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CTR20223117 快照：进行中 招募中 药代/药效动力学

确定asciminib在慢性髓系白血病儿科患者中的剂量及其安全性的研究

研究药物
ABL001胶囊装微片
适应症
既往接受过一种或多种酪氨酸激酶抑制剂治疗的费城染色体阳性慢性髓系白血病慢性期（Ph+ CML-CP）儿科患者
药物类型
化学药物
试验范围
国际多中心试验
首次公示
2022-12-08
登记地点
天津市 · 天津市、浙江省 · 杭州市、北京市 · 北京市 等
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登记号
CTR20223117
快照状态
进行中 招募中
状态阶段
招募中（规范化导航项）
源数据分期
其它Ib/II期
研究类型
药代/药效动力学
疾病领域
肿瘤（规则标签）
申请人
Novartis Pharma AG 诺华（中国）生物医学研究有限公司
完整专业题目
一项在既往接受过一种或多种酪氨酸激酶抑制剂治疗的费城染色体阳性慢性髓系白血病慢性期（Ph+ CML-CP）儿科患者中确定asciminib口服给药剂量及其安全性的多中心、开放标签研究

关键时间与入组记录

均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。

方案版本日期
2024-08-22
首次公示信息日期
2022-12-08
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2024-09-10；国际：2021-12-27
第一例受试者入组日期
国内：2024-10-16；国际：2022-05-09
试验完成日期
国内：登记人暂未填写该信息；国际：登记人暂未填写该信息
目标入组人数
国内: 4 人；国际: 30 人；
已入组人数
国内: 3 人；国际: 38 人；
实际入组总人数
国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 登记人暂未填写该信息；

源文档试验状态：进行中（招募中）

登记参加机构与地点

共 29 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。

天津市 · 天津市浙江省 · 杭州市北京市 · 北京市上海市 · 上海市Poitiers cedex · Poitiers cedexLille cedex · Lille cedexAquitaine · BordeauxErlangen · ErlangenHamburg · HamburgEssen · EssenAthens · AthensBudapest · BudapestGE · GenovaMB · MonzaTokyo · Shinjuku-kuKanagawa · Yokohama-cityOsaka · OsakaSeoul · SeoulWroclaw · WroclawMoscow · Moscow另有 8 个地区
  • 中国医学科学院血液病医院中国 · 天津市 · 天津市 · 研究者：王建祥
  • 浙江大学医学院附属儿童医院中国 · 浙江省 · 杭州市 · 研究者：徐晓军
  • 北京大学人民医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：江倩
  • 上海儿童医学中心中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：沈树红
  • CHU Hospital Jean Bernard法国 · Poitiers cedex · Poitiers cedex · 研究者：Frederic Millot
  • CHRU de Lille - Hopital Jeanne de Flandre法国 · Lille cedex · Lille cedex · 研究者：Brigitte Nelken
  • CHU Bordeaux GH Pellegrin法国 · Aquitaine · Bordeaux · 研究者：Charlotte Jubert
  • Universitaetsklinikum Erlangen Nuernberg德国 · Erlangen · Erlangen · 研究者：Markus Metzler
  • Universitaetsklinikum Hamburg Eppendorf德国 · Hamburg · Hamburg · 研究者：Gabriele Escherich
  • Universitaetsklinikum Essen德国 · Essen · Essen · 研究者：Dirk Reinhardt
  • Childrens Hospital I AGIA SOFIA希腊 · Athens · Athens · 研究者：Antonis Kattamis
  • SE II sz Gyermekklinika匈牙利 · Budapest · Budapest · 研究者：Judit Muller
  • IRCCS Istituto Giannina Gaslini意大利 · GE · Genova · 研究者：Elena Palmisani
  • Fondazione Monza e Brianza per il Bambino e la sua Mamma ASST Monza意大利 · MB · Monza · 研究者：Adriana Balduzzi
  • Keio University Hospital日本 · Tokyo · Shinjuku-ku · 研究者：Hiroyuki Shimada
  • Kanagawa Children's Medical Center日本 · Kanagawa · Yokohama-city · 研究者：Masakatsu Yanagimachi
  • Osaka City General Hospital日本 · Osaka · Osaka · 研究者：Hiroyuki Fujisaki
  • Seoul National University Hospital韩国 · Seoul · Seoul · 研究者：Hyoungjin Kang
  • Asan Medical Center韩国 · Seoul · Seoul · 研究者：Ho Joon Im
  • Uniwersytecki Szpital Kliniczny we Wroclawiu波兰 · Wroclaw · Wroclaw · 研究者：Krzysztof Kalwak
  • Center of Childrens Hematology n a D Rogachev俄罗斯 · Moscow · Moscow · 研究者：Alexey Maschan
  • First Saint Petersburg State Medical University n a I P Pa俄罗斯 · Saint Petersburg · Saint Petersburg · 研究者：Ludmila Zubarovskaya
  • Khon Kaen University Hospital泰国 · Khon Kaen · Khon Kaen · 研究者：Patcharee Komvilaisak
  • Maharaj Nakhon Chiangmai Hospital泰国 · Chiangmai · Muang · 研究者：Lalita Sathitsamitphong
其余 5 家登记机构展开查看完整名单
  • Ramathibodi Hospital泰国 · Bangkok · Bangkok · 研究者：Usanarat Anurathapan
  • Istanbul University土耳其 · Istanbul · Istanbul · 研究者：Zeynep Karakas
  • Uludag University Medical Faculty土耳其 · Gorukle · Bursa · 研究者：Adalet Gunes
  • Dana Farber Cancer Institute美国 · MA · Boston · 研究者：Jessica Pollard
  • Columbia University Medical Center- New York Presbyterian美国 · NY · New York · 研究者：Nobuko Hijiya

申请人与登记联系人

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申请人联系人
诺华肿瘤医学热线
申请人名称
Novartis Pharma AG 诺华（中国）生物医学研究有限公司
联系人姓名
诺华肿瘤医学热线
联系人座机
400-8180600
联系人Email
[已移除邮箱]
联系人邮政地址
北京市-北京市-朝阳区针织路23号中国人寿金融中心3层
联系人邮编
100022

主要研究者信息

姓名
王建祥
学位
医学博士
职称
主任
电话
[已移除电话]
Email
[已移除邮箱]
邮政地址
天津市-天津市-天津市和平区南京路288号
邮编
300052
单位名称
中国医学科学院血液病医院

方案登记信息

临床申请受理号
企业选择不公示
试验方案编号
CABL001I12201
方案最新版本号
V03
版本日期
2024-08-22
方案是否为联合用药
否

试验目的

本研究的目的是支持开发asciminib，用于既往接受过一种或多种TKI治疗的费城染色体阳性慢性髓系白血病慢性期（Ph+ CML-CP）儿科人群（1至 < 18岁）

试验设计

试验分类
其他其他说明:药代动力学/药效动力学试验和安全性
试验分期
其它Ib/II期
设计类型
单臂试验
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国际多中心试验

受试者基本信息

年龄
1岁(最小年龄)至18岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无

受试者条件

条件须由专业人员结合完整资料判断。

入选标准
1.男性或女性受试者：
a.儿科制剂组：研究入组时年龄≥1岁且＜18岁。
b.成人制剂组：研究入组时年龄≥14岁且＜18岁，且体重≥40kg
2.在进行任何研究相关筛选程序之前，受试者和/或其父母或法定监护人已根据当地指南签署书面知情同意书
3.在筛选访视时，Ph+ CML-CP受试者必须满足以下所有实验室检查值：外周血和骨髓中原始细胞 < 15%，外周血和骨髓中原始细胞 + 早幼粒细胞 < 30%，外周血中嗜碱性粒细胞 < 20%，中性粒细胞≥1.5 ×10^9/L（或中性粒细胞计数不可用时，WBC ≥ 3 × 10^9/L）且血小板计数 ≥100 ×10^9/L，除肝脾肿大外，无髓外白血病受累证据
4.既往至少接受过一种TKI治疗
5.筛选时对最近的TKI治疗失败或不耐受
6.体能状态：筛选时 ≥16岁患者的Karnofsky评分 ≥50%，< 16岁患者的Lansky评分≥ 50
7.受试者必须具有充足的肾脏、肝脏、胰腺和心脏功能
8.研究药物首次给药前，受试者的以下电解质值必须在正常范围内或通过补充剂校正至正常范围内：钾、总钙、镁
9.筛选时存在适于标准化RQ-PCR定量的典型BCR-ABL1转录本[e14a2和/或e13a2]证据
排除标准
1.已知在入组研究前存在T315I突变
2. 已知在既往进展至AP/BC后处于CML的第二个慢性期
3. 既往接受过造血干细胞移植治疗
4. 计划接受异基因造血干细胞移植的患者
5. 心脏或心脏复极化异常
6. 研究者认为患者有可能会导致不可接受的安全性风险或有碍方案依从性的重度和/或未控制的并发疾病
7. 研究入组前1年内有急性胰腺炎病史或既往有慢性胰腺炎病史
8. 急性或慢性肝病病史
9. 已知存在与癌症无关的重大先天性或获得性出血性疾病
10. 在进入研究之前3年内有其他活动性恶性肿瘤病史，除外既往或伴随基底细胞皮肤癌和根治的既往原位癌
11. 已知有人类免疫缺陷病毒（HIV）、慢性乙型肝炎（HBV）或慢性丙型肝炎（HCV）感染史
12. 可能会显著改变研究药物吸收的胃肠道（GI）功能受损或GI疾病
13. 既往接受过asciminib治疗，或已知/疑似患者对asciminib或其任何辅料有超敏反应
14. 患者在入组之前30天内或试验药物的5个半衰期内（以时间较长者为准）参与其他的试验性研究
15. 妊娠或哺乳期女性
16. 不同意使用排除标准17中定义的避孕措施的育龄女性患者
17. 必须告知有或可能有性生活的育龄女性患者使用asciminib的潜在致畸风险，以及在asciminib治疗期间和asciminib末次给药后3天内需要使用高效避孕方法避免妊娠
18. 不同意在asciminib治疗期间和停止asciminib治疗后3天内于性交过程中使用避孕套的有性生活的男性。此外，男性受试者不得在上述规定的时间内捐精

试验用药

中文通用名：ABL001胶囊装微片： 英文通用名：ABL film-coated tablets in capsule 商品名称：NA

剂型：微型片剂，胶囊装
规格：10mg
用法用量：口服，目标剂量为1.3 mg/kg修约至最接近的5 mg剂量倍数，每日2次
用药时程：至治疗结束/研究治疗终止

中文通用名：ABL001胶囊装微片： 英文通用名：ABL film-coated tablets in capsule 商品名称：NA

剂型：微型片剂，胶囊装
规格：15mg
用法用量：口服，目标剂量为1.3 mg/kg修约至最接近的5 mg剂量倍数，每日2次
用药时程：至治疗结束/研究治疗终止

中文通用名：ABL001胶囊装微片： 英文通用名：ABL film-coated tablets in capsule 商品名称：NA

剂型：微型片剂，胶囊装
规格：20mg
用法用量：口服，目标剂量为1.3 mg/kg修约至最接近的5 mg剂量倍数，每日2次
用药时程：至治疗结束/研究治疗终止

中文通用名：ABL001胶囊装微片： 英文通用名：ABL film-coated tablets in capsule 商品名称：NA

剂型：微型片剂，胶囊装
规格：30mg
用法用量：口服，目标剂量为1.3 mg/kg修约至最接近的5 mg剂量倍数，每日2次
用药时程：至治疗结束/研究治疗终止

中文通用名：ABL001胶囊装微片： 英文通用名：ABL film-coated tablets in capsule 商品名称：NA

剂型：微型片剂，胶囊装
规格：10mg
用法用量：口服，目标剂量为1.3 mg/kg修约至最接近的5 mg剂量倍数，每日2次
用药时程：至治疗结束/研究治疗终止

中文通用名：ABL001胶囊装微片： 英文通用名：ABL film-coated tablets in capsule 商品名称：NA

剂型：微型片剂，胶囊装
规格：15mg
用法用量：口服，目标剂量为1.3 mg/kg修约至最接近的5 mg剂量倍数，每日2次
用药时程：至治疗结束/研究治疗终止

中文通用名：ABL001胶囊装微片： 英文通用名：ABL film-coated tablets in capsule 商品名称：NA

剂型：微型片剂，胶囊装
规格：20mg
用法用量：口服，目标剂量为1.3 mg/kg修约至最接近的5 mg剂量倍数，每日2次
用药时程：至治疗结束/研究治疗终止

中文通用名：ABL001胶囊装微片： 英文通用名：ABL film-coated tablets in capsule 商品名称：NA

剂型：微型片剂，胶囊装
规格：30mg
用法用量：口服，目标剂量为1.3 mg/kg修约至最接近的5 mg剂量倍数，每日2次
用药时程：至治疗结束/研究治疗终止

中文通用名：ABL001胶囊装微片： 英文通用名：ABL film-coated tablets in capsule 商品名称：NA

剂型：微型片剂，胶囊装
规格：10mg
用法用量：口服，目标剂量为1.3 mg/kg修约至最接近的5 mg剂量倍数，每日2次
用药时程：至治疗结束/研究治疗终止

中文通用名：ABL001胶囊装微片： 英文通用名：ABL film-coated tablets in capsule 商品名称：NA

剂型：微型片剂，胶囊装
规格：15mg
用法用量：口服，目标剂量为1.3 mg/kg修约至最接近的5 mg剂量倍数，每日2次
用药时程：至治疗结束/研究治疗终止

中文通用名：ABL001胶囊装微片： 英文通用名：ABL film-coated tablets in capsule 商品名称：NA

剂型：微型片剂，胶囊装
规格：30mg
用法用量：口服，目标剂量为1.3 mg/kg修约至最接近的5 mg剂量倍数，每日2次
用药时程：至治疗结束/研究治疗终止

中文通用名：ABL001胶囊装微片： 英文通用名：ABL film-coated tablets in capsule 商品名称：NA

剂型：微型片剂，胶囊装
规格：10mg
用法用量：口服，目标剂量为1.3 mg/kg修约至最接近的5 mg剂量倍数，每日2次
用药时程：至治疗结束/研究治疗终止

中文通用名：ABL001胶囊装微片： 英文通用名：ABL film-coated tablets in capsule 商品名称：NA

剂型：微型片剂，胶囊装
规格：15mg
用法用量：口服，目标剂量为1.3 mg/kg修约至最接近的5 mg剂量倍数，每日2次
用药时程：至治疗结束/研究治疗终止

中文通用名：ABL001胶囊装微片： 英文通用名：ABL film-coated tablets in capsule 商品名称：NA

剂型：微型片剂，胶囊装
规格：15mg
用法用量：口服，目标剂量为1.3 mg/kg修约至最接近的5 mg剂量倍数，每日2次
用药时程：至治疗结束/研究治疗终止

中文通用名：ABL001胶囊装微片： 英文通用名：ABL film-coated tablets in capsule 商品名称：NA

剂型：微型片剂，胶囊装
规格：20mg
用法用量：口服，目标剂量为1.3 mg/kg修约至最接近的5 mg剂量倍数，每日2次
用药时程：至治疗结束/研究治疗终止

中文通用名：ABL001胶囊装微片： 英文通用名：ABL film-coated tablets in capsule 商品名称：NA

剂型：微型片剂，胶囊装
规格：30mg
用法用量：口服，目标剂量为1.3 mg/kg修约至最接近的5 mg剂量倍数，每日2次
用药时程：至治疗结束/研究治疗终止

终点指标

主要终点2 项，展开查看
  1. asciminib的主要PK参数AUClast、AUCtau评价时间：第1周第1天，第2周第1天，第4周，第16周，第28周，第40周，第52周指标类型：有效性指标+安全性指标
  2. Asciminib的次要PK参数：Cmax、Tmax、Ctrough评价时间：第1周第1天，第2周第1天，第4周，第16周，第28周，第40周，第52周指标类型：有效性指标+安全性指标
次要终点4 项，展开查看
  1. 治疗期间出现的不良事件的数量、严重性、严重程度和因果关系评估以及其他安全性数据（如适用）评价时间：至所有受试者完成260周研究治疗指标类型：安全性指标
  2. 活性：血液学和分子学缓解评价时间：至所有受试者完成260周研究治疗指标类型：有效性指标
  3. 首次给药、4周和52周后的可接受性和适口性调查问卷评价时间：首次给药、4周和52周指标类型：安全性指标
  4. 治疗期间出现的不良事件的数量、严重性、严重程度和因果关系评估以及其他安全性数据（如适用），包括发育和性成熟评估评价时间：至所有受试者完成260周研究治疗指标类型：安全性指标

伦理委员会审查记录

  • 中国医学科学院血液病医院伦理委员会同意 · 2022-09-30
  • 中国医学科学院血液病医院伦理委员会同意 · 2023-02-02
  • 中国医学科学院血液病医院伦理委员会同意 · 2023-06-08
  • 中国医学科学院血液病医院伦理审查委员会同意 · 2024-12-04

数据安全与受试者保险

数据安全监查委员会（DMC）
有
是否购买保险
有

源 Word 字段核对

用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。

公示头信息5 个字段
登记号
CTR20223117
试验状态
进行中
申请人联系人
诺华肿瘤医学热线
首次公示信息日期
2022-12-08
申请人名称
Novartis Pharma AG/诺华（中国）生物医学研究有限公司
试验基本信息11 个字段
登记号
CTR20223117
药物名称
ABL001胶囊装微片
药物类型
化学药物
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
既往接受过一种或多种酪氨酸激酶抑制剂治疗的费城染色体阳性慢性髓系白血病慢性期（Ph+ CML-CP）儿科患者
试验专业题目
一项在既往接受过一种或多种酪氨酸激酶抑制剂治疗的费城染色体阳性慢性髓系白血病慢性期（Ph+ CML-CP）儿科患者中确定asciminib口服给药剂量及其安全性的多中心、开放标签研究
试验通俗题目
确定asciminib在慢性髓系白血病儿科患者中的剂量及其安全性的研究
试验方案编号
CABL001I12201
方案最新版本号
V03
版本日期
2024-08-22
方案是否为联合用药
否