登记概览
- 登记号
- CTR20221236
- 快照状态
- 进行中 招募完成
- 状态阶段
- 招募结束（规范化导航项）
- 源数据分期
- III期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 其他或待归类（规则标签）
- 申请人
- Sanofi-Aventis Recherche & Développement 赛诺菲（中国）投资有限公司 Sanofi Winthrop Industrie Sanofi-Aventis Recherche & Développement；Creapharm Clinical Supplies; Fisher Clinical Services Inc.
完整专业题目
一项III期、国际多中心、随机、双盲、双模拟、阳性对照研究，评价venglustat在酶替代疗法（ERT）治疗后达到治疗目标的3型戈谢病（GD3）成人和青少年患者中的疗效和安全性
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2025-03-26
- 首次公示信息日期
- 2022-05-18
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2022-08-19；国际：2022-04-18
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2022-09-15；国际：2022-06-28
- 试验完成日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；国际：登记人暂未填写该信息
- 目标入组人数
- 国内: 4 人；国际: 40 人；
- 已入组人数
- 国内: 6 人；国际: 43 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 登记人暂未填写该信息；
源文档试验状态：进行中（招募完成）
登记参加机构与地点
共 20 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
北京市 · 北京市广东省 · 广州市上海市 · 上海市布宜诺斯艾利斯 · 布宜诺斯艾利斯南里奥格兰德州 · 阿雷格里港开罗 · 开罗巴黎 · 巴黎德布勒森 · 德布勒森仙台市 · 仙台市台北市 · 台北市阿达那 · 阿达那伦敦 · 伦敦美国弗吉尼亚 · 费尔法克斯美国康涅狄格 · 纽黑文美国爱荷华 · 艾奥瓦城美国宾夕法尼亚州 · 费城
- 中国医学科学院北京协和医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：邱正庆
- 中山大学附属第一医院中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：罗学群
- 上海交通大学医学院附属新华医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：张惠文
- Hospital de Nios Ricardo Gutierrez阿根廷 · 布宜诺斯艾利斯 · 布宜诺斯艾利斯 · 研究者：Dr. Guillermo Drelichman
- Hospital De Clinicas De Porto Alegre巴西 · 南里奥格兰德州 · 阿雷格里港 · 研究者：Dr. Ida Vanessa Doederlein Schwartz
- Cairo University Hospital - Al Kasr El Ainy埃及 · 开罗 · 开罗 · 研究者：Amal MOHAMED EL-BESHLAWY
- Ain Shams University Hospitals埃及 · 开罗 · 开罗 · 研究者：Azza TANTAWY
- Hopital Necker Enfants Malades法国 · 巴黎 · 巴黎 · 研究者：Anais Brassier
- Hopital Armand Trousseau法国 · 巴黎 · 巴黎 · 研究者：benedicte heron
- Centre Hospitalier la Pitie Salpetriere法国 · 巴黎 · 巴黎 · 研究者：Yann Nadjar
- Debreceni Egyetem Klinikai Kzpont匈牙利 · 德布勒森 · 德布勒森 · 研究者：Doctor Eva Rakoczi
- Tohoku University Hospital日本 · 仙台市 · 仙台市 · 研究者：Yoichi Wada
- National Taiwan University Hospital中国台湾 · 台北市 · 台北市 · 研究者：Lee Ni-Chung
- Cukurova University Medical School Hospital土耳其 · 阿达那 · 阿达那 · 研究者：Neslihan nenli Mungan
- Royal Free and University College Medical School英国 · 伦敦 · 伦敦 · 研究者：Derralynn Hughes
- Great Ormond Street Hospital (GOSH)英国 · 伦敦 · 伦敦 · 研究者：Anupam Chakrapani
- Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center美国 · 美国弗吉尼亚 · 费尔法克斯 · 研究者：Ozlem Goker-Alpan
- Yale University School of Medicine美国 · 美国康涅狄格 · 纽黑文 · 研究者：Pramod Mistry
- University of Iowa美国 · 美国爱荷华 · 艾奥瓦城 · 研究者：John Bernat
- Children's Hospital of Philadelphia美国 · 美国宾夕法尼亚州 · 费城 · 研究者：Can Ficicioglu
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 赛诺菲
- 申请人名称
- Sanofi-Aventis Recherche & Développement 赛诺菲（中国）投资有限公司 Sanofi Winthrop Industrie Sanofi-Aventis Recherche & Développement；Creapharm Clinical Supplies; Fisher Clinical Services Inc.
- 联系人姓名
- 赛诺菲
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 北京市-北京市-朝阳区建国路112号
- 联系人邮编
- 100022
主要研究者信息
- 姓名
- 邱正庆
- 学位
- 儿科硕士
- 职称
- 教授
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 北京市-北京市-东城区帅府园1号
- 邮编
- 100005
- 单位名称
- 中国医学科学院北京协和医院
方案登记信息
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- EFC17215
- 方案最新版本号
- 修订版临床试验方案06
- 版本日期
- 2025-03-26
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
主要目的：通过评估以下指标，评价venglustat与思而赞相比在成人和青少年（≥12至<18岁）GD3患者中的疗效：
- 共济失调（根据共济失调评估与评分量表[SARA]评估）
- 认知功能（根据可重复成套神经心理状态测验[RBANS]确定）
次要目的：1）评估与思而赞相比venglustat对维持脾脏体积稳定的作用
2）评估与思而赞相比venglustat对维持肝脏体积稳定的作用
3）评估与思而赞相比venglustat对维持血红蛋白水平稳定的作用
4）评估与思而赞相比venglustat对维持血小板计数稳定的作用
5）评估与思而赞相比venglustat的安全性和耐受性
6）评价与思而赞相比 venglustat 对脑脊液 (CSF) GL-1 和 lyso-GL-1 生物标志物变化的作用
7）评价与思而赞相比 venglustat 对血浆 GL-1 和 lyso-GL-1 生物标志物变化的作用
- 共济失调（根据共济失调评估与评分量表[SARA]评估）
- 认知功能（根据可重复成套神经心理状态测验[RBANS]确定）
次要目的：1）评估与思而赞相比venglustat对维持脾脏体积稳定的作用
2）评估与思而赞相比venglustat对维持肝脏体积稳定的作用
3）评估与思而赞相比venglustat对维持血红蛋白水平稳定的作用
4）评估与思而赞相比venglustat对维持血小板计数稳定的作用
5）评估与思而赞相比venglustat的安全性和耐受性
6）评价与思而赞相比 venglustat 对脑脊液 (CSF) GL-1 和 lyso-GL-1 生物标志物变化的作用
7）评价与思而赞相比 venglustat 对血浆 GL-1 和 lyso-GL-1 生物标志物变化的作用
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- III期
- 设计类型
- 平行分组
- 随机化
- 随机化
- 盲法
- 双盲
- 试验范围
- 国际多中心试验
受试者基本信息
- 年龄
- 12岁(最小年龄)至无上限(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.受试者在入组前已接受ERT（思而赞或其他ERT；当地法规认为适当的情况）至少3年，接受稳定剂量至少6个月且处于I 05中定义的治疗目标范围内，研究者认为受试者已保持临床稳定至少1年。
2.成人和青少年受试者：
≥18岁的成人受试者
≥12至<18岁的青少年受试者
3.受试者在临床上诊断为GD3，且有证实该诊断的酸性β-葡萄糖苷酶活性缺乏的记录。
4.受试者的改良SARA评分为1分或以上。
5.受试者达到戈谢病治疗目标，即符合以下所有条件：
- 血红蛋白水平≥11.0 g/dL（女性）或≥12.0 g/dL（男性）。
- 血小板计数≥100000/mm3
- 脾脏体积＜10倍正常值（MN）
- 肝脏体积＜1.5 MN
- 筛选前3个月内无骨危象且无症状性骨病（如骨坏死和/或病理性骨折导致的骨痛）。
6.出现凝视麻痹，以水平为主，扫视缓慢或消失。
7.如果受试者有癫痫发作病史，但其病情可使用适当药物（非CYP3A强效或中效诱导剂或抑制剂）进行良好控制。
8.体重≥30 kg的受试者。
9.所有（男性和女性）受试者。
对于临床研究的受试者而言，男性和女性受试者所采取的避孕措施应符合当地有关避孕方法的规定。
a) 男性受试者
性活跃的男性受试者必须愿意在研究期间和研究干预末次给药后至少90天内按照其首选和日常生活方式真正禁欲或使用2种可接受的有效避孕方法。
- 避免捐赠精子。
外加以下任意一项：
- 能够以禁欲（不进行异性间性交）作为其日常和首选的生活方式（长期和持续禁欲），并同意坚持禁欲。
或
- 必须同意使用男性避孕套和另一种高效避孕方法。
b) 女性受试者
- 女性受试者如果未处于妊娠期或哺乳期，并且
符合以下情况之一，则有资格参加研究：
- 是无生育能力女性。
或
- 是有生育能力的女性（WOCBP）且同意在研究干预期间和研究干预末次给药后至少6周内使用高效（年失败率<1%）且最好是使用者依赖性低的避孕方法。
- 在筛选期和首次研究干预给药前的基线访视时，WOCBP的高敏感度妊娠试验结果必须为阴性（根据当地法规要求，尿液或血清妊娠试验）。
10.能够给出已签署的知情同意书，包括遵循知情同意书（ICF）和本方案中列出的要求和限制。在法定成年年龄大于18岁的国家，受试者的法定授权代理人（LAR）还需签署一份特定 ICF。
2.成人和青少年受试者：
≥18岁的成人受试者
≥12至<18岁的青少年受试者
3.受试者在临床上诊断为GD3，且有证实该诊断的酸性β-葡萄糖苷酶活性缺乏的记录。
4.受试者的改良SARA评分为1分或以上。
5.受试者达到戈谢病治疗目标，即符合以下所有条件：
- 血红蛋白水平≥11.0 g/dL（女性）或≥12.0 g/dL（男性）。
- 血小板计数≥100000/mm3
- 脾脏体积＜10倍正常值（MN）
- 肝脏体积＜1.5 MN
- 筛选前3个月内无骨危象且无症状性骨病（如骨坏死和/或病理性骨折导致的骨痛）。
6.出现凝视麻痹，以水平为主，扫视缓慢或消失。
7.如果受试者有癫痫发作病史，但其病情可使用适当药物（非CYP3A强效或中效诱导剂或抑制剂）进行良好控制。
8.体重≥30 kg的受试者。
9.所有（男性和女性）受试者。
对于临床研究的受试者而言，男性和女性受试者所采取的避孕措施应符合当地有关避孕方法的规定。
a) 男性受试者
性活跃的男性受试者必须愿意在研究期间和研究干预末次给药后至少90天内按照其首选和日常生活方式真正禁欲或使用2种可接受的有效避孕方法。
- 避免捐赠精子。
外加以下任意一项：
- 能够以禁欲（不进行异性间性交）作为其日常和首选的生活方式（长期和持续禁欲），并同意坚持禁欲。
或
- 必须同意使用男性避孕套和另一种高效避孕方法。
b) 女性受试者
- 女性受试者如果未处于妊娠期或哺乳期，并且
符合以下情况之一，则有资格参加研究：
- 是无生育能力女性。
或
- 是有生育能力的女性（WOCBP）且同意在研究干预期间和研究干预末次给药后至少6周内使用高效（年失败率<1%）且最好是使用者依赖性低的避孕方法。
- 在筛选期和首次研究干预给药前的基线访视时，WOCBP的高敏感度妊娠试验结果必须为阴性（根据当地法规要求，尿液或血清妊娠试验）。
10.能够给出已签署的知情同意书，包括遵循知情同意书（ICF）和本方案中列出的要求和限制。在法定成年年龄大于18岁的国家，受试者的法定授权代理人（LAR）还需签署一份特定 ICF。
排除标准
1.受试者依赖输血。
2. 既往食管静脉曲张或肝脏梗死或当前肝酶（丙氨酸氨基转移酶[ALT]/天门冬氨酸氨基转移酶[AST]）或总胆红素＞2倍正常值上限（ULN），有Gilbert综合征诊断的受试者除外。
3. 受试者患有除戈谢病以外的任何具有临床意义的疾病，包括心血管疾病（先天性心脏缺陷、冠状动脉疾病、瓣膜疾病或左侧心脏衰竭；具有临床意义的心律不齐或传导缺陷）、肝脏、胃肠道、肺、神经系统、内分泌系统、代谢系统（如，低钾血症、血镁过少）或精神疾病、其他医学病症，或研究者认为可能妨碍参加研究的严重并发疾病。
4. 受试者存在肾功能不全，定义为筛选访视时肾小球滤过率估计值<30 mL/min/1.73 m2 (根据慢性肾脏疾病流行病学协作组
[CKD-EPI] 公式计算≥18岁受试者的估计值，根据床旁Schwartz公式计算>12至＜18岁受试者的估计值）。
5. 受试者有癌症病史，基底细胞癌除外。
6. 受试者患有进行性肌阵挛性癫痫。
7. 受试者处于妊娠期（血清β-人绒毛膜促性腺激素[β-hCG]阳性）或哺乳期。
8. 受试者需要使用有创性通气支持。
9. 受试者需在每天清醒时使用无创性通气支持12小时以上。
10. 受试者计划在研究期间住院治疗，包括择期手术。
11. 受试者接受过重要器官移植（如，骨髓或肝脏移植）。
12. 在筛选访视前一年内滥用药物和/或酗酒。
13. 入组前6个月内接受过伴侣治疗，6个月内接受过除venglustat以外的底物减少疗法治疗或venglustat底物减少疗法治疗。入组前6个月内需要停用伴侣治疗和除venglustat以外的底物减少疗法治疗。
14. 受试者在入组前30天或5个半衰期内暴露于任何研究药物 ,以较长者为准.。
15. 受试者在筛选前14天内或5个半衰期内（以时间较长者为准）接受过CYP3A强效或中效诱导剂（注：如草药补充剂）或抑制剂治疗。这也包括在venglustat开始给药前72小时内摄入了葡萄柚、葡萄柚汁或葡萄柚制品。受试者不愿意在治疗期间避免摄入葡萄柚、葡萄柚汁或葡萄柚制品。
16. 研究者认为受试者无法遵守研究要求或不能接受研究评估（如，存在MRI禁忌）。
17. 受试者类型和疾病特征：受试者在入组前接受过全脾切除术。患者在随机化前3年内接受过脾部分切除术。
18. 研究者认为受试者不适合参加研究（无论何种原因；包括医学或临床状况）或受试者可能存在不依从研究程序的风险。
19. 对任何研究干预或其组分敏感，或有药物过敏或其他过敏，研究者认为禁忌参与本研究。
2. 既往食管静脉曲张或肝脏梗死或当前肝酶（丙氨酸氨基转移酶[ALT]/天门冬氨酸氨基转移酶[AST]）或总胆红素＞2倍正常值上限（ULN），有Gilbert综合征诊断的受试者除外。
3. 受试者患有除戈谢病以外的任何具有临床意义的疾病，包括心血管疾病（先天性心脏缺陷、冠状动脉疾病、瓣膜疾病或左侧心脏衰竭；具有临床意义的心律不齐或传导缺陷）、肝脏、胃肠道、肺、神经系统、内分泌系统、代谢系统（如，低钾血症、血镁过少）或精神疾病、其他医学病症，或研究者认为可能妨碍参加研究的严重并发疾病。
4. 受试者存在肾功能不全，定义为筛选访视时肾小球滤过率估计值<30 mL/min/1.73 m2 (根据慢性肾脏疾病流行病学协作组
[CKD-EPI] 公式计算≥18岁受试者的估计值，根据床旁Schwartz公式计算>12至＜18岁受试者的估计值）。
5. 受试者有癌症病史，基底细胞癌除外。
6. 受试者患有进行性肌阵挛性癫痫。
7. 受试者处于妊娠期（血清β-人绒毛膜促性腺激素[β-hCG]阳性）或哺乳期。
8. 受试者需要使用有创性通气支持。
9. 受试者需在每天清醒时使用无创性通气支持12小时以上。
10. 受试者计划在研究期间住院治疗，包括择期手术。
11. 受试者接受过重要器官移植（如，骨髓或肝脏移植）。
12. 在筛选访视前一年内滥用药物和/或酗酒。
13. 入组前6个月内接受过伴侣治疗，6个月内接受过除venglustat以外的底物减少疗法治疗或venglustat底物减少疗法治疗。入组前6个月内需要停用伴侣治疗和除venglustat以外的底物减少疗法治疗。
14. 受试者在入组前30天或5个半衰期内暴露于任何研究药物 ,以较长者为准.。
15. 受试者在筛选前14天内或5个半衰期内（以时间较长者为准）接受过CYP3A强效或中效诱导剂（注：如草药补充剂）或抑制剂治疗。这也包括在venglustat开始给药前72小时内摄入了葡萄柚、葡萄柚汁或葡萄柚制品。受试者不愿意在治疗期间避免摄入葡萄柚、葡萄柚汁或葡萄柚制品。
16. 研究者认为受试者无法遵守研究要求或不能接受研究评估（如，存在MRI禁忌）。
17. 受试者类型和疾病特征：受试者在入组前接受过全脾切除术。患者在随机化前3年内接受过脾部分切除术。
18. 研究者认为受试者不适合参加研究（无论何种原因；包括医学或临床状况）或受试者可能存在不依从研究程序的风险。
19. 对任何研究干预或其组分敏感，或有药物过敏或其他过敏，研究者认为禁忌参与本研究。
试验用药
中文通用名：NA： 英文通用名：Venglustat 商品名称：NA
剂型：片剂
规格：15mg/片
用法用量：口服， 每日一次， 成人单剂量；青少年受试者基于体重给药。
用药时程：104周-182周
规格：15mg/片
用法用量：口服， 每日一次， 成人单剂量；青少年受试者基于体重给药。
用药时程：104周-182周
对照用药
中文通用名：注射用伊米苷酶 英文通用名：Cerezyme 商品名称：思而赞
剂型：冻干粉
规格：400单位/瓶
用法用量：静脉输注，在任何非预期的治疗中断、降低剂量或变更方案前，思而赞组受试者将接受思而赞治疗，每2周一次直至第52周，剂量与试验前ERT（酶替代疗法）一致。
用药时程：52周
规格：400单位/瓶
用法用量：静脉输注，在任何非预期的治疗中断、降低剂量或变更方案前，思而赞组受试者将接受思而赞治疗，每2周一次直至第52周，剂量与试验前ERT（酶替代疗法）一致。
用药时程：52周
终点指标
主要终点1 项，展开查看
- 以下两个复合终点的整体检验： - 第52周时改良共济失调评估与评分量表（SARA）总评分较基线的变化 - 第52周时可重复成套神经心理状态测验（RBANS）量表指数总评分较基线的变化评价时间：从基线到第52周指标类型：有效性指标
次要终点9 项，展开查看
- 第52周时脾脏体积较基线的百分比变化评价时间：从基线到第52周指标类型：有效性指标
- 第52周时肝脏体积较基线的百分比变化评价时间：从基线到第52周指标类型：有效性指标
- 第52周时血红蛋白水平较基线的变化评价时间：从基线到第52周指标类型：有效性指标
- 第52周时血小板计数较基线的变化评价时间：从基线到第52周指标类型：有效性指标
- 研究期间还将评估安全性，包括治疗期间出现的不良事件（TEAE）／严重不良事件（SAE）／特别关注的不良事件（AESI）评价时间：从基线到最多4.5年指标类型：安全性指标
- 治疗期间的贝克抑郁量表II（BDI-II）评分的变化（针对基线时 13 岁及以上的受试者）评价时间：从基线到第52周指标类型：安全性指标
- 52 周 CSF GL-1 和 lyso-GL-1 水平较基线的百分比变化评价时间：从基线到第52周指标类型：有效性指标
- 第 52 周 血浆 GL-1 和 lyso-GL-1 水平较基线的百分比变化评价时间：从基线到第52周指标类型：有效性指标
- 治疗期间的患者健康调查问卷 9（PHQ-9）评分变化（针对基线时 12 岁的受试者）评价时间：从基线到第52周指标类型：有效性指标
伦理委员会审查记录
- 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会同意 · 2022-03-28
- 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会同意 · 2023-02-24
- 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会同意 · 2023-08-09
- 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会同意 · 2024-01-27
- 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会同意 · 2024-12-09
- 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会同意 · 2025-07-23
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 有
- 是否购买保险
- 有
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20221236
- 试验状态
- 进行中
- 申请人联系人
- 赛诺菲
- 首次公示信息日期
- 2022-05-18
- 申请人名称
- Sanofi-Aventis Recherche & Développement/赛诺菲（中国）投资有限公司/Sanofi Winthrop Industrie/Sanofi-Aventis Recherche & Développement；Creapharm Clinical Supplies; Fisher Clinical Services Inc.
试验基本信息11 个字段
- 登记号
- CTR20221236
- 药物名称
- venglustat 曾用名:
- 药物类型
- 化学药物
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 3型戈谢病
- 试验专业题目
- 一项III期、国际多中心、随机、双盲、双模拟、阳性对照研究，评价venglustat在酶替代疗法（ERT）治疗后达到治疗目标的3型戈谢病（GD3）成人和青少年患者中的疗效和安全性
- 试验通俗题目
- 评价venglustat在3型戈谢病成人和青少年患者中的疗效和安全性的研究
- 试验方案编号
- EFC17215
- 方案最新版本号
- 修订版临床试验方案06
- 版本日期
- 2025-03-26
- 方案是否为联合用药
- 否