登记概览
- 登记号
- CTR20230239
- 快照状态
- 进行中 招募中
- 状态阶段
- 招募中（规范化导航项）
- 源数据分期
- II期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 其他或待归类（规则标签）
- 申请人
- Incyte Corporation 因塞特医药科技（上海）有限公司 Patheon Inc.
完整专业题目
一项II期、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估INCB000928用于进行性骨化性纤维发育不良受试者的有效性、安全性和耐受性（PROGRESS）
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2025-01-31
- 首次公示信息日期
- 2023-02-24
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2023-04-11；国际：2022-01-31
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2023-04-28；国际：2022-03-04
- 试验完成日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；国际：登记人暂未填写该信息
- 目标入组人数
- 国内: 20 人；国际: 96 人；
- 已入组人数
- 国内: 12 人；国际: 63 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 登记人暂未填写该信息；
源文档试验状态：进行中（招募中）
登记参加机构与地点
共 24 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
上海市 · 上海市北京市 · 北京市Victoria · MelbourneNew South Wales · WestmeadNew South Wales · St LeonardsOntario · TorontoNeustadt · Süd -KolnMadrid · MadridParis · ParisMiddlesex · StanmoreSeoul · SeoulDistrito Federal · Mexico CityAmsterdam · AmsterdamSao Paulo · Sao PauloCalifornia · San FranciscoPhiladelphia · PennsylvaniaMinnesota · RochesterCape Town · Cape TownMetropolitana · Providencia SantiagoRome · Rome
- 上海市同济医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：张克勤
- 首都医科大学附属北京儿童医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：李彩凤
- 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：王秀敏
- 复旦大学附属儿科医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：孙利
- Murdoch Children's Research Institute - The Royal Children's Hospital澳大利亚 · Victoria · Melbourne · 研究者：Savarirayan Ravi
- The Children's Hospital at Westmead澳大利亚 · New South Wales · Westmead · 研究者：Biggin, Andrew
- Royal North Shore Hospital澳大利亚 · New South Wales · St Leonards · 研究者：Clifton-Bligh, Roderick
- Toronto General Hospital加拿大 · Ontario · Toronto · 研究者：Cheung, Angela
- University Hospital Koln德国 · Neustadt · Süd -Koln · 研究者：Semler, Joerg
- Hospital Universitario Ramon y Cajal西班牙 · Madrid · Madrid · 研究者：Bachiller-Corral, Francisco Javier
- Hopital Necker-Enfants Malades法国 · Paris · Paris · 研究者：Baujat, Genevieve
- Hopital Lariboisiere - APHP法国 · Paris · Paris · 研究者：Funck-Brentano, Thomas
- Royal National Orthopaedic Hospital英国 · Middlesex · Stanmore · 研究者：Keen, Richard
- Seoul National University Hospital韩国 · Seoul · Seoul · 研究者：Cho, Tae-Joon
- Instituto Nacional de Rehabilitacion Luis Guillermo Ibarra Ibarra墨西哥 · Distrito Federal · Mexico City · 研究者：Hialgo Bravo, Alberto
- Amsterdam UMC location VUmc荷兰 · Amsterdam · Amsterdam · 研究者：Eekhoff, Marelise
- Hospital Israelita Albert Einstein巴西 · Sao Paulo · Sao Paulo · 研究者：Delai, Patricia
- University of California - San Francisco美国 · California · San Francisco · 研究者：Tenney, Jessica
- Penn Medicine: University of Pennsylvania Health System美国 · Philadelphia · Pennsylvania · 研究者：Al Mukaddam, Mona
- The Children's Hospital of Philadelphia美国 · Philadelphia · Pennsylvania · 研究者：Mancilla, Edna
- Mayo Clinic美国 · Minnesota · Rochester · 研究者：Pignolo, Robert
- Groote Schuur Hospital南非 · Cape Town · Cape Town · 研究者：Scott, Christiaan
- Centro de Estudios Reumatológicos智利 · Metropolitana · Providencia Santiago · 研究者：Mabel, Ladino
- Policlinico Universitario Agostino Gemelli意大利 · Rome · Rome · 研究者：Zampino, Giuseppe
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 马雪瑜
- 申请人名称
- Incyte Corporation 因塞特医药科技（上海）有限公司 Patheon Inc.
- 联系人姓名
- 马雪瑜
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人手机号
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 上海市-上海市-黄浦区湖滨路222号15层1531室
- 联系人邮编
- 200021
主要研究者信息
主要研究者 1
- 姓名
- 张克勤
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 上海市-上海市-普陀区新村路389号
- 邮编
- 200065
- 单位名称
- 上海市同济医院
主要研究者 2
- 姓名
- 李彩凤
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 北京市-北京市-西城区南礼士路56号
- 邮编
- 100045
- 单位名称
- 首都医科大学附属北京儿童医院
方案登记信息
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- INCB 00928-201
- 方案最新版本号
- 第八版
- 版本日期
- 2025-01-31
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
主要目的为确定INCB000928在抑制FOP受试者发生新异位骨化的疗效。
关键次要目的为评估INCB000928在减少疾病发作和改善疾病发作相关性症状的疗效。
次要目的包括评估INCB000928用于治疗FOP受试者的安全性及耐受性；在第 48 周时，确认INCB000928在双盲期内被随机到安慰剂组的受试者的疗效；表征分析INCB000928的PK；进一步评估INCB000928对FOP受试者的疗效。
关键次要目的为评估INCB000928在减少疾病发作和改善疾病发作相关性症状的疗效。
次要目的包括评估INCB000928用于治疗FOP受试者的安全性及耐受性；在第 48 周时，确认INCB000928在双盲期内被随机到安慰剂组的受试者的疗效；表征分析INCB000928的PK；进一步评估INCB000928对FOP受试者的疗效。
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- II期
- 设计类型
- 平行分组
- 随机化
- 随机化
- 盲法
- 双盲
- 试验范围
- 国际多中心试验
受试者基本信息
- 年龄
- 2岁(最小年龄)至无上限(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.知情同意书：
a. 对于成年受试者（≥ 18 岁），能够理解 ICF 并愿意签署 ICF。
注：对于韩国，男性和女性受试者须 ≥ 19 岁。
b. 对于儿童（2 至<12 岁）和青少年受试者 （12 至 <18 岁），须取得父母或法定
监护人的书面知情同意，以及未成年受试者的书面同意。
注： 在研究过程中成为其居住国法定成年人的青少年，将要求其提供参加研究
的知情同意。
注：对于韩国，法律意义上的未成年受试者（<19 岁） 需要取得父母或法定监
护人的书面知情同意。
2.女性和男性受试者：
a. 队列 1：≥ 12 岁。
b. 队列 2：6 至 < 12 岁。
c. 队列 3：2 至 < 6 岁（eDMC 审查队列 2 中期数据后）。
3.FOP 的临床诊断（根据先天性大脚趾畸形、偶发性软组织肿胀和/或进行性 HO 的
诊断结果）。
4.筛选访视前1年内有受试者报告的FOP疾病活动性。定义为疼痛、肿胀和与FOP急性发作有关的其他体征和症状，或与急性发作事件有关或无关的关节功能恶化或HO放射学进展(病灶部位HO体积的增大或病灶数量的增加)。
5.无论药品是整片，还是压碎后分散于食物或液体中，能够吞咽并不吐出口服的片剂，或能够通过饲喂管给药并不吐出片剂(请参阅表14)。
6.愿意按照以下标准避免妊娠或使他人受孕。
a.从筛选开始至末次给药后90天，具有生育能力的男性受试者必须同意采取适当
预防措施避免使他人受孕，同时，在这段时间内，必须避免捐精。应告知受试者允许使用的避孕方法(请参阅附录A),并确认他们了解避孕方法。
b.具有生育能力的女性受试者在筛选时(血清)和第1天首次给药前(尿液)
必须取得阴性的妊娠检查结果。从筛选开始至末次给药后的190天，具有生育能力的女性受试者必须同意采取适当预防措施避免受孕，并在这段时间内避免捐赠卵细胞。应告知受试者允许使用的避孕方法(请参阅附录A),并确认他们了解避孕方法。
c.无生育能力(即：已通过子宫切除术和/或双侧卵巢切除术进行了手术绝育，或
者≥12个月无月经且年龄至少为50岁)的女性有资格参与本研究。
7.愿意且能够接受无需插管的低剂量全身CT(不包括头部)检查。
8.愿意且能够遵守研究流程和要求，并参加所有本研究方案规定的研究访视。
a. 对于成年受试者（≥ 18 岁），能够理解 ICF 并愿意签署 ICF。
注：对于韩国，男性和女性受试者须 ≥ 19 岁。
b. 对于儿童（2 至<12 岁）和青少年受试者 （12 至 <18 岁），须取得父母或法定
监护人的书面知情同意，以及未成年受试者的书面同意。
注： 在研究过程中成为其居住国法定成年人的青少年，将要求其提供参加研究
的知情同意。
注：对于韩国，法律意义上的未成年受试者（<19 岁） 需要取得父母或法定监
护人的书面知情同意。
2.女性和男性受试者：
a. 队列 1：≥ 12 岁。
b. 队列 2：6 至 < 12 岁。
c. 队列 3：2 至 < 6 岁（eDMC 审查队列 2 中期数据后）。
3.FOP 的临床诊断（根据先天性大脚趾畸形、偶发性软组织肿胀和/或进行性 HO 的
诊断结果）。
4.筛选访视前1年内有受试者报告的FOP疾病活动性。定义为疼痛、肿胀和与FOP急性发作有关的其他体征和症状，或与急性发作事件有关或无关的关节功能恶化或HO放射学进展(病灶部位HO体积的增大或病灶数量的增加)。
5.无论药品是整片，还是压碎后分散于食物或液体中，能够吞咽并不吐出口服的片剂，或能够通过饲喂管给药并不吐出片剂(请参阅表14)。
6.愿意按照以下标准避免妊娠或使他人受孕。
a.从筛选开始至末次给药后90天，具有生育能力的男性受试者必须同意采取适当
预防措施避免使他人受孕，同时，在这段时间内，必须避免捐精。应告知受试者允许使用的避孕方法(请参阅附录A),并确认他们了解避孕方法。
b.具有生育能力的女性受试者在筛选时(血清)和第1天首次给药前(尿液)
必须取得阴性的妊娠检查结果。从筛选开始至末次给药后的190天，具有生育能力的女性受试者必须同意采取适当预防措施避免受孕，并在这段时间内避免捐赠卵细胞。应告知受试者允许使用的避孕方法(请参阅附录A),并确认他们了解避孕方法。
c.无生育能力(即：已通过子宫切除术和/或双侧卵巢切除术进行了手术绝育，或
者≥12个月无月经且年龄至少为50岁)的女性有资格参与本研究。
7.愿意且能够接受无需插管的低剂量全身CT(不包括头部)检查。
8.愿意且能够遵守研究流程和要求，并参加所有本研究方案规定的研究访视。
排除标准
1.妊娠或哺乳
2. CAJIS评分≥24。
3. 在研究者看来，FOP疾病的严重程度无法让受试者参与本研究(例如：多数或全部关节僵直、有症状的胸廓功能不全综合征，或反复呼吸道感染)。
4. 在筛选前6个月内，有不可控的或不稳定的心血管、呼吸、肾、胃肠、内分泌、造血、精神和/或神经疾病病史。
5. 经研究者判定会干扰本研究的全程参与、可能会给受试者带来重大风险或干扰研究数据解读的、除FOP之外的任何临床上重大的疾病。
6. 超声心动图检查时存在临床上重大的异常检查结果(经研究者评估)
7. 筛选时存在研究者认为有临床意义的ECG异常检查结果和/或下列ECG参数：QTcF间期>450毫秒、Brugada综合征、房颤或房扑，或存在MobitzⅡ或更高级房室传导阻滞的ECG证据。
8. 在首次给药前的5个药物半衰期内，正在接受强效/强CYP3A4抑制剂或诱导剂治疗，或预期在研究期间接受这类治疗(请参阅附录D)。注：允许使用局部外用酮康唑。允许使用任何生物利用度低的局部眼用或耳用药物。
9. 使用下列药物：
a.在基线(第1天访视)前30天内使用过伊马替尼。
b.在基线(第1天访视，请参阅第6.6.3节)前30天或5个半衰期(以时间较短
者为准)内使用过任何可能干扰HO形成的药物。
10. 在基线(第1天访视)前30天或5个半衰期(以较长时间为准)内，参与过治疗FOP或任何其他适应症的试验性药物研究。
11. 计划在研究期间或末次给药后6周内接种活疫苗。
12. 已知或疑似对INCB000928或研究药物的任何成分过敏。
13. 在基线(第1天访视)前1年内曾有临床显著的药物或酒精滥用史(由研究者定义)。
14. 患有慢性或当前有活动性传染病，需要接受全身性抗生素、抗真菌或抗病毒治疗。
15. HIV、HBV或HCV感染。注：允许HCV已治愈的受试者参与本研究。
16. 筛选时存在表13所定义的实验室数值的受试者。
17. 筛选时体重<30 kg 的受试者（仅队列 1）。注：队列 2 和 3 没有体重限制
18. 在法国，下列受试者将被排除：
a. 符合《法国公共卫生法》第 L.1121-6 条规定的弱势人群。
b. 符合《法国公共卫生法》第 L.1121-8 条规定受法律保护或无法表示同意参与研
究的成年人。
c. 未与社会保障体系相关联的个人
2. CAJIS评分≥24。
3. 在研究者看来，FOP疾病的严重程度无法让受试者参与本研究(例如：多数或全部关节僵直、有症状的胸廓功能不全综合征，或反复呼吸道感染)。
4. 在筛选前6个月内，有不可控的或不稳定的心血管、呼吸、肾、胃肠、内分泌、造血、精神和/或神经疾病病史。
5. 经研究者判定会干扰本研究的全程参与、可能会给受试者带来重大风险或干扰研究数据解读的、除FOP之外的任何临床上重大的疾病。
6. 超声心动图检查时存在临床上重大的异常检查结果(经研究者评估)
7. 筛选时存在研究者认为有临床意义的ECG异常检查结果和/或下列ECG参数：QTcF间期>450毫秒、Brugada综合征、房颤或房扑，或存在MobitzⅡ或更高级房室传导阻滞的ECG证据。
8. 在首次给药前的5个药物半衰期内，正在接受强效/强CYP3A4抑制剂或诱导剂治疗，或预期在研究期间接受这类治疗(请参阅附录D)。注：允许使用局部外用酮康唑。允许使用任何生物利用度低的局部眼用或耳用药物。
9. 使用下列药物：
a.在基线(第1天访视)前30天内使用过伊马替尼。
b.在基线(第1天访视，请参阅第6.6.3节)前30天或5个半衰期(以时间较短
者为准)内使用过任何可能干扰HO形成的药物。
10. 在基线(第1天访视)前30天或5个半衰期(以较长时间为准)内，参与过治疗FOP或任何其他适应症的试验性药物研究。
11. 计划在研究期间或末次给药后6周内接种活疫苗。
12. 已知或疑似对INCB000928或研究药物的任何成分过敏。
13. 在基线(第1天访视)前1年内曾有临床显著的药物或酒精滥用史(由研究者定义)。
14. 患有慢性或当前有活动性传染病，需要接受全身性抗生素、抗真菌或抗病毒治疗。
15. HIV、HBV或HCV感染。注：允许HCV已治愈的受试者参与本研究。
16. 筛选时存在表13所定义的实验室数值的受试者。
17. 筛选时体重<30 kg 的受试者（仅队列 1）。注：队列 2 和 3 没有体重限制
18. 在法国，下列受试者将被排除：
a. 符合《法国公共卫生法》第 L.1121-6 条规定的弱势人群。
b. 符合《法国公共卫生法》第 L.1121-8 条规定受法律保护或无法表示同意参与研
究的成年人。
c. 未与社会保障体系相关联的个人
试验用药
中文通用名：Zilurgisertib (INCB000928)片： 英文通用名：Zilurgisertib (INCB000928) Tablets 商品名称：NA
剂型：片剂
规格：25mg/片
用法用量：100 mg每次4片（QD每天1次）,口服给药
用药时程：24周双盲期， 及最长 52+96+144 周 开放治疗期
规格：25mg/片
用法用量：100 mg每次4片（QD每天1次）,口服给药
用药时程：24周双盲期， 及最长 52+96+144 周 开放治疗期
中文通用名：Zilurgisertib (INCB000928)片： 英文通用名：Zilurgisertib (INCB000928) Tablets 商品名称：NA
剂型：片剂
规格：25mg/片
用法用量：75mg每次3片（QD每天1次）,口服给药
用药时程：24周双盲治疗期及最长52+96+144周开放治疗给药
规格：25mg/片
用法用量：75mg每次3片（QD每天1次）,口服给药
用药时程：24周双盲治疗期及最长52+96+144周开放治疗给药
中文通用名：Zilurgisertib (INCB000928)片： 英文通用名：Zilurgisertib (INCB000928) Tablets 商品名称：NA
剂型：片剂
规格：25mg/片
用法用量：50mg每次2片（QD每天1次）,口服给药
用药时程：24周双盲治疗期及最长52+96+144周开放治疗给药
规格：25mg/片
用法用量：50mg每次2片（QD每天1次）,口服给药
用药时程：24周双盲治疗期及最长52+96+144周开放治疗给药
对照用药
中文通用名：INCB000928片安慰剂 英文通用名：INCB000928 Tablets placebo 商品名称：NA
剂型：片剂
规格：25mg/片
用法用量：100 mg每次4片（QD每天1次）,口服给药
用药时程：24周双盲治疗期
规格：25mg/片
用法用量：100 mg每次4片（QD每天1次）,口服给药
用药时程：24周双盲治疗期
中文通用名：INCB000928片安慰剂 英文通用名：INCB000928 Tablets placebo 商品名称：NA
剂型：片剂
规格：25mg/片
用法用量：75mg每次3片（QD每天1次）,口服给药
用药时程：24周双盲治疗期
规格：25mg/片
用法用量：75mg每次3片（QD每天1次）,口服给药
用药时程：24周双盲治疗期
中文通用名：INCB000928片安慰剂 英文通用名：INCB000928 Tablets placebo 商品名称：NA
剂型：片剂
规格：25mg/片
用法用量：50mg每次2片（QD每天1次）,口服给药
用药时程：24周双盲治疗期
规格：25mg/片
用法用量：50mg每次2片（QD每天1次）,口服给药
用药时程：24周双盲治疗期
终点指标
主要终点1 项，展开查看
- 确定 INCB000928 在抑制 FOP 受试者发生新异位骨化（HO）病灶方面的疗效。评价时间：从基线到第 24 周，使用低剂量 WBCT（不 包括头部） 方法评估的新 HO 病灶的发 生。指标类型：有效性指标
次要终点5 项，展开查看
- 进一步评估 INCB000928 在 FOP 受试者疾病活动性方面的疗效评价时间：从基线到第24周指标类型：有效性指标
- AE和SAE的发生频率及严重程度评价时间：试验期间指标类型：安全性指标
- 评估 INCB000928 用于治疗 FOP 受试者的安全性及耐受性。评价时间：AE 和 SAE，根据生命体征、ECG、超声 心动图、体格检查、PFT、BMD、实验室 检测数据，以及膝关节骨骺闭合（2 - < 21 岁）的变化进行评估。指标类型：安全性指标
- 针对第 24 周时从安慰剂组交叉至 INCB000928 组的受试者，确认第 24 周至第 48 周相较于基 线至第 24 周 INCB000928 的疗效。评价时间：随机入组后第24周至48周相比基线至随机入组第24周指标类型：有效性指标
- 表征分析 INCB000928 在 FOP 受试者体内的 PK。评价时间：试验期间指标类型：有效性指标+安全性指标
伦理委员会审查记录
- 上海市同济医院伦理委员会同意 · 2022-10-26
- 上海市同济医院伦理委员会同意 · 2024-05-15
- 上海市同济医院伦理委员会同意 · 2025-05-26
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 有
- 是否购买保险
- 有
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20230239
- 试验状态
- 进行中
- 申请人联系人
- 马雪瑜
- 首次公示信息日期
- 2023-02-24
- 申请人名称
- Incyte Corporation/因塞特医药科技（上海）有限公司/Patheon Inc.
试验基本信息11 个字段
- 登记号
- CTR20230239
- 药物名称
- Zilurgisertib (INCB000928)片
- 药物类型
- 化学药物
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 预防进行性骨化性纤维发育不良(FOP)患者的异位骨化(HO)
- 试验专业题目
- 一项II期、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估INCB000928用于进行性骨化性纤维发育不良受试者的有效性、安全性和耐受性（PROGRESS）
- 试验通俗题目
- 评估INCB000928用于FOP患者安全有效耐受性的安慰剂对照II期研究
- 试验方案编号
- INCB 00928-201
- 方案最新版本号
- 第八版
- 版本日期
- 2025-01-31
- 方案是否为联合用药
- 否