州市妇女儿童医疗中心中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：陈文雄
广州医科大学附属第二医院中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：廖卫平
深圳市儿童医院中国 · 广东省 · 深圳市 · 研究者：廖建湘
中南大学湘雅医院中国 · 湖南省 · 长沙市 · 研究者：彭镜
首都医科大学附属北京儿童医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：方方
复旦大学附属儿科医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：周水珍
重庆医科大学附属儿童医院中国 · 重庆市 · 重庆市 · 研究者：蒋莉
武汉儿童医院中国 · 湖北省 · 武汉市 · 研究者：孙丹
江西省儿童医院中国 · 江西省 · 南昌市 · 研究者：钟建民
上海市儿童医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：陈育才
吉林大学第一医院中国 · 吉林省 · 长春市 · 研究者：林卫红
吉林大学第一医院中国 · 吉林省 · 长春市 · 研究者：梁建民
Okayama University HospitalJapan · Okayama · Okayama City · 研究者：Kobayashi Katsuhiro
Austin HospitalAustralia · Victoria · Heidelberg · 研究者：Scheffer Ingrid
Hopital Roger SalengroFrance · Nord · Lille · 研究者：Nguyen Sylvie
Phoenix Childrens HospitalUnited States · Arizona · Phoenix · 研究者：Wilfong Angus
Orszagos Mentalis, Ideggyogyaszati es Idegsebeszeti IntezetHungary · Budapest · Budapest · 研究者：Fabo Daniel
Hopital Robert DebreFrance · Paris · Paris · 研究者：Auvin Stephane
Mother and Child Health Care Institute of Serbia Dr Vukan CupicSerbia · Belgrade · Belgrade · 研究者：Kravljanac Ruzica
Municipal Institution Dnipropetrovsk Regional Children Clinical Hospital of DRCUkraine · Dnipropetrovska Oblast · Dnipro · 研究者：Kyrychenko Alla
Children and Youth Health Care Institute of VojvodinaSerbia · Kyiv · Novi Sad · 研究者：Knezevic-Pogancev Marija
ASST di Mantova - Azienda Ospedaliera Carlo PomaItaly · Lombardia · Mantova · 研究者：Beccaria Francesca
Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer - INCIPIT - PINItaly · Toscana · Firenze · 研究者：Guerrini Renzo

其余 71 家登记机构展开查看完整名单

Hospital For Sick ChildrenCanada · Ontario · Toronto · 研究者：Hahn Cecil
CNPE Clinical Hospital Psychiatry of the Executive Body of the Kyiv City Council KCSAUkraine · Kyiv · Kyiv · 研究者：Kharytonov Volodymyr
Oregon Health and Science UniversityUnited States · Oregon · Portland · 研究者：Roberts Colin
Hippokration HospitalGreece · Thessaloniki · Thessaloniki · 研究者：Zafeiriou Dimitrios
Sydney Children's HospitalAustralia · New South Wales · Randwick · 研究者：Lawson John
ASST di Pavia - Fondazione Istituto Neurologico Mondino IRCCSItaly · Lombardia · Pavia · 研究者：De Giorgis Valentina
Seattle Children's HospitalUnited States · Washington · Seattle · 研究者：Saneto Russell
Hospital Universitari i Politecnic La Fe de ValenciaSpain · Valencia · Valencia · 研究者：Villanueva Vicente
SI Ukr. Med. Rehabilitation Center For Children With Organic Injury of Nervous System of MoH of UkrUkraine · Kyiv · Kyiv · 研究者：Martyniuk Volodymyr
University of Iowa Hospitals & Clinics - (CRS)United States · Iowa · Iowa · 研究者：Ciliberto Michael
Uniwersyteckie Centrum KlinicznePoland · Gdansk · Gdansk · 研究者：Mazurkiewicz-Beldzinska Maria
Uniwersyteckie Centrum KlinicznePoland · Nis · Nis · 研究者：Tosic Tatjana
Szpital Kliniczny im. H.Swiecickiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w PoznaniuPoland · Poznan · Poznan · 研究者：Steinborn Barbara
Aichi Medical University HospitalJapan · Aiti · Nagakute-Shi · 研究者：Okumura Akihisa
Hopital Universitaire des Enfants Reine FabiolaBelgium · Brussels · Brussels · 研究者：Aeby Alec
Kempenhaeghe - PPDSNetherlands · Noord · Heeze · 研究者：Majoie Marian
Communal Non-profit Enterprise City Children’s Clinical Hospital #5 of DCCUkraine · Dnipropetrovs'ka Oblast · Dnipro · 研究者：Makedonska Iryna
Childrens University HospitalLatvia · Riga · Riga · 研究者：Rozentals Guntis
Tyumen State Medical AcademyRussian Federation · Tyumen · Tyumen · 研究者：Rakhmanina Olga
Attikon University General HospitalGreece · Attiki · Chaidari · 研究者：Dinopoulos Argirios
Krasnoyarsk State Medical University n.a. V.F. Voyno-YsenetskiyRussian Federation · Krasnoyarsk · Krasnoyarsk · 研究者：Dmitrenko Diana
Pediatric Neurology PAUnited States · Florida · Winter Park · 研究者：Davis Ronald
UZ AntwerpenBelgium · Antwerpen · Edegem · 研究者：Ceulemans Berten
NYU Comprehensive Epilepsy CenterUnited States · New York · New York · 研究者：Devinsky Orrin
Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and YouthSerbia · Belgrade · Beograd · 研究者：Borkovic Milan
Osaka University HospitalJapan · Osaka · Suita-Shi · 研究者：Nabatame Shin
Cook Children's Medical Center - Jane and John Justin Neurosciences CenterUnited States · Texas · Fort Worth · 研究者：Perry Michael
Hospital Vithas La SaludSpain · Granada · Granada · 研究者：Sanchez Alvarez Juan
Clinica Universidad NavarraSpain · Navarra · Pamplona · 研究者：Sanchez-Carpintero Rocio
National Hospital Organization Nagasaki Medical CenterJapan · Nagasaki · Omura-Shi · 研究者：Honda Ryoko
Centrum Medyczne PlejadyPoland · Malopolskie · Krakow · 研究者：Zolnowska Marta
National Center of Neurology and PsychiatryJapan · Tokyo · Kodaira-Shi · 研究者：Nakagawa Eiji
Yasuhara Children’s ClinicJapan · Osaka · Neyagawa-Shi · 研究者：Yasuhara Akihiro
Russian National Research Medical University n.a. N.I.PirogovRussian Federation · Moskva · Moscow · 研究者：Zavadenko Nikolay
Russian National Research Medical University n.a. N.I.PirogovRussian Federation · Moskva · Moscow · 研究者：Belousova Elena
Osaka City General HospitalJapan · Osaka · Osaka · 研究者：Kawawaki Hisashi
Fukuoka Children's HospitalJapan · Hukuoka · Fukuoka-Shi · 研究者：Kira Ryutaro
National Hospital Organization Nishi-Niigata Chuo National HospitalJapan · Niigata · Niigata · 研究者：Tohyama Jun
Child and Family Research InstituteCanada · British ColumbiaBritish · Columbia -Vancouver · 研究者：Boelman Cyrus
University of California Benioff Children's HospitalUnited States · California · San Francisco · 研究者：Sullivan Joseph
David Geffen School of Medicine at UCLAUnited States · California · Los Angeles · 研究者：Hussain Shaun
Stichting Epilepsie Instellingen NederlandNetherlands · Overijssel · Zwolle · 研究者：Gunning Boudewijn
Dzieciecy Szpital Kliniczny im. Jozefa Polikarpa Brudzinskiego w WarszawiePoland · Mazowieckie · Warszawa · 研究者：Jozwiak Sergiusz
UGMK-Zdorojie, LLCRussian Federation · Ekaterinburg · Ekaterinburg · 研究者：Tomenko Tatiana
Alfred HospitalAustralia · Victoria · Melbourne · 研究者：OBrienTerence
Childrens' Hospital of Athens 'P. and A. Kyriakou'Greece · Attiki · Athens · 研究者：Vartzelis Georgios
Hopital Necker - Enfants MaladesFrance · Paris · Paris · 研究者：El Nabbout-Tarantino Rima
Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDSSpain · Barcelona · Barcelona · 研究者：Toledo Manuel
Communal Non-commercial Enterprise Iv-Frank Regional Children’s Clinical Hosp of Iv-Frank RCUkraine · Ivano · Frankivsk -Ivano-Frankivsk · 研究者：Delva Dmytro
Clinical Integrative Research Center of AtlantaUnited States · Georgia · Atlanta · 研究者：Flamini Julio
University General Hospital of LarissaGreece · Larisa · Larisa · 研究者：Dardiotis Efthimios
MultiCare Institute for Research & Innovation (Tacoma)United States · Washington · Tacoma · 研究者：Phillips Steven
National Hospital Organization Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological DisordersJapan · Sizuoka · Sizuoka · 研究者：Yamaguchi Tokito
Kumamoto-Ezuko Medical Center for The Severely DisabledJapan · Kumamoto · Kumamoto · 研究者：Ishitsu Takateru
Medical University of South CarolinaUnited States · South Carolina · Charleston · 研究者：Halford Jonathan
Orszagos Mentalis, Ideggyogyaszati es Idegsebeszeti IntezetHungary · Pennsylvania · Budapest · 研究者：Fabo Daniel
Children's Hospital of PhiladelphiaUnited States · Pennsylvania · Philadelphia · 研究者：Marsh Eric
Mother and Child Health Care Institute of Serbia Dr Vukan CupicSerbia · Belgrade · Philadelphia · 研究者：Kravljanac Ruzica
Municipal Institution Dnipropetrovsk Regional Children Clinical Hospital of DRCUkraine · Dnipropetrovs'ka Oblast · Dnipro · 研究者：Kyrychenko Alla
Children and Youth Health Care Institute of VojvodinaSerbia · Novi Sad · Novi Sad · 研究者：Knezevic-Pogancev Marija
Colorado Children's HospitalUnited States · Colorado · Denver · 研究者：Joshi Charuta
Thomas Jefferson UniversityUnited States · Pennsylvania · Philadelphia · 研究者：Sperling Michael
Midatlantic Epilepsy and Sleep CenterUnited States · Maryland · Bethesda · 研究者：Klein Pavel
Pecsi TudomanyegyetemHungary · Baranya · Pecs · 研究者：Hollody Katalin
Bethesda GyermekkorhazHungary · Budapest · Budapest · 研究者：Fogarasi Andras
Minnesota Epilepsy Group PAUnited States · Minnesota · Roseville · 研究者：Agarwal Nitin
Centre Neurologique William LennoxBelgium · Brabant Wallon · Ottignies-Louvain-la-Neuve · 研究者：Vrielynck Pascal
University of Utah - Primary Children's Hospital - PPDSUnited States · Utah · Salt Lake City · 研究者：Sweney Matthew
WellSpan Oncology ResearchUnited States · Pennsylvania · York · 研究者：Barron Todd
Institute of Neurology and Neurosurgery at Saint Barnabas, LLCUnited States · Victoria · Livingston · 研究者：Mahalingam Rajeshwari
Alfred HospitalAustralia · Victoria · Melbourne · 研究者：OBrien Terence

申请人与登记联系人

保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。

申请人联系人: 张艳艳
申请人名称: Takeda Development Center Americas, Inc. 武田（中国）国际贸易有限公司 Bushu Pharmaceuticals Ltd. Kawagoe Factory Fisher Clinical Services Inc.
联系人姓名: 张艳艳
联系人座机: [已移除电话]
联系人手机号: [已移除电话]
联系人Email: [已移除邮箱]
联系人邮政地址: 上海市-上海市-上海市浦东新区海阳西路555号36F
联系人邮编: 200124

主要研究者信息

姓名: 姜玉武
学位: 医学博士
职称: 主任医师
电话: [已移除电话]
Email: [已移除邮箱]
邮政地址: 北京市-北京市-北京市西城区西安门大街1号
邮编: 100034
单位名称: 北京大学第一医院

方案登记信息

临床申请受理号: 企业选择不公示
试验方案编号: TAK-935-3003
方案最新版本号: 修正案2
版本日期: 2023-02-28
方案是否为联合用药: 否

试验目的

在DS或LGS受试者中评估soticlestat作为标准治疗(SOC)（例如，抗癫痫药物[ASM]、迷走神经刺激、生酮饮食或改良的Atkins饮食）的联合治疗时的长期安全性和耐受性。

试验设计

试验分类: 安全性
试验分期: III期
设计类型: 单臂试验
随机化: 非随机化
盲法: 开放
试验范围: 国际多中心试验

受试者基本信息

年龄: 2岁(最小年龄)至36岁(最大年龄)
性别: 男+女
健康受试者: 无

受试者条件

条件须由专业人员结合完整资料判断。

入选标准

1.受试者必须：
● 之前入组过soticlestat临床研究TAK-935-3001或TAK-935-3002。
● 在既往研究中接受研究药物治疗至少12周（包括滴定期和维持期），且未发生研究者或申办方认为与研究药物有关且会使患者继续接受研究药物不安全的严重或重度AE。
2.研究者认为，受试者有可能从soticlestat给药中获益。
3.研究者认为，受试者和/或父母或法定监护人能够理解并遵守方案要求，包括使用数字工具、完成适当的评估、保持准确和完整的每日发作日记并在研究期间服用研究药物。
4.在开始任何研究流程之前，受试者或受试者的父母或法定监护人愿意并且能够阅读、理解纸质或电子知情同意书(ICF)、未成年人知情同意书（适用时）和任何要求的隐私授权，并在其中签名和注明日期。
5.有生育能力的女性受试者（定义为首次月经初潮）的妊娠试验结果必须为阴性，并同意在研究期间和研究药物末次给药后30天内使用有效的避孕方法。
有效的避孕措施如下：
● 双重屏障法（避孕海绵、隔膜或宫颈帽与杀精凝胶或乳膏，加男用避孕套）。
● 伴侣使用男用避孕套。
● 复合型或仅含孕激素的激素避孕。
● 宫内节育器（铜T+避孕套）。
● 宫内激素释放系统。
● 禁欲：
i. 只有在以下情况下，才可将禁欲视为一种方法：禁欲是指避免异性性交，并且在进入研究前确定为日常生活方式，在参加研究期间和研究药物末次给药后30天内可靠地禁欲。
● 绝育：
ii. 双侧输卵管阻塞
iii. 伴侣输精管切除（前提是该伴侣是受试者的唯一性伴侣，并且已确认精液中没有精子）。

排除标准

1.不稳定的、具有临床意义的神经系统（正在研究的疾病除外）、精神疾病、心血管、眼科、肺、肝、肾、代谢、胃肠道、泌尿、免疫、造血、内分泌疾病、恶性肿瘤（包括进展性肿瘤）或其他可能影响参加研究的能力或可能混淆研究结果的异常情况。研究者负责评估是否具有临床意义；但是，可以咨询医学监查员。
2. 访视1时ECG异常且有临床意义的异常，包括使用Fridericia校正法校正的QT间期(QTcF)> 450 ms，通过使用QTcF手动测量的重复ECG证实。具有临床意义的ECG异常应与医学监查员讨论。
3. 受试者目前处于妊娠期或哺乳期，或计划在研究期间或研究药物末次给药后30天内怀孕。
4. 研究者认为受试者有即将自杀或伤害自己、他人或财产的风险。排除给药前C-SSRS第4或5项回答阳性的受试者。该量表仅适用于年龄≥6岁的受试者。

试验用药

中文通用名：TAK-935 片：英文通用名：soticlestat 商品名称：无

剂型：片剂
规格：20mg；100mg
用法用量：给药途径：口服或通过G管或PEG管给药剂量水平：300 mg BID（300 mg BID等效剂量；< 45kg时根据体重给药）soticlestat（TAK-935片）
用药时程：约为4年，或直至申办方决定停止研究或产品获批上市

终点指标

主要终点5 项，展开查看

治疗中出现的AE的发生率评价时间：整个治疗期指标类型：安全性指标
≥6岁患者根据哥伦比亚自杀评估分类算法，1、2、3、4、5类较基线的变化。评价时间：整个治疗期指标类型：安全性指标
有临床意义的/异常的安全性实验室检查值、生命体征和ECG评价的发生率。评价时间：整个治疗期指标类型：安全性指标
安全性实验室检查值、生命体征和ECG评价较基线的变化。评价时间：整个治疗期指标类型：安全性指标
研究期间，所有年龄组的身高和体重、6-17岁儿童的Tanner分期绝对值以及2-17岁儿童的胰岛素样生长因子1 (IGF-1) 较基线的变化。评价时间：整个治疗期指标类型：安全性指标

次要终点7 项，展开查看

每28天（DS和LGS）队列中总癫痫发作频率较基线的变化百分比。评价时间：整个治疗期指标类型：安全性指标
每28天惊厥性发作频率(DS)较基线的变化百分比。评价时间：整个治疗期指标类型：安全性指标
每28天MMD发作频率(LGS)较基线的变化百分比。评价时间：整个治疗期指标类型：安全性指标
对CGI-I和Care GI-I的影响评价时间：整个治疗期指标类型：安全性指标
对CGI-I癫痫发作严重程度和持续时间的影响。评价时间：整个治疗期指标类型：安全性指标
临床医生根据看护者的意见评价对CGI-I非癫痫发作症状的影响。评价时间：整个治疗期指标类型：安全性指标
对QI-残疾的影响。评价时间：整个治疗期指标类型：安全性指标

伦理委员会审查记录

北京大学第一医院生物医学研究伦理委员会同意 · 2022-03-09
北京大学第一医院生物医学研究伦理委员会同意 · 2023-08-05

数据安全与受试者保险

数据安全监查委员会（DMC）: 无
是否购买保险: 有

源 Word 字段核对

用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。

公示头信息5 个字段

登记号: CTR20221002
试验状态: 进行中
申请人联系人: 张艳艳
首次公示信息日期: 2022-05-16
申请人名称: Takeda Development Center Americas, Inc./武田（中国）国际贸易有限公司/Bushu Pharmaceuticals Ltd. Kawagoe Factory/Fisher Clinical Services Inc.

试验基本信息11 个字段

登记号: CTR20221002
药物名称: TAK-935 片
药物类型: 化学药物
临床申请受理号: 企业选择不公示
适应症: 2岁及以上患者Dravet综合征或Lennox-Gastaut综合征的相关癫痫发作
试验专业题目: 一项在Dravet综合征或Lennox-Gastaut综合征受试者中评估Soticlestat作为联合治疗的长期安全性和耐受性的III期、前瞻性、开放性、多中心、扩展研究(ENDYMION 2)
试验通俗题目: Soticlestat治疗Dravet综合征和Lennox-Gastaut综合征的开放性扩展研究
试验方案编号: TAK-935-3003
方案最新版本号: 修正案2
版本日期: 2023-02-28
方案是否为联合用药: 否

Soticlestat治疗Dravet综合征和Lennox-Gastaut综合征的开放性扩展研究

中文通用名：TAK-935 片： 英文通用名：soticlestat 商品名称：无

中文通用名：TAK-935 片：英文通用名：soticlestat 商品名称：无