登记概览
- 登记号
- CTR20221992
- 快照状态
- 已完成
- 状态阶段
- 已完成（规范化导航项）
- 源数据分期
- III期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 其他或待归类（规则标签）
- 申请人
- 北京梅尔森医药技术开发有限公司
完整专业题目
评估马来酸噻吗洛尔凝胶治疗增殖期浅表型婴幼儿血管瘤的有效性和安全性的多中心、随机、双盲、对照的Ⅲ期临床试验
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2022-12-26
- 首次公示信息日期
- 2022-08-08
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2022-09-07；
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2022-09-07；
- 试验完成日期
- 国内：2023-10-13；
- 目标入组人数
- 国内: 120 人；
- 已入组人数
- 国内: 121 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 121 人；
源文档试验状态：已完成
登记参加机构与地点
共 10 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
北京市 · 北京市四川省 · 成都市云南省 · 昆明市江苏省 · 苏州市浙江省 · 杭州市广东省 · 深圳市河南省 · 郑州市重庆市 · 重庆市辽宁省 · 大连市广东省 · 广州市
- 首都医科大学附属北京儿童医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：马琳
- 四川大学华西第二医院中国 · 四川省 · 成都市 · 研究者：胡梵
- 昆明市儿童医院中国 · 云南省 · 昆明市 · 研究者：舒虹
- 苏州大学附属儿童医院中国 · 江苏省 · 苏州市 · 研究者：黄志见
- 浙江大学医学院附属儿童医院中国 · 浙江省 · 杭州市 · 研究者：李云玲
- 深圳市儿童医院中国 · 广东省 · 深圳市 · 研究者：李萍
- 河南省儿童医院郑州儿童医院中国 · 河南省 · 郑州市 · 研究者：张斌
- 重庆医科大学附属儿童医院中国 · 重庆市 · 重庆市 · 研究者：王华
- 大连市妇女儿童医疗中心（集团）中国 · 辽宁省 · 大连市 · 研究者：卫风蕾
- 广州市妇女儿童医疗中心中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：余家康
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 李杰
- 申请人名称
- 北京梅尔森医药技术开发有限公司
- 联系人姓名
- 李杰
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人手机号
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 北京市-北京市-北京市大兴区中关村科技园区大兴生物医药产业基地永大路38号1幢4层409
- 联系人邮编
- 102600
主要研究者信息
- 姓名
- 马琳
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 教授/主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 北京市-北京市-北京市西城区南礼士路56号
- 邮编
- 100045
- 单位名称
- 首都医科大学附属北京儿童医院
方案登记信息
- 相关登记号
- CTR20191402,CTR20202613
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- SMLENJ-SQ-2022
- 方案最新版本号
- 1.1
- 版本日期
- 2022-12-26
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
主要目的：评估马来酸噻吗洛尔凝胶外用在增殖期浅表性婴儿血管瘤中的有效性和安全性。
次要目的：评估马来酸噻吗洛尔凝胶外用在增殖期浅表性婴儿血管瘤中的药代动力学特征。
次要目的：评估马来酸噻吗洛尔凝胶外用在增殖期浅表性婴儿血管瘤中的药代动力学特征。
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- III期
- 设计类型
- 平行分组
- 随机化
- 随机化
- 盲法
- 双盲
- 试验范围
- 国内试验
受试者基本信息
- 年龄
- 28天(最小年龄)至180天(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.筛选时年龄范围为28-180天（包括临界值），男女不限；
2.受试者监护人自愿参加本临床研究，且已签署知情同意书；
3.根据国际脉管异常研究协会（ISSVA）关于脉管性疾病的分类和命名标准（2018版），结合病史、临床表现、影像学（血管瘤局部超声）检查，确诊为增殖期浅表性婴儿血管瘤的患儿；
4.瘤体表面及周围无破溃出血和/或感染，且无其他局部皮肤病症（如湿疹、皮炎、体癣或其他皮肤真菌感染等）；
5.临床医生红斑评估分级量表CEA （Clinician Erythema Assessment）分级≥ 2；
6.单个血管瘤最大直径≤10cm，并且总治疗血管瘤面积≤100cm2；血管瘤厚度≤7mm；
7.筛选期体格检查、生命体征、实验室及辅助检查研究者判定符合试验要求。
2.受试者监护人自愿参加本临床研究，且已签署知情同意书；
3.根据国际脉管异常研究协会（ISSVA）关于脉管性疾病的分类和命名标准（2018版），结合病史、临床表现、影像学（血管瘤局部超声）检查，确诊为增殖期浅表性婴儿血管瘤的患儿；
4.瘤体表面及周围无破溃出血和/或感染，且无其他局部皮肤病症（如湿疹、皮炎、体癣或其他皮肤真菌感染等）；
5.临床医生红斑评估分级量表CEA （Clinician Erythema Assessment）分级≥ 2；
6.单个血管瘤最大直径≤10cm，并且总治疗血管瘤面积≤100cm2；血管瘤厚度≤7mm；
7.筛选期体格检查、生命体征、实验室及辅助检查研究者判定符合试验要求。
排除标准
1.出生体重低于2.5kg且筛选时月龄小于90天；
2. 孕龄不足34周且筛选时月龄小于90天；
3. 腹部超声检查，提示为皮肤血管瘤合并肝血管瘤；
4. 血管瘤局部超声检查，提示为深在性婴儿血管瘤；
5. 合并其他病变的特殊类型婴儿血管瘤，如PHACE 综合征和LUMAR(SACRAL/ PELVIS)综合征；
6. 发生在口腔黏膜、结膜的浅表性婴儿血管瘤的患儿；
7. 患有自发性低血糖；
8. 患有Ⅱ度及Ⅲ度房室传导阻滞、心动过缓（心率＜100bpm）、窦房结综合征、心源性休克或研究者判定不适合参加研究的先天性心脏疾病；
9. 患有肺炎、支气管哮喘、气道过敏性疾病（如变应性哮喘）或其他严重肺部疾病；
10. 患有其他先天性遗传病（如血友病、唐氏综合征、进行性肌营养不良、地中海贫血等）；
11. 患有精神疾病或严重的肝脏、肾脏、消化道和神经等疾病；
12. 对非选择性β受体阻滞剂过敏；
13. 筛选前4周内接受过抗血管瘤药物治疗；
14. 在治疗期间，母亲服用β受体阻滞剂且一直母乳喂养的患儿；
15. 在筛选前4周内接受过任何手术或计划在试验期间进行手术；
16. 筛选期正参加其他药物临床试验；
17. 经研究者判断，不适合纳入本研究。
2. 孕龄不足34周且筛选时月龄小于90天；
3. 腹部超声检查，提示为皮肤血管瘤合并肝血管瘤；
4. 血管瘤局部超声检查，提示为深在性婴儿血管瘤；
5. 合并其他病变的特殊类型婴儿血管瘤，如PHACE 综合征和LUMAR(SACRAL/ PELVIS)综合征；
6. 发生在口腔黏膜、结膜的浅表性婴儿血管瘤的患儿；
7. 患有自发性低血糖；
8. 患有Ⅱ度及Ⅲ度房室传导阻滞、心动过缓（心率＜100bpm）、窦房结综合征、心源性休克或研究者判定不适合参加研究的先天性心脏疾病；
9. 患有肺炎、支气管哮喘、气道过敏性疾病（如变应性哮喘）或其他严重肺部疾病；
10. 患有其他先天性遗传病（如血友病、唐氏综合征、进行性肌营养不良、地中海贫血等）；
11. 患有精神疾病或严重的肝脏、肾脏、消化道和神经等疾病；
12. 对非选择性β受体阻滞剂过敏；
13. 筛选前4周内接受过抗血管瘤药物治疗；
14. 在治疗期间，母亲服用β受体阻滞剂且一直母乳喂养的患儿；
15. 在筛选前4周内接受过任何手术或计划在试验期间进行手术；
16. 筛选期正参加其他药物临床试验；
17. 经研究者判断，不适合纳入本研究。
试验用药
中文通用名：马来酸噻吗洛尔凝胶： 英文通用名：Timolol Maleate Gel 商品名称：NA
剂型：凝胶剂
规格：0.5%（以噻吗洛尔计）
用法用量：取适量马来酸噻吗洛尔凝胶，均匀外涂于血管瘤瘤体表面（药物足够覆盖），轻揉至皮肤组织吸收。每天给药3次，早、中、晚各用药一次。
用药时程：24周。24周后对于较基线改善未达到Ⅳ级的，可使用赠药但最长不超过52周。
规格：0.5%（以噻吗洛尔计）
用法用量：取适量马来酸噻吗洛尔凝胶，均匀外涂于血管瘤瘤体表面（药物足够覆盖），轻揉至皮肤组织吸收。每天给药3次，早、中、晚各用药一次。
用药时程：24周。24周后对于较基线改善未达到Ⅳ级的，可使用赠药但最长不超过52周。
对照用药
中文通用名：马来酸噻吗洛尔凝胶安慰剂 英文通用名：Timolol Maleate Gel Placebo 商品名称：NA
剂型：凝胶剂
规格：0%（以噻吗洛尔计）
用法用量：取适量马来酸噻吗洛尔凝胶安慰剂，均匀外涂于血管瘤瘤体表面（药物足够覆盖），轻揉至皮肤组织吸收。每天给药3次，早、中、晚各用药一次
用药时程：24周。24周后对于较基线改善未达到Ⅳ级的，可使用赠药但最长不超过52周。
规格：0%（以噻吗洛尔计）
用法用量：取适量马来酸噻吗洛尔凝胶安慰剂，均匀外涂于血管瘤瘤体表面（药物足够覆盖），轻揉至皮肤组织吸收。每天给药3次，早、中、晚各用药一次
用药时程：24周。24周后对于较基线改善未达到Ⅳ级的，可使用赠药但最长不超过52周。
终点指标
主要终点1 项，展开查看
- 根据Achauer四级分级标准，较基线改善达到Ⅳ级的血管瘤比例评价时间：第24周时指标类型：有效性指标
次要终点4 项，展开查看
- 根据Achauer四级分级标准，较基线改善达到Ⅱ级及以上、Ⅲ级及以上的血管瘤比例评价时间：第24周时指标类型：有效性指标
- 根据Achauer四级分级标准，较基线改善达到Ⅳ级的血管瘤比例评价时间：第4周、8周、12周时指标类型：有效性指标
- 血管瘤大小相对于基线的变化评价时间：第4周、8周、12周，24周指标类型：有效性指标
- 血管瘤颜色相对于基线的变化。评价时间：第4周、8周、12周，24周指标类型：有效性指标
伦理委员会审查记录
- 首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会同意 · 2022-06-07
- 首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会同意 · 2023-02-24
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 无
- 是否购买保险
- 有
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20221992
- 试验状态
- 已完成
- 申请人联系人
- 李杰
- 首次公示信息日期
- 2022-08-08
- 申请人名称
- 北京梅尔森医药技术开发有限公司
试验基本信息12 个字段
- 登记号
- CTR20221992
- 相关登记号
- CTR20191402,CTR20202613
- 药物名称
- 马来酸噻吗洛尔凝胶 曾用名:MTM凝胶
- 药物类型
- 化学药物
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 增殖期浅表性婴儿血管瘤
- 试验专业题目
- 评估马来酸噻吗洛尔凝胶治疗增殖期浅表型婴幼儿血管瘤的有效性和安全性的多中心、随机、双盲、对照的Ⅲ期临床试验
- 试验通俗题目
- 马来酸噻吗洛尔凝胶用于增殖期浅表型婴幼儿血管瘤治疗的有效性和安全性的Ⅲ期临床试验
- 试验方案编号
- SMLENJ-SQ-2022
- 方案最新版本号
- 1.1
- 版本日期
- 2022-12-26
- 方案是否为联合用药
- 否