评价GC101腺相关病毒注射液鞘内（IT）注射治疗2型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的安全性、耐受性以及疗效研究

1.筛选时（签署知情同意书时），年龄≥2岁且≤12岁，性别不限；
2.符合2型SMA的临床诊断标准，发病年龄＞6个月龄且＜18个月龄，筛选期间确诊为SMN1双等位基因致病突变的5qSMA
3.能够独坐但从未获得独走能力（独坐：WHO-MGRS标准定义，即能够在没有手臂或手支撑的情况下坐直，头部直立维持至少10秒）；
4.患者的监护人能够理解且愿意遵守研究方案要求和流程，自愿参加并签署知情同意书。

1.参加过或正在参加其他SMA药物临床试验；
2. 给药前4个月内接受过诺西那生钠注射液治疗
3. 给药前15天内接受过利司扑兰治疗
4. 治疗前30天内经β2受体激动剂治疗者（沙丁胺醇吸入性给药除外）
5. 筛选时血清Anti-AAV9中和抗体滴度＞1:200
6. SMN2基因修饰突变（c.859G>C）为阳性
7. 筛选期或基线期实验室检查异常，如：
（1） 肝功能障碍者，即丙氨酸氨基转移酶（ALT）、天冬氨酸氨基转移酶（AST）≥3倍正常值上限（ULN）；总胆红素（TBil）≥1.5倍正常值上限（ULN）；
（2）肾功能损伤：血肌酐＞正常值；
（3）血小板（PLT）＜正常值下限（LLN）；
（4）尿常规：白细胞（WBC）＞5个/HP、尿蛋白(PRO)阳性、红细胞（RBC）＞3个/HP；
（5）心功能：根据改良ROSS心力衰竭分级（婴幼儿）达到中度心衰标准、有恶性心律失常（（室颤、需要治疗的室速、室上速、房速房扑房颤、需要起搏治疗的传导阻滞和心动过缓）
8. 筛选期根据中国儿童生长标准，低于同龄同性别儿童平均体重2个标准差（？X-2SD）或非口服喂养者（如经鼻饲喂养）
9. 过敏体质患者，包括对泼尼松龙或其他糖皮质激素或其赋形剂过敏或超敏反应、对碘或含碘产品过敏或超敏反应者
10. 存在脊椎穿刺手术或鞘内治疗的禁忌症及严重的脊柱侧弯（Cobb角≥50度的脊柱侧凸）或存在严重关节挛缩畸形可能影响运动能力评估者、计划在观察期内进行脊柱矫正手术者
11. GC101鞘内注射治疗前2周患有活动性感染并需要接受全身用药治疗；
12. GC101鞘内注射治疗前4周患有严重上呼吸道或下呼吸道感染者；
13. 患者伴随疾病，例如：严重的心脑血管系统疾病、消化道系统疾病、肝肾功能障碍性疾病、糖尿病、自身免疫性疾病、已知的癫痫、脑膜炎、惊厥或抽搐史或有精神病家族史；脑脊液循环障碍者；
14. 既往损伤（如上肢或下肢骨折）或外科手术影响受试者进行方案所要求的任何结果指标测定，并且受试者在进入筛选期时尚未完全从既往损伤或外科手术中恢复或达到稳定的基线状态
15. 存在腰椎穿刺术的禁忌症（包括但不限于给药部位皮肤感染和颅内压升高的体征或症状）
16. 人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性，或乙肝表面抗原阳性，或丙肝抗体阳性，或梅毒螺旋体抗体阳性
17. 既往患有结核病史和与活动性结核接触史
18. 使用或需要有创呼吸机（如气管切开）支持、治疗前2周内使用或需要无创呼吸机支持超过12小时/天，或清醒安静时脉搏血氧饱和度＜95%
19. 接种疫苗与给药间隔＜2周者；
20. 研究者认为不适合参加本研究者。