登记概览
- 登记号
- CTR20230369
- 快照状态
- 进行中 招募中
- 状态阶段
- 招募中（规范化导航项）
- 源数据分期
- III期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 血液与造血系统（规则标签）
- 申请人
- --- 辉瑞投资有限公司
完整专业题目
在有或无抑制物的重度（凝血因子活性<1%）甲型血友病或中重度至重度（凝血因子活性≤2%）乙型血友病的研究参与者中评估MARSTACIMAB 预防治疗的长期安全性、耐受性和疗效的开放性扩展研究
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2024-02-23
- 首次公示信息日期
- 2023-02-20
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2023-03-16；国际：2021-12-01
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2023-03-16；国际：2021-12-01
- 试验完成日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；国际：登记人暂未填写该信息
- 目标入组人数
- 国内: 42 人；国际: 245 人；
- 已入组人数
- 国内: 28 人；国际: 157 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 登记人暂未填写该信息；
源文档试验状态：进行中（招募中）
登记参加机构与地点
共 45 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
天津市 · 天津市广东省 · 广州市贵州省 · 贵阳市北京市 · 北京市江西省 · 南昌市YUCATáN · Merida香港特别行政区 · 香港NEW YORK · New Hyde ParkSEOUL · TEUKBYEOLSI [SEOUL] -SeoulTAEGU · KWANGYOKSHI -DaeguGUJARAT · SuratONTARIO · HamiltonADANA · AdanaNA · GaziantepNA · IzmirNA · KayseriNA · AnkaraNA · Samsun台湾 · 昌化NA · Muscat另有 17 个地区
- 中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）中国 · 天津市 · 天津市 · 研究者：杨仁池
- 南方医科大学南方医院中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：孙竞
- 贵州医科大学附属医院中国 · 贵州省 · 贵阳市 · 研究者：曾小菁
- 首都医科大学附属北京儿童医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：吴润晖
- 江西省人民医院中国 · 江西省 · 南昌市 · 研究者：金成豪
- Centro Multidisciplinario para el Desarrollo Especializado de la Investigacion Clinica en Yucatan墨西哥 · YUCATáN · Merida · 研究者：Javier de Jesus Morales Adrian
- Prince of Wales Hospital中国香港 · 香港特别行政区 · 香港 · 研究者：Wing Kwan Leung
- Queen Mary Hospital中国香港 · 香港特别行政区 · 香港 · 研究者：Godfrey Chi Fung Chan
- Northwell Health HTC美国 · NEW YORK · New Hyde Park · 研究者：Suchitra Shridhar Acharya
- Severance Hospital, Yonsei University Health System韩国 · SEOUL · TEUKBYEOLSI [SEOUL] -Seoul · 研究者：Chuhl Joo Lyu
- Kyungpook National University Hospital韩国 · TAEGU · KWANGYOKSHI -Daegu · 研究者：SungEun Kim
- Nirmal Hospital Pvt Ltd.印度 · GUJARAT · Surat · 研究者：Nirmalkumar Ganeshmal Choraria
- Hamilton Health Sciences – McMaster University Medical Centre加拿大 · ONTARIO · Hamilton · 研究者：Davide Matino
- Acibadem Adana Hospital土耳其 · ADANA · Adana · 研究者：Ali Bulent Antmen
- Gaziantep University Sahinbey Research and Practice Hospital土耳其 · NA · Gaziantep · 研究者：Vahap Okan
- Kyung Hee University Hospital At Gangdong韩国 · SEOUL · TEUKBYEOLSI [SEOUL] -Seoul · 研究者：Young Shil Park
- Ege University Faculty of Medicine土耳其 · NA · Izmir · 研究者：Fahri Sahin
- Ege University Faculty of Medicine土耳其 · NA · Izmir · 研究者：Can Balkan
- Erciyes University Faculty of Medicine土耳其 · NA · Kayseri · 研究者：Ekrem Unal
- Hacettepe University Faculty of Medicine土耳其 · NA · Ankara · 研究者：Sevkiye Selin Aytac Eyupoglu
- Ondokuz Mayis University Healthcare Practice and Research Center土耳其 · NA · Samsun · 研究者：Canan Albayrak
- ChangHua Christian Hospital中国台湾 · 台湾 · 昌化 · 研究者：Ming-Ching Shen
- Sultan Qaboos University Hospital阿曼 · NA · Muscat · 研究者：Yasser Wali
- Sultan Qaboos University Hospital阿曼 · NA · Muscat · 研究者：Murtadha Al-Khabori
其余 21 家登记机构展开查看完整名单
- Sahyadri Super Speciality Hospital印度 · MAHARASHTRA · Pune · 研究者：Shashikant Janardan Apte
- Hamilton Health Sciences – McMaster University Medical Centre加拿大 · ONTARIO · Hamilton · 研究者：Anthony K C Chan
- Hospital Universitaire Necker Enfants Malades法国 · PARIS · Paris · 研究者：Laurent Frenzel
- Hospital Universitario Miguel Servet西班牙 · ZARAGOZA · Zaragoza · 研究者：Jose Manuel Calvo Villas
- Institute for Mother and Child healthcare Dr Vukan Cupic塞尔维亚 · NA · Belgrade · 研究者：Dragan Micic
- Clinical Center Nis塞尔维亚 · NA · Nis · 研究者：Danijela Jovancic Petkovic
- Hospital Universitario Vall d′Hebron西班牙 · BARCELONA · Barcelona · 研究者：Olga Benitez Hidalgo
- Hospital Universitario A Coruna西班牙 · A CORUNA · A Coruna · 研究者：Maria Fernanda Lopez Fernandez
- Klinicki bolnicki centar Zagreb克罗地亚 · NA · Zagreb · 研究者：Ernest Bilic
- Klinicki bolnicki centar Zagreb克罗地亚 · NA · Zagreb · 研究者：Ana Boban
- Istanbul University Oncology Institute土耳其 · NA · Istanbul · 研究者：Osman Bulent Zulfikar
- Clinical Center Nis塞尔维亚 · NA · Nis · 研究者：Miodrag Vucic
- King Faisal Specialist Hospital & Research Center沙特阿拉伯 · NNA · Riyadh · 研究者：Hazzaa Alzahrani
- Policlinico Umberto I意大利 · LAZIO · Roma · 研究者：Antonio Chistolini
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico意大利 · MILANO · Milano · 研究者：Flora Peyvandi
- Hospital Universitario La Paz西班牙 · MADRID · Madrid · 研究者：Víctor Jimenez Yuste
- University of Iowa美国 · IOWA · Iowa · 研究者：Anjali A Sharathkumar
- Nagoya University Hospital - Transfusion Medicine日本 · AICHI · Nagoya · 研究者：Tadashi Matsushita
- Hiroshima University Hospital日本 · HIROSHIMA · Hiroshima · 研究者：Teruhisa Fujii
- 贵州医科大学附属医院中国 · 贵州省 · 贵阳市 · 研究者：金皎
- 华中科技大学同济医学院附属同济医院中国 · 湖北省 · 武汉市 · 研究者：刘爱国
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 鱼亚珍
- 申请人名称
- --- 辉瑞投资有限公司
- 联系人姓名
- 鱼亚珍
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人手机号
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 上海市-上海市-静安区南京西路1168号中信泰富
- 联系人邮编
- 200040
主要研究者信息
- 姓名
- 杨仁池
- 学位
- 博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 天津市-天津市-和平区南京路288号
- 邮编
- 300020
- 单位名称
- 中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）
方案登记信息
- 临床申请受理号
- JXSL2200041
- 试验方案编号
- B7841007
- 方案最新版本号
- 最终方案修正案 4
- 版本日期
- 2024-02-23
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
主要目的：在有或无抑制物的1至<75 岁重度甲型血友病或中重度至重度乙型血友病（分别为FVIII 活性<1% 或FIX 活性≤2%）研究参与者中评估Marstacimab 长期治疗的安全性和耐受性。 次要目的：1. 在有或无抑制物的1 至<75 岁重度甲型血友病或中重度至重度乙型血友病（分别为FVIII 活性<1% 或FIX 活性≤2%）研究参与者中评估Marstacimab 治疗的长期疗效。2. 评估 Marstacimab 对HRQoL 的影响。
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- III期
- 设计类型
- 单臂试验
- 随机化
- 非随机化
- 盲法
- 开放
- 试验范围
- 国际多中心试验
受试者基本信息
- 年龄
- 12岁(最小年龄)至74岁(最大年龄)
- 性别
- 男
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.从研究 B7841005 和研究 B7841008 转入的研究参与者将符合其各自研究的年龄标准。
2.研究参与者愿意并且能够遵从所有的访视安排、治疗计划、实验室检查和其他研究程序。
3.来自研究 B7841005 的所有研究参与者须达到最低体重 35 kg，来自研究 B7841008 的所有研究参与者须达到最低体重 25 kg。
4.在开展任何研究特定活动之前，研究者或其指定人员将从每位研究参与者或研究参与者的法定监护人处获取书面/电子签署的知情同意以及未成年受试者的同意（如适用）。所有法定监护人应充分知情，并且，应以能理解的语言和措辞，尽可能全面地告知研究参与者本研究的相关信息。研究者将保留每例研究参与者签名的知情同意/同意书原件。
5.研究参与者成功完成研究 B7841005 或 B7841008 分别定义为不需要“提前退出”研究 B7841005 或 B7841008。
2.研究参与者愿意并且能够遵从所有的访视安排、治疗计划、实验室检查和其他研究程序。
3.来自研究 B7841005 的所有研究参与者须达到最低体重 35 kg，来自研究 B7841008 的所有研究参与者须达到最低体重 25 kg。
4.在开展任何研究特定活动之前，研究者或其指定人员将从每位研究参与者或研究参与者的法定监护人处获取书面/电子签署的知情同意以及未成年受试者的同意（如适用）。所有法定监护人应充分知情，并且，应以能理解的语言和措辞，尽可能全面地告知研究参与者本研究的相关信息。研究者将保留每例研究参与者签名的知情同意/同意书原件。
5.研究参与者成功完成研究 B7841005 或 B7841008 分别定义为不需要“提前退出”研究 B7841005 或 B7841008。
排除标准
1.既往或正在接受冠状动脉疾病、静脉或动脉血栓形成（CTCAE >3 级）或缺血性疾病（除了导管相关血栓形成）治疗或有这些病史。
2. 肾功能异常，定义为eGFR <30 mL/min/1.73 m2。 可使用 TPY1 第1 天访视前90 天内的既往eGFR 测定值来确定资格。
3. 已知在计划的研究期内进行外科手术。 计划在研究期间接受外科手术的潜在研究参与者或许有资格参与本研究，这要看具体情况，只有在研究者与辉瑞医学监查员协商后，视具体情况而定
4. 其他医学状况或精神状况异常，包括最近（过去一年内）或有主动自杀意念/行为或实验室检测结果异常，可能会增加参与研究的风险，或者根据研究者的判断，可能研究参与者不适合参加研究。 研究者进行临床评估并对研究参与者最近实验室结果进行审查后确定研究参与者肝功能不稳定而不适合参与研究。 对于已知 HIV+ 的研究参与者，研究者进行临床评估并对研究参与者最近实验室结果（如有，则包括近期当地测定的 CD4计数）进行审查后确定研究参与者病情正在恶化而不适合参与研究
5. 接受定期的免疫调节药物（例如 IVIG 和常规全身性皮质类固醇、利妥昔单抗）的伴随治疗。
6. 持续或计划在研究期间接受免疫耐受诱导治疗或使用 FVIII 或 FIX 进行替代预防治疗。
7. 在入组本研究前 30 天（或根据当地要求确定）或 5 个半衰期内或在参加本研究期间，参加其他涉及研究性药物或研究性疫苗的研究（参与研究 B7841005 和 B7841008的除外）。
8. 直接参与研究实施的研究中心工作人员或辉瑞员工、以其他方式受研究者监管的研究中心工作人员及其各自的家庭成员。
2. 肾功能异常，定义为eGFR <30 mL/min/1.73 m2。 可使用 TPY1 第1 天访视前90 天内的既往eGFR 测定值来确定资格。
3. 已知在计划的研究期内进行外科手术。 计划在研究期间接受外科手术的潜在研究参与者或许有资格参与本研究，这要看具体情况，只有在研究者与辉瑞医学监查员协商后，视具体情况而定
4. 其他医学状况或精神状况异常，包括最近（过去一年内）或有主动自杀意念/行为或实验室检测结果异常，可能会增加参与研究的风险，或者根据研究者的判断，可能研究参与者不适合参加研究。 研究者进行临床评估并对研究参与者最近实验室结果进行审查后确定研究参与者肝功能不稳定而不适合参与研究。 对于已知 HIV+ 的研究参与者，研究者进行临床评估并对研究参与者最近实验室结果（如有，则包括近期当地测定的 CD4计数）进行审查后确定研究参与者病情正在恶化而不适合参与研究
5. 接受定期的免疫调节药物（例如 IVIG 和常规全身性皮质类固醇、利妥昔单抗）的伴随治疗。
6. 持续或计划在研究期间接受免疫耐受诱导治疗或使用 FVIII 或 FIX 进行替代预防治疗。
7. 在入组本研究前 30 天（或根据当地要求确定）或 5 个半衰期内或在参加本研究期间，参加其他涉及研究性药物或研究性疫苗的研究（参与研究 B7841005 和 B7841008的除外）。
8. 直接参与研究实施的研究中心工作人员或辉瑞员工、以其他方式受研究者监管的研究中心工作人员及其各自的家庭成员。
试验用药
中文通用名：PF-06741086 /Mastacimab： 英文通用名：PF-06741086 /Mastacimab 商品名称：NA
剂型：注射剂
规格：150mg/mL
用法用量：150mg 或300mg 每周一次，皮下注射；如遗漏一周后重新给药，需给与一次300mg 负荷剂量
用药时程：入组该研究后持续参加研究最长达7 年，或直至 Marstacimab 在其各自国家/地区上市销售（以先发生者为准）。
规格：150mg/mL
用法用量：150mg 或300mg 每周一次，皮下注射；如遗漏一周后重新给药，需给与一次300mg 负荷剂量
用药时程：入组该研究后持续参加研究最长达7 年，或直至 Marstacimab 在其各自国家/地区上市销售（以先发生者为准）。
中文通用名：PF-06741086 /Mastacimab： 英文通用名：PF-06741086 /Mastacimab 商品名称：NA
剂型：注射剂
规格：150mg/mL
用法用量：150mg 或300mg 每周一次，皮下注射；如遗漏一周后重新给药，需给与一次300mg 负荷剂量
用药时程：入组该研究后持续参加研究最长达7 年，或直至 Marstacimab 在其各自国家/地区上市销售（以先发生者为准）
规格：150mg/mL
用法用量：150mg 或300mg 每周一次，皮下注射；如遗漏一周后重新给药，需给与一次300mg 负荷剂量
用药时程：入组该研究后持续参加研究最长达7 年，或直至 Marstacimab 在其各自国家/地区上市销售（以先发生者为准）
中文通用名：PF-06741086 /Mastacimab： 英文通用名：PF-06741086 /Mastacimab 商品名称：NA
剂型：注射笔
规格：150mg/mL
用法用量：150mg 或300mg 每周一次，皮下注射；如遗漏一周后重新给药，需给与一次300mg 负荷剂量
用药时程：入组该研究后持续参加研究最长达7 年，或直至 Marstacimab 在其各自国家/地区上市销售（以先发生者为准）
规格：150mg/mL
用法用量：150mg 或300mg 每周一次，皮下注射；如遗漏一周后重新给药，需给与一次300mg 负荷剂量
用药时程：入组该研究后持续参加研究最长达7 年，或直至 Marstacimab 在其各自国家/地区上市销售（以先发生者为准）
终点指标
主要终点1 项，展开查看
- AE和SAE;血栓事件和血栓性微血管病发生率和严重程度;弥散性血管内凝血/消耗性凝血病;免疫原性;注射部位反应发生率和严重程度;生命体征变化;有临床意义的异常实验室值的发生率,重度超敏反应和过敏反应发生率.评价时间：研究期间指标类型：安全性指标
次要终点2 项，展开查看
- 经治疗的出血事件的年出血率;关节出血的发生率;自发性出血的发生率;靶关节出血的发生率;总出血事件（治疗和未治疗）的发生率;HJHS 评估的关节变化（对于 ≥4 岁的研究参与者）;靶关节数目;凝血因子或旁路制剂的总用量.评价时间：参加研究的每一年（第1 年、第2 年等）指标类型：有效性指标
- Haem-A-QoL（≥17 岁）/Haemo-QoL(12 至<17 岁青少年); 健康效用指标(EQ-5D-5L).评价时间：研究期间指标类型：有效性指标
伦理委员会审查记录
- 中国医学科学院血液病医院伦理委员会同意 · 2022-04-19
- 中国医学科学院血液病医院伦理委员会同意 · 2023-02-12
- 中国医学科学院血液病医院伦理审查委员会同意 · 2023-09-05
- 中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）伦理审查委员会同意 · 2023-11-20
- 中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）伦理审查委员会同意 · 2023-12-20
- 中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）伦理审查委员会同意 · 2024-04-17
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 有
- 是否购买保险
- 有
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20230369
- 试验状态
- 进行中
- 申请人联系人
- 鱼亚珍
- 首次公示信息日期
- 2023-02-20
- 申请人名称
- ---/辉瑞投资有限公司
试验基本信息11 个字段
- 登记号
- CTR20230369
- 药物名称
- Marstacimab注射液 曾用名:
- 药物类型
- 生物制品
- 临床申请受理号
- JXSL2200041
- 适应症
- 血友病
- 试验专业题目
- 在有或无抑制物的重度（凝血因子活性<1%）甲型血友病或中重度至重度（凝血因子活性≤2%）乙型血友病的研究参与者中评估MARSTACIMAB 预防治疗的长期安全性、耐受性和疗效的开放性扩展研究
- 试验通俗题目
- 在有或无抑制物的血友病研究参与者中进行的Marstacimab 开放性扩展研究
- 试验方案编号
- B7841007
- 方案最新版本号
- 最终方案修正案 4
- 版本日期
- 2024-02-23
- 方案是否为联合用药
- 否