登记概览
- 登记号
- CTR20230723
- 快照状态
- 已完成
- 状态阶段
- 已完成（规范化导航项）
- 源数据分期
- III期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 血液与造血系统（规则标签）
- 申请人
- 丹麦诺和诺德公司 诺和诺德（中国）制药有限公司
完整专业题目
在伴或不伴 FVIII 抑制物的血友病 A 儿童中皮下给予 NNC0365-3769（Mim8）预防治疗的安全性、有效性和暴露量
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2022-11-04
- 首次公示信息日期
- 2023-03-14
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2023-04-26；国际：2022-04-04
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2023-05-17；国际：2022-11-16
- 试验完成日期
- 国内：2024-07-29；国际：2024-11-13
- 目标入组人数
- 国内: 10 人；国际: 70 人；
- 已入组人数
- 国内: 10 人；国际: 70 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 10 人；国际: 70 人；
源文档试验状态：已完成
登记参加机构与地点
共 36 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
北京市 · 北京市天津市 · 天津市广东省 · 广州市浙江省 · 杭州市四川省 · 成都市Iowa · Iowa CityColorado · AuroraCalifornia · Los AngelesOhio · ClevelandGeorgia · AtlantaLondonCardiffTaipeiLuzern 16Esplugues LlobregatMadridSeoul · SeoulDaejeonGauteng · Parktown, JohannesburgLisboa另有 16 个地区
- 首都医科大学附属北京儿童医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：吴润晖
- 中国医学科学院血液病医院中国 · 天津市 · 天津市 · 研究者：杨仁池
- 南方医科大学南方医院中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：孙竞
- 浙江大学医学院附属儿童医院中国 · 浙江省 · 杭州市 · 研究者：徐卫群
- 成都市妇女儿童中心医院中国 · 四川省 · 成都市 · 研究者：周敏
- University of Iowa_Iowa City美国 · Iowa · Iowa City · 研究者：Janice Staber
- Univ of Colorado Sch of Med美国 · Colorado · Aurora · 研究者：Michael Wang
- Children's Hosp-Los Angeles美国 · California · Los Angeles · 研究者：Guy Young
- Univ Hosp Cleveland Med Ctr美国 · Ohio · Cleveland · 研究者：Sanjay Ahuja
- Children's Healthcare of Atlanta美国 · Georgia · Atlanta · 研究者：Gary Woods
- St Thomas' Hospital英国 · London · 研究者：Jayanthi Alamelu
- Arthur Bloom Haemophilia Centre英国 · Cardiff · 研究者：Deepan Gosrani
- NTU Hospital - Children and Women Hospital中国台湾 · Taipei · 研究者：Yung-Li Yang
- Padiatrische Onkologie-Hamatologie瑞士 · Luzern 16 · 研究者：Freimut Schilling
- Hospital Sant Joan de Déu西班牙 · Esplugues Llobregat · 研究者：Rubén Berrueco
- Hospital Universitario La Paz西班牙 · Madrid · 研究者：Víctor Jiménez Yuste
- Yonsei University Severance Hospital韩国 · Seoul · Seoul · 研究者：Chuhl Joo Lyu
- Daejeon Eulji University Hospital韩国 · Daejeon · 研究者：Chur Woo You
- Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital南非 · Gauteng · Parktown, Johannesburg · 研究者：Johnny Mahlangu
- Centro Hospitalar Lisboa Central - Hospital Dona Estefania葡萄牙 · Lisboa · 研究者：Paula Kj？llerstr？m
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. J.Mikulicza-Radeckiego波兰 · dolnoslaskie · Wroclaw · 研究者：Elzbieta Latos-Grazynska
- CSK UM Uniwersyteckie Centrum Pediatrii im. M. Konopnickiej波兰 · Lodz · 研究者：Wojciech Mlynarski
- Academisch Medisch Centrum荷兰 · Amsterdam · 研究者：C.J. Fijnvandraa
- Van Creveldkliniek, UMC Utrecht荷兰 · Utrecht · 研究者：L.F.D. Vulpen
其余 12 家登记机构展开查看完整名单
- Children Oncohaematology department Children‘s Hospital,立陶宛 · Vilnius · 研究者：Sonata Saulyte Trakymiene
- Saitama Children's Medical Center日本 · Saitama · 研究者：Katsuyoshi Koh
- Ogikubo Hospital日本 · Tokyo · 研究者：Katsuyuki Fukutake
- Ospedale Pediatrico Bambino Ges意大利 · Rome · 研究者：Matteo Luciani
- A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino-Ospedale意大利 · Torino · 研究者：Berardino Pollio
- Sheba MC The Israeli National Hemophilia Center以色列 · Tel-Hashomer · 研究者：Gili Kenet
- Sahyadri Speciality Hospital印度 · MAHARASHTRA · Pune · 研究者：Shashikant Apte
- Seth GS Medical College & KEM Hospital印度 · MAHARASHTRA · Mumbai · 研究者：Chandrakala S
- J K Lon Hospital印度 · Rajasthan · Jaipur · 研究者：Kapil Garg
- Super speciality paediatric hospital and PG teaching Inst印度 · Uttar Pradesh · Noida · 研究者：Dr. Nita Radhakrishnan
- McMaster Children's Hospital加拿大 · Ontario · Hamilton · 研究者：Anthony Chan
- The Hospital for Sick Children加拿大 · Ontario · Toronto · 研究者：Manuel Carcao
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 临床试验发布组
- 申请人名称
- 丹麦诺和诺德公司 诺和诺德（中国）制药有限公司
- 联系人姓名
- 临床试验发布组
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 北京市-北京市-朝阳区广顺南大街8号利星行中心3号楼5层
- 联系人邮编
- 100102
主要研究者信息
- 姓名
- 吴润晖
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 北京市-北京市-西城区南礼士路56号
- 邮编
- 100045
- 单位名称
- 首都医科大学附属北京儿童医院
方案登记信息
- 相关登记号
- CTR20230719
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- NN7769-4516
- 方案最新版本号
- 8.0
- 版本日期
- 2022-11-04
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
研究与其他药物相比，Mim8如何在伴或不伴抑制物的血友病A儿童中发挥作用
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- III期
- 设计类型
- 单臂试验
- 随机化
- 非随机化
- 盲法
- 开放
- 试验范围
- 国际多中心试验
受试者基本信息
- 年龄
- 1岁(最小年龄)至11岁(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.在开展任何研究相关活动之前获取知情同意书。研究相关活动是指作为研究的一部分开展的任何程序，包括确定是否适合参加本研究的活动。
2.基于病历诊断为任何严重程度的先天性血友病 A 的男性和女性受试者。
3.签署知情同意时年龄为 1-11 岁（含两端界值）。
4.对于既往接受过治疗的受试者： a. 在筛选前的 26 周内，已接受 FVIII 浓缩物或旁路制剂治疗的受试者。 b. 基于病历，内源性 FVIII 活性≥1%的受试者，在筛选前的 26 周内必须有≥1次接受治疗的出血（已处方 VIII 因子浓缩物或旁路制剂）（对内源性 FVIII 活 性<1%的受试者无要求）。
5.对于未经治疗的受试者： a. 基于病历诊断为重型血友病 A（内源性 FVIII 活性<1%）。
6.儿童和父母/看护者愿意和能够依从计划的访视和研究程序，包括填写日志和完成患 者报告结局问卷。（对于中国大陆，将由研究者酌情评估，除非另有说明。）
2.基于病历诊断为任何严重程度的先天性血友病 A 的男性和女性受试者。
3.签署知情同意时年龄为 1-11 岁（含两端界值）。
4.对于既往接受过治疗的受试者： a. 在筛选前的 26 周内，已接受 FVIII 浓缩物或旁路制剂治疗的受试者。 b. 基于病历，内源性 FVIII 活性≥1%的受试者，在筛选前的 26 周内必须有≥1次接受治疗的出血（已处方 VIII 因子浓缩物或旁路制剂）（对内源性 FVIII 活 性<1%的受试者无要求）。
5.对于未经治疗的受试者： a. 基于病历诊断为重型血友病 A（内源性 FVIII 活性<1%）。
6.儿童和父母/看护者愿意和能够依从计划的访视和研究程序，包括填写日志和完成患 者报告结局问卷。（对于中国大陆，将由研究者酌情评估，除非另有说明。）
排除标准
1.已知或疑似对研究药物或相关产品过敏。（对于中国大陆，将由研究者酌情评估，除非另有说明。）
2. 曾经参加过本研究。参加的定义是指签署了知情同意。
3. 参加（即签署知情同意）任何干预性临床研究，并在计划的随机化前 6 个月内（或研究药物的 5 个半衰期，以较短者为准）接受了末次给药。
4. 对于未纳入导入期的受试者，计划的随机化前 6 个月内（或研究药品的 5 个半衰期，以较短者为准）暴露于非因子类止血产品以进行出血预防治疗。
5. 血友病 A 之外的已知先天性或获得性凝血功能障碍。
6. 存在研究者评估认为可能增加出血或血栓形成风险的其他疾病（如自身免疫性疾病）或实验室检查异常。（对于中国大陆，将由研究者酌情评估，除非另有说明。）
7. 研究者认为可能会危及受试者的安全或影响方案依从性的任何疾病（血友病 A 相关 疾病除外）。（对于中国大陆，将由研究者酌情评估，除非另有说明。）
8. 心智不全、不愿意配合或者语言障碍，导致无法充分理解和/或配合。（对于中国大陆，将由研究者酌情评估，除非另有说明。）
9. 缺乏足够的父母/看护者支持，无法准确、及时的将有关治疗和出血事件的信息输入 （电子）日志中。（对于中国大陆，将由研究者酌情评估，除非另有说明。）
10. 既往或当前接受治疗的血栓栓塞疾病（目前无抗血栓治疗的既往导管相关血栓形成 除外）或血栓栓塞疾病的体征。
11. 计划在筛选后进行大手术。（对于中国大陆，将由研究者酌情评估，除非另有说明。）
12. 计划在研究治疗开始后进行免疫耐受诱导治疗。（对于中国大陆，将由研究者酌情评估，除非另有说明。）
13. 肝功能不全，定义为筛选时测量的天门冬氨酸氨基转移酶（AST）和/或丙氨酸氨基 转移酶（ALT）>3 倍正常上限合并总胆红素>1.5 倍正常值上限。
14. 筛选时测量的血清肌酐>1.5 倍正常值上限（ULN）。
15. 妊娠（女性受试者）。（根据疑似妊娠的情况，由研究者决定进行评估。）
2. 曾经参加过本研究。参加的定义是指签署了知情同意。
3. 参加（即签署知情同意）任何干预性临床研究，并在计划的随机化前 6 个月内（或研究药物的 5 个半衰期，以较短者为准）接受了末次给药。
4. 对于未纳入导入期的受试者，计划的随机化前 6 个月内（或研究药品的 5 个半衰期，以较短者为准）暴露于非因子类止血产品以进行出血预防治疗。
5. 血友病 A 之外的已知先天性或获得性凝血功能障碍。
6. 存在研究者评估认为可能增加出血或血栓形成风险的其他疾病（如自身免疫性疾病）或实验室检查异常。（对于中国大陆，将由研究者酌情评估，除非另有说明。）
7. 研究者认为可能会危及受试者的安全或影响方案依从性的任何疾病（血友病 A 相关 疾病除外）。（对于中国大陆，将由研究者酌情评估，除非另有说明。）
8. 心智不全、不愿意配合或者语言障碍，导致无法充分理解和/或配合。（对于中国大陆，将由研究者酌情评估，除非另有说明。）
9. 缺乏足够的父母/看护者支持，无法准确、及时的将有关治疗和出血事件的信息输入 （电子）日志中。（对于中国大陆，将由研究者酌情评估，除非另有说明。）
10. 既往或当前接受治疗的血栓栓塞疾病（目前无抗血栓治疗的既往导管相关血栓形成 除外）或血栓栓塞疾病的体征。
11. 计划在筛选后进行大手术。（对于中国大陆，将由研究者酌情评估，除非另有说明。）
12. 计划在研究治疗开始后进行免疫耐受诱导治疗。（对于中国大陆，将由研究者酌情评估，除非另有说明。）
13. 肝功能不全，定义为筛选时测量的天门冬氨酸氨基转移酶（AST）和/或丙氨酸氨基 转移酶（ALT）>3 倍正常上限合并总胆红素>1.5 倍正常值上限。
14. 筛选时测量的血清肌酐>1.5 倍正常值上限（ULN）。
15. 妊娠（女性受试者）。（根据疑似妊娠的情况，由研究者决定进行评估。）
试验用药
中文通用名：NNC0365-3769 / Mim8： 英文通用名：NNC0365-3769 / Mim8 商品名称：N/A
剂型：注射液
规格：2.0 mg/mL
用法用量：每周或每月一次，皮下注射。 剂量取决于受试者的体重范围、给予负荷剂量还是维持剂量、以及给药频率。
用药时程：52周
规格：2.0 mg/mL
用法用量：每周或每月一次，皮下注射。 剂量取决于受试者的体重范围、给予负荷剂量还是维持剂量、以及给药频率。
用药时程：52周
中文通用名：NNC0365-3769 / Mim8： 英文通用名：NNC0365-3769 / Mim8 商品名称：NA
剂型：注射液
规格：5.0 mg/mL
用法用量：每周或每月一次，皮下注射。 剂量取决于受试者的体重范围、给予负荷剂量还是维持剂量、以及给药频率。
用药时程：52周
规格：5.0 mg/mL
用法用量：每周或每月一次，皮下注射。 剂量取决于受试者的体重范围、给予负荷剂量还是维持剂量、以及给药频率。
用药时程：52周
中文通用名：NNC0365-3769 / Mim8： 英文通用名：NNC0365-3769 / Mim8 商品名称：NA
剂型：注射液
规格：11.3 mg/mL
用法用量：每周或每月一次，皮下注射。 剂量取决于受试者的体重范围、给予负荷剂量还是维持剂量、以及给药频率。
用药时程：52周
规格：11.3 mg/mL
用法用量：每周或每月一次，皮下注射。 剂量取决于受试者的体重范围、给予负荷剂量还是维持剂量、以及给药频率。
用药时程：52周
中文通用名：NNC0365-3769 / Mim8： 英文通用名：NNC0365-3769 / Mim8 商品名称：NA
剂型：注射液
规格：25.0 mg/mL
用法用量：每周或每月一次，皮下注射。 剂量取决于受试者的体重范围、给予负荷剂量还是维持剂量、以及给药频率。
用药时程：52周
规格：25.0 mg/mL
用法用量：每周或每月一次，皮下注射。 剂量取决于受试者的体重范围、给予负荷剂量还是维持剂量、以及给药频率。
用药时程：52周
中文通用名：NNC0365-3769 / Mim8： 英文通用名：NNC0365-3769 / Mim8 商品名称：NA
剂型：注射液
规格：57.5 mg/mL
用法用量：每周或每月一次，皮下注射。 剂量取决于受试者的体重范围、给予负荷剂量还是维持剂量、以及给药频率。
用药时程：52周
规格：57.5 mg/mL
用法用量：每周或每月一次，皮下注射。 剂量取决于受试者的体重范围、给予负荷剂量还是维持剂量、以及给药频率。
用药时程：52周
终点指标
主要终点1 项，展开查看
- 治疗中出现的不良事件数量评价时间：从治疗开始至随访访视结束（第0 周至第 72 周）指标类型：安全性指标
次要终点12 项，展开查看
- 治疗的出血次数评价时间：从治疗开始至治疗结束（第 0 周至第 52 周）指标类型：有效性指标
- 治疗的自发性出血次数评价时间：从治疗开始至治疗结束（第 0 周至第 52 周）指标类型：有效性指标
- 治疗的创伤性出血次数评价时间：从治疗开始至治疗结束（第 0 周至第 52 周）指标类型：有效性指标
- 治疗的关节出血次数评价时间：从治疗开始至治疗结束（第 0 周至第 52 周）指标类型：有效性指标
- 治疗的靶关节出血次数评价时间：从治疗开始至治疗结束（第 0 周至第 52 周）指标类型：有效性指标
- 注射部位反应的数量评价时间：从治疗开始至治疗结束（第 0 周至第 52 周）指标类型：安全性指标
- 每次出血治疗的因子产品用量（注射次数）评价时间：从导入期开始至治疗结束（第-26周至第 52 周）指标类型：有效性指标
- 抗 Mim8 抗体的产生评价时间：从治疗开始至治疗结束（第 0 周至第 52 周）指标类型：安全性指标
- Mim8 血浆浓度评价时间：从治疗开始至治疗结束（第 0 周至第 52 周）指标类型：有效性指标
- PEDS-QL-通用核心量表的生理功能领域的变化（PEDS-QL：儿童生活质量测定量表）评价时间：从治疗开始至治疗结束（第 0 周至第 52 周）指标类型：有效性指标
- 使用看护者 H-PPQ，评估对Mim8 与既往治疗的治疗偏好（看护者H-PPQ：看护者-血友病患者偏好问卷）评价时间：治疗期间一次（第 26 周）指标类型：有效性指标
- 使用 Hemo-TEM 测量的患者治疗负担的变化（Hemo-TEM： 血友病治疗体验量表）评价时间：从治疗开始至治疗结束（第 0 周至第 52 周指标类型：有效性指标
伦理委员会审查记录
- 首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会修改后同意 · 2021-11-12
- 首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会同意 · 2022-07-19
- 首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会同意 · 2022-10-20
- 首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会同意 · 2022-12-30
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 有
- 是否购买保险
- 有
临床试验结果摘要
以下为原始资料中列出的结果摘要版本及日期。
- 1.02025-04-15
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20230723
- 试验状态
- 已完成
- 申请人联系人
- 临床试验发布组
- 首次公示信息日期
- 2023-03-14
- 申请人名称
- 丹麦诺和诺德公司/诺和诺德（中国）制药有限公司
试验基本信息12 个字段
- 登记号
- CTR20230723
- 相关登记号
- CTR20230719
- 药物名称
- NNC0365-3769 / Mim8
- 药物类型
- 生物制品
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 伴或不伴抑制物的血友病A
- 试验专业题目
- 在伴或不伴 FVIII 抑制物的血友病 A 儿童中皮下给予 NNC0365-3769（Mim8）预防治疗的安全性、有效性和暴露量
- 试验通俗题目
- 一项在伴或不伴抑制物的血友病A儿童中研究Mim8的试验性研究
- 试验方案编号
- NN7769-4516
- 方案最新版本号
- 8.0
- 版本日期
- 2022-11-04
- 方案是否为联合用药
- 否