登记概览
- 登记号
- CTR20230832
- 快照状态
- 已完成
- 状态阶段
- 已完成（规范化导航项）
- 源数据分期
- III期
- 研究类型
- 药代/药效动力学
- 疾病领域
- 血液与造血系统、睡眠、泌尿系统（规则标签）
- 申请人
- Alexion Europe SAS Alexion Athlone Manufacturing Facility （AAMF） Alexion Pharma International Operations Unlimited Company (APIOUC) 杭州泰格医药科技股份有限公司
完整专业题目
一项在中国首次接受补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）成人受试者中评估依库珠单抗的疗效、安全性、药代动力学、药效学和免疫原性的开放性多中心研究
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2023-11-06
- 首次公示信息日期
- 2023-03-27
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2023-07-05；
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2023-07-26；
- 试验完成日期
- 国内：2025-04-14；
- 目标入组人数
- 国内: 25 人；
- 已入组人数
- 国内: 25 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 25 人；
源文档试验状态：已完成
登记参加机构与地点
共 7 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
北京市 · 北京市浙江省 · 杭州市湖北省 · 武汉市天津市 · 天津市江苏省 · 南通市上海市 · 上海市
- 中国医学科学院北京协和医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：韩冰
- 浙江大学医学院附属第一医院中国 · 浙江省 · 杭州市 · 研究者：佟红艳
- 华中科技大学同济医学院附属协和医院中国 · 湖北省 · 武汉市 · 研究者：夏凌辉
- 天津医科大学总医院中国 · 天津市 · 天津市 · 研究者：付蓉
- 中国医学科学院血液病医院中国 · 天津市 · 天津市 · 研究者：张莉
- 南通大学附属医院中国 · 江苏省 · 南通市 · 研究者：林赠华
- 复旦大学附属华山医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：王小钦
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 高瑛
- 申请人名称
- Alexion Europe SAS Alexion Athlone Manufacturing Facility （AAMF） Alexion Pharma International Operations Unlimited Company (APIOUC) 杭州泰格医药科技股份有限公司
- 联系人姓名
- 高瑛
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 上海市-上海市-静安区西藏北路88号阿斯利康全球研发10楼
- 联系人邮编
- 200085
主要研究者信息
- 姓名
- 韩冰
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 北京市-北京市-东城区王府井帅府园1号
- 邮编
- 100005
- 单位名称
- 中国医学科学院北京协和医院
方案登记信息
- 相关登记号
- CTR20230681
- 临床申请受理号
- JXSL1700032
- 试验方案编号
- ECU-PNH-301
- 方案最新版本号
- 方案修正案1
- 版本日期
- 2023-11-06
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
主要目的：评估依库珠单抗在PNH受试者中的疗效
次要目的：①评估依库珠单抗在PNH受试者中的安全性和耐受性；②描述依库珠单抗在PNH受试者中的药代动力学特征；③描述依库珠单抗在PNH受试者中的药效学特征；④描述依库珠单抗在PNH受试者中的免疫原性特征；
其他次要目的：①通过其他指标评价依库珠单抗在PNH受试者中的疗效；②通过其他安全性指标描述依库珠单抗在PNH受试者中的安全性特征
次要目的：①评估依库珠单抗在PNH受试者中的安全性和耐受性；②描述依库珠单抗在PNH受试者中的药代动力学特征；③描述依库珠单抗在PNH受试者中的药效学特征；④描述依库珠单抗在PNH受试者中的免疫原性特征；
其他次要目的：①通过其他指标评价依库珠单抗在PNH受试者中的疗效；②通过其他安全性指标描述依库珠单抗在PNH受试者中的安全性特征
试验设计
- 试验分类
- 其他其他说明:安全性、有效性、药代动力学、药效学( 国内检测单位：1.广州金域医学检验中心有限公司，中国广东省广州市黄埔区国际生物岛螺旋三路10号(3)栋332房 国外检测单位：1.徕博科医药研发（上海）有限公司，中国上海市浦东新区张江高科技园区伽利略路338号9号楼)
- 试验分期
- III期
- 设计类型
- 单臂试验
- 随机化
- 非随机化
- 盲法
- 开放
- 试验范围
- 国内试验
受试者基本信息
- 年龄
- 18岁(最小年龄)至无上限(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.签署知情同意书（ICF）时年龄必须≥18岁。
2.有PNH诊断记录，通过白细胞和红细胞的流式细胞术评价证实，筛选时粒细胞或单核细胞克隆大小≥10%。
3.筛选时LDH水平≥1.5×正常值上限（ULN）（中心实验室检查结果）。
4.所有受试者必须接种脑膜炎奈瑟菌疫苗以降低脑膜炎球菌感染（脑膜炎奈瑟菌）的风险。受试者必须接种脑膜炎奈瑟菌疫苗（如果受试者未接种疫苗，或不在规定的疫苗主动保护效应期内）。受试者必须在接受首剂依库珠单抗前至少14天接种疫苗；接种之后未满14天的必须接受适当的抗生素预防性治疗，直至疫苗接种满14天。
5.男性和/或女性。
6.有生育能力的女性受试者和男性受试者必须遵循方案第10.4节所述的特定避孕指南。
2.有PNH诊断记录，通过白细胞和红细胞的流式细胞术评价证实，筛选时粒细胞或单核细胞克隆大小≥10%。
3.筛选时LDH水平≥1.5×正常值上限（ULN）（中心实验室检查结果）。
4.所有受试者必须接种脑膜炎奈瑟菌疫苗以降低脑膜炎球菌感染（脑膜炎奈瑟菌）的风险。受试者必须接种脑膜炎奈瑟菌疫苗（如果受试者未接种疫苗，或不在规定的疫苗主动保护效应期内）。受试者必须在接受首剂依库珠单抗前至少14天接种疫苗；接种之后未满14天的必须接受适当的抗生素预防性治疗，直至疫苗接种满14天。
5.男性和/或女性。
6.有生育能力的女性受试者和男性受试者必须遵循方案第10.4节所述的特定避孕指南。
排除标准
1.有脑膜炎奈瑟菌感染或未缓解的脑膜炎球菌病病史。
2. 筛选前7天内有系统性、活动性的细菌、病毒或真菌感染。
3. 第1天研究干预给药前7天内出现发热≥38oC（100.4°F）。
4. 筛选前5年内有恶性肿瘤病史，但不包括已接受治疗且无复发证据的非黑色素瘤皮肤癌或宫颈原位癌。
5. 有重大心脏、肺、肾、内分泌、肝脏疾病（例如活动性肝炎）病史或现病史；与PNH无关的并发症慢性贫血；或预期在研究入组6个月内需要接受重大手术；研究者或申办方认为受试者不适合参与试验性临床研究。
6. 既往接受过依库珠单抗或其他补体抑制剂治疗。
7. 有造血干细胞移植史。
8. 禁止合并抗凝治疗，除非该治疗方案在研究第1天前至少2周内一直保持稳定。
9. 在筛选前30天或5个半衰期内（以较长者为准）参与过任何其他研究性药物研究或暴露于研究性药物或器械。
10. 筛选时中性粒细胞绝对计数≤500/μL。
11. 筛选时血小板计数<30000/mm3。
12. 对鼠源蛋白或依库珠单抗的任一种辅料过敏。
13. 处于妊娠期、哺乳期或计划在研究期间怀孕。
14. 研究者认为可能干扰受试者参与研究、对受试者构成额外风险或混淆受试者评估的任何医学状况。
2. 筛选前7天内有系统性、活动性的细菌、病毒或真菌感染。
3. 第1天研究干预给药前7天内出现发热≥38oC（100.4°F）。
4. 筛选前5年内有恶性肿瘤病史，但不包括已接受治疗且无复发证据的非黑色素瘤皮肤癌或宫颈原位癌。
5. 有重大心脏、肺、肾、内分泌、肝脏疾病（例如活动性肝炎）病史或现病史；与PNH无关的并发症慢性贫血；或预期在研究入组6个月内需要接受重大手术；研究者或申办方认为受试者不适合参与试验性临床研究。
6. 既往接受过依库珠单抗或其他补体抑制剂治疗。
7. 有造血干细胞移植史。
8. 禁止合并抗凝治疗，除非该治疗方案在研究第1天前至少2周内一直保持稳定。
9. 在筛选前30天或5个半衰期内（以较长者为准）参与过任何其他研究性药物研究或暴露于研究性药物或器械。
10. 筛选时中性粒细胞绝对计数≤500/μL。
11. 筛选时血小板计数<30000/mm3。
12. 对鼠源蛋白或依库珠单抗的任一种辅料过敏。
13. 处于妊娠期、哺乳期或计划在研究期间怀孕。
14. 研究者认为可能干扰受试者参与研究、对受试者构成额外风险或混淆受试者评估的任何医学状况。
试验用药
中文通用名：依库珠单抗注射液： 英文通用名：Eculizumab injection 商品名称：舒立瑞
剂型：注射剂
规格：300mg/30ml
用法用量：第1天、第8天、第15天和第22天，600 mg每周一次；以及从第29天至第435天，900 mg每2周一次
用药时程：第1天、第8天、第15天和第22天每周给药一次，从第29天至第435天每2周给药一次
规格：300mg/30ml
用法用量：第1天、第8天、第15天和第22天，600 mg每周一次；以及从第29天至第435天，900 mg每2周一次
用药时程：第1天、第8天、第15天和第22天每周给药一次，从第29天至第435天每2周给药一次
终点指标
主要终点1 项，展开查看
- 第12周时LDH较基线变化的百分比评价时间：第12周指标类型：有效性指标
次要终点9 项，展开查看
- TEAE和SAE的发生率评价时间：首次给药后指标类型：安全性指标
- 血清依库珠单抗经时变化浓度评价时间：首次给药后指标类型：安全性指标
- 血清游离和总C5浓度较基线的经时变化评价时间：首次给药后指标类型：安全性指标
- ADA阳性的受试者比例和ADA滴度评价时间：首次给药后指标类型：安全性指标
- “慢性病治疗功能评估量表（FACIT）-疲劳”评估的受试者报告的疲乏较基线的变化。评价时间：首次给药后指标类型：有效性指标
- 发生突破性溶血的受试者比例评价时间：首次给药后指标类型：有效性指标
- 达到LDH正常化的受试者人数（%）。评价时间：首次给药后指标类型：有效性指标
- 需要输血的受试者人数（%）和输血单位。评价时间：首次给药后指标类型：有效性指标
- 生命体征和实验室参数较基线的变化。评价时间：首次给药后指标类型：有效性指标
伦理委员会审查记录
- 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验委员会同意 · 2022-12-20
- 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会同意 · 2024-02-07
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 无
- 是否购买保险
- 有
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20230832
- 试验状态
- 已完成
- 申请人联系人
- 高瑛
- 首次公示信息日期
- 2023-03-27
- 申请人名称
- Alexion Europe SAS/Alexion Athlone Manufacturing Facility （AAMF）/Alexion Pharma International Operations Unlimited Company (APIOUC)/杭州泰格医药科技股份有限公司
试验基本信息12 个字段
- 登记号
- CTR20230832
- 相关登记号
- CTR20230681
- 药物名称
- 依库珠单抗注射液 曾用名:
- 药物类型
- 生物制品
- 临床申请受理号
- JXSL1700032
- 适应症
- 阵发性睡眠性血红蛋白尿
- 试验专业题目
- 一项在中国首次接受补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）成人受试者中评估依库珠单抗的疗效、安全性、药代动力学、药效学和免疫原性的开放性多中心研究
- 试验通俗题目
- 依库珠单抗治疗中国成人阵发性睡眠性血红蛋白尿的研究
- 试验方案编号
- ECU-PNH-301
- 方案最新版本号
- 方案修正案1
- 版本日期
- 2023-11-06
- 方案是否为联合用药
- 否