登记概览
- 登记号
- CTR20231247
- 快照状态
- 已完成
- 状态阶段
- 已完成（规范化导航项）
- 源数据分期
- III期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 神经系统（规则标签）
- 申请人
- Marinus Pharmaceuticals, Inc. 元羿生物科技（上海）有限公司 Altasciences CDMO Philadelphia, LLC.
完整专业题目
一项在结节性硬化症（TSC）相关癫痫儿童和成人患者中评价Ganaxolone（GNX）添加治疗的随机、双盲、安慰剂对照、III期临床试验（TrustTSC）
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2023-09-12
- 首次公示信息日期
- 2023-04-21
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2023-06-17；国际：2022-06-14
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2023-07-19；国际：2022-07-20
- 试验完成日期
- 国内：2024-09-30；国际：2024-10-08
- 目标入组人数
- 国内: 21 人；国际: 128 人；
- 已入组人数
- 国内: 21 人；国际: 129 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 21 人；国际: 129 人；
源文档试验状态：已完成
登记参加机构与地点
共 85 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
北京市 · 北京市吉林省 · 长春市重庆市 · 重庆市江西省 · 南昌市贵州省 · 贵阳市浙江省 · 杭州市海南省 · 海口市四川省 · 成都市Arizona · PhoenixArkansas · Little RockCalifornia · Los AngelesCalifornia · OrangeColorado · AuroraDelaware · WilmingtonFlorida · GainesvilleFlorida · Gulf BreezeFlorida · MiamiFlorida · OrlandoGeorgia · AtlantaIllinois · Chicago另有 55 个地区
- 北京大学第一医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：姜玉武
- 吉林大学第一医院中国 · 吉林省 · 长春市 · 研究者：梁建民
- 中国人民解放军总医院第一医学中心中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：杨光
- 重庆医科大学附属儿童医院中国 · 重庆市 · 重庆市 · 研究者：蒋莉
- 江西省儿童医院中国 · 江西省 · 南昌市 · 研究者：钟建民
- 贵州医科大学附属医院中国 · 贵州省 · 贵阳市 · 研究者：艾戎
- 浙江大学医学院附属儿童医院中国 · 浙江省 · 杭州市 · 研究者：高峰
- 首都医科大学附属北京儿童医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：方方
- 海南省妇女儿童医学中心中国 · 海南省 · 海口市 · 研究者：顾硕
- 成都市妇女儿童中心医院中国 · 四川省 · 成都市 · 研究者：鄢力
- Barrow Neurological Institute at Phoenix Children's Hospital美国 · Arizona · Phoenix · 研究者：Angus Wilfong
- Arkansas Children's Research Institute美国 · Arkansas · Little Rock · 研究者：Debopam Samanta
- UCLA Mattel Children's Hospital, TSC Center美国 · California · Los Angeles · 研究者：Rajeskar Rajaraman
- Children's Hospital of Orange County美国 · California · Orange · 研究者：Donald Phillips
- Childrens Hospital Colorado美国 · Colorado · Aurora · 研究者：Susan Koh
- Nemours Children's Hospital - Delaware Valley美国 · Delaware · Wilmington · 研究者：Lily Tran
- University of Florida Gainesville美国 · Florida · Gainesville · 研究者：Sotiris Mitropanopoulos
- NW FL Clinical Research Group, LLC美国 · Florida · Gulf Breeze · 研究者：Ben Renfroe
- Nicklaus Children's Hospital美国 · Florida · Miami · 研究者：Matt Lallas
- Orlando Health美国 · Florida · Orlando · 研究者：Vikram Prakash
- Comprehensive Neurology Clinic美国 · Florida · Orlando · 研究者：Refaat El-Said
- Children's Healthcare of Atlanta美国 · Georgia · Atlanta · 研究者：David Wolf
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago美国 · Illinois · Chicago · 研究者：Priyamvada Tatachar
- Mid Atlantic Epilepsy & Sleep Center美国 · Maryland · Bethesda · 研究者：Pavel Klein
其余 61 家登记机构展开查看完整名单
- Boston Children's Hospital, Harvard Medical School美国 · Massachusetts · Boston · 研究者：Jurriaan Peters
- Children's Hospital of Michigan Central Michigan University美国 · Michigan · Detroit · 研究者：Aimee Luat
- Mayo Clinic - Rochester美国 · Minnesota · Rochester · 研究者：Elaine Wirrell
- University of Missouri Child Health美国 · Missouri · Columbia · 研究者：Paul Carney
- Children's Mercy Hosptial美国 · Missouri · Kansas City · 研究者：Mohammed Ilyas
- TSC Clinic at Northeast Regional Epilepsy Group美国 · New Jersey · Hackensack · 研究者：Asfi Rafiuddin
- Institute of Neurology and Neurosurgery at Saint Barnabas美国 · New Jersey · Livingston · 研究者：Aliza Alter
- University of Rochester Medical Center美国 · New York · Rochester · 研究者：Inna Hughes
- University of North Carolina at Chapel Hill美国 · North Carolina · Chapel Hill · 研究者：Chon Lee
- Atrium Health/Levine Children's Hospital美国 · North Carolina · Charlotte · 研究者：Rani Singh
- Duke University Medical Center美国 · North Carolina · Durham · 研究者：Muhammad Zafar
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center美国 · Ohio · Cincinnati · 研究者：David Ritter
- Penn State Children's Hospital美国 · Pennsylvania · Hershey · 研究者：Sita Paudel
- Children's Hospital of Philadelphia美国 · Pennsylvania · Philadelphia · 研究者：Katherine Taub
- Medical University of South Carolina美国 · South Carolina · Charleston · 研究者：Sonal Bhatia
- Le Bonheur Children's Hospital美国 · Tennessee · Memphis · 研究者：Sarah Weatherspoon
- Child Neurology Consultants of Austin (CNCA)美国 · Texas · Austin · 研究者：Karen Keough
- University of Texas Southwestern Medical Center美国 · Texas · Dallas · 研究者：Charuta Joshi
- McGovern Medical School at the University of Texas Health Science Center美国 · Texas · Houston · 研究者：Mary Kay Koenig
- University of Utah Health Care-Pediatric Neurology美国 · Utah · Salt Lake City · 研究者：Matthew Sweeney
- Seattle Children's Hospital美国 · Washington · Seattle · 研究者：Russell Saneto
- H？tel Dieu de Montréal - CHUM加拿大 · Quebec · Montreal · 研究者：Mark Keezer
- CHU Sainte-Justine加拿大 · Quebec · Montreal · 研究者：Philippe Major
- The Hospital for Sick Children加拿大 · Ontario · Toronto · 研究者：Lauren Leigh Sham
- Toronto Western Hospital加拿大 · Ontario · Toronto · 研究者：Danielle M Andrade
- BC Children's Hospital加拿大 · British Columbia · Vancouver · 研究者：Anita Datta
- University Hospital of Lyon法国 · Rh？ne · Lyon · 研究者：Sylvain Rheims
- University Hospital of Lille法国 · Nord · Lille · 研究者：Philippe Derambure
- Robert-Debré Hospital法国 · Paris · Paris · 研究者：Stéphane Auvin
- H？pital de la Pitié-Salpêtrière法国 · Paris · Paris · 研究者：Vincent Navarro
- University Hospital of Rennes法国 · Ille · et-Vilaine -Rennes · 研究者：Arnaud Biraben
- University of Strasbourg法国 · Bas · Rhin -Strasbourg · 研究者：Edouard Hirsch
- Epilepsie-Zentrum Bethel - Krankenhaus Mara德国 · Nordrhein · Westfalen -Bielefeld · 研究者：Christian Brandt
- University Hospital Bonn德国 · Nordrhein · Westfalen -Bonn · 研究者：Rainer Surges
- ZNN - Epilepsiezentrum Frankfurt am Main德国 · Hessen · Frankfurt · 研究者：Felix Rosenow
- Universit？ts Krankenhaus Freiburg德国 · Baden · Württemberg -Freiburg · 研究者：Felix Rosenow
- Gemeinschaftskrankenhaus Herdecke德国 · Nordrhein · Westfalen -Herdecke · 研究者：Jan-Ulrich Schlump
- Epilepsiezentrum Kleinwachau gGmbH德国 · Sachsen · Radeberg · 研究者：Thomas Mayer
- Soroka University Medical Center以色列 · Southern mahoz · Beer-Sheva · 研究者：Iris Noyman
- Hadassah Medical Center以色列 · Jerusalem mahoz · Jerusalem · 研究者：Tal Gilboa
- Schneider Children′s Medical Center以色列 · Central mahoz · Petah Tikva · 研究者：Hadassa Goldberg-Stern
- Sheba Medical Center以色列 · Tel Aviv mahoz · Tel Hashomer · 研究者：Michal Tzadok
- Tel-Aviv Sourasky Medical Center以色列 · Tel Aviv mahoz · Tel-Aviv · 研究者：Shimrit Uliel-Sibony
- Department of Neurology and Sense Organs, AOU Policlinico di Bari意大利 · Puglia · Bari · 研究者：Angela La Neve
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Meyer意大利 · Toscana · Firenze · 研究者：Renzo Guerrini
- Pediatric Neurology and Muscular Diseases Unit - University of Genoa意大利 · Liguria · Genova · 研究者：Margherita Mancardi
- Children's Hospital Bambino Gesù意大利 · Lazio · Rome · 研究者：Nicola Specchio
- Policlinico Umberto I意大利 · Lazio · Rome · 研究者：Carlo Di Bonaventura
- Hospital de la Santa Creu i Sant Pau西班牙 · Catalunya · Barcelona · 研究者：Susana Boronat
- Hospital Universitari Vall d'Hebron西班牙 · Catalunya · Barcelona · 研究者：Laura Abraira del Fresno
- Hospital Sant Joan de Déu西班牙 · Catalunya · Barcelona · 研究者：Federico Ramos
- Hospital Infantil Universitario Ni？o Jesús西班牙 · Madrid · Madrid · 研究者：Beatriz Bernardino Cuesta
- Hospital Ruber International西班牙 · Madrid · Madrid · 研究者：Angel Aledo Serrano
- Hospital Regional Universitario de Málaga西班牙 · Andalusia · Málaga · 研究者：Pedro Serrano Castro
- Hospital Universitario y Politécnico La Fe西班牙 · Valencia · Valencia · 研究者：Vicente Villanueva
- Royal Aberdeen Children's Hospital, NHS Grampian英国 · Aberdeen · Aberdeen · 研究者：Elma Stephen
- Bristol Royal Hospital for Children英国 · Gloucestershire · Bristol · 研究者：Sam Amin
- Leeds General Infirmary英国 · West Yorkshire · Leeds · 研究者：Melissa Maguire
- NHS acute tertiary referral centre, John Radcliffe Hospital英国 · Oxfordshire · Oxford · 研究者：Mario Sa
- Salford Royal Hospital英国 · Greater Manchester · Salford · 研究者：Rajiv Mohanraj
- Sheffield Children's Hospital英国 · South Yorkshire · Sheffield · 研究者：Archana Desurkar
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 邓雯霞
- 申请人名称
- Marinus Pharmaceuticals, Inc. 元羿生物科技（上海）有限公司 Altasciences CDMO Philadelphia, LLC.
- 联系人姓名
- 邓雯霞
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 上海市-上海市-静安区南京西路1717号会德丰国际广场3805室
- 联系人邮编
- 200040
主要研究者信息
- 姓名
- 姜玉武
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 北京市-北京市-北京市西城区西安门大街1号
- 邮编
- 100034
- 单位名称
- 北京大学第一医院
方案登记信息
- 相关登记号
- CTR20233334
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- 1042-TSC-3001
- 方案最新版本号
- 第4.0版
- 版本日期
- 2023-09-12
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
主要目的：根据双盲期间可计数的主要终点癫痫发作b频率相对于基线a的变化，评估GNX相较于安慰剂作为TSC相关癫痫发作的添加治疗在儿童和成人中的安全性和有效性。
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- III期
- 设计类型
- 平行分组
- 随机化
- 随机化
- 盲法
- 双盲
- 试验范围
- 国际多中心试验
受试者基本信息
- 年龄
- 1岁(最小年龄)至65岁(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.符合TSC的临床或基因诊断
2.1至65岁（含）的男性或女性受试者
3.在受试者参与任何研究相关的程序前，并在充分获知本研究的性质和风险后，受试者/父母或法定代理人愿意签署知情同意书
4.根据主要研究者判断，受试者接受了足量、足疗程≥2种ASM治疗后未能控制癫痫发作
5.受试者应在筛选访视前以治疗剂量接受≥ 28天稳定的ASM治疗，且预计研究期间不会调整剂量
6.筛选前2个月内每月至少有8次可计数的癫痫发作史，每月无癫痫发作不超过1周
7.在筛选访视后28天内，至少有8次主要终点癫痫发作
8.如果筛选访视前VNS已植入 ≥ 6个月，则手术植入迷走神经刺激器（VNS）的受试者可纳入研究
9.父母/护理者/法定代理人或受试者（如适用）愿意且能够在研究期间维持准确和完整的每日癫痫发作电子日记
10.愿意并能够遵医嘱每日三次（tid）随食物服用研究药物（混悬剂）
11.WOCBP必须使用医学上可接受的避孕方法，且在首次筛选访视和基线访视时定量血清β-人绒毛膜生长激素（β-HCG）试验结果为阴性
12.男性受试者必须同意在研究期间和IP末次给药后30天内采取高效避孕方法
2.1至65岁（含）的男性或女性受试者
3.在受试者参与任何研究相关的程序前，并在充分获知本研究的性质和风险后，受试者/父母或法定代理人愿意签署知情同意书
4.根据主要研究者判断，受试者接受了足量、足疗程≥2种ASM治疗后未能控制癫痫发作
5.受试者应在筛选访视前以治疗剂量接受≥ 28天稳定的ASM治疗，且预计研究期间不会调整剂量
6.筛选前2个月内每月至少有8次可计数的癫痫发作史，每月无癫痫发作不超过1周
7.在筛选访视后28天内，至少有8次主要终点癫痫发作
8.如果筛选访视前VNS已植入 ≥ 6个月，则手术植入迷走神经刺激器（VNS）的受试者可纳入研究
9.父母/护理者/法定代理人或受试者（如适用）愿意且能够在研究期间维持准确和完整的每日癫痫发作电子日记
10.愿意并能够遵医嘱每日三次（tid）随食物服用研究药物（混悬剂）
11.WOCBP必须使用医学上可接受的避孕方法，且在首次筛选访视和基线访视时定量血清β-人绒毛膜生长激素（β-HCG）试验结果为阴性
12.男性受试者必须同意在研究期间和IP末次给药后30天内采取高效避孕方法
排除标准
1.既往暴露于GNX
2. 妊娠期或哺乳期妇女
3. 筛选前接受非尔氨酯给药不足1年
4. 除Epidiolex以外，使用其他CBD制剂的受试者
5. 访视1（筛选）时，CBD或四氢大麻酚（THC）的血浆药物筛查结果呈阳性
6. 不允许同时使用促肾上腺皮质激素（ACTH）、泼尼松或其他糖皮质激素，也不允许使用强效细胞色素P450 3A4（CYP3A4）诱导剂（利福平和圣约翰草
7. 筛选访视前4周内任何长期用药出现变化
8. 计划在研究期间接受癫痫手术或在筛选前6个月内接受过癫痫手术的受试者
9. 活动性中枢神经系统感染、脱髓鞘疾病、退行性神经系统疾病或通过脑部核磁共振成像（MRI）确定的进行性CNS疾病
10. 筛选访视时，除TSC外，存在其他可能损害血液系统、心血管（包括任何心脏传导缺陷）、肺脏、肾脏、胃肠系统或肝脏系统的任何内科或外科疾病或状况；或可能干扰研究药物吸收、分布、代谢或排泄，或可能使受试者风险增加或干扰安全性/有效性评估的其他状况
11. 存在足以影响患者安全的肝功能损害，或筛选或基线访视时天门冬氨酸氨基转移酶（AST）/血清谷草转氨酶（SGOT）或丙氨酸氨基转移酶（ALT）/血清谷丙转氨酶（SGPT）>3×正常值上限（ULN），并经复检确认
12. 存在足以影响患者安全的胆道疾病或损害，或筛选或基线访视时总胆红素水平> 1.5 × ULN并经复检确认
13. 存在足以影响患者安全的肾功能损害
14. 筛选访视前30天内或少于5个半衰期内暴露于任何其他试验用药物或试验用器械
15. 不愿意在整个研究期间避免过量饮酒
16. 过去6个月内有主动自杀计划/意图、主动自杀意念或实施自杀行为
17. 已知对研究药物的任何成分、孕酮或其他相关类固醇化合物过敏
18. 因司法或行政决定或接受精神病治疗而被剥夺自由的受试者，或因研究以外的目的进入卫生或社会服务机构的受试者
19. 在筛选前28天内接受中药治疗的受试者
2. 妊娠期或哺乳期妇女
3. 筛选前接受非尔氨酯给药不足1年
4. 除Epidiolex以外，使用其他CBD制剂的受试者
5. 访视1（筛选）时，CBD或四氢大麻酚（THC）的血浆药物筛查结果呈阳性
6. 不允许同时使用促肾上腺皮质激素（ACTH）、泼尼松或其他糖皮质激素，也不允许使用强效细胞色素P450 3A4（CYP3A4）诱导剂（利福平和圣约翰草
7. 筛选访视前4周内任何长期用药出现变化
8. 计划在研究期间接受癫痫手术或在筛选前6个月内接受过癫痫手术的受试者
9. 活动性中枢神经系统感染、脱髓鞘疾病、退行性神经系统疾病或通过脑部核磁共振成像（MRI）确定的进行性CNS疾病
10. 筛选访视时，除TSC外，存在其他可能损害血液系统、心血管（包括任何心脏传导缺陷）、肺脏、肾脏、胃肠系统或肝脏系统的任何内科或外科疾病或状况；或可能干扰研究药物吸收、分布、代谢或排泄，或可能使受试者风险增加或干扰安全性/有效性评估的其他状况
11. 存在足以影响患者安全的肝功能损害，或筛选或基线访视时天门冬氨酸氨基转移酶（AST）/血清谷草转氨酶（SGOT）或丙氨酸氨基转移酶（ALT）/血清谷丙转氨酶（SGPT）>3×正常值上限（ULN），并经复检确认
12. 存在足以影响患者安全的胆道疾病或损害，或筛选或基线访视时总胆红素水平> 1.5 × ULN并经复检确认
13. 存在足以影响患者安全的肾功能损害
14. 筛选访视前30天内或少于5个半衰期内暴露于任何其他试验用药物或试验用器械
15. 不愿意在整个研究期间避免过量饮酒
16. 过去6个月内有主动自杀计划/意图、主动自杀意念或实施自杀行为
17. 已知对研究药物的任何成分、孕酮或其他相关类固醇化合物过敏
18. 因司法或行政决定或接受精神病治疗而被剥夺自由的受试者，或因研究以外的目的进入卫生或社会服务机构的受试者
19. 在筛选前28天内接受中药治疗的受试者
试验用药
中文通用名：Ganaxolone： 英文通用名：Ganaxolone 商品名称：NA
剂型：口服混悬剂
规格：50 mg/mL，110 mL/瓶
用法用量：口服，一日三次，1800 mg/天
用药时程：16周
规格：50 mg/mL，110 mL/瓶
用法用量：口服，一日三次，1800 mg/天
用药时程：16周
对照用药
中文通用名：Ganaxolone安慰剂 英文通用名：Ganaxolone placebo 商品名称：NA
剂型：口服混悬剂
规格：110 mL/瓶
用法用量：口服，一日三次，1800 mg/天
用药时程：16周
规格：110 mL/瓶
用法用量：口服，一日三次，1800 mg/天
用药时程：16周
终点指标
主要终点1 项，展开查看
- 双盲期间28天主要终点癫痫发作频率相对于基线的百分比变化评价时间：整个双盲治疗期指标类型：有效性指标
次要终点16 项，展开查看
- 维持治疗期间28天主要终点癫痫发作频率相对于基线的百分比变化评价时间：维持治疗期间指标类型：有效性指标
- 双盲期间应答者的受试者人数（%）评价时间：双盲治疗期间指标类型：有效性指标
- 维持治疗期间应答者的受试者人数（%）评价时间：维持治疗期间指标类型：有效性指标
- 双盲期间末次访视时的CGI-I评价时间：维持治疗期间指标类型：有效性指标
- ADAMS总评分和亚域评分相对于基线的变化评价时间：双盲治疗期间指标类型：有效性指标
- 生活质量量表相对于基线的变化：Peds-QL-FIM、SF-36和ELDQOL评价时间：双盲治疗期间指标类型：有效性指标
- 基于主要终点癫痫发作类型，双盲期间无癫痫发作天数的百分比相对于基线的变化评价时间：双盲治疗期间指标类型：有效性指标
- 双盲期结束时CGI-CSID评分相对于基线的变化评价时间：双盲治疗期间指标类型：有效性指标
- 双盲期间主要终点癫痫发作频率相对于基线降低≥25%和≥75%的受试者评价时间：双盲治疗期间指标类型：有效性指标
- 维持治疗期间主要终点癫痫发作频率相对于基线降低≥25%、≥50%和≥75%的受试者评价时间：双盲治疗期间指标类型：有效性指标
- 使用以下应答类别对双盲期间主要终点癫痫发作和所有癫痫发作进行应答者分析：≤0%、>0%至<25%、≥25%至<50%、≥50%至<75%和≥75%至100%评价时间：双盲治疗期间指标类型：有效性指标
- 28天所有癫痫发作频率的百分比变化评价时间：双盲治疗期间指标类型：有效性指标
- 基于所有癫痫发作类型，无癫痫发作天数的百分比相对于基线的变化评价时间：双盲治疗期间指标类型：有效性指标
- 基于主要终点癫痫发作类型和所有癫痫发作类型，最长无癫痫发作间期相对于基线的变化评价时间：双盲治疗期间指标类型：有效性指标
- AE、SAE的发生率和严重程度以及AE导致的退出和减量评价时间：双盲治疗期间指标类型：安全性指标
- 其他安全性指标，包括体格/神经系统/发育检查、生命体征测量（例如，血压、心率、呼吸频率和体温）、12导联ECG、临床实验室检查以及自杀意念和行为风险监测评价时间：双盲治疗期间指标类型：安全性指标
伦理委员会审查记录
- 北京大学第一医院生物医学研究伦理委员会同意 · 2023-03-15
- 北京大学第一医院生物医学研究伦理委员会同意 · 2024-08-19
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 有
- 是否购买保险
- 有
临床试验结果摘要
以下为原始资料中列出的结果摘要版本及日期。
- 第1.0版2025-04-07
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20231247
- 试验状态
- 已完成
- 申请人联系人
- 邓雯霞
- 首次公示信息日期
- 2023-04-21
- 申请人名称
- Marinus Pharmaceuticals, Inc./元羿生物科技（上海）有限公司/Altasciences CDMO Philadelphia, LLC.
试验基本信息12 个字段
- 登记号
- CTR20231247
- 相关登记号
- CTR20233334
- 药物名称
- Ganaxolone口服混悬剂 曾用名:
- 药物类型
- 化学药物
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- TSC相关癫痫
- 试验专业题目
- 一项在结节性硬化症（TSC）相关癫痫儿童和成人患者中评价Ganaxolone（GNX）添加治疗的随机、双盲、安慰剂对照、III期临床试验（TrustTSC）
- 试验通俗题目
- 在TSC相关癫痫儿童和成人患者中比较GNX添加治疗与安慰剂对照
- 试验方案编号
- 1042-TSC-3001
- 方案最新版本号
- 第4.0版
- 版本日期
- 2023-09-12
- 方案是否为联合用药
- 否