登记概览
- 登记号
- CTR20221608
- 快照状态
- 进行中 招募完成
- 状态阶段
- 招募结束（规范化导航项）
- 源数据分期
- 其它I/II/III期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 眼科（规则标签）
- 申请人
- 上海朗昇生物科技有限公司
完整专业题目
在RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜变性（ IRD）患者中评价 rAAV2-RPE65 基因治疗制剂（LX101）安全性和有效性的多中心、多阶段临床研究
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2024-04-02
- 首次公示信息日期
- 2022-06-30
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2022-07-01；
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2022-07-02；
- 试验完成日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；
- 目标入组人数
- 国内: 30 人；
- 已入组人数
- 国内: 39 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；
源文档试验状态：进行中（招募完成）
登记参加机构与地点
共 5 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
上海市 · 上海市北京市 · 北京市广东省 · 广州市天津市 · 天津市重庆市 · 重庆市
- 上海市第一人民医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：许迅
- 首都医科大学附属北京同仁医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：魏文斌
- 中山大学中山眼科中心中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：梁小玲
- 天津医科大学眼科医院中国 · 天津市 · 天津市 · 研究者：李筱荣
- 中国人民解放军陆军军医大学第一附属医院中国 · 重庆市 · 重庆市 · 研究者：刘勇
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 刘霞
- 申请人名称
- 上海朗昇生物科技有限公司
- 联系人姓名
- 刘霞
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人手机号
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 上海市-上海市-浦东新区海科路99号6号楼4楼
- 联系人邮编
- 200080
主要研究者信息
- 姓名
- 许迅
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 上海市-上海市-虹口区武进路85号
- 邮编
- 200080
- 单位名称
- 上海市第一人民医院
方案登记信息
- 相关登记号
- CTR20232640,CTR20243797
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- INNOSTELLAR-LX101-1
- 方案最新版本号
- 3.0
- 版本日期
- 2024-04-02
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
本研究评估视网膜下注射基因治疗药物在 RPE65 双等位基因突变相关的遗传性视网膜变性（IRD）受试者中的总体安全性和有效性。
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- 其它I/II/III期
- 设计类型
- 单臂试验
- 随机化
- 非随机化
- 盲法
- 开放
- 试验范围
- 国内试验
受试者基本信息
- 年龄
- 无下限(最小年龄)至80岁(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.受试者和/或其监护人签署书面知情同意书，愿意遵守随访方案和配套方案
2.被诊断为RPE65基因突变相关的IRD的成人或儿童
3.分子诊断为 RPE65 突变型（纯合子或复合杂合子）IRD
2.被诊断为RPE65基因突变相关的IRD的成人或儿童
3.分子诊断为 RPE65 突变型（纯合子或复合杂合子）IRD
排除标准
1.任意眼既往曾接受过针对IRD及其他遗传性眼病的基因药物治疗
2. 存在经研究者判断可能妨碍计划治疗或干扰研究终点解释的既往眼部疾病
3. 已知对研究中计划使用的药物过敏的受试者
4. 筛选访视前六个月内接受过任何内眼手术的受试者
5. 研究期间不能停用任何相关视网膜毒性化合物的受试者
6. 合并复杂的全身性疾病或临床上显著异常的基线实验室值的受试者
2. 存在经研究者判断可能妨碍计划治疗或干扰研究终点解释的既往眼部疾病
3. 已知对研究中计划使用的药物过敏的受试者
4. 筛选访视前六个月内接受过任何内眼手术的受试者
5. 研究期间不能停用任何相关视网膜毒性化合物的受试者
6. 合并复杂的全身性疾病或临床上显著异常的基线实验室值的受试者
试验用药
中文通用名：基因治疗药物： 英文通用名：基因治疗药物 商品名称：基因治疗药物
剂型：注射液
规格：2ml/瓶
用法用量：视网膜下注射
用药时程：单次给药
规格：2ml/瓶
用法用量：视网膜下注射
用药时程：单次给药
中文通用名：基因治疗药物： 英文通用名：基因治疗药物 商品名称：基因治疗药物
剂型：注射液
规格：0.2ml/瓶
用法用量：视网膜下注射
用药时程：单次给药
规格：0.2ml/瓶
用法用量：视网膜下注射
用药时程：单次给药
终点指标
主要终点3 项，展开查看
- 眼部及其他全身所有不良事件和严重不良事件的发生率、严重程度、与试验药物或治疗的相关程度等评价时间：治疗后D365内指标类型：安全性指标
- DLT 在各剂量组的发生情况评价时间：治疗后D28内指标类型：安全性指标
- 视功能在治疗前后的变化评价时间：治疗后D365内指标类型：有效性指标
次要终点1 项，展开查看
- 免疫原性反应和载体DNA脱落情况评价时间：治疗后D365内指标类型：安全性指标
伦理委员会审查记录
- 上海市第一人民医院人体试验伦理审查委员会修改后同意 · 2022-03-15
- 上海市第一人民医院人体试验伦理审查委员会同意 · 2022-05-02
- 上海市第一人民医院人体试验伦理审查委员会同意 · 2023-08-30
- 上海市第一人民医院人体试验伦理审查委员会同意 · 2024-04-16
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 无
- 是否购买保险
- 有
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20221608
- 试验状态
- 进行中
- 申请人联系人
- 刘霞
- 首次公示信息日期
- 2022-06-30
- 申请人名称
- 上海朗昇生物科技有限公司
试验基本信息12 个字段
- 登记号
- CTR20221608
- 相关登记号
- CTR20232640,CTR20243797
- 药物名称
- 基因治疗药物
- 药物类型
- 生物制品
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜变性（ IRD）
- 试验专业题目
- 在RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜变性（ IRD）患者中评价 rAAV2-RPE65 基因治疗制剂（LX101）安全性和有效性的多中心、多阶段临床研究
- 试验通俗题目
- 在遗传性视网膜变性患者中评价基因治疗药物安全性和有效性的研究
- 试验方案编号
- INNOSTELLAR-LX101-1
- 方案最新版本号
- 3.0
- 版本日期
- 2024-04-02
- 方案是否为联合用药
- 否