登记概览
- 登记号
- CTR20221155
- 快照状态
- 已完成
- 状态阶段
- 已完成（规范化导航项）
- 源数据分期
- 其它Ⅱ期及Ⅲ期
- 研究类型
- 药代/药效动力学
- 疾病领域
- 免疫与风湿、肌肉骨骼与结缔组织（规则标签）
- 申请人
- 不适用 苏庇医药（广州）有限公司
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2023-10-19
- 首次公示信息日期
- 2022-06-01
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2023-08-02；国际：2022-01-14
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2023-08-05；国际：2022-01-17
- 试验完成日期
- 国内：2025-06-04；国际：2025-06-04
- 目标入组人数
- 国内: 6 人；国际: 41 人；
- 已入组人数
- 国内: 3 人；国际: 33 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 3 人；国际: 33 人；
源文档试验状态：已完成
登记参加机构与地点
共 49 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
北京市 · 北京市上海市 · 上海市Flemish Brabant · LeuvenOntario · TorontoAlberta · CalgaryQuébec · MontréalOlomouc · OlomoucPrague · Praha 2Hauts · de-France -LilleIle · De-France -Paris Cedex 15Provence · Alpes-C？te d'Azur -MarseilleIle · de-France -Paris Cedex 13Kanagawa · Kawasaki-ShiTokyo · Bunkyo-kuUtrecht · UtrechtWielkopolskie · PoznańMalopolskie · KrakówBarcelona · Esplugues De LlobregatValència · ValènciaMadrid · Madrid另有 23 个地区
- 首都医科大学附属北京友谊医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：王昭
- 首都医科大学附属北京儿童医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：李彩凤
- 复旦大学附属儿科医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：孙利
- Universitair Ziekenhuis Leuven - Campus Gasthuisberg比利时 · Flemish Brabant · Leuven · 研究者：De Somer, Lien
- SickKids - The Hospital for Sick Children加拿大 · Ontario · Toronto · 研究者：Schneider, Rayfel
- Alberta Children's Hospital加拿大 · Alberta · Calgary · 研究者：Benseler, Susanne
- Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine加拿大 · Québec · Montréal · 研究者：Decaluwe, Hélène
- Fakultní nemocnice Olomouc捷克 · Olomouc · Olomouc · 研究者：Bouchalova, Katerina
- Vseobecna Fakultni Nemocnice v Praze捷克 · Prague · Praha 2 · 研究者：Dolezalova, Pavla
- H？pital Claude Huriez法国 · Hauts · de-France -Lille · 研究者：Hachulla, Eric
- H？pital Necker-Enfants Malades法国 · Ile · De-France -Paris Cedex 15 · 研究者：Quartier, Pierre
- H？pital De La Conception法国 · Provence · Alpes-C？te d'Azur -Marseille · 研究者：Kaplanski, Gilles
- H？pital Universitaire Pitié Salpêtrière法国 · Ile · de-France -Paris Cedex 13 · 研究者：Fautrel, Bruno
- St. Marianna University Hospital日本 · Kanagawa · Kawasaki-Shi · 研究者：Mori, Masaaki
- Tokyo Medical and Dental University Medical Hospital日本 · Tokyo · Bunkyo-ku · 研究者：Shimizu, Masaki
- Wilhelmina Kinderziekenhuis荷兰 · Utrecht · Utrecht · 研究者：Vastert, S.J. (Bas)
- Ortopedyczno - Rehabilitacyjny Szpital Kliniczny im. Wiktora Degi Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu波兰 · Wielkopolskie · Poznań · 研究者：Samborski, Wlodzimierz
- Szpital Specjalistyczny im. J. Dietla w Krakowie波兰 · Malopolskie · Kraków · 研究者：Batko, Bogdan
- Wojewódzki Specjalistyczny Szpital Dzieci？cy im. ？w. Ludwika w Krakowie波兰 · Malopolskie · Kraków · 研究者：Zbigniew ？uber
- Hospital Sant Joan de Déu Barcelona西班牙 · Barcelona · Esplugues De Llobregat · 研究者：Antón López, Jordi
- Hospital Universitari i Politècnic La Fe西班牙 · València · València · 研究者：Calvo Penades, Inmaculada
- Hospital Universitario La Paz西班牙 · Madrid · Madrid · 研究者：Remesal Camba, Agustín
- Hospital Universitario La Paz西班牙 · Madrid · Madrid · 研究者：Robles-Marhuenda, Angel
- Karolinska Universitetssjukhuset Solna瑞典 · Stockholm · Solna · 研究者：Faustini, Francesca
其余 25 家登记机构展开查看完整名单
- Imperial College Healthcare NHS Trust英国 · England · London · 研究者：Youngstein, Taryn
- Royal Free London NHS Foundation Trust英国 · England · London · 研究者：Singh, Animesh
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh美国 · Pennsylvania · Pittsburgh · 研究者：Rosenkranz, Margalit
- University of Florida美国 · Florida · Gainesville · 研究者：Elder, Melissa
- Rheumatology Clinic at University of Washington Medical Center - Roosevelt美国 · Washington · Seattle · 研究者：Singh, Namrata
- Primary Children's Hospital美国 · Utah · Salt Lake City · 研究者：Inman, Christi
- Children's Healthcare of Atlanta - Center for Advanced Pediatrics美国 · Atlanta · Georgia · 研究者：Chandrakasan, Shanmuganathan
- Boston Children's Hospital美国 · Boston · Massachusetts · 研究者：Henderson, Lauren
- University of Minnesota Masonic Children's Hospital美国 · Minnesota · Minneapolis · 研究者：Binstadt, Bryce
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center美国 · Ohio · Cincinnati · 研究者：Grom, Alexei
- Akron Children's Hospital美国 · Ohio · Akron · 研究者：Cook, Kathryn
- Nationwide Children's Hospital美国 · Ohio · Columbus · 研究者：Akoghlanian, Shoghik
- The University of Alabama at Birmingham Hospital美国 · Alabama · Huntsville · 研究者：Rubio Mosquera, Jose
- UCLA Office of Human Research Protection Program美国 · California · Los Angeles · 研究者：Butte, Manish
- University of Calgary加拿大 · Alberta · Calgary · 研究者：Mosher, Dianne
- Centre Hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)加拿大 · Montreal · Québec · 研究者：Chapdelaine, Hugo
- Yokohama City University Hospital日本 · Kanagawa · Yokohama-shi · 研究者：Ito, Shuichi
- Osaka Medical and Pharmaceutical University Hospital日本 · Osaka · fu -Takatsuki City · 研究者：Sugita, Yuko
- Astrid Lindgrens Barnsjukhus Solna瑞典 · Stockholms l？n · Stockholm · 研究者：Horne, Annacarin
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust英国 · England · London · 研究者：Brogan, Paul
- Charité Universit？tsmedizin Berlin德国 · Berlin · Berlin · 研究者：Biesen, Robert
- Universit？tsklinikum Heidelberg德国 · Baden · Wuerttemberg -Heidelberg · 研究者：Blank, Norbert
- Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico意大利 · Milan · Milano · 研究者：Minoia, Francesca
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù意大利 · Rome · Roma · 研究者：De Benedetti, Fabrizio
- Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS) - Materno-Infantile Burlo Garofolo意大利 · Trieste · Trieste · 研究者：Tommasini, Alberto
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 王洁蕊
- 申请人名称
- 不适用 苏庇医药（广州）有限公司
- 联系人姓名
- 王洁蕊
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人手机号
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 广东省-广州市-黄埔区科汇三街8号1101房
- 联系人邮编
- 510700
主要研究者信息
- 姓名
- 王昭
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 北京市-北京市-通州区潞苑东路101号院北京友谊医院通州院区住院部13楼血液科主任办公室
- 邮编
- 100050
- 单位名称
- 首都医科大学附属北京友谊医院
方案登记信息
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- NI-0501-14
- 方案最新版本号
- 3.0
- 版本日期
- 2023-10-19
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
本研究主要目的是证明 Emapalumab 治疗症状性青少年特发性关节炎和成人发病型斯蒂尔病继发巨噬细胞活化综合征患者及儿童和成人系统性红斑狼疮继发巨噬细胞活化综合征患者的疗效。
本研究次要目的是证明Emapalumab 在糖皮质激素逐渐减量方面的疗效；评估 Emapalumab 治疗起效时间；评估 Emapalumab 在总体缓解方面的疗效；评估Emapalumab 治疗的持续疗效；评估患者接受 Emapalumab 治疗后的生存情况；评估 Emapalumab 的安全性和耐受性；评估接受 Emapalumab 治疗的患者报告的巨噬细胞活化综合征结局；确定 Emapalumab 的药代动力学特征；确定 Emapalumab 的药效学特征；确定Emapalumab 的免疫原性。
本研究次要目的是证明Emapalumab 在糖皮质激素逐渐减量方面的疗效；评估 Emapalumab 治疗起效时间；评估 Emapalumab 在总体缓解方面的疗效；评估Emapalumab 治疗的持续疗效；评估患者接受 Emapalumab 治疗后的生存情况；评估 Emapalumab 的安全性和耐受性；评估接受 Emapalumab 治疗的患者报告的巨噬细胞活化综合征结局；确定 Emapalumab 的药代动力学特征；确定 Emapalumab 的药效学特征；确定Emapalumab 的免疫原性。
试验设计
- 试验分类
- 其他其他说明:安全性和有效性及药代动力学/药效动力学试验；生物样本检测单位全名： BioAgilytix Labs, LLC 地址： 美国 北卡罗来纳州 达勒姆城 生物样本检测单位全名： Resolian Bioanalytics地址：Newmarket Road Fordham Cambridgeshire CB7 5WW UK
- 试验分期
- 其它Ⅱ期及Ⅲ期
- 设计类型
- 单臂试验
- 随机化
- 非随机化
- 盲法
- 开放
- 试验范围
- 国际多中心试验
受试者基本信息
- 年龄
- 6月(最小年龄)至80岁(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.所有队列的导入阶段。1. 按当地法律要求，由患者或患者的法定授权代表（征得有法律能力的患者认同）提供的知情同意。
2.所有队列的导入阶段。2. 诊断患有活动性巨噬细胞活化综合征时年龄介于 6 个月至 80 岁之间的男性和女性患者。
3.所有队列的导入阶段。3.依据以下每个队列的定义标准界定且依据标准诊疗需要糖皮质激素治疗的巨噬细胞活化综合征。
4.所有队列的干预阶段。1. 按当地法律要求，由患者或患者的法定授权代表（征得有法律能力的患者认同）提供的知情同意。
5.所有队列的干预阶段。2. 诊断患有活动性巨噬细胞活化综合征时年龄介于 6 个月至 80 岁之间的男性和女性患者。
6.所有队列的干预阶段。3.对高剂量静脉注射应答不足的患者根据当地标准临床惯例，糖皮质激素给药至少 3 天，包括但不限于连续 3 天 30 mg/kg泼尼松龙冲击治疗。建议高剂量静脉注射用糖皮质激素不低于 2 mg/kg/天泼尼松龙当量（或30 kg 或以上的儿童患者至少 60 mg/天，成人巨噬细胞活化综合征患者至少 1 g/天）。如果根据研究者认为患者的病情和/或实验室参数恶化迅速，则可在开始使用高剂量糖皮质激素起少于 3 天内让患者入组。
7.所有队列的干预阶段。4. 经治疗风湿病的医生确诊活动性巨噬细胞活化综合征，并确定具有以下特点：
a. 发热患者伴有铁蛋白 > 684 ng/mL
b. 及以下任意 2 项：i. 血小板计数 ≤ 181 x 109/L；ii. 天冬氨酸氨基转移酶水平 > 48 U/L；iii. 甘油三酯 > 156 mg/dL；iv. 纤维蛋白原水平 ≤ 360 mg/dL
8.所有队列的干预阶段。5. 有生育能力的女性患者（性生活活跃或非性生活活跃）。性生活活跃的女性患者必须愿意从研究药物治疗开始到研究药物末次给药后 6 个月内采取高效避孕措施。
9.队列1和队列2的特定入选标准。1. 队列 1：a. 确诊症状性青少年特发性关节炎。对于在症状性青少年特发性关节炎发作后继发巨噬细胞活化综合征的患者，高度怀疑症状性青少年特发性关节炎就足够满足合格入选条件； b. 根据 Yamaguchi 标准确诊成人发病型斯蒂尔病。
10.队列1和队列2的特定入选标准。2. 队列 2：a. 根据 SLICC 2012 标准确诊系统性红斑狼疮。
2.所有队列的导入阶段。2. 诊断患有活动性巨噬细胞活化综合征时年龄介于 6 个月至 80 岁之间的男性和女性患者。
3.所有队列的导入阶段。3.依据以下每个队列的定义标准界定且依据标准诊疗需要糖皮质激素治疗的巨噬细胞活化综合征。
4.所有队列的干预阶段。1. 按当地法律要求，由患者或患者的法定授权代表（征得有法律能力的患者认同）提供的知情同意。
5.所有队列的干预阶段。2. 诊断患有活动性巨噬细胞活化综合征时年龄介于 6 个月至 80 岁之间的男性和女性患者。
6.所有队列的干预阶段。3.对高剂量静脉注射应答不足的患者根据当地标准临床惯例，糖皮质激素给药至少 3 天，包括但不限于连续 3 天 30 mg/kg泼尼松龙冲击治疗。建议高剂量静脉注射用糖皮质激素不低于 2 mg/kg/天泼尼松龙当量（或30 kg 或以上的儿童患者至少 60 mg/天，成人巨噬细胞活化综合征患者至少 1 g/天）。如果根据研究者认为患者的病情和/或实验室参数恶化迅速，则可在开始使用高剂量糖皮质激素起少于 3 天内让患者入组。
7.所有队列的干预阶段。4. 经治疗风湿病的医生确诊活动性巨噬细胞活化综合征，并确定具有以下特点：
a. 发热患者伴有铁蛋白 > 684 ng/mL
b. 及以下任意 2 项：i. 血小板计数 ≤ 181 x 109/L；ii. 天冬氨酸氨基转移酶水平 > 48 U/L；iii. 甘油三酯 > 156 mg/dL；iv. 纤维蛋白原水平 ≤ 360 mg/dL
8.所有队列的干预阶段。5. 有生育能力的女性患者（性生活活跃或非性生活活跃）。性生活活跃的女性患者必须愿意从研究药物治疗开始到研究药物末次给药后 6 个月内采取高效避孕措施。
9.队列1和队列2的特定入选标准。1. 队列 1：a. 确诊症状性青少年特发性关节炎。对于在症状性青少年特发性关节炎发作后继发巨噬细胞活化综合征的患者，高度怀疑症状性青少年特发性关节炎就足够满足合格入选条件； b. 根据 Yamaguchi 标准确诊成人发病型斯蒂尔病。
10.队列1和队列2的特定入选标准。2. 队列 2：a. 根据 SLICC 2012 标准确诊系统性红斑狼疮。
排除标准
1.1.存在已知的致病基因突变或穿孔素表达异常和 CD107a 脱粒试验显示原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增生症或存在家族史证患有原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增生症。
2. 2.确诊恶性肿瘤。注：怀疑患有恶性肿瘤的患者应通过流式细胞术和/或组织活检（如适用）对单核细胞分型，以排除恶性肿瘤。
3. 3.启用 Emapalumab 治疗时正使用卡那奴单抗、Janus 激酶抑制剂、肿瘤坏死因子抑制剂和托珠单抗治疗。
4. 4.启用 Emapalumab 时正使用高于 4 mg/kg/天 剂量的阿那白滞素治疗。
5. 5.患者在过去 1 个月内接受依托泊苷治疗巨噬细胞活化综合征。
6. 6. 存在研究者认为可能干扰患者能够遵守研究方案要求或使患者不适合纳入Emapalumab 研究和接受治疗的任何医疗或心理状况或实验室结果。
7. 7. 可预见的无法配合既定的指示或研究程序。
8. 8.临床活性分枝杆菌（典型和非典型）、荚膜组织胞浆菌或沙门氏菌感染。
9. 9.有证据显示利什曼原虫感染。
10. 10.有证据显示患有潜伏性结核。
11. 11.对研究药物的任何成分有超敏反应或过敏史。
12. 12.筛选前 12 周内接种卡介苗 (BCG)。
13. 13. 筛选前 4 周内接种过活疫苗或减毒活疫苗（除卡介苗外）。
14. 14. 妊娠或哺乳期女性患者。
2. 2.确诊恶性肿瘤。注：怀疑患有恶性肿瘤的患者应通过流式细胞术和/或组织活检（如适用）对单核细胞分型，以排除恶性肿瘤。
3. 3.启用 Emapalumab 治疗时正使用卡那奴单抗、Janus 激酶抑制剂、肿瘤坏死因子抑制剂和托珠单抗治疗。
4. 4.启用 Emapalumab 时正使用高于 4 mg/kg/天 剂量的阿那白滞素治疗。
5. 5.患者在过去 1 个月内接受依托泊苷治疗巨噬细胞活化综合征。
6. 6. 存在研究者认为可能干扰患者能够遵守研究方案要求或使患者不适合纳入Emapalumab 研究和接受治疗的任何医疗或心理状况或实验室结果。
7. 7. 可预见的无法配合既定的指示或研究程序。
8. 8.临床活性分枝杆菌（典型和非典型）、荚膜组织胞浆菌或沙门氏菌感染。
9. 9.有证据显示利什曼原虫感染。
10. 10.有证据显示患有潜伏性结核。
11. 11.对研究药物的任何成分有超敏反应或过敏史。
12. 12.筛选前 12 周内接种卡介苗 (BCG)。
13. 13. 筛选前 4 周内接种过活疫苗或减毒活疫苗（除卡介苗外）。
14. 14. 妊娠或哺乳期女性患者。
试验用药
中文通用名：依马利尤单抗注射液： 英文通用名：Emapalumab 商品名称：伽蜜芬
剂型：注射剂
规格：5mg/ml,10ml/瓶
用法用量：初始剂量为6mg/kg在1至2小时内完成给药。继续以3mg/kg剂量进行治疗，每3天一次，直至研究日16，再治疗2周，每周两次，直至研究日28。最大剂量可达到相当于每三天10mg/kg。
用药时程：初始剂量6mg/kg1-2小时内完成给药。再以3mg/kg每3天一次治疗，至研究日16，再治疗2周，每周2次，至研究日28。达到完全临床应答后可缩短治疗时间。停用研究药物之前，须至少输注3次。关键临床参数和实验室参数无改善趋势，提示缺乏应答的情况下，可缩短各次输注之间的间隔或者提高剂量水平
规格：5mg/ml,10ml/瓶
用法用量：初始剂量为6mg/kg在1至2小时内完成给药。继续以3mg/kg剂量进行治疗，每3天一次，直至研究日16，再治疗2周，每周两次，直至研究日28。最大剂量可达到相当于每三天10mg/kg。
用药时程：初始剂量6mg/kg1-2小时内完成给药。再以3mg/kg每3天一次治疗，至研究日16，再治疗2周，每周2次，至研究日28。达到完全临床应答后可缩短治疗时间。停用研究药物之前，须至少输注3次。关键临床参数和实验室参数无改善趋势，提示缺乏应答的情况下，可缩短各次输注之间的间隔或者提高剂量水平
中文通用名：依马利尤单抗注射液： 英文通用名：Emapalumab 商品名称：伽蜜芬
剂型：注射剂
规格：5mg/ml,10ml/瓶
用法用量：初始剂量为6mg/kg在1至2小时内完成给药。继续以3mg/kg剂量进行治疗，每3天一次，直至研究日16，再治疗2周，每周两次，直至研究日28。最大剂量可达到相当于每三天10mg/kg。
用药时程：初始剂量6mg/kg1-2小时内完成给药。再以3mg/kg每3天一次治疗，至研究日16，再治疗2周，每周2次，至研究日28。达到完全临床应答后可缩短治疗时间。停用研究药物之前，须至少输注3次。关键临床参数和实验室参数无改善趋势，提示缺乏应答的情况下，可缩短各次输注之间的间隔或者提高剂量水平
规格：5mg/ml,10ml/瓶
用法用量：初始剂量为6mg/kg在1至2小时内完成给药。继续以3mg/kg剂量进行治疗，每3天一次，直至研究日16，再治疗2周，每周两次，直至研究日28。最大剂量可达到相当于每三天10mg/kg。
用药时程：初始剂量6mg/kg1-2小时内完成给药。再以3mg/kg每3天一次治疗，至研究日16，再治疗2周，每周2次，至研究日28。达到完全临床应答后可缩短治疗时间。停用研究药物之前，须至少输注3次。关键临床参数和实验室参数无改善趋势，提示缺乏应答的情况下，可缩短各次输注之间的间隔或者提高剂量水平
中文通用名：依马利尤单抗注射液： 英文通用名：Emapalumab 商品名称：伽蜜芬
剂型：注射剂
规格：5mg/ml,10ml/瓶
用法用量：初始剂量为6 mg/kg在1至 2 小时内完成给药。继续以3 mg/kg剂量进行治疗，每3天一次，直至研究日16，再治疗2周，每周两次，直至研究日28。最大剂量可达到相当于每三天10 mg/kg。
用药时程：初始剂量6 mg/kg1-2 小时内完成给药。再以3mg/kg每3天一次治疗，至研究日16，再治疗2周，每周2次，至研究日28。达到完全临床应答后可缩短治疗时间。停用研究药物之前，须至少输注 3次。关键临床参数和实验室参数无改善趋势，提示缺乏应答的情况下，可缩短各次输注之间的间隔或者提高剂量水平
规格：5mg/ml,10ml/瓶
用法用量：初始剂量为6 mg/kg在1至 2 小时内完成给药。继续以3 mg/kg剂量进行治疗，每3天一次，直至研究日16，再治疗2周，每周两次，直至研究日28。最大剂量可达到相当于每三天10 mg/kg。
用药时程：初始剂量6 mg/kg1-2 小时内完成给药。再以3mg/kg每3天一次治疗，至研究日16，再治疗2周，每周2次，至研究日28。达到完全临床应答后可缩短治疗时间。停用研究药物之前，须至少输注 3次。关键临床参数和实验室参数无改善趋势，提示缺乏应答的情况下，可缩短各次输注之间的间隔或者提高剂量水平
终点指标
主要终点1 项，展开查看
- Emapalumab 首次给药后第 8 周达到完全缓解的患者比例。评价时间：Emapalumab 首次给药后第 8 周指标类型：有效性指标
次要终点12 项，展开查看
- 证明Emapalumab在糖皮质激素逐渐减量方面的疗效评价时间：糖皮质激素逐渐减量至 Emapalumab 开始给药时泼尼松龙当量的<50%，或减量至与巨噬细胞活化综合征发生前（已治疗基础疾病的患者）给药剂量相同（或更低）的剂量，以研究期间任何时候先发生者为准。指标类型：有效性指标
- 证明Emapalumab在糖皮质激素逐渐减量方面的疗效评价时间：研究期间任何时候糖皮质激素逐渐减量至 ≤1 mg/kg/ 天的泼尼松龙当量。指标类型：有效性指标
- 评价Emapalumab治疗起效时间评价时间：至首次完全缓解的时间指标类型：有效性指标
- 评价 Emapalumab 在总体缓解方面的疗效评价时间：达到完全缓解或部分缓解定义的总体缓解的患者比例指标类型：有效性指标
- 评价 Emapalumab 在总体缓解方面的疗效评价时间：至首次总体缓解（根据完全缓解或部分缓解定义）的时间指标类型：有效性指标
- 评价Emapalumab治疗的持续疗效评价时间：达到完全缓解之后的任意时间巨噬细胞活化综合征复发指标类型：有效性指标
- 评价Emapalumab治疗的持续疗效评价时间：根据研究者判定，因无应答而退出研究指标类型：有效性指标
- 评价患者接受 Emapalumab 治疗后的生存情况评价时间：生存时间指标类型：有效性指标
- 不良事件（不良事件，严重和非严重）的发生率、严重程度、因果关系和结局。评价时间：试验全程指标类型：安全性指标
- 因安全性原因停止研究治疗的患者人数。评价时间：试验全程指标类型：安全性指标
- 相关实验室参数、生命体征、体格检查、心电图相对于基线的变化评价时间：试验全程指标类型：安全性指标
- 证明 Emapalumab 在糖皮质激素逐渐减量方面的疗效评价时间：糖皮质激素逐渐减量后达到1,2 2 点规定剂量的时间。指标类型：有效性指标
伦理委员会审查记录
- 首都医科大学附属北京友谊医院生命伦理委员会修改后同意 · 2021-11-30
- 首都医科大学附属北京友谊医院生命伦理委员会同意 · 2022-01-29
- 首都医科大学附属北京友谊医院生命伦理委员会同意 · 2023-04-23
- 首都医科大学附属北京友谊医院生命伦理委员会同意 · 2023-12-28
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 有
- 是否购买保险
- 有
临床试验结果摘要
以下为原始资料中列出的结果摘要版本及日期。
- 1.02025-10-15
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20221155
- 试验状态
- 已完成
- 申请人联系人
- 王洁蕊
- 首次公示信息日期
- 2022-06-01
- 申请人名称
- 不适用/苏庇医药（广州）有限公司
试验基本信息11 个字段
- 登记号
- CTR20221155
- 药物名称
- Emapalumab 曾用名:
- 药物类型
- 生物制品
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 斯蒂尔病（包括症状性青少年特发性关节炎和成人发病型斯蒂尔病）继发巨噬细胞活化综合征及儿童和成人患者系统性红斑狼疮继发巨噬细胞活化综合征
- 试验专业题目
- 一项在斯蒂尔病（包括症状性青少年特发性关节炎和成人发病型斯蒂尔病）继发巨噬细胞活化综合征 (MAS) 或系统性红斑狼疮继发 MAS 的儿童和成人患者中评价 Emapalumab 的疗效、安全性和耐受性、药代动力学及药效学的两队列、开放性、单臂、多中心研究
- 试验通俗题目
- 一项在斯蒂尔病（包括症状性青少年特发性关节炎和成人发病型斯蒂尔病）继发巨噬细胞活化综合征 (MAS) 或系统性红斑狼疮继发 MAS 的儿童和成人患者中评价 Emapalumab 的疗效、安全性和耐受性、药代动力学及药效学的两队列、开放性、单臂、多中心研究
- 试验方案编号
- NI-0501-14
- 方案最新版本号
- 3.0
- 版本日期
- 2023-10-19
- 方案是否为联合用药
- 否