登记概览
- 登记号
- CTR20230230
- 快照状态
- 主动暂停
- 状态阶段
- 已暂停（规范化导航项）
- 源数据分期
- III期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 其他或待归类（规则标签）
- 申请人
- Seelos Therapeutics, Inc. 赛纽仕医药信息咨询（北京）有限公司 Fresenius Kabi Norge AS (FKN)
完整专业题目
一项评估 SLS-005（海藻糖注射液，90.5 mg/mL 用于静脉输注）治疗成人脊髓小脑性共济失调的安全性和疗效的双盲、随机、安慰剂对照试验
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2022-02-15
- 首次公示信息日期
- 2023-01-29
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；国际：2022-08-30
- 第一例受试者入组日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；国际：2022-10-20
- 试验暂停日期
- 国内：2023-03-21；国际：2023-03-21
- 目标入组人数
- 国内: 50 人；国际: 245 人；
- 已入组人数
- 国内: 0 人；国际: 21 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 0 人；国际: 21 人；
源文档试验状态：主动暂停（出于财务考虑的商业决策，而不是基于与安全性或治疗效果相关数据的决定，需要立即暂停SLS-005-302活动，包括本研究的中心的激活和入组。）
登记参加机构与地点
共 28 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
湖南省 · 长沙市California · Los AngelesTexas · DallasFlorida · TampaMassachusetts · BostonWashington · SeattleNew York · New YorkColorado · AuroraArizona · Phoenix四川省 · 成都市江苏省 · 南京市Victoria · MelbourneVictoria · East MelbourneSao Paulo · Ribeirao PretoSao Paulo · CampinasRio Grande do Sul · Porto AlegreEngland · LondonMadrid · MadridCatalonia · BarcelonaValencia · Valencia另有 6 个地区
- 中南大学湘雅医院中国 · 湖南省 · 长沙市 · 研究者：江泓
- University of California Los Angeles美国 · California · Los Angeles · 研究者：Susan, Perlman
- UT Southwestern Medical Center美国 · Texas · Dallas · 研究者：Vikram, Shakkottai
- University South Florida NEU美国 · Florida · Tampa · 研究者：Theresa, Zesiewicz
- Harvard Medical School - Beth Israel Deaconess Medical Center (BIDMC)美国 · Massachusetts · Boston · 研究者：Patricia (Penny), Greenstein
- Swedish Neuroscience Specialists - Movement Disorders美国 · Washington · Seattle · 研究者：Pravin, Khemani
- Columbia University Medical Center美国 · New York · New York · 研究者：Sheng Han, Kuo
- UCHealth Neurosciences Center - Anschutz Medical Campus美国 · Colorado · Aurora · 研究者：Trevor, Hawkins
- St. Joseph's Hospital and Medical Center (SJHMC)美国 · Arizona · Phoenix · 研究者：Kamala, Saha
- 四川大学华西医院中国 · 四川省 · 成都市 · 研究者：商慧芳
- 南京大学医学院附属鼓楼医院中国 · 江苏省 · 南京市 · 研究者：徐运
- The Alfred Hospital澳大利亚 · Victoria · Melbourne · 研究者：Kelly, Bertram
- The Royal Victorian Eye and Ear Hospital澳大利亚 · Victoria · East Melbourne · 研究者：David, Szmulewicz
- University of Sao Paulo巴西 · Sao Paulo · Ribeirao Preto · 研究者：Wilson, Marques Jr.
- Policlinica - Universidade Estadual de Campinas UNICAMP巴西 · Sao Paulo · Campinas · 研究者：Marcondes, Franca Jr.
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre/ UFRGs巴西 · Rio Grande do Sul · Porto Alegre · 研究者：Laura, Jardim
- University College London (UCL) - Institute of Neurology (ION)英国 · England · London · 研究者：Paola, Giunti
- Hospital Universitario Ramon y Cajal西班牙 · Madrid · Madrid · 研究者：Jose Luis, Lopez-Sendon Moreno
- Hospital Clnic de Barcelona西班牙 · Catalonia · Barcelona · 研究者：Esteban, Munoz
- Hospital Universitario La Fe西班牙 · Valencia · Valencia · 研究者：Luis, Bataller
- Hospital de Santa Maria, Centro Hospitalar Lisboa Norte, Neurologia葡萄牙 · Lisbon · Lisbon · 研究者：Leonor, Guedes
- University Hospital of Leipzig德国 · Free State of Saxony · Leipzig · 研究者：Joseph, Classen
- Department of Neurology and Hertie Institute for Clinical Brain Research德国 · Tuebingen · Tuebingen · 研究者：Ludger, Schoels
- Samsung Medical Center/Sungkyunwhan Universtiy School of Medicine韩国 · Seoul · Seoul · 研究者：Jin Whan, Cho
其余 4 家登记机构展开查看完整名单
- Seoul National University Hospital韩国 · Seoul · Seoul · 研究者：Manho, Kim
- Korea University Guro Hospital韩国 · Seoul · Seoul · 研究者：Seong-Beom, Koh
- Deutsches Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen e.V. (DZNE)德国 · Bonn · Bonn · 研究者：Thomas, Klockgether
- Centro Hospitalar e Universitrio de Coimbra葡萄牙 · Coimbra · Coimbra · 研究者：Pedro, Vicente
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 马磊
- 申请人名称
- Seelos Therapeutics, Inc. 赛纽仕医药信息咨询（北京）有限公司 Fresenius Kabi Norge AS (FKN)
- 联系人姓名
- 马磊
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人手机号
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 北京市-北京市-朝阳区建国门外大街2号院3号楼5层
- 联系人邮编
- 100022
主要研究者信息
- 姓名
- 江泓
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 教授/主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 湖南省-长沙市-湘雅路87号
- 邮编
- 410008
- 单位名称
- 中南大学湘雅医院
方案登记信息
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- SLS-005-302
- 方案最新版本号
- 行政修订（3.0版）
- 版本日期
- 2022-02-15
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
主要目的：
确定 SLS-005 0.75 g/kg 治疗成人脊髓小脑性共济失调 3 型 (SCA3) 的疗效
次要目的：
确定 SLS-005 治疗成人脊髓小脑共济失调 3 型 (SCA3) 的安全性和耐受性
探索性目的：
评估 0.5 g/kg 的 SLS-005 治疗成人脊髓小脑性共济失调 3 型 (SCA3) 的疗效
确定 SLS-005 在 SCA 成人中的 PK
确定 SLS-005 治疗对与 SCA 成人神经轴突损伤相关的血液生物标志物的影响
确定 SLS-005 0.75 g/kg 治疗成人脊髓小脑性共济失调 3 型 (SCA3) 的疗效
次要目的：
确定 SLS-005 治疗成人脊髓小脑共济失调 3 型 (SCA3) 的安全性和耐受性
探索性目的：
评估 0.5 g/kg 的 SLS-005 治疗成人脊髓小脑性共济失调 3 型 (SCA3) 的疗效
确定 SLS-005 在 SCA 成人中的 PK
确定 SLS-005 治疗对与 SCA 成人神经轴突损伤相关的血液生物标志物的影响
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- III期
- 设计类型
- 平行分组
- 随机化
- 随机化
- 盲法
- 双盲
- 试验范围
- 国际多中心试验
受试者基本信息
- 年龄
- 18岁(最小年龄)至75岁(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.已签署的知情同意书。
2.男性和女性，18 至 75 岁（含）。
3.SCA3 的临床诊断与记录的基因确认。
4.筛选访视时 m-SARA 总分 ≥ 4。
5.筛选访视时 m-SARA 步态部分的评分≥ 1。
6.体重指数 (BMI) 在 18 kg/m2 到 35 kg/m2之间（含）。
7.所有合并用药在筛选访视前至少 30 天剂量稳定。
8.有生育能力的女性参与者在筛选访视时血清 β-人绒毛膜促性腺激素 (？-hCG) 妊娠检测结果为阴性。
9.愿意遵守本研究的性禁欲或避孕指导原则。
2.男性和女性，18 至 75 岁（含）。
3.SCA3 的临床诊断与记录的基因确认。
4.筛选访视时 m-SARA 总分 ≥ 4。
5.筛选访视时 m-SARA 步态部分的评分≥ 1。
6.体重指数 (BMI) 在 18 kg/m2 到 35 kg/m2之间（含）。
7.所有合并用药在筛选访视前至少 30 天剂量稳定。
8.有生育能力的女性参与者在筛选访视时血清 β-人绒毛膜促性腺激素 (？-hCG) 妊娠检测结果为阴性。
9.愿意遵守本研究的性禁欲或避孕指导原则。
排除标准
1.任何在基因上未被证实为 SCA 3 型的遗传性共济失调，或任何类型的后天或继发于其他疾病的共济失调，包括但不限于酒精中毒、头部受伤、多发性硬化、橄榄脑桥小脑萎缩、多系统萎缩，或中风。
2. 构成 m-SARA 的 4 个项目中的任何一项评分为 4。
3. 目前参与另一项临床试验或在筛选访视前不到 30 天（生物治疗为 90 天）完成介入性试验。
4. 当前被诊断为 1 型或 2 型糖尿病和/或正接受医疗保健专业人员推荐的 1 型或 2 型糖尿病治疗（药物和/或饮食）。
5. 筛选访视时血红蛋白 A1c (HbA1c) ≥ 6.5%
6. 先前使用 SLS-005 或任何其他 IV 海藻糖制剂进行治疗、或已知对海藻糖过敏。
7. 妊娠或哺乳期。
8. 过去 2 年内有酗酒或药物滥用史。
9. 慢性肝病，包括乙型肝炎；丙型肝炎，除非记录了成功治愈；人类免疫缺陷病毒 (HIV)感染。
10. 药物性肝损伤 (DILI) 既往史和/或筛选时的实验室结果表明肝功能不足（例如，丙氨酸氨基转移酶 [ALT]、天冬氨酸氨基转移酶 [AST]、γ-谷氨酰转移酶 [GGT] > 正常上限的2 倍 [x ULN] 和/或总胆红素水平 > 2 x ULN）。
11. 筛选时的实验室结果表明肾功能不足（例如，由 Cockcroft 和 Gault 公式计算估计的肌酐清除率 < 60 mL/min）。
12. 筛选时 12 导联心电图显示任何当前心血管疾病或异常，并被研究者认为具有临床意义并且可能对参与者构成潜在的安全风险。
13. 任何目前的精神、神经或认知障碍，并且研究者认为可能会干扰参与者提供知情同意或适当完成研究的安全性或有效性评估的能力。
14. 过去 6 个月，在自杀意念调查问卷的第 4 或第 5 题中回答“是”、或筛选访视期间，在哥伦比亚自杀严重程度评定量表 (C-SSRS) 中，在询问过去 3 年内的自杀行为的任何问题中回答“是”，则表明有显著的自杀风险。
15. 筛选期间的任何其他医疗状况或异常发现，并且研究者认为可能会混淆安全性或有效性数据的收集或渡劫，或对参与者构成潜在的安全风险。
2. 构成 m-SARA 的 4 个项目中的任何一项评分为 4。
3. 目前参与另一项临床试验或在筛选访视前不到 30 天（生物治疗为 90 天）完成介入性试验。
4. 当前被诊断为 1 型或 2 型糖尿病和/或正接受医疗保健专业人员推荐的 1 型或 2 型糖尿病治疗（药物和/或饮食）。
5. 筛选访视时血红蛋白 A1c (HbA1c) ≥ 6.5%
6. 先前使用 SLS-005 或任何其他 IV 海藻糖制剂进行治疗、或已知对海藻糖过敏。
7. 妊娠或哺乳期。
8. 过去 2 年内有酗酒或药物滥用史。
9. 慢性肝病，包括乙型肝炎；丙型肝炎，除非记录了成功治愈；人类免疫缺陷病毒 (HIV)感染。
10. 药物性肝损伤 (DILI) 既往史和/或筛选时的实验室结果表明肝功能不足（例如，丙氨酸氨基转移酶 [ALT]、天冬氨酸氨基转移酶 [AST]、γ-谷氨酰转移酶 [GGT] > 正常上限的2 倍 [x ULN] 和/或总胆红素水平 > 2 x ULN）。
11. 筛选时的实验室结果表明肾功能不足（例如，由 Cockcroft 和 Gault 公式计算估计的肌酐清除率 < 60 mL/min）。
12. 筛选时 12 导联心电图显示任何当前心血管疾病或异常，并被研究者认为具有临床意义并且可能对参与者构成潜在的安全风险。
13. 任何目前的精神、神经或认知障碍，并且研究者认为可能会干扰参与者提供知情同意或适当完成研究的安全性或有效性评估的能力。
14. 过去 6 个月，在自杀意念调查问卷的第 4 或第 5 题中回答“是”、或筛选访视期间，在哥伦比亚自杀严重程度评定量表 (C-SSRS) 中，在询问过去 3 年内的自杀行为的任何问题中回答“是”，则表明有显著的自杀风险。
15. 筛选期间的任何其他医疗状况或异常发现，并且研究者认为可能会混淆安全性或有效性数据的收集或渡劫，或对参与者构成潜在的安全风险。
试验用药
中文通用名：SLS-005： 英文通用名：SLS-005 商品名称：NA
剂型：注射剂
规格：90.5 mg/mL
用法用量：0.75 g/kg 或 0.5 g/kg 的按体重剂量，每周一次通过静脉输注给药。
用药时程：每周一次，共52周
规格：90.5 mg/mL
用法用量：0.75 g/kg 或 0.5 g/kg 的按体重剂量，每周一次通过静脉输注给药。
用药时程：每周一次，共52周
对照用药
中文通用名：氯化钠注射液， 0.9%，USP 英文通用名：sodium chloride injection, 0.9% USP 商品名称：NA
剂型：注射剂
规格：0.9%
用法用量：安慰剂（氯化钠注射液， 0.9%，USP）的体积按体重计算，相当于研究药物按体重剂量的相应体积，并每周一次通过静脉输注给药。
用药时程：每周一次，共52周
规格：0.9%
用法用量：安慰剂（氯化钠注射液， 0.9%，USP）的体积按体重计算，相当于研究药物按体重剂量的相应体积，并每周一次通过静脉输注给药。
用药时程：每周一次，共52周
终点指标
主要终点1 项，展开查看
- 与安慰剂相比，接受 SLS-005 0.75 g/kg 治疗 SCA3 的参与者在第 52 周时的 m-SARA 总分相对于基线的变化评价时间：第 52 周指标类型：有效性指标+安全性指标
次要终点10 项，展开查看
- 在接受 SLS-005 0.75 g/kg 治疗的参与者中：第 52 周的临床总体严重程度印象 (CGI-S) 与基线相比的变化评价时间：第 52 周指标类型：有效性指标
- 在接受 SLS-005 0.75 g/kg 治疗的参与者中：第 52 周的患者总体严重程度印象 (PGI-S) 与基线相比的变化评价时间：第 52 周指标类型：有效性指标
- 在接受 SLS-005 0.75 g/kg 治疗的参与者中：第 52 周的弗里德赖希氏共济失调评定量表 - 日常生活活动 (FARS-ADL) 评分与基线相比的变化评价时间：第 52 周指标类型：有效性指标
- 在接受 SLS-005 0.75 g/kg 治疗的参与者中：第 26 周的 m-SARA 总分与基线相比的变化评价时间：第 26 周指标类型：有效性指标
- 在接受 SLS-005 0.75 g/kg 治疗的参与者中：第 4、13 和 39 周的 m-SARA 总分与基线相比的变化评价时间：第 4、13 和 39 周指标类型：有效性指标
- 在接受 SLS-005 0.75 g/kg 治疗的参与者中：第 4、13、26 和 39 周的 CGI-S 与基线相比的变化评价时间：第 4、13、26 和 39 周指标类型：有效性指标
- 在接受 SLS-005 0.75 g/kg 治疗的参与者中：第 4、13、26 和 39 周的 PGI-S 与基线相比的变化评价时间：第 4、13、26 和 39 周指标类型：有效性指标
- 在接受 SLS-005 0.75 g/kg 治疗的参与者中：第 4、13、26 和 39 周的 FARS-ADL 评分与基线相比的变化评价时间：第 4、13、26 和 39 周指标类型：有效性指标
- 在接受 SLS-005 0.75 g/kg 治疗的参与者中：各项目于第 4、13、26、39 和 52 周的 m-SARA 评分与基线相比的变化评价时间：第 4、13、26、39 和 52 周指标类型：有效性指标
- 在所有参与者中： 治疗中出现的不良事件 (TEAE) 和 SAE 的发生率，包括临床显著的实验室和 ECG 异常评价时间：治疗期间指标类型：安全性指标
伦理委员会审查记录
- 中南大学湘雅医院同意 · 2022-11-11
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 无
- 是否购买保险
- 有
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20230230
- 试验状态
- 主动暂停
- 申请人联系人
- 马磊
- 首次公示信息日期
- 2023-01-29
- 申请人名称
- Seelos Therapeutics, Inc./赛纽仕医药信息咨询（北京）有限公司/Fresenius Kabi Norge AS (FKN)
试验基本信息11 个字段
- 登记号
- CTR20230230
- 药物名称
- SLS-005
- 药物类型
- 化学药物
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 成人脊髓小脑性共济失调3型(SCA3)
- 试验专业题目
- 一项评估 SLS-005（海藻糖注射液，90.5 mg/mL 用于静脉输注）治疗成人脊髓小脑性共济失调的安全性和疗效的双盲、随机、安慰剂对照试验
- 试验通俗题目
- 一项评估海藻糖注射液治疗成人脊髓小脑性共济失调的安全性和疗效的双盲、随机、安慰剂对照试验
- 试验方案编号
- SLS-005-302
- 方案最新版本号
- 行政修订（3.0版）
- 版本日期
- 2022-02-15
- 方案是否为联合用药
- 否