登记概览
- 登记号
- CTR20230417
- 快照状态
- 进行中 招募完成
- 状态阶段
- 招募结束（规范化导航项）
- 源数据分期
- III期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 血液与造血系统（规则标签）
- 申请人
- Sanofi-Aventis Recherche & Développement 赛诺菲（中国）投资有限公司 Vetter Pharma-Fertigung GmbH & Co. KG
完整专业题目
一项在有或无凝血因子 VIII 或IX 抑制性抗体的≥12 岁重度 A 型或 B 型血友病男性受试者中评估fitusiran 预防治疗疗效和安全性的 III 期、单臂、多中心、多国、开放性、单向交叉的研究
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2022-08-22
- 首次公示信息日期
- 2023-02-20
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2023-04-24；国际：2023-02-01
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2023-06-15；国际：2023-03-29
- 试验完成日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；国际：登记人暂未填写该信息
- 目标入组人数
- 国内: 9 人；国际: 75 人；
- 已入组人数
- 国内: 9 人；国际: 66 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 登记人暂未填写该信息；
源文档试验状态：进行中（招募完成）
登记参加机构与地点
共 65 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
广东省 · 广州市山东省 · 济南市北京市 · 北京市Edmonton · EdmontonHamilton · HamiltonParis · ParisLILLE · LILLEKremlin Bicetre · Kremlin BicetreBerlin · BerlinATHENS · ATHENSThessaloniki · ThessalonikiPecs · PecsBhubaneswar · BhubaneswarBangalore · BangaloreVellore · VelloreMumbai · MumbaiPune · PunePunjab · PunjabMilano · MilanoRoma · Roma另有 39 个地区
- 南方医科大学南方医院中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：孙竞
- 济南市中心医院中国 · 山东省 · 济南市 · 研究者：陈昀
- 首都医科大学附属北京儿童医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：吴润晖
- University Of Alberta HospitalCANADA · Edmonton · Edmonton · 研究者：Sun, Linda(Doctor)
- McMaster University HospitalCANADA · Hamilton · Hamilton · 研究者：Matino, Davide(Doctor)
- McMaster Children's HospitalCANADA · Hamilton · Hamilton · 研究者：Chan, Anthony(Dr.)
- Hopital Necker Enfants MaladesFRANCE · Paris · Paris · 研究者：Frenzel, Laurent
- CHRU Lille - Institut Coeur PoumonFRANCE · LILLE · LILLE · 研究者：SUSEN, Sophie(Professor)
- AP-HP - Hopital BicetreFRANCE · Kremlin Bicetre · Kremlin Bicetre · 研究者：d'Oiron, Roseline(Doctor)
- Vivantes Klinikum Im FriedrichshainGERMANY · Berlin · Berlin · 研究者：Klamroth, Robert(Doctor)
- Aghia Sophia Children's HospitalGREECE · ATHENS · ATHENS · 研究者：Pergantou, Helen(Doctor)
- General Hospital of AthensGREECE · ATHENS · ATHENS · 研究者：Katsarou-Fasouli, Olga(Doctor)
- General Hospital of Thessaloniki IppokrateioGREECE · Thessaloniki · Thessaloniki · 研究者：Economou, Marina - Kelly(Doctor)
- Pecsi Tudomanyegyetem Klinikai KozpontHUNGARY · Pecs · Pecs · 研究者：NAGY, Agnes(dr.)
- All India Institute of Medical Sacience (AIIMS)INDIA · Bhubaneswar · Bhubaneswar · 研究者：Panigrahi, Ashutosh(Doctor)
- St John's Medical College & HospitalINDIA · Bangalore · Bangalore · 研究者：Ross, Cecil R.(Doctor)
- Christian Medical CollegeINDIA · Vellore · Vellore · 研究者：Srivastava, Alok(Doctor)
- K. J. Somaiya Hospital and Research CentreINDIA · Mumbai · Mumbai · 研究者：Rangarajan, Savita(M)
- Sahyadri Speciality HospitalINDIA · Pune · Pune · 研究者：Apte, Shashikant Janardhan(Doctor)
- Christian Medical College HospitalINDIA · Punjab · Punjab · 研究者：John, Joseph M (Doctor)
- Seth GS Medical College and KEM HospitalINDIA · Mumbai · Mumbai · 研究者：Shanmukhaiah, Chandrakala(Professor)
- Fondazione IRCCS CaGranda Ospedale Maggiore PoliclinicoITALY · Milano · Milano · 研究者：Peyvandi, Flora(Doctor)
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCSITALY · Roma · Roma · 研究者：De Cristofaro, Raimondo(Professor)
- Nagoya University HospitalJAPAN · Nagoya · Nagoya · 研究者：Matsushita, Tadashi(Professor)
其余 41 家登记机构展开查看完整名单
- Local Incorporated Administrative Institution Saitama prefectural hospital organization Saitama prefectural Children's Medical CenterJAPAN · Saitama · shi -Saitama-shi · 研究者：Koh, Katsuyoshi (M)
- Nara Medical University HospitalJAPAN · Kashihara · shi -Kashihara-shi · 研究者：Nogami, Keiji(Prof. Doctor)
- Tokyo Medical University HospitalJAPAN · Shinjuku · ku -Shinjuku-ku · 研究者：Amano, Kagehiro
- Hyogo College of MedicineJAPAN · Nishinomiya · Nishinomiya · 研究者：Higasa, Satoshi
- Ogikubo HospitalJAPAN · Suginami · Suginami · 研究者：Fukutake, Katsuyuki(Doctor)
- Inha University HospitalKOREA, REPUBLIC OF · Incheon · Incheon · 研究者：Park, Jeong A(Doctor)
- Yonsei University Health System, Severance HospitalKOREA, REPUBLIC OF · Seoul · Seoul · 研究者：Hahn, Seung Min(Doctor)
- KyungHee University Hospital at GangdongKOREA, REPUBLIC OF · Seoul · Seoul · 研究者：Park, Young Shil
- Hospital UniversitarioMEXICO · Monterrey · Monterrey · 研究者：Villareal Martinez, Laura(Doctor)
- Arke SMO SA de CVMEXICO · Veracruz · Veracruz · 研究者：Reyes Perez, Elba Nydia(Doctor)
- ICARO Investigaciones en Medicina S.A. de C.V.MEXICO · Chihuahua · Chihuahua · 研究者：Rivera Olivas, Jesus Jose(Doctor)
- Hospital Star MedicaMEXICO · San Pablo · San Pablo · 研究者：Aguilar Escobar, Dinora Virginia(Doctor)
- Instytut Hematologii i TransfuzjologiiPOLAND · Warszawa · Warszawa · 研究者：Windyga, Jerzy(Professor)
- Szpital Uniwersytecki w KrakowiePOLAND · KRAKOW · KRAKOW · 研究者：Zdziarska, Joanna(Doctor)
- SP CSK WUMPOLAND · Warszawa · Warszawa · 研究者：Laguna, Pawel(Professor)
- Wojewodzkie Wielospecjalistyczne Centrum Onkologii i TraumatPOLAND · Lodz · Lodz · 研究者：Trelinski, Jacek(Dr.)
- King Abdulaziz Medical CitySAUDI ARABIA · Jeddah · Jeddah · 研究者：Warsi, Ashraf(Doctor)
- King Faisal Specialist Hospital & Research CenterSAUDI ARABIA · Riyadh · Riyadh · 研究者：Alzahrani, Hazzaa(Doctor)
- Haemophilia Comprehensive Care CentreSOUTH AFRICA · Parktown · Parktown · 研究者：Mahlangu, Johnny
- Worthwhile Clinical TrialsSOUTH AFRICA · Benoni · Benoni · 研究者：Mitha, Ismail haroon(Dr.)
- Complexo Hospitalario Universitario A Coruna.SPAIN · La Coruna · La Coruna · 研究者：Lopez Fernandez, Maria Fernanda(Doctor)
- Hospital Universitario La PazSPAIN · Madrid · Madrid · 研究者：Jimenez-Yuste, Victor(Doctor)
- Chung Shan Medical University Hospital中国台湾 · Taichung · Taichung · 研究者：Weng, Tefu(Doctor)
- National Taiwan University Hospital中国台湾 · Taipei · Taipei · 研究者：Chou, Sheng-Chieh(Dr.)
- Taipei Medical University Hospital中国台湾 · Taipei · Taipei · 研究者：Chang, Chia-Yau(Doctor)
- Akdeniz University Medical FacultyTURKEY · Akdeniz · Akdeniz · 研究者：Kupesiz, Alphan(Doctor)
- Acibadem Adana HospitalTURKEY · Adana · Adana · 研究者：Antmen, Bulent(Doctor)
- Ege Universitesi Tip Fakultesi HastanesiTURKEY · Izmir · Izmir · 研究者：Kavakli, Kaan(M)
- Istanbul Universitesi Onkoloji EnstitusuTURKEY · Capa · Capa · 研究者：Zulfikar, Bulent
- University Hospitals of ClevelandUNITED STATES · Cleveland · Cleveland · 研究者：Ahuja, Sanjay(M)
- Hackensack UniversityUNITED STATES · Hackensack · Hackensack · 研究者：rifkin-zenenberg, stacey(Dr.)
- University Of Utah Health Sciences CenterUNITED STATES · Salt Lake City · Salt Lake City · 研究者：Lim, Ming(Doctor)
- Medical College of WisconsinUNITED STATES · Milwaukee · Milwaukee · 研究者：Malec, Lynn(Doctor)
- The Gulf States Hemophilia and Thrombophilia CenterUNITED STATES · Houston · Houston · 研究者：Escobar, Miguel A(Dr.)
- University of California San DiegoUNITED STATES · San Diego · San Diego · 研究者：Von Drygalski, Annette(Doctor)
- Center for Inherited Blood Disorders (CIBD)UNITED STATES · Orange · Orange · 研究者：Salinas, Vanessa(Doctor)
- Massachusetts General HospitalUNITED STATES · Boston · Boston · 研究者：Bornikova, Larissa(M)
- Northwell Health Hemostasis and Thrombosis CenterUNITED STATES · New Hyde Park · New Hyde Park · 研究者：Acharya, Suchitra(Doctor)
- University of MinnesotaUNITED STATES · Minneapolis · Minneapolis · 研究者：Reding, Mark(Doctor)
- UPMC Children's Hospital of PittsburghUNITED STATES · Pittsburgh · Pittsburgh · 研究者：Xavier, Frederico(Doctor)
- Children's Medical Center of DallasUNITED STATES · Dallas · Dallas · 研究者：Garcia, Jessica(Doctor)
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 赛诺菲
- 申请人名称
- Sanofi-Aventis Recherche & Développement 赛诺菲（中国）投资有限公司 Vetter Pharma-Fertigung GmbH & Co. KG
- 联系人姓名
- 赛诺菲
- 联系人座机
- 65634716
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 北京市-北京市-朝阳区建国路112号
- 联系人邮编
- 100022
主要研究者信息
- 姓名
- 孙竞
- 学位
- 医学硕士学位
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 广东省-广州市-广州市白云区广州大道北1838号
- 邮编
- 510515
- 单位名称
- 南方医科大学南方医院
方案登记信息
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- EFC17574
- 方案最新版本号
- 修订版临床试验方案01
- 版本日期
- 2022-08-22
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
主要目的：描述接受 fitusiran 预防治疗时治疗出血事件的频率。次要目的：评估 fitusiran 预防治疗与预防性标准治疗（SOC）相比的疗效；评估 fitusiran 预防治疗与按需 SOC 相比的疗效；描述接受 fitusiran 预防治疗时相对于接受 SOC 的以下特征：1）治疗自发性出血事件的频率2）治疗关节出血事件的频率3）年龄 ≥ 17 岁受试者的健康相关生活质量（HRQOL）；描述接受 fitusiran 治疗的受试者在 18 个月疗效期和 36 个月治疗期间的出血发作频率；描述 CFC/BPA 经体重校正的年化消耗量；描述 fitusiran 的安全性和耐受性。
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- III期
- 设计类型
- 交叉设计
- 随机化
- 非随机化
- 盲法
- 开放
- 试验范围
- 国际多中心试验
受试者基本信息
- 年龄
- 12岁(最小年龄)至无上限(最大年龄)
- 性别
- 男
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.经筛选时的中心实验室测量值或记录在案的病历证据诊断为重度先天性 A 型或 B 型血友病（凝血因子 FVIII < 1% 或 FIX 水平 ≤ 2%）
2.对于目前未接受预防治疗（按需使用 CFC 或 BPA）的受试者：筛选前 6 个月内至少发生 4 次需要 BPA（有抑制物的受试者）或 CFC（无抑制物的受试者）治疗的出血事件。
3.愿意并能够遵守研究要求，并且根据当地和国家要求，在受试者年龄低于法定同意年龄的情况下提供书面知情同意和同意
4.签署知情同意书和/或同意书（如适用）时年龄≥ 12 岁的男性（成人和青少年）
2.对于目前未接受预防治疗（按需使用 CFC 或 BPA）的受试者：筛选前 6 个月内至少发生 4 次需要 BPA（有抑制物的受试者）或 CFC（无抑制物的受试者）治疗的出血事件。
3.愿意并能够遵守研究要求，并且根据当地和国家要求，在受试者年龄低于法定同意年龄的情况下提供书面知情同意和同意
4.签署知情同意书和/或同意书（如适用）时年龄≥ 12 岁的男性（成人和青少年）
排除标准
1.除先天性 A 型血友病或B 型血友病外，已知并存的出血性疾病，即血管性血友病、其他凝血因子缺乏症、获得性血友病或血小板疾病。
2. 动脉或静脉血栓栓塞、房颤、严重瓣膜疾病、心肌梗死、心绞痛、短暂性脑缺血发作或卒中病史。出现过与静脉留置通路相关的血栓形成的受试者可以入组
3. 对 SC 注射不耐受的病史。
4. 存在具有临床意义的肝脏疾病
5. 目前参与免疫耐受诱导治疗（ITI）
6. 既往基因治疗
7. 目前或既往参与 fitusiran 试验
8. 目前或既往参与基因治疗试验
9. 在筛选访视前 30 天内或筛选访视前研究药物（或含 IMP 的装置）的 5 个半衰期内（以时间较长者为准）接受研究药物或装置
10. 筛选时的 AT 活性 < 60%，由中心实验室检测确定
11. 共存的血栓性疾病
12. 丙型肝炎病毒（HCV）抗体阳性
13. 存在急性肝炎，即甲型肝炎、戊型肝炎。
14. 存在急性或慢性乙型肝炎感染（IgM 抗-HBc 抗体阳性或 HBs Ag 阳性）。
15. 已知 HIV 阳性，CD4 计数 < 200 个细胞/μL。
16. 肾功能下降
2. 动脉或静脉血栓栓塞、房颤、严重瓣膜疾病、心肌梗死、心绞痛、短暂性脑缺血发作或卒中病史。出现过与静脉留置通路相关的血栓形成的受试者可以入组
3. 对 SC 注射不耐受的病史。
4. 存在具有临床意义的肝脏疾病
5. 目前参与免疫耐受诱导治疗（ITI）
6. 既往基因治疗
7. 目前或既往参与 fitusiran 试验
8. 目前或既往参与基因治疗试验
9. 在筛选访视前 30 天内或筛选访视前研究药物（或含 IMP 的装置）的 5 个半衰期内（以时间较长者为准）接受研究药物或装置
10. 筛选时的 AT 活性 < 60%，由中心实验室检测确定
11. 共存的血栓性疾病
12. 丙型肝炎病毒（HCV）抗体阳性
13. 存在急性肝炎，即甲型肝炎、戊型肝炎。
14. 存在急性或慢性乙型肝炎感染（IgM 抗-HBc 抗体阳性或 HBs Ag 阳性）。
15. 已知 HIV 阳性，CD4 计数 < 200 个细胞/μL。
16. 肾功能下降
试验用药
中文通用名：NA： 英文通用名：Fitusiran 商品名称：NA
剂型：注射剂
规格：0.8ml:80mg(玻璃瓶)
用法用量：受试者将接受 fitusiran 皮
下注射，单剂量，每月一次
（QM）或每隔一月一次
（Q2M）。
用药时程：36个月
规格：0.8ml:80mg(玻璃瓶)
用法用量：受试者将接受 fitusiran 皮
下注射，单剂量，每月一次
（QM）或每隔一月一次
（Q2M）。
用药时程：36个月
终点指标
主要终点1 项，展开查看
- 接受 fitusiran 预防治疗时的年化出血率（ABR）评价时间：自 fitusiran 首次给药后第 169 天至第 505 天指标类型：有效性指标
次要终点9 项，展开查看
- 在 fitusiran 主要疗效期接受 fitusiran 预防治疗时的 ABR 和在 SOC(standard of care) 期接受预防性 SOC 时的 ABR评价时间：fitusiran 主要疗效期（第 169 天至第 505 天）; SOC 期（第 -168 天至第 -1 天）指标类型：有效性指标
- 在 fitusiran 主要疗效期（第 169 天至第 505 天）接受 fitusiran 预防治疗时的 ABR 和在 SOC 期（第 -168 天至第 -1 天）接受按需 SOC 时的 ABR评价时间：fitusiran 主要疗效期（第 169 天至第 505 天）; SOC 期（第 -168 天至第 -1 天）指标类型：有效性指标
- fitusiran 主要疗效期（第 169 天至第 505 天）和 SOC 期（第 -168 天至第 -1 天）的年化自发性出血率评价时间：fitusiran 主要疗效期（第 169 天至第 505 天）; SOC 期（第 -168 天至第 -1 天）指标类型：有效性指标
- fitusiran 主要疗效期（第 169 天至第 505 天）和 SOC 期（第 -168 天至第 -1 天）的年化关节出血率评价时间：fitusiran 主要疗效期（第 169 天至第 505 天）; SOC 期（第 -168 天至第 -1 天）指标类型：有效性指标
- fitusiran 预防治疗期第1天 (D1) 至第505天、第1天至第1009天以及 SOC 期第-168天至第-1天 Haem-A-QOL 身体健康评分和总评分的变化评价时间：fitusiran 预防治疗期第1天 (D1) 至第505天、第1天至第1009天以及 SOC 期第-168天至第-1天指标类型：有效性指标
- fitusiran 18 个月疗效期的 ABR评价时间：第 1 天至第 505 天指标类型：有效性指标
- fitusiran 36 个月治疗期的 ABR评价时间：第 1 天至第 1009 天指标类型：有效性指标
- CFC/BPA 经体重校正的年化消耗量评价时间：第 -168 天至第 1009 天指标类型：有效性指标
- 不良事件（AE）的发生率、严重程度、严重性和相关性评价时间：从签署知情同意书(第 -228天至 第 -169天)直到最后一次访问（大约签署知情同意书后50个月）指标类型：安全性指标
伦理委员会审查记录
- 南方医科大学南方医院医学伦理委员会修改后同意 · 2023-01-06
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 有
- 是否购买保险
- 有
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20230417
- 试验状态
- 进行中
- 申请人联系人
- 赛诺菲
- 首次公示信息日期
- 2023-02-20
- 申请人名称
- Sanofi-Aventis Recherche & Développement/赛诺菲（中国）投资有限公司/Vetter Pharma-Fertigung GmbH & Co. KG
试验基本信息11 个字段
- 登记号
- CTR20230417
- 药物名称
- Fitusiran注射液 曾用名:
- 药物类型
- 生物制品
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 血友病
- 试验专业题目
- 一项在有或无凝血因子 VIII 或IX 抑制性抗体的≥12 岁重度 A 型或 B 型血友病男性受试者中评估fitusiran 预防治疗疗效和安全性的 III 期、单臂、多中心、多国、开放性、单向交叉的研究
- 试验通俗题目
- 一项皮下注射药物（fitusiran）预防重度血友病男性青少年或成人受试者出血事件的研究
- 试验方案编号
- EFC17574
- 方案最新版本号
- 修订版临床试验方案01
- 版本日期
- 2022-08-22
- 方案是否为联合用药
- 否