VGR-R01 治疗结晶样视网膜变性临床研究

1.受试者充分了解试验目的、性质、方法以及可能发生的不良反应，自愿作为受试者，并签署知情同意书；
2.≥18岁，＜70岁，性别不限；
3.临床确诊为BCD疾病，且分子诊断证实CYP4V2突变；
4.目标眼的最佳矫正视力≤logMAR 0.5；
5.-8.00D <屈光度<+8.00D，21mm<眼轴≤28mm；

1.不愿意考虑或可能无法参加后续长期随访研究（持续到给药后5年）；
2. 经过综合分析影像学与视觉电生理结果后，判断患眼存活的视网膜感光细胞和视网膜色素上皮细胞不足，提示严重不可逆的视力下降；
3. 现患眼部或眼周感染，或活动性眼内炎；
4. 无法完成视野检查；
5. 患有除BCD之外的其他眼科疾病；
6. 目标眼除白内障手术外的其他内眼手术史；
7. 筛选前曾使用过可能影响试验观察的药物；
8. 正在使用或试验期间需要使用可能导致眼损伤的系统性治疗；
9. 入组前6周内发生新型冠状病毒（COVID-19）感染；
10. 合并严重的全身性疾病；
11. 合并无法使用免疫抑制剂的疾病；
12. 肝功能或肾功能异常；
13. 凝血功能异常；
14. 既往5年内有恶性肿瘤病史者；
15. 任何免疫缺陷；
16. 在筛选前4周内或预计研究期间，需要使用活疫苗或减毒活疫苗；
17. 最近3个月使用过全身性糖皮质激素或其他免疫抑制药物；
18. 既往参加过基因治疗的临床试验或入组前3个月内参加过其他药物或医疗器械临床试验；
19. 已知对临床试验药物及伴随用药（麻醉剂、荧光造影剂、免疫抑制剂等）的任何成分过敏或有过敏史（有两种或两种以上药物或食品过敏史）；
20. 孕期或哺乳期女性，或在用药后至少1年不同意采取有效的避孕措施；
21. 有酗酒或违禁药物成瘾史；
22. 经研究者评估，受试者可能依从性差，难以完成研究，或可能存在增加受试者危险性或干扰临床试验的任何情况。