登记概览
- 登记号
- CTR20221637
- 快照状态
- 已完成
- 状态阶段
- 已完成（规范化导航项）
- 源数据分期
- III期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 其他或待归类（规则标签）
- 申请人
- Biogen Idec Research Limited 渤健生物科技（上海）有限公司 Patheon Italia S.p.A.
完整专业题目
诺西那生钠（BIIB058）在脊髓性肌萎缩症受试者中的剂量递增、随机、对照研究
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2024-06-11
- 首次公示信息日期
- 2022-07-14
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2022-09-01；国际：2021-02-03
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2022-10-12；国际：2021-02-10
- 试验完成日期
- 国内：2024-05-21；国际：2024-05-30
- 目标入组人数
- 国内: 12 人；国际: 99 人；
- 已入组人数
- 国内: 11 人；国际: 76 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 11 人；国际: 76 人；
源文档试验状态：已完成
登记参加机构与地点
共 79 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
北京市 · 北京市四川省 · 成都市浙江省 · 杭州市湖南省 · 长沙市重庆市 · 重庆市广东省 · 广州市山东省 · 济南市NA · TallinnParis · ParisNA · JeddahMilano · MilanoNordrhein Westfalen · MuensterNA · UtrechtNA · BudapestTennessee · MemphisNA · IstanbulNA · DammamNA · Petach-TikvaNA · Tel AvivNA · Thessaloniki另有 53 个地区
- 北京大学第一医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：魏翠洁
- 四川大学华西第二医院中国 · 四川省 · 成都市 · 研究者：罗蓉
- 浙江大学医学院附属儿童医院中国 · 浙江省 · 杭州市 · 研究者：毛姗姗
- 中南大学湘雅医院中国 · 湖南省 · 长沙市 · 研究者：彭镜
- 重庆医科大学附属儿童医院中国 · 重庆市 · 重庆市 · 研究者：洪思琦
- 首都医科大学附属北京儿童医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：吕俊兰
- 广州市妇女儿童医疗中心中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：刘丽
- 山东大学齐鲁医院中国 · 山东省 · 济南市 · 研究者：李保敏
- Tallinn Children`s Hospital爱沙尼亚 · NA · Tallinn · 研究者：Inga Talvik
- H？pital Armand Trousseau法国 · Paris · Paris · 研究者：Andreea Seferian
- National Guard Health Affairs: King Abdulaziz Medical City沙特阿拉伯 · NA · Jeddah · 研究者：Nahla Alshaikh
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta意大利 · Milano · Milano · 研究者：Riccardo Masson
- Universitaetsklinikum Muenster德国 · Nordrhein Westfalen · Muenster · 研究者：Oliver Schwartz
- UMC Utrecht荷兰 · NA · Utrecht · 研究者：Ludo Van der Pol
- Semmelweis Egyetem匈牙利 · NA · Budapest · 研究者：Agnes Herczegfalvi
- St. Jude Children's Research Hospital美国 · Tennessee · Memphis · 研究者：Richard Finkel
- Yeditepe University Medical School Hospital土耳其 · NA · Istanbul · 研究者：Haluk Topaloglu
- King Fahad Specialist Hospital沙特阿拉伯 · NA · Dammam · 研究者：Fouad Alghamdi
- Schneider Children's Medical Center以色列 · NA · Petach-Tikva · 研究者：Sharon Aharoni
- Tel Aviv Sourasky Medical Center以色列 · NA · Tel Aviv · 研究者：Aviva Fattal-Valevski
- General Hospital of Thessaloniki希腊 · NA · Thessaloniki · 研究者：Dimitrios Zafeiriou
- University General Hospital希腊 · NA · Athens · 研究者：Argirios Dinopoulos
- Kurume University Hospital日本 · Fukuoka · Ken -Kurume-shi · 研究者：Kotaro Yuge
- Hopital Purpan法国 · Haute Garonne · Toulouse cedex 9 · 研究者：Claude Cances
其余 55 家登记机构展开查看完整名单
- Hyogo Medical University Hospital日本 · Hyogo · Ken -Nishinomiya-shi · 研究者：Yasuhiro Takeshima
- Tokyo Women's Medical University Hospital日本 · Tokyo · To -Shinjuku-ku · 研究者：Kayoko Saito
- Regional Pediatric Clinical Hospital #1俄罗斯 · NA · Ekaterinburg · 研究者：Olga Lvova
- Hospital Universitario San Ignacio哥伦比亚 · NA · Bogota · 研究者：Fernando Suarez Obando
- King Faisal Specialist Hospital & Research Center沙特阿拉伯 · NA · Riyadh · 研究者：Ali Al Shehri
- Saint George University Hospital Medical Center黎巴嫩 · NA · Beirut · 研究者：Hicham Mansour
- Seoul National University Hospital韩国 · NA · Seoul · 研究者：Jong-Hee Chae
- Kyungpook National University Chilgok Hospital韩国 · Gyeongsangbuk · do -Daegu · 研究者：Su-Kyeong
- Stanford Hospital and Clinics美国 · California · Palo Alto · 研究者：John Day
- Nemours Children's Hospital, Orlando美国 · Florida · Orlando · 研究者：Richard Finkel
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago美国 · Illinois · Chicago · 研究者：Nancy Kuntz
- Children's Hospital Colorado美国 · Colorado · Aurora · 研究者：Julie Parsons
- BC Children's Hospital加拿大 · British Columbia · Vancouver · 研究者：Kathryn Selby
- London Health Sciences Centre (LHSC) - Children's Hospital加拿大 · Ontario · London · 研究者：Craig Campbell
- McGill University Health Centre/Glen Site/Montreal Children's Hospital加拿大 · Quebec · Montreal · 研究者：Maryam Oskoui
- Great Ormond Street Hospital for Children英国 · Greater London · London · 研究者：Mariacristina Scoto
- Universitaetsklinikum Freiburg德国 · Baden Wuerttemberg · Freiburg · 研究者：Astrid Pechmann
- Russian Children Neuromuscular Center of Veltischev俄罗斯 · NA · Moskva · 研究者：Dmitry Vlodavets
- Tyumen State Medical Academy俄罗斯 · NA · Tumen · 研究者：Olga Rakhmanina
- The Johns Hopkins Hospital美国 · Maryland · Baltimore · 研究者：Thomas Crawford
- Sydney Children’s Hospital, Randwick澳大利亚 · New South Wales · Randwick · 研究者：Michelle Farrar
- Royal Children's Hospital澳大利亚 · Victoria · Parkville · 研究者：Eppie Yiu
- Universitaetsklinikum Giessen und Marburg GmbH德国 · Hessen · Giessen · 研究者：Andreas Hahn
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù意大利 · Roma · Rome · 研究者：Enrico Bertini
- Magyarorszagi Reformatus Egyhaz Bethesda Gyermekkorhaz匈牙利 · NA · Budapest · 研究者：Andras Fogarasi
- Instytut波兰 · NA · Warszawa · 研究者：Katarzyna Kotulska Jozwiak
- Hospital Universitari Vall d'Hebron西班牙 · Barcelona · Planta Sòtan -1 · 研究者：Francina Munell Casadesus
- Hospital Sant Joan de Deu西班牙 · Barcelona · Esplugues del Llobregat · 研究者：Andres Nascimento Osorio
- Hospital Universitario La Paz西班牙 · Madrid · Madrid · 研究者：Samuel Ignacio Pascual Pascual
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe西班牙 · Valencia · Valencia · 研究者：Inmaculada Pitarch Castellano
- H？pital Raymond Poincaré法国 · Hauts de Seine · Hauts de Seine · 研究者：Susana Quijano Roy
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS意大利 · Roma · Roma · 研究者：Eugenio Mercuri
- Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo意大利 · Milano · Milano · 研究者：Valeria Sansone
- Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital中国台湾 · NA · Kaohsiung · 研究者：Yuh-Jyh Jong
- National Taiwan University Hospital中国台湾 · NA · Taipei · 研究者：Wen-Chin Weng
- Southwestern Medical Center美国 · Texas · Dallas · 研究者：Diana Castro
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne波兰 · NA · Gdansk · 研究者：Maria Mazurkiewicz-Beldzinska
- Hospital Luis Calvo Mackenna智利 · NA · Santiago · 研究者：Ricardo Erazo
- Boston Children's Hospital美国 · Massachusetts · Boston · 研究者：Basil Darras
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset瑞典 · NA · G？teborg · 研究者：Mar Tulinius
- Clinica Las Condes智利 · NA · Santiago · 研究者：Claudia Castiglioni
- Fundacion Hospitalaria San Vicente de Paul哥伦比亚 · NA · Medellín · 研究者：Blair Ortiz Giraldo
- Children`s Clinical University Hospital拉脱维亚 · NA · Riga · 研究者：Guntis Rozentals
- The Children's University Hospital爱尔兰 · Dublin · Rotunda · 研究者：Denise McDonald
- Hospital de Pediatria Dr. J. P. Garrahan阿根廷 · Ciudad Autonoma Buenos Aires · Ciudad Autonoma Buenos Aires · 研究者：Maria Soledad Monges
- Hospital Italiano de Buenos Aires阿根廷 · Buenos Aires · Ciudad Autonoma Buenos Aires · 研究者：Javier Muntadas
- Hospital Universitario Virgen del Rocio西班牙 · Sevilla · Sevilla · 研究者：Marcos Madruga Garrido
- Hospital de Clínicas de Porto Alegre巴西 · Rio Grande do Sul · Porto Alegre · 研究者：Jonas Alex Morales Saute
- HC-UFMG - Hospital das Clinicas da Universidade Federal de Minas Gerais巴西 · Minas Gerais · Belo Horizonte · 研究者：Juliana Gurgel Giannetti
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da USP巴西 · Sao Paulo · S？o Paulo · 研究者：Edmar Zanoteli
- Hospital Infantil de Mexico Federico Gomez墨西哥 · Distrito Federal · Mexico · 研究者：Eduardo Javier Barragan Perez
- Antiguo Hospital Civil de Guadalajara Fray Antonio Alcalde墨西哥 · Jalisco · Guadalajara · 研究者：Hugo Ceja Moreno
- Instituto Nacional de Pediatria墨西哥 · Distrito Federal · Mexico · 研究者：Matilde Ruiz Garcia
- Marmara Universty Pendik Research and Training Hospital土耳其 · NA · Istanbul · 研究者：Dilsad Turkdogan
- Akdeniz Univesity Medical Faculty土耳其 · NA · Antalya · 研究者：Ozgur Duman
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 刘慧婷
- 申请人名称
- Biogen Idec Research Limited 渤健生物科技（上海）有限公司 Patheon Italia S.p.A.
- 联系人姓名
- 刘慧婷
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 上海市-上海市-徐汇区陕西南路288号环贸广场II期21层2106
- 联系人邮编
- 200031
主要研究者信息
- 姓名
- 熊晖
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 副主任，副教授
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 北京市-北京市-西城区西安门大街1号
- 邮编
- 100034
- 单位名称
- 北京大学第一医院
方案登记信息
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- 232SM203
- 方案最新版本号
- 7
- 版本日期
- 2024-06-11
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
1. 根据 CHOP INTEND 总评分变化，评估鞘内注射较高剂量诺西那生钠对 SMA 受试者的临床疗效
2. 评估鞘内注射较高剂量诺西那生钠对 SMA 受试者的临床疗效
3. 评估鞘内注射更高剂量诺西那生钠对 SMA 受试者 pNF-H 水平（CSF 和血浆）的影响
2. 评估鞘内注射较高剂量诺西那生钠对 SMA 受试者的临床疗效
3. 评估鞘内注射更高剂量诺西那生钠对 SMA 受试者 pNF-H 水平（CSF 和血浆）的影响
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- III期
- 设计类型
- 平行分组
- 随机化
- 随机化
- 盲法
- 双盲
- 试验范围
- 国际多中心试验
受试者基本信息
- 年龄
- 1周(最小年龄)至210天(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.所有受试者：根据受试者的年龄和机构规定，签署父母或监护人知情同意书，并签署受试者知情同意书
2.所有受试者：5q SMA 的基因记录（纯合基因缺失、突变或复合杂合子）
3.所有受试者：受试者和/或其法定授权代表（如父母、配偶或法定监护人；视情况而定，如适用）有能力理解研究的目的和风险、提供知情同意，以及授权允许根据国家和当地隐私法规使用保密健康信息
4.所有受试者：研究者判断，能够完成所有研究程序、测量和访视，并且父母或法定监护人/受试者有充分的支持性心理社会环境
5.所有受试者：必须遵守研究差旅政策（参见第 15.4 节）
6.所有受试者： 如果研究程序计划使用麻醉/镇静（由研究者和麻醉科医生或肺科医生评估），满足与年龄相适应的麻醉剂/镇静剂使用机构标准
7.所有受试者：所有有生育能力的女性受试者（定义为生理上能够妊娠的任何女性）和所有育龄男性受试者必须按照第 11.5 节所述采取避孕措施
8.SMA 症状发作年龄 ≤ 6 个月（≤ 180 天）的受试者（婴儿期发作）：
签署知情同意时年龄 > 1 周至 ≤ 7 个月（≤ 210 天）
9.SMA 症状发作年龄 ≤ 6 个月（≤ 180 天）的受试者（婴儿期发作）：
SMN2 拷贝数为 2
10.SMA 症状发作年龄 ≤ 6 个月（≤ 180 天）的受试者（婴儿期发作）：
在 ≤ 6 个月（≤ 180 天）的年龄出现符合 SMA 的临床体征和症状
11.SMA 症状发作年龄 ≤ 6 个月（≤ 180 天）的受试者（婴儿期发作）：
筛选时，根据研究者的判断，在接受足够的营养和补液
12.SMA 症状发作年龄 ≤ 6 个月（≤ 180 天）的受试者（婴儿期发作）：
使用适当的国家/地区特定指南，体重至少处于年龄的第 3 百分位数上
13.SMA 症状发作年龄 ≤ 6 个月（≤ 180 天）的受试者（婴儿期发作）：
单胎出生孕龄为 37 至 42 周，双胎为 34 至 42 周。如果没有早产并发症且获得医学监查员的批准，则可以考虑入组较低胎龄的婴儿。
2.所有受试者：5q SMA 的基因记录（纯合基因缺失、突变或复合杂合子）
3.所有受试者：受试者和/或其法定授权代表（如父母、配偶或法定监护人；视情况而定，如适用）有能力理解研究的目的和风险、提供知情同意，以及授权允许根据国家和当地隐私法规使用保密健康信息
4.所有受试者：研究者判断，能够完成所有研究程序、测量和访视，并且父母或法定监护人/受试者有充分的支持性心理社会环境
5.所有受试者：必须遵守研究差旅政策（参见第 15.4 节）
6.所有受试者： 如果研究程序计划使用麻醉/镇静（由研究者和麻醉科医生或肺科医生评估），满足与年龄相适应的麻醉剂/镇静剂使用机构标准
7.所有受试者：所有有生育能力的女性受试者（定义为生理上能够妊娠的任何女性）和所有育龄男性受试者必须按照第 11.5 节所述采取避孕措施
8.SMA 症状发作年龄 ≤ 6 个月（≤ 180 天）的受试者（婴儿期发作）：
签署知情同意时年龄 > 1 周至 ≤ 7 个月（≤ 210 天）
9.SMA 症状发作年龄 ≤ 6 个月（≤ 180 天）的受试者（婴儿期发作）：
SMN2 拷贝数为 2
10.SMA 症状发作年龄 ≤ 6 个月（≤ 180 天）的受试者（婴儿期发作）：
在 ≤ 6 个月（≤ 180 天）的年龄出现符合 SMA 的临床体征和症状
11.SMA 症状发作年龄 ≤ 6 个月（≤ 180 天）的受试者（婴儿期发作）：
筛选时，根据研究者的判断，在接受足够的营养和补液
12.SMA 症状发作年龄 ≤ 6 个月（≤ 180 天）的受试者（婴儿期发作）：
使用适当的国家/地区特定指南，体重至少处于年龄的第 3 百分位数上
13.SMA 症状发作年龄 ≤ 6 个月（≤ 180 天）的受试者（婴儿期发作）：
单胎出生孕龄为 37 至 42 周，双胎为 34 至 42 周。如果没有早产并发症且获得医学监查员的批准，则可以考虑入组较低胎龄的婴儿。
排除标准
1.所有受试者：在整个筛选期间任何时间存在未经治疗或治疗不充分的活动性感染，需要全身性抗病毒或抗菌治疗
2. 所有受试者：脑或脊髓疾病病史，会干扰腰椎穿刺、CSF 循环或安全性评估
3. 所有受试者：细菌性脑膜炎、病毒性脑炎或脑积水病史
4. 所有受试者：存在引流 CSF 或植入 CNS 导管的植入分流
5. 所有受试者：筛选时进行永久性气管造口术或处于永久通气
6. 所有受试者：筛选时研究者评估血液学或临床生化参数异常具有临床意义，导致受试者不适合入选
7. 所有受试者：对制剂的辅料，以及在研究期间要给予的任何诊断制剂（如适用）的系统性超敏反应史
8. 所有受试者：既往脊柱侧凸手术会干扰 LP 注射程序
9. 所有受试者：既往受伤（例如，上肢或下肢骨折）或手术操作，影响受试者执行研究方案要求的任何结局指标检测的能力，并且使得受试者尚未完全恢复或达到稳定基线
10. 所有受试者：筛选前 30 天或 5 个半衰期内（以较长者为准）或研究期间任何时候，使用试验性药物治疗，包括但不限于 SMA 治疗（例如：口服沙丁胺醇/柳丁胺醇、利鲁唑、肉碱、苯丁酸钠、丙戊酸钠和羟基脲）、生物制剂或设备；任何既往或当前接受任何 SMN2 剪接修饰剂治疗或基因疗法；或既往反义寡核苷酸治疗（例如诺西那生钠）或细胞移植
11. 所有受试者：受试者父母或法定监护人无法理解研究的性质、范围和可能的后果，或不同意遵守研究方案规定的活动时间表。
12. 所有受试者：根据研究者判断，受试者父母或法定监护人在整个研究期间不愿意或无法满足 SMA 标准护理共识声明的指南[Finkel 2018; Mercuri 2018]（参见研究参考指南），或提供营养和呼吸支持。注：根据关于标准护理共识指南 [Finkel 2018; Mercuri 2018]，推荐常规疫苗接种和 RSV 预防，但不是研究入组的必须要求。目前未接受疫苗接种或未接受 RSV 预防但符合研究入选标准的受试者将被视为符合研究入组资格。
13. 所有受试者：研究者认为会干扰研究开展和评估的持续医疗状况。例如，除 SMA 外的医疗残疾会干扰安全性评估或影响受试者接受研究程序的能力。
14. 所有受试者：其他未列在此处的，且研究者或申办方认为受试者不适合入组研究的原因。
15. SMA 症状发作年龄 ≤ 6 个月（≤ 180 天）的受试者（婴儿期发作）：
筛选时低氧血症（氧饱和度 [清醒或睡眠，无通气支持] 海拔 < 1500 米时 < 96%，海拔在 1500 至 2000 米时 < 92%，或海拔 > 2000 米时 < 90%）
16. SMA 症状发作年龄 ≤ 6 个月（≤ 180 天）的受试者（婴儿期发作）：
出生时或出生后第一周内存在 SMA 体征或症状
2. 所有受试者：脑或脊髓疾病病史，会干扰腰椎穿刺、CSF 循环或安全性评估
3. 所有受试者：细菌性脑膜炎、病毒性脑炎或脑积水病史
4. 所有受试者：存在引流 CSF 或植入 CNS 导管的植入分流
5. 所有受试者：筛选时进行永久性气管造口术或处于永久通气
6. 所有受试者：筛选时研究者评估血液学或临床生化参数异常具有临床意义，导致受试者不适合入选
7. 所有受试者：对制剂的辅料，以及在研究期间要给予的任何诊断制剂（如适用）的系统性超敏反应史
8. 所有受试者：既往脊柱侧凸手术会干扰 LP 注射程序
9. 所有受试者：既往受伤（例如，上肢或下肢骨折）或手术操作，影响受试者执行研究方案要求的任何结局指标检测的能力，并且使得受试者尚未完全恢复或达到稳定基线
10. 所有受试者：筛选前 30 天或 5 个半衰期内（以较长者为准）或研究期间任何时候，使用试验性药物治疗，包括但不限于 SMA 治疗（例如：口服沙丁胺醇/柳丁胺醇、利鲁唑、肉碱、苯丁酸钠、丙戊酸钠和羟基脲）、生物制剂或设备；任何既往或当前接受任何 SMN2 剪接修饰剂治疗或基因疗法；或既往反义寡核苷酸治疗（例如诺西那生钠）或细胞移植
11. 所有受试者：受试者父母或法定监护人无法理解研究的性质、范围和可能的后果，或不同意遵守研究方案规定的活动时间表。
12. 所有受试者：根据研究者判断，受试者父母或法定监护人在整个研究期间不愿意或无法满足 SMA 标准护理共识声明的指南[Finkel 2018; Mercuri 2018]（参见研究参考指南），或提供营养和呼吸支持。注：根据关于标准护理共识指南 [Finkel 2018; Mercuri 2018]，推荐常规疫苗接种和 RSV 预防，但不是研究入组的必须要求。目前未接受疫苗接种或未接受 RSV 预防但符合研究入选标准的受试者将被视为符合研究入组资格。
13. 所有受试者：研究者认为会干扰研究开展和评估的持续医疗状况。例如，除 SMA 外的医疗残疾会干扰安全性评估或影响受试者接受研究程序的能力。
14. 所有受试者：其他未列在此处的，且研究者或申办方认为受试者不适合入组研究的原因。
15. SMA 症状发作年龄 ≤ 6 个月（≤ 180 天）的受试者（婴儿期发作）：
筛选时低氧血症（氧饱和度 [清醒或睡眠，无通气支持] 海拔 < 1500 米时 < 96%，海拔在 1500 至 2000 米时 < 92%，或海拔 > 2000 米时 < 90%）
16. SMA 症状发作年龄 ≤ 6 个月（≤ 180 天）的受试者（婴儿期发作）：
出生时或出生后第一周内存在 SMA 体征或症状
试验用药
中文通用名：诺西那生钠注射液： 英文通用名：Nusinersen Sodium Injection 商品名称：NA
剂型：注射剂
规格：5ml:50mg
用法用量：50/28 mg 组：将接受 2 个负荷剂量 50 mg 诺西那生钠鞘内给药（第 1 天和第 15 天）和 2 个假性操作于第29天和第64天，随后在第 135 天和第 279 天接受 28 mg 维持剂量（以及第 183 天进行假性操作）鞘内给药1个28mg维持剂量
用药时程：50 mg 组：第 1 天和第 15 天 - 负荷剂量 50 mg ; 第 135 天和第 279 天接受 28 mg 维持剂量；第29, 64, 183天(假性操作)
规格：5ml:50mg
用法用量：50/28 mg 组：将接受 2 个负荷剂量 50 mg 诺西那生钠鞘内给药（第 1 天和第 15 天）和 2 个假性操作于第29天和第64天，随后在第 135 天和第 279 天接受 28 mg 维持剂量（以及第 183 天进行假性操作）鞘内给药1个28mg维持剂量
用药时程：50 mg 组：第 1 天和第 15 天 - 负荷剂量 50 mg ; 第 135 天和第 279 天接受 28 mg 维持剂量；第29, 64, 183天(假性操作)
中文通用名：诺西那生钠注射液： 英文通用名：Nusinersen Sodium Injection 商品名称：NA
剂型：注射剂
规格：5ml:28mg
用法用量：50/28 mg 组：将接受 2 个负荷剂量 50 mg 诺西那生钠鞘内给药（第 1 天和第 15 天）和 2 个假性操作于第29天和第64天，随后在第 135 天和第 279 天接受 28 mg 维持剂量（以及第 183 天进行假性操作）鞘内给药1个28mg维持剂量
用药时程：28 mg 组：第 1 天和第 15 天 - 负荷剂量 50 mg ; 第 135 天和第 279 天接受 28 mg 维持剂量；第29, 64, 183天(假性操作)
规格：5ml:28mg
用法用量：50/28 mg 组：将接受 2 个负荷剂量 50 mg 诺西那生钠鞘内给药（第 1 天和第 15 天）和 2 个假性操作于第29天和第64天，随后在第 135 天和第 279 天接受 28 mg 维持剂量（以及第 183 天进行假性操作）鞘内给药1个28mg维持剂量
用药时程：28 mg 组：第 1 天和第 15 天 - 负荷剂量 50 mg ; 第 135 天和第 279 天接受 28 mg 维持剂量；第29, 64, 183天(假性操作)
对照用药
中文通用名：诺西那生钠注射液 英文通用名：Nusinersen Sodium Injection 商品名称：NA
剂型：注射剂
规格：5ml:12mg
用法用量：4个负荷剂量 12 mg 诺西那生钠鞘内给药（第 1、15、29 和 64 天），随后在第 183 和 279 天接受维持剂量 12 mg（第 135 天进行假性操作）。
用药时程：对照组：第 1、15、29 和 64 天 - 负荷剂量 12 mg ; 第 183 和 279 天接受维持剂量 12 mg；第135天(假性操作)
规格：5ml:12mg
用法用量：4个负荷剂量 12 mg 诺西那生钠鞘内给药（第 1、15、29 和 64 天），随后在第 183 和 279 天接受维持剂量 12 mg（第 135 天进行假性操作）。
用药时程：对照组：第 1、15、29 和 64 天 - 负荷剂量 12 mg ; 第 183 和 279 天接受维持剂量 12 mg；第135天(假性操作)
终点指标
主要终点1 项，展开查看
- CHOP INTEND 从基线到第 183 天的变化评价时间：当 B 部分所有婴儿期发作 SMA 受试者均有机会达到第 183 天访视时，才进行主要分析指标类型：有效性指标
次要终点2 项，展开查看
- 第 302 天 HINE 第 2 节运动里程碑应答者的比例评价时间：当 B 部分所有婴儿期发作 SMA 受试者完成第 302 天时指标类型：有效性指标
- 至死亡或永久通气的时间, 永久通气定义为气管造口术或在无急性可逆性事件的情况下，每天 ≥ 16 小时，持续 > 21 天评价时间：当 B 部分所有婴儿期发作 SMA 受试者完成第 302 天时指标类型：有效性指标
伦理委员会审查记录
- 北京大学第一医院生物医学研究伦理委员会同意 · 2022-04-30
- 北京大学第一医院生物医学研究伦理委员会同意 · 2023-02-22
- 北京大学第一医院生物医学研究伦理委员会同意 · 2024-01-06
- 北京大学第一医院生物医学研究伦理委员会同意 · 2024-05-14
- 北京大学第一医院生物医学研究伦理委员会同意 · 2024-09-06
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 有
- 是否购买保险
- 有
临床试验结果摘要
以下为原始资料中列出的结果摘要版本及日期。
- 12024-10-25
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20221637
- 试验状态
- 已完成
- 申请人联系人
- 刘慧婷
- 首次公示信息日期
- 2022-07-14
- 申请人名称
- Biogen Idec Research Limited/渤健生物科技（上海）有限公司/Patheon Italia S.p.A.
试验基本信息11 个字段
- 登记号
- CTR20221637
- 药物名称
- 诺西那生钠注射液
- 药物类型
- 化学药物
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 用于治疗5q 脊髓性肌萎缩症。
- 试验专业题目
- 诺西那生钠（BIIB058）在脊髓性肌萎缩症受试者中的剂量递增、随机、对照研究
- 试验通俗题目
- 诺西那生钠在婴儿期脊髓性肌萎缩症受试者中的剂量递增、对照研究
- 试验方案编号
- 232SM203
- 方案最新版本号
- 7
- 版本日期
- 2024-06-11
- 方案是否为联合用药
- 否