登记概览
- 登记号
- CTR20221567
- 快照状态
- 主动终止
- 状态阶段
- 已终止（规范化导航项）
- 源数据分期
- II期
- 研究类型
- 药代/药效动力学
- 疾病领域
- 健康受试者与药代研究（规则标签）
- 申请人
- Sanofi-Aventis Recherche & Développement 赛诺菲（中国）投资有限公司 Sanofi-Aventis Recherche & Développement; Creapharm Clinical Supplies; ALMAC Clinical Services Limited; ALMAC Clinical Services LLC
完整专业题目
一项评估SAR443820在肌萎缩侧索硬化成人受试者中的疗效和安全性的II期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究（之后是开放标签扩展期）
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2023-12-13
- 首次公示信息日期
- 2022-06-27
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2022-08-25；国际：2022-04-13
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2022-09-07；国际：2022-04-28
- 原文未标注日期名称
- 国内：2024-02-15；国际：2024-02-15
- 目标入组人数
- 国内: 44 人；国际: 261 人；
- 已入组人数
- 国内: 54 人；国际: 305 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 54 人；国际: 305 人；
源文档试验状态：主动终止（该研究未达到其主要终点。该决定并非任何安全性相关问题所致。）
登记参加机构与地点
共 72 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
北京市 · 北京市Aurora · AuroraBaltimore · BaltimoreBoston · BostonChicago · ChicagoHershey · HersheyJacksonville · JacksonvilleLa Jolla · La JollaLos Angeles · Los AngelesMilwaukee · MilwaukeeNew York · New YorkOrange · OrangePhiladelphia · PhiladelphiaPhoenix · PhoenixSalt Lake City · Salt Lake CitySan Francisco · San FranciscoWashington · WashingtonWinter Park · Winter ParkNewcastle upon Tyne · Newcastle upon TynePlymouth · Plymouth另有 48 个地区
- 北京大学第三医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：樊东升
- University of ColoradoUNITED STATES · Aurora · Aurora · 研究者：Ragole, Thomas E
- Johns Hopkins UniversityUNITED STATES · Baltimore · Baltimore · 研究者：Maragakis, Nicholas John
- Massachusetts General HospitalUNITED STATES · Boston · Boston · 研究者：Ho, Doreen
- Northwestern Medical Group, Department of NeurologyUNITED STATES · Chicago · Chicago · 研究者：Ajroud Driss Senda
- Penn State Milton S. Hershey Medical CenterUNITED STATES · Hershey · Hershey · 研究者：SIMMONS, Zachary
- Mayo Clinic FloridaUNITED STATES · Jacksonville · Jacksonville · 研究者：Oskarsson, Bjorn E
- University of California San Diego HealthUNITED STATES · La Jolla · La Jolla · 研究者：Ferrey, Dominic
- University of Southern CaliforniaUNITED STATES · Los Angeles · Los Angeles · 研究者：Beydoun, Said R
- Froedtert Hospital & Medical College of WisconsinUNITED STATES · Milwaukee · Milwaukee · 研究者：Fee, Dominic
- Hospital of Special SurgeryUNITED STATES · New York · New York · 研究者：Lange, Dale
- Mount Sinai Beth Israel Medical CenterUNITED STATES · New York · New York · 研究者：Scelsa, Stephen
- University of California IrvineUNITED STATES · Orange · Orange · 研究者：Goyal, Namita
- Thomas Jefferson University HospitalUNITED STATES · Philadelphia · Philadelphia · 研究者：Ilieva, Hristelina
- University of PennsylvaniaUNITED STATES · Philadelphia · Philadelphia · 研究者：Quinn, Colin
- Phoenix Neurological AssociatesUNITED STATES · Phoenix · Phoenix · 研究者：LEVINE, Todd
- St. Joseph's Hospital and Medical CenterUNITED STATES · Phoenix · Phoenix · 研究者：Jacobsen, Bill
- University of UtahUNITED STATES · Salt Lake City · Salt Lake City · 研究者：BROMBERG, Mark B
- California Pacific Medical CenterUNITED STATES · San Francisco · San Francisco · 研究者：Katz, Jonathan S.
- Georgetown University Medical CenterUNITED STATES · Washington · Washington · 研究者：nayar, shakti
- AdventHealth Medical Group - Neurology at Winter ParkUNITED STATES · Winter Park · Winter Park · 研究者：Jerath, Nivedita Uberoi
- Royal Victoria Infirmary - NHS Foundation TrustUNITED KINGDOM · Newcastle upon Tyne · Newcastle upon Tyne · 研究者：Williams, Timothy
- Derriford HospitalUNITED KINGDOM · Plymouth · Plymouth · 研究者：Hanemann, Oliver
- Royal Stoke University HospitalUNITED KINGDOM · Stoke · on-Trent -Stoke-on-Trent · 研究者：Lambert, Thomas
其余 48 家登记机构展开查看完整名单
- Studieenheten Akademiskt SpecialistcentrumSWEDEN · Stockholm · Stockholm · 研究者：Ingre, Caroline
- Department of Clinical Sciences, Neurosciences, Umea UniversitySWEDEN · Umea · Umea · 研究者：Andersen, Peter M.
- Hospital de BasurtoSPAIN · Bilbao · Bilbao · 研究者：Varona Franco, Luis
- Hospital Universitari de Bellvitge.SPAIN · Barcelona · Hospitalet de Llobregat · 研究者：Povedano Panades, Monica
- Instituto de Salud Carlos IIISPAIN · Madrid · Madrid · 研究者：Hernandez Barral, Maria
- Hospital Universitari i Politecnic La FeSPAIN · Valencia · Valencia · 研究者：Vazquez Costa, Juan Francisco
- Universitair Medisch Centrum UtrechtNETHERLANDS · UTRECHT · UTRECHT · 研究者：van den Berg, Leonard H
- Tokyo Metropolitan Neurological HospitalJAPAN · Fuchu · shi -Fuchu-shi · 研究者：Hayashi, Kentaro
- Iryohojinshadan Hoeikai Yoshino ClinicJAPAN · Ichikawa · shi -Ichikawa-shi · 研究者：Yoshino, Hiide
- NHO Kumamoto Saishun Medical CenterJAPAN · Koshi · shi -Koshi-shi · 研究者：Maeda, Yasushi
- Nagoya University HospitalJAPAN · Nagoya · shi -Nagoya-shi · 研究者：Katsuno, Masahisa
- Toho University Omori Medical CenterJAPAN · Ota · ku -Ota-ku · 研究者：Kano, Osamu
- Tokushima University HospitalJAPAN · Tokushima · shi -Tokushima-shi · 研究者：Fujita, Koji
- Ospedale San RaffaeleITALY · Milano · Milano · 研究者：Massimo, Filippi
- A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di TorinoITALY · Torino · Torino · 研究者：Chio, Adriano
- IRCCS Istituti Clinici Scientifici MaugeriITALY · Milano · Milano · 研究者：Lunetta, Christian
- Charite-Campus Virchow-KlinikumGERMANY · Berlin · Berlin · 研究者：Maier, Andre
- Universitatsklinikum DresdenGERMANY · Dresden · Dresden · 研究者：Günther, Rene
- Medizinische Hochschule HannoverGERMANY · Hannover · Hannover · 研究者：Petri, Susanne
- Universitatsklinikum JenaGERMANY · Jena · Jena · 研究者：Rodiger, Annekathrin
- Universitatsklinikum Schleswig-HolsteinGERMANY · Lubeck · Lubeck · 研究者：Grosskreutz, Julian Erwin Joachim
- Universitatsmedizin MannheimGERMANY · Mannheim · Mannheim · 研究者：Weishaupt, Jochen
- Universitatsklinikum UlmGERMANY · Ulm · Ulm · 研究者：Ludolph, Albert Christian
- APHM - Hopital De La TimoneFRANCE · MARSEILLE · MARSEILLE · 研究者：attarian, shahram
- CHU Montpellier - Hopital Gui De ChauliacFRANCE · Montpellier · Montpellier · 研究者：ESSELIN, Florence
- APHP - Centre Hospitalier la Pitie SalpetriereFRANCE · PARIS · PARIS · 研究者：salachas, francois
- CHU Tours - Hopital BretonneauFRANCE · Tours · Tours · 研究者：CORCIA, Philippe
- CHU Nancy - Hopitaux de BraboisFRANCE · VANDOEUVRE · LES-NANCY -VANDOEUVRE-LES-NANCY · 研究者：PITTION, Sophie
- 浙江大学医学院附属第二医院中国 · 浙江省 · 杭州市 · 研究者：吴志英
- 四川大学华西医院中国 · 四川省 · 成都市 · 研究者：商慧芳
- 华中科技大学同济医学院附属同济医院中国 · 湖北省 · 武汉市 · 研究者：张旻
- 南方医科大学南方医院中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：蒋海山
- 西安交通大学第一附属医院中国 · 陕西省 · 西安市 · 研究者：党静霞
- Northern Alberta Clinical Trials Research OfficeCANADA · Edmonton · Edmonton · 研究者：JOHNSTON, Wendy
- Hamilton Health SciencesCANADA · Hamilton · Hamilton · 研究者：TURNBULL, John
- London Health Sciences CentreCANADA · London · London · 研究者：Shoesmith, Christen
- Montreal Neurological Institute And HospitalCANADA · Montreal · Montreal · 研究者：Genge, Angela
- Sunnybrook Research InstituteCANADA · Toronto · Toronto · 研究者：Zinman, Lorne
- UZ LeuvenBELGIUM · Leuven · Leuven · 研究者：Van Damme, Philip
- Barrow Neurological InstituteUNITED STATES · Phoenix · AZ -Phoenix-AZ · 研究者：Jeremy Shefner
- University of PennsylvaniaUNITED STATES · Philadelphia · PA -Philadelphia-PA · 研究者：Colin C Quinn
- Hospital Universitari Vall d'HebrónSPAIN · Barcelona · Barcelona · 研究者：Raul Juntas Morales
- Centre hospitalier de LilleFRANCE · LILLE · LILLE · 研究者：Veronique DANEL-BRUNAUD
- Hopital de l'Enfant-JesusCANADA · Quebec · Quebec · 研究者：Annie Dionne
- Clinique Neuro-OutaouaisCANADA · Gatineau · Quebec · 研究者：Francois Jacques
- Zespól Poradni Specjalistycznych - Botaniczna 3 Poradnia Neurologiczna Szpital UniwersyteckiPOLAND · Kraków · Kraków · 研究者：Agnieszka Slowik
- Centrum Opieki Zdrowotnej Orkan-Med Stec-Michalska Spólka JawnaPOLAND · Ksawerów · Ksawerów · 研究者：Jolanta Pentela-Nowicka
- Oddzial Neurologii Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny nr 1 im. S. Szyszko Slaski Uniwersytet Medyczny w KatowicachPOLAND · Zabrze · Zabrze · 研究者：Monika Adamczyk-Sowa
申请人与登记联系人
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- 申请人联系人
- 赛诺菲
- 申请人名称
- Sanofi-Aventis Recherche & Développement 赛诺菲（中国）投资有限公司 Sanofi-Aventis Recherche & Développement; Creapharm Clinical Supplies; ALMAC Clinical Services Limited; ALMAC Clinical Services LLC
- 联系人姓名
- 赛诺菲
- 联系人座机
- 65634716
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 北京市-北京市-建国路112号
- 联系人邮编
- 100022
主要研究者信息
- 姓名
- 樊东升
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 北京市-北京市-海淀区花园北路49号
- 邮编
- 100191
- 单位名称
- 北京大学第三医院
方案登记信息
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- ACT16970
- 方案最新版本号
- 修订版临床试验方案05
- 版本日期
- 2023-12-13
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
主要目的：
A 部分
评估SAR443820与安慰剂相比在减缓ALS进展方面的作用（通过修订版肌萎缩侧索硬化功能评分量表[ALSFRS-R]测定)。
B部分
评估SAR443820对功能和生存期的长期影响。
次要目的:
A部分
评估SAR443820与安慰剂相比对功能和生存期的综合评估、呼吸功能、肌肉力量和生活质量（QoL）的影响；评估SAR443820与安慰剂相比对关键疾病生物标志物的药效学（PD）效应；评估SAR443820与安慰剂相比的安全性和耐受性；评估SAR443820的药代动力学（PK）。
B部分
评估SAR443820对疾病进展、生存期、呼吸功能和生活质量（QoL）的长期影响；评估SAR443820对关键疾病生物标志物的长期影响；评估SAR443820的长期安全性和耐受性；评估SAR443820的药代动力学（PK）。
A 部分
评估SAR443820与安慰剂相比在减缓ALS进展方面的作用（通过修订版肌萎缩侧索硬化功能评分量表[ALSFRS-R]测定)。
B部分
评估SAR443820对功能和生存期的长期影响。
次要目的:
A部分
评估SAR443820与安慰剂相比对功能和生存期的综合评估、呼吸功能、肌肉力量和生活质量（QoL）的影响；评估SAR443820与安慰剂相比对关键疾病生物标志物的药效学（PD）效应；评估SAR443820与安慰剂相比的安全性和耐受性；评估SAR443820的药代动力学（PK）。
B部分
评估SAR443820对疾病进展、生存期、呼吸功能和生活质量（QoL）的长期影响；评估SAR443820对关键疾病生物标志物的长期影响；评估SAR443820的长期安全性和耐受性；评估SAR443820的药代动力学（PK）。
试验设计
- 试验分类
- 其他其他说明:安全性，有效性，药代动力学和药效动力学试验
- 试验分期
- II期
- 设计类型
- 平行分组
- 随机化
- 随机化
- 盲法
- 双盲
- 试验范围
- 国际多中心试验
受试者基本信息
- 年龄
- 18岁(最小年龄)至80岁(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.受试者必须根据El Escorial世界神经病学联合会标准修订版（22）被诊断为可能、临床上很可能的ALS、临床上很可能的实验室支持的ALS或临床上明确的ALS。
2.受试者的ALS病程（从首次症状发作至筛选访视）必须≤2年。
3.筛选访视时，根据性别、年龄和身高校正后，受试者的直立位（坐位）SVC必须≥60%的预测值。
4.在筛选访视时受试者必须能够吞咽研究药片。
5.受试者必须当前没有正在接受利鲁唑治疗或在筛选访视前已接受稳定剂量的利鲁唑治疗至少4周。预计接受利鲁唑治疗的受试者在整个研究期间保持相同的剂量。
6.受试者必须当前没有接受依达拉奉治疗或正在接受获批的依达拉奉标准方案治疗。正在接受依达拉奉治疗的受试者在筛选访视前必须已完成至少1个周期的治疗，并预计在整个研究期间继续使用依达拉奉治疗。
7.筛选访视时体重不低于45 kg且体重指数（BMI）不低于18.0 kg/m2的受试者。
8.参与临床研究的男性和女性受试者所采取的避孕措施应符合当地有关避孕方法的规定。
a) 男性受试者
男性受试者如果同意在研究期间以及IMP末次给药后至少92天内遵循以下要求，则有资格参加研究：
避免捐献或冷冻保存精子
外加以下任意一项：
能够以禁欲（不进行异性间性交）作为其日常和首选的生活方式（长期和持续禁欲），并同意坚持禁欲。
或
同意按下文所述使用避孕/屏障措施：
- 与目前未妊娠的有生育能力的女性（WOCBP）性交时，使用男用避孕套以及另一种高效避孕措施。
b) 女性受试者
女性受试者如果未处于妊娠期或哺乳期且符合以下一个条件，则有资格参加研究：
是无生育能力的女性（WONCBP）。
或
是WOCBP，同意在研究药物给药期间（从研究药物给药前开始）和IMP末次给药后至少32天使用高效（年失败率<1%）避孕方法（首选使用者依赖性低的方法），并同意在此期间不捐献或冻存用于生殖目的的卵子（卵子、卵母细胞）。
WOCBP在研究药物首次给药前24小时内进行的高度敏感妊娠试验的结果必须为阴性。
如果尿液妊娠试验的结果无法确认为阴性（如，不明确的结果），则需进行血清妊娠试验。在这种情况下，如果血清妊娠试验的结果呈阳性，必须排除受试者。
9.受试者目前未接受苯丁酸钠和牛磺酸二醇复方制剂，或筛选访视前按照批准的标准方案接受苯丁酸钠和牛磺酸二醇复方制剂至少治疗4周。接受苯丁酸钠和牛磺酸二醇复方制剂的受试者预期在整个研究期间将保持按照批准的标准方案给药。
2.受试者的ALS病程（从首次症状发作至筛选访视）必须≤2年。
3.筛选访视时，根据性别、年龄和身高校正后，受试者的直立位（坐位）SVC必须≥60%的预测值。
4.在筛选访视时受试者必须能够吞咽研究药片。
5.受试者必须当前没有正在接受利鲁唑治疗或在筛选访视前已接受稳定剂量的利鲁唑治疗至少4周。预计接受利鲁唑治疗的受试者在整个研究期间保持相同的剂量。
6.受试者必须当前没有接受依达拉奉治疗或正在接受获批的依达拉奉标准方案治疗。正在接受依达拉奉治疗的受试者在筛选访视前必须已完成至少1个周期的治疗，并预计在整个研究期间继续使用依达拉奉治疗。
7.筛选访视时体重不低于45 kg且体重指数（BMI）不低于18.0 kg/m2的受试者。
8.参与临床研究的男性和女性受试者所采取的避孕措施应符合当地有关避孕方法的规定。
a) 男性受试者
男性受试者如果同意在研究期间以及IMP末次给药后至少92天内遵循以下要求，则有资格参加研究：
避免捐献或冷冻保存精子
外加以下任意一项：
能够以禁欲（不进行异性间性交）作为其日常和首选的生活方式（长期和持续禁欲），并同意坚持禁欲。
或
同意按下文所述使用避孕/屏障措施：
- 与目前未妊娠的有生育能力的女性（WOCBP）性交时，使用男用避孕套以及另一种高效避孕措施。
b) 女性受试者
女性受试者如果未处于妊娠期或哺乳期且符合以下一个条件，则有资格参加研究：
是无生育能力的女性（WONCBP）。
或
是WOCBP，同意在研究药物给药期间（从研究药物给药前开始）和IMP末次给药后至少32天使用高效（年失败率<1%）避孕方法（首选使用者依赖性低的方法），并同意在此期间不捐献或冻存用于生殖目的的卵子（卵子、卵母细胞）。
WOCBP在研究药物首次给药前24小时内进行的高度敏感妊娠试验的结果必须为阴性。
如果尿液妊娠试验的结果无法确认为阴性（如，不明确的结果），则需进行血清妊娠试验。在这种情况下，如果血清妊娠试验的结果呈阳性，必须排除受试者。
9.受试者目前未接受苯丁酸钠和牛磺酸二醇复方制剂，或筛选访视前按照批准的标准方案接受苯丁酸钠和牛磺酸二醇复方制剂至少治疗4周。接受苯丁酸钠和牛磺酸二醇复方制剂的受试者预期在整个研究期间将保持按照批准的标准方案给药。
排除标准
1.有惊厥发作或癫痫病史的受试者（不包括儿童期的发热性惊厥发作史）。
2. 具有中心静脉导管的受试者，例如，经外周静脉置入中心静脉导管（PICC）或中线导管或植入式静脉导管（port-a-cath line）。
3. 存在显著认知受损、精神疾病、其他神经退行性疾病（例如，帕金森病或AD）、物质滥用、造成神经肌肉无力的其他原因或研究者认为可能使受试者不适合参加研究或可能干扰评估或完成研究的任何其他状况的受试者。
4. 受试者在筛选访视前4周内有近期严重感染（例如，感染性肺炎、败血症）；在筛选前4周内有需要住院或静脉注射抗生素、抗病毒药或抗真菌药治疗的感染；或根据研究者的判断认为不可接受的慢性细菌感染（例如，结核病）的病史。
5. 受试者在筛选访视前2个月内有活动性带状疱疹感染。
6. 在筛选访视前6个月内有自杀未遂的记录，在哥伦比亚自杀严重程度等级量表（C-SSRS）评估中显示有4类或5类自杀想法，或研究者判断有自杀企图的风险的受试者。
7. 受试者有不稳定型或重度心脏、肺、肿瘤、肝或肾脏疾病史，或除ALS外妨碍其安全参加本研究的其他重大医学疾病史。
8. 受试者处于妊娠期或哺乳期。
9. 已知对SAR443820的任何成分（甘露醇、乳糖一水合物、羧甲基淀粉钠、胶体二氧化硅、硬脂酸镁、羟丙甲纤维素、二氧化钛、聚乙二醇和微晶纤维素）有过敏史的受试者。
10. 在筛选访视前的规定洗脱期内接受过附录10（第10.10节）的表7中列出的任何强效或中效CYP3A4抑制剂或强效CYP3A4诱导剂治疗的受试者。
11. 受试者在筛选访视前14天内接种过活疫苗。
12. 受试者同时参加任何其他干预性临床研究或在筛选访视前4周或研究用药物的5个半衰期内（以时间较长者为准）接受过另一种研究用药物治疗（如苯丁酸钠或牛磺酸钠）。
13. 受试者在过去的任何时间接受过干细胞或基因疗法治疗ALS。
14. 丙氨酸氨基转移酶（ALT）或天门冬氨酸氨基转移酶（AST）＞3.0×正常值上限（ULN）
15. 胆红素>1.5×ULN，除非受试者有Gilbert综合征病史（如果将胆红素分为两部分且直接胆红素<35%，则间接胆红素>1.5×ULN可以接受）
16. 血清白蛋白<3.5 g/dL
17. 肾小球滤过率估计值<60 mL/min/1.73 m2（肾病患者饮食改良[MDRD]）。
2. 具有中心静脉导管的受试者，例如，经外周静脉置入中心静脉导管（PICC）或中线导管或植入式静脉导管（port-a-cath line）。
3. 存在显著认知受损、精神疾病、其他神经退行性疾病（例如，帕金森病或AD）、物质滥用、造成神经肌肉无力的其他原因或研究者认为可能使受试者不适合参加研究或可能干扰评估或完成研究的任何其他状况的受试者。
4. 受试者在筛选访视前4周内有近期严重感染（例如，感染性肺炎、败血症）；在筛选前4周内有需要住院或静脉注射抗生素、抗病毒药或抗真菌药治疗的感染；或根据研究者的判断认为不可接受的慢性细菌感染（例如，结核病）的病史。
5. 受试者在筛选访视前2个月内有活动性带状疱疹感染。
6. 在筛选访视前6个月内有自杀未遂的记录，在哥伦比亚自杀严重程度等级量表（C-SSRS）评估中显示有4类或5类自杀想法，或研究者判断有自杀企图的风险的受试者。
7. 受试者有不稳定型或重度心脏、肺、肿瘤、肝或肾脏疾病史，或除ALS外妨碍其安全参加本研究的其他重大医学疾病史。
8. 受试者处于妊娠期或哺乳期。
9. 已知对SAR443820的任何成分（甘露醇、乳糖一水合物、羧甲基淀粉钠、胶体二氧化硅、硬脂酸镁、羟丙甲纤维素、二氧化钛、聚乙二醇和微晶纤维素）有过敏史的受试者。
10. 在筛选访视前的规定洗脱期内接受过附录10（第10.10节）的表7中列出的任何强效或中效CYP3A4抑制剂或强效CYP3A4诱导剂治疗的受试者。
11. 受试者在筛选访视前14天内接种过活疫苗。
12. 受试者同时参加任何其他干预性临床研究或在筛选访视前4周或研究用药物的5个半衰期内（以时间较长者为准）接受过另一种研究用药物治疗（如苯丁酸钠或牛磺酸钠）。
13. 受试者在过去的任何时间接受过干细胞或基因疗法治疗ALS。
14. 丙氨酸氨基转移酶（ALT）或天门冬氨酸氨基转移酶（AST）＞3.0×正常值上限（ULN）
15. 胆红素>1.5×ULN，除非受试者有Gilbert综合征病史（如果将胆红素分为两部分且直接胆红素<35%，则间接胆红素>1.5×ULN可以接受）
16. 血清白蛋白<3.5 g/dL
17. 肾小球滤过率估计值<60 mL/min/1.73 m2（肾病患者饮食改良[MDRD]）。
试验用药
中文通用名：SAR443820： 英文通用名：SAR443820 商品名称：NA
剂型：片剂
规格：20mg
用法用量：每天两次， 单剂量，口服
用药时程：Part A :24 周，Part B: 80 周
规格：20mg
用法用量：每天两次， 单剂量，口服
用药时程：Part A :24 周，Part B: 80 周
对照用药
中文通用名：SAR443820 安慰剂 英文通用名：SAR443820 安慰剂 商品名称：NA
剂型：片剂
规格：20mg
用法用量：每天两次， 单剂量，口服
用药时程：Part A :24 周，Part B: 0 周
规格：20mg
用法用量：每天两次， 单剂量，口服
用药时程：Part A :24 周，Part B: 0 周
终点指标
主要终点2 项，展开查看
- A部分：第24周时ALSFRS-R总评分较基线的变化评价时间：从基线到第24周指标类型：有效性指标
- B部分：第52周时功能和生存期的综合评估（CAFS）评分评价时间：第52周指标类型：有效性指标
次要终点16 项，展开查看
- A部分：功能和生存期的综合评估（CAFS）评分评价时间：第24周指标类型：有效性指标
- A部分：缓慢肺活量（SVC）较基线的变化评价时间：从基线到第24周指标类型：有效性指标
- A部分：通过手持式测力计（HHD）测量的肌肉力量评价时间：从基线到第24周指标类型：有效性指标
- A部分：肌萎缩侧索硬化评估调查问卷（ALSAQ-5）较基线的变化评价时间：从基线到第24周指标类型：有效性指标
- A部分：血清神经丝轻链（NfL）较基线的变化评价时间：从基线到第24周指标类型：有效性指标
- A部分：不良事件（AE）、严重不良事件（SAE）、治疗中出现的不良事件（TEAE）以及实验室检查、心电图（ECG）和生命体征的潜在有临床意义的异常（PCSA）的发生率评价时间：直到第24周指标类型：安全性指标
- A部分：SAR443820的血浆浓度评价时间：第一天，第二周，第八周指标类型：有效性指标
- B部分：功能和生存期的综合评估（CAFS）评分评价时间：第76周和第104周指标类型：有效性指标
- B部分：ALSFRS-R总评分较基线的变化评价时间：第52周、第76周和第104周指标类型：有效性指标
- B部分：从基线至死亡或需永久辅助通气（每天＞22小时，连续＞7天）（以先发生者为准）的时间评价时间：直到第106周指标类型：有效性指标
- B部分：从基线至死亡的时间评价时间：直到第106周指标类型：有效性指标
- B部分：缓慢肺活量（SVC）较基线的变化评价时间：第52周、第76周和第104周指标类型：有效性指标
- B部分：肌萎缩侧索硬化评估调查问卷（ALSAQ-5）较基线的变化评价时间：第52周、第76周和第104周指标类型：有效性指标
- B部分：血清神经丝轻链（NfL）较基线的变化评价时间：第52周指标类型：有效性指标
- B部分期间不良事件（AE）、严重不良事件（SAE）、治疗中出现的不良事件（TEAE）以及实验室检查、心电图（ECG）和生命体征的潜在有临床意义的异常（PCSA）的发生率评价时间：直到第106周指标类型：安全性指标
- B部分：SAR443820的血浆浓度评价时间：第28周指标类型：有效性指标
伦理委员会审查记录
- 北京大学第三医院医学科学研究伦理委员会修改后同意 · 2022-03-16
- 北京大学第三医院医学科学研究伦理委员会同意 · 2022-06-17
- 北京大学第三医院医学科学研究伦理委员会同意 · 2022-07-06
- 北京大学第三医院医学科学研究伦理委员会同意 · 2023-01-29
- 北京大学第三医院医学科学研究伦理委员会同意 · 2023-05-17
- 北京大学第三医院医学科学研究伦理委员会同意 · 2023-07-21
- 北京大学第三医院医学科学研究伦理委员会同意 · 2024-01-09
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 有
- 是否购买保险
- 有
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20221567
- 试验状态
- 主动终止
- 申请人联系人
- 赛诺菲
- 首次公示信息日期
- 2022-06-27
- 申请人名称
- Sanofi-Aventis Recherche & Développement/赛诺菲（中国）投资有限公司/Sanofi-Aventis Recherche & Développement; Creapharm Clinical Supplies; ALMAC Clinical Services Limited; ALMAC Clinical Services LLC
试验基本信息11 个字段
- 登记号
- CTR20221567
- 药物名称
- SAR443820 曾用名:
- 药物类型
- 化学药物
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 肌萎缩侧索硬化（ALS）
- 试验专业题目
- 一项评估SAR443820在肌萎缩侧索硬化成人受试者中的疗效和安全性的II期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究（之后是开放标签扩展期）
- 试验通俗题目
- 在肌萎缩侧索硬化（ALS）受试者中评价SAR443820的II期研究
- 试验方案编号
- ACT16970
- 方案最新版本号
- 修订版临床试验方案05
- 版本日期
- 2023-12-13
- 方案是否为联合用药
- 否