登记概览
- 登记号
- CTR20230819
- 快照状态
- 进行中 招募中
- 状态阶段
- 招募中（规范化导航项）
- 源数据分期
- 其它Ⅰ/Ⅱ期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 其他或待归类（规则标签）
- 申请人
- 北京锦篮基因科技有限公司
完整专业题目
评价GC301腺相关病毒注射液治疗婴儿型庞贝病患者的安全性和疗效的单臂、多中心、开放性、静脉注射的 Ⅰ/Ⅱ期临床研究
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2023-09-12
- 首次公示信息日期
- 2023-04-03
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2023-06-09；
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2023-06-16；
- 试验完成日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；
- 目标入组人数
- 国内: 16 人；
- 已入组人数
- 国内: 1 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；
源文档试验状态：进行中（招募中）
登记参加机构与地点
共 6 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
北京市 · 北京市浙江省 · 杭州市湖南省 · 长沙市河南省 · 郑州市
- 中国医学科学院北京协和医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：邱正庆
- 中国医学科学院北京协和医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：韩晓红
- 中国人民解放军总医院第一医学中心中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：杨光
- 浙江大学医学院附属儿童医院中国 · 浙江省 · 杭州市 · 研究者：章毅英
- 中南大学湘雅医院中国 · 湖南省 · 长沙市 · 研究者：彭镜
- 郑州大学第一附属医院中国 · 河南省 · 郑州市 · 研究者：张建江
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 余双庆
- 申请人名称
- 北京锦篮基因科技有限公司
- 联系人姓名
- 余双庆
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人手机号
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 北京市-北京市-经济技术开发区经海三路35号院3号楼4层428室
- 联系人邮编
- 100176
主要研究者信息
主要研究者 1
- 姓名
- 邱正庆
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 北京市-北京市-东城区帅府园一号
- 邮编
- 100730
- 单位名称
- 中国医学科学院北京协和医院
主要研究者 2
- 姓名
- 韩晓红
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 研究员
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 北京市-北京市-东城区帅府园一号
- 邮编
- 100730
- 单位名称
- 中国医学科学院北京协和医院
方案登记信息
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- JLJY-GC301-IOPD-001
- 方案最新版本号
- 2.0
- 版本日期
- 2023-09-12
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
I期剂量递增研究：主要目的：评价 GC301 腺相关病毒注射液静脉注射治疗婴儿型庞贝病患者的安全性。次要目的：1）确定 GC301 腺相关病毒注射液的 II 期临床试验推荐剂量（RP2D）；2）评价 GC301 腺相关病毒注射液静脉注射在婴儿型庞贝病患者中的药代动力学（AAV 病毒载量）特征；3）评价 GC301 腺相关病毒注射液静脉注射在婴儿型庞贝病患者中的免疫原性。II期疗效观察研究：主要目的：评价 GC301 腺相关病毒注射液静脉注射治疗婴儿型庞贝病患者的疗效。次要目的：1）评价 GC301 腺相关病毒注射液静脉注射治疗婴儿型庞贝病患者的安全性；2）评价 GC301 腺相关病毒注射液静脉注射对婴儿型庞贝病患者的LVEF、 LVMI 和运动功能相较基线的改善；3）评价 GC301 腺相关病毒注射液静脉注射对婴儿型庞贝病患未使用有创通气或未使用任何通气支持的生存率；4）评价 GC301 腺相关病毒注射液静脉注射在婴儿型庞贝病患者中的药代动力学（AAV 病毒载量）特征；5）评价 GC301 腺相关病毒注射液静脉注射在婴儿型庞贝病患者中的免疫原性。
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- 其它Ⅰ/Ⅱ期
- 设计类型
- 单臂试验
- 随机化
- 非随机化
- 盲法
- 开放
- 试验范围
- 国内试验
受试者基本信息
- 年龄
- 0月(最小年龄)至6月(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.入组时年龄＜6个月， 性别不限
2.明确诊断婴儿型庞贝病
3.监护人能够理解且愿意遵守研究方案要求和流程，自愿参加并签署知情同意书
2.明确诊断婴儿型庞贝病
3.监护人能够理解且愿意遵守研究方案要求和流程，自愿参加并签署知情同意书
排除标准
1.左心室射血分数< 40%或改良ROSS心功能分级2级（不包含2级）以上者
2. 受试者在入组时有呼吸功能不全的症状，包括：通过脉搏血氧测定法测量的室内空气条件下氧（O2）饱和度<90%；或室内空气条件下静脉二氧化碳分压（PCO2） >55 mmHg 或动脉PCO2 >40 mmHg
3. 具有以下实验室检查异常指标：
a) 肌酐＞正常值上限；
b) 血红蛋白（Hgb） <90 g/L
4. 接受过2次以上（不包括2次）的ERT治疗
5. 先天性器官缺如
6. 人类免疫缺陷病毒（HIV） 抗体、丙型肝炎病毒抗体、梅毒螺旋体抗体或乙肝表面抗原阳性者
7. 既往存在糖皮质激素过敏病史者
8. 入组前筛选血清Anti-AAV9中和抗体滴度>1:100者
9. 筛选前2周内需要全身治疗和/或住院治疗的严重非呼吸道疾病者
10. 筛选前4周内需要抗病毒或抗菌治疗和/或住院治疗的上呼吸道或下呼吸道感染者
11. 受试者患有有临床意义的器质性疾病（庞贝病相关症状除外），包括有临床意义的心血管、肝、肺、神经或肾脏疾病，或研究者认为可能妨碍参加研究或可能降低生存率其他医学疾病、严重并发疾病或特殊情况
12. 参加过其他基因治疗相关临床试验者
13. 对试验药物或其辅料或化学类别相似的药物有超敏反应史
14. 经研究者判断出于任何理由不适合参加研究的患者，包括医学或临床状况，或者存在不遵守研究程序的潜在风险的患者
2. 受试者在入组时有呼吸功能不全的症状，包括：通过脉搏血氧测定法测量的室内空气条件下氧（O2）饱和度<90%；或室内空气条件下静脉二氧化碳分压（PCO2） >55 mmHg 或动脉PCO2 >40 mmHg
3. 具有以下实验室检查异常指标：
a) 肌酐＞正常值上限；
b) 血红蛋白（Hgb） <90 g/L
4. 接受过2次以上（不包括2次）的ERT治疗
5. 先天性器官缺如
6. 人类免疫缺陷病毒（HIV） 抗体、丙型肝炎病毒抗体、梅毒螺旋体抗体或乙肝表面抗原阳性者
7. 既往存在糖皮质激素过敏病史者
8. 入组前筛选血清Anti-AAV9中和抗体滴度>1:100者
9. 筛选前2周内需要全身治疗和/或住院治疗的严重非呼吸道疾病者
10. 筛选前4周内需要抗病毒或抗菌治疗和/或住院治疗的上呼吸道或下呼吸道感染者
11. 受试者患有有临床意义的器质性疾病（庞贝病相关症状除外），包括有临床意义的心血管、肝、肺、神经或肾脏疾病，或研究者认为可能妨碍参加研究或可能降低生存率其他医学疾病、严重并发疾病或特殊情况
12. 参加过其他基因治疗相关临床试验者
13. 对试验药物或其辅料或化学类别相似的药物有超敏反应史
14. 经研究者判断出于任何理由不适合参加研究的患者，包括医学或临床状况，或者存在不遵守研究程序的潜在风险的患者
试验用药
中文通用名：GC301 腺相关病毒注射液： 英文通用名：NA 商品名称：NA
剂型：注射液
规格：2.0 mL： 6.0E+13 vg
用法用量：8.0E+13 vg/kg
用药时程：解冻后药品须在 3 小时内使用完毕。若需延后使用（未开封），应暂存于 2~8℃，并在 7 天内使用
规格：2.0 mL： 6.0E+13 vg
用法用量：8.0E+13 vg/kg
用药时程：解冻后药品须在 3 小时内使用完毕。若需延后使用（未开封），应暂存于 2~8℃，并在 7 天内使用
中文通用名：GC301 腺相关病毒注射液： 英文通用名：NA 商品名称：NA
剂型：注射液
规格：2.0 mL： 6.0E+13 vg
用法用量：1.2E+14 vg/kg
用药时程：解冻后药品须在 3 小时内使用完毕。若需延后使用（未开封），应暂存于 2~8℃，并在 7 天内使用
规格：2.0 mL： 6.0E+13 vg
用法用量：1.2E+14 vg/kg
用药时程：解冻后药品须在 3 小时内使用完毕。若需延后使用（未开封），应暂存于 2~8℃，并在 7 天内使用
终点指标
主要终点2 项，展开查看
- Ⅰ期剂量递增研究：1. 评价不良事件/严重不良事件的发生率。2. DLT 事件的发生率（给药后 30 天内）。评价时间：受试者用药 52 周指标类型：安全性指标
- II 期疗效观察研究：受试者用药 52 周后的存活率评价时间：受试者用药 52 周指标类型：有效性指标+安全性指标
次要终点30 项，展开查看
- Ⅰ期剂量递增研究：1. 受试者用药 52 周后的存活率；评价时间：受试者用药 52 周指标类型：有效性指标+安全性指标
- 2. 入组时有呼吸支持的受试者，用药 52 周后呼吸支持使用频率较基线的变化；评价时间：受试者用药 52 周指标类型：有效性指标+安全性指标
- 3.受试者用药52周后无创呼吸支持者的存活比率；评价时间：受试者用药 52 周指标类型：有效性指标+安全性指标
- 4.受试者用药52周后无呼吸支持者的存活比率；评价时间：受试者用药 52 周指标类型：有效性指标+安全性指标
- 5.受试者 12 月龄的存活比率；评价时间：受试者12月龄指标类型：有效性指标+安全性指标
- 6.受试者 12 月龄无创呼吸支持者的存活比率；评价时间：受试者12月龄指标类型：有效性指标+安全性指标
- 7.受试者 12 月龄无呼吸支持者的存活比率；评价时间：受试者12月龄指标类型：有效性指标+安全性指标
- 8.评价用药 26 周、 52 周后 LVEF（左心室射血分数）较基线的变化；评价时间：受试者用药26周、 52 周指标类型：有效性指标+安全性指标
- 9.评价用药 26 周、 52 周后 LVMI（左心室质量指数）较基线的变化；评价时间：受试者用药26周、 52 周指标类型：有效性指标+安全性指标
- 10.评价用药 26 周、 52 周后 LVM-Z（左心室质量 Z 评分）评分较基线的变化；评价时间：受试者用药26周、 52 周指标类型：有效性指标+安全性指标
- 11.评价用药 26 周、 52 周后血液 CK（肌酸激酶） 、 CK-MB（肌酸激酶同工酶）、 LDH（乳酸脱氢酶）、肌红蛋白较基线的变化；评价时间：受试者用药26周、 52 周指标类型：安全性指标
- 12. 评价用药 26 周、 52 周后血液肌钙蛋白或肌钙蛋白 I 或肌钙蛋白T 、 BNP（脑钠肽） 或 NT-proBNP（氨基末端脑钠肽前体）较基线的变化；评价时间：受试者用药26周、 52 周指标类型：安全性指标
- 13. 评价用药后血液 GAA 酶活性的变化；评价时间：受试者用药后指标类型：有效性指标+安全性指标
- 14. 评价用药 26 周、 52 周后运动功能评分较基线的变化；评价时间：受试者用药26周、 52 周指标类型：有效性指标+安全性指标
- 15. 评价用药 26 周、 52 周后身体生长（体长、体重和头围） Z 评分较基线的变化。评价时间：受试者用药26周、 52 周指标类型：有效性指标+安全性指标
- II期疗效观察研究：1.受试者用药 52 周后无创呼吸支持者的存活比率；评价时间：受试者用药52 周指标类型：有效性指标+安全性指标
- 2. 受试者用药 52 周后无呼吸支持者的存活比率；评价时间：受试者用药52 周指标类型：有效性指标+安全性指标
- 3. 评价用药后血液 GAA 酶活性的变化；评价时间：受试者用药后指标类型：有效性指标+安全性指标
- 4. 受试者 12 月龄的存活比率；评价时间：受试者12月龄指标类型：有效性指标+安全性指标
- 5. 受试者 12 月龄无创呼吸支持者的存活比率；评价时间：受试者12月龄指标类型：有效性指标+安全性指标
- 6. 受试者 12 月龄无呼吸支持者的存活比率；评价时间：受试者12月龄指标类型：有效性指标+安全性指标
- 7. 入组时有呼吸支持的受试者，用药 26 周、 52 周后呼吸支持使用频率较基线的变化；评价时间：受试者用药26周、 52 周指标类型：有效性指标+安全性指标
- 8. 评价用药 26 周、 52 周后 LVEF（左心室射血分数）较基线的变化；评价时间：受试者用药26周、 52 周指标类型：有效性指标+安全性指标
- 9. 评价用药 26 周、 52 周后 LVMI（左心室质量指数） 较基线的变化；评价时间：受试者用药26周、 52 周指标类型：有效性指标+安全性指标
- 10. 评价用药 26 周、 52 周后 LVM-Z（左心室质量 Z 评分）评分较基线的变化；评价时间：受试者用药26周、 52 周指标类型：有效性指标+安全性指标
- 11. 评价用药 26 周、 52 周后血液 CK（肌酸激酶）、 CK-MB（肌酸激酶同工酶）、 LDH（乳酸脱氢酶）、肌红蛋白较基线的变化；评价时间：受试者用药26周、 52 周指标类型：安全性指标
- 12. 评价用药 26 周、 52 周后血液肌钙蛋白或肌钙蛋白 I 或肌钙蛋白T 、 BNP（脑钠肽）或 NT-proBNP（氨基末端脑钠肽前体） 较基线的变化；评价时间：受试者用药26周、 52 周指标类型：安全性指标
- 13. 评价用药 26 周、 52 周后运动功能评分较基线的变化；评价时间：受试者用药26周、 52 周指标类型：有效性指标+安全性指标
- 14. 评价用药 26 周、 52 周后身体生长（体长、体重和头围） Z 评分较基线的变化。评价时间：受试者用药26周、 52 周指标类型：有效性指标+安全性指标
- 15. 评价不良事件/严重不良事件的发生率。评价时间：受试者用药后指标类型：安全性指标
伦理委员会审查记录
- 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会不同意 · 2022-11-23
- 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会修改后同意 · 2023-02-02
- 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会同意 · 2023-02-28
- 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会同意 · 2023-05-16
- 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会同意 · 2023-11-16
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 无
- 是否购买保险
- 有
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20230819
- 试验状态
- 进行中
- 申请人联系人
- 余双庆
- 首次公示信息日期
- 2023-04-03
- 申请人名称
- 北京锦篮基因科技有限公司
试验基本信息11 个字段
- 登记号
- CTR20230819
- 药物名称
- GC301腺相关病毒注射液 曾用名:
- 药物类型
- 生物制品
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 婴儿型庞贝病（ IOPD）
- 试验专业题目
- 评价GC301腺相关病毒注射液治疗婴儿型庞贝病患者的安全性和疗效的单臂、多中心、开放性、静脉注射的 Ⅰ/Ⅱ期临床研究
- 试验通俗题目
- 评价GC301腺相关病毒注射液静脉注射治疗婴儿型庞贝病患者的安全性、耐受性及初步疗效研究
- 试验方案编号
- JLJY-GC301-IOPD-001
- 方案最新版本号
- 2.0
- 版本日期
- 2023-09-12
- 方案是否为联合用药
- 否