一项评价佩索利单抗治疗Netherton综合征患者的有效性和安全性的安慰剂对照试验（CTR20231690）

登记概览

登记号: CTR20231690
快照状态: 主动终止
状态阶段: 已终止（规范化导航项）
源数据分期: 其它II/III期
研究类型: 安全性与有效性
疾病领域: 其他或待归类（规则标签）
申请人: Boehringer Ingelheim International GmbH 勃林格殷格翰(中国)投资有限公司 Boehringer Ingelheim Pharma GmbH & Co. KG

完整专业题目

一项评价佩索利单抗治疗Netherton综合征患者的有效性和安全性的安慰剂对照试验

关键时间与入组记录

均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。

方案版本日期: 2024-09-24
首次公示信息日期: 2023-06-05
第一例受试者签署知情同意书日期: 国内：2023-07-24；国际：2023-06-12
第一例受试者入组日期: 国内：2023-08-10；国际：2023-06-28

原文未标注日期名称: 国内：2025-03-26；国际：2025-03-26

目标入组人数: 国内: 3 人；国际: 39 人；
已入组人数: 国内: 6 人；国际: 43 人；
实际入组总人数: 国内: 6 人；国际: 43 人；

源文档试验状态：主动终止（由于疗效原因决定主动终止，非安全性原因）

登记参加机构与地点

共 46 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。

上海市 · 上海市广东省 · 广州市江苏省 · 南京市北京市 · 北京市浙江省 · 杭州市New South Wales · WestmeadNA · SalzburgNA · LeuvenNA · SofiaNA · BrnoNA · HelsinkiNA · ParisNA · KielNA · HeidelbergNA · MunchenNA · ErlangenNA · Tel AvivLazio · RomaPiemonte · TorinoLazio · ROMA另有 22 个地区

上海交通大学医学院附属新华医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：姚智荣
南方医科大学皮肤病医院中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：梁云生
中国医学科学院皮肤病医院中国 · 江苏省 · 南京市 · 研究者：刘毅
上海市皮肤病医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：王秀丽
首都医科大学附属北京儿童医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：马琳
浙江大学医学院附属第一医院中国 · 浙江省 · 杭州市 · 研究者：方红
浙江大学医学院附属儿童医院中国 · 浙江省 · 杭州市 · 研究者：任韵清
Westmead Hospital澳大利亚 · New South Wales · Westmead · 研究者：choate, Keith
Medical University of Salzburg (SALK) Paracelsus Medical Privatuniversity Salzburg (PMU)奥地利 · NA · Salzburg · 研究者：Laimer, Martin
UZ Leuven比利时 · NA · Leuven · 研究者：Hillary, Tom
ASMC-IPSMC-skin and Veneral Diseases保加利亚 · NA · Sofia · 研究者：Botev, Ivan
Diagnostic Consultative Center Alexandrovska保加利亚 · NA · Sofia · 研究者：Vassileva, Snejina
Childern Hospital of University Hospital Brno捷克共和国 · NA · Brno · 研究者：Pinkova, Blanka
Helsinki University Hospital芬兰 · NA · Helsinki · 研究者：Sillanpaa, Verra
HOP Saint-Louis法国 · NA · Paris · 研究者：Hovnanian, Alain
Universitatsklinikum Schleswig-Holstein, Campus Kiel德国 · NA · Kiel · 研究者：Weidinger , Stephan
Universitatsklinikum Heidelberg德国 · NA · Heidelberg · 研究者：Schakel, Knut
Klinikum der Universitat Munchen AOR德国 · NA · Munchen · 研究者：Rueff, Franziska
Universitatsklinikum Erlangen德国 · NA · Erlangen · 研究者：Sticherling, Michael
Sourasky Medical Center以色列 · NA · Tel Aviv · 研究者：Samuelov, Liat
Istituto Dermopatico Dell'Immacolata - IDI - IRCCS意大利 · Lazio · Roma · 研究者：Didona, Biagio
AO Citta della Salute e Scienza意大利 · Piemonte · Torino · 研究者：Quaglino, Pietro
Osp. Pediatrico Bambin Gesu意大利 · Lazio · ROMA · 研究者：El Hachem, May
Juntendo University Urayasu Hospital日本 · NA · Chiba, Urayasu · 研究者：Suga, Yasushi

其余 22 家登记机构展开查看完整名单

Nagoya University Hospital日本 · NA · Aichi, Nagoya · 研究者：Akiyama, Masashi
Keio University Hospital日本 · NA · Tokyo, Shinjuku-ku · 研究者：Amagai, Masayuki
University of Tsukuba Hospital日本 · NA · Ibaraki, Tsukuba · 研究者：Nomura, Toshifumi
Hirosaki University Hospital日本 · NA · Aomori, Hirosaki · 研究者：Sawamura, Daisuke
Hyogo College of Medicine Hospital日本 · NA · Hyogo, Nishinomiya · 研究者：Kanazawa, Nobuo
Okayama University Hospital日本 · NA · Okayama, Okayama · 研究者：Morizane, Shin
Sunway Medical Centre马来西亚 · NA · Selangor Darul Ehsan · 研究者：Heah, Sheau Szu
Hospital Tunku Azizah马来西亚 · NA · Kuala Lumpur · 研究者：Leong, Kin Fon
Erasmus MC - Sophia Kinderziekenhuis荷兰 · NA · ROTTERDAM · 研究者：Pasmans, Suzanne
CHULC, EPE - Hospital Sto. António Capuchos葡萄牙 · NA · Lisboa · 研究者：Lopes, Maria
Hospital Sant Joan de Déu西班牙 · Barcelona · Esplugues del Llobregat · 研究者：Baselga, Eulalia
Hospital La Paz西班牙 · Madrid · Madrid · 研究者：De Lucas, Raul
University Children Hospital Zürich瑞士 · NA · Zürich · 研究者：Weibel, Lisa
Great Ormond Street Hospital英国 · NA · London · 研究者：Martinez, Anna
Queen Elizabeth University Hospital英国 · NA · Glasgow · 研究者：Zamiri, Mozheh
Guy's Hospital英国 · NA · London · 研究者：Mellerio, Jemima
Medical University of South Carolina美国 · South Carolina · Charleston · 研究者：Wine-Lee, Lara
Yale University School of Medicine美国 · Connecticut · New Haven · 研究者：Choate, Keith
Virginia Clinical Research, Inc.美国 · Virginia · Norfolk · 研究者：Pariser, David
Mission Dermatology Center美国 · California · Rancho Santa Margarita · 研究者：Guide, Shireen
The University of Texas Health Science Center at Houston美国 · Texas · Houston · 研究者：Hebert, Adelaide
Northwestern University美国 · Illinois · Chicago · 研究者：Paller, Amy

申请人与登记联系人

保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。

申请人联系人: 勃林格殷格翰临床试验信息公示组
申请人名称: Boehringer Ingelheim International GmbH 勃林格殷格翰(中国)投资有限公司 Boehringer Ingelheim Pharma GmbH & Co. KG
联系人姓名: 勃林格殷格翰临床试验信息公示组
联系人座机: [已移除电话]
联系人Email: [已移除邮箱]
联系人邮政地址: 上海市-上海市-静安区南京西路1601号越洋广场29楼
联系人邮编: 200040

主要研究者信息

姓名: 姚智荣
学位: 医学博士
职称: 主任医师
电话: [已移除电话]
Email: [已移除邮箱]
邮政地址: 上海市-上海市-杨浦区控江路1665号
邮编: 200092
单位名称: 上海交通大学医学院附属新华医院

方案登记信息

临床申请受理号: 企业选择不公示
试验方案编号: 1368-0104
方案最新版本号: 3.0
版本日期: 2024-09-24
方案是否为联合用药: 否

试验目的

主要目的是评价spesolimab的治疗应答。

试验设计

试验分类: 安全性和有效性
试验分期: 其它II/III期
设计类型: 平行分组
随机化: 随机化
盲法: 双盲
试验范围: 国际多中心试验

受试者基本信息

年龄: 12岁(最小年龄)至无上限(最大年龄)
性别: 男+女
健康受试者: 无

受试者条件

条件须由专业人员结合完整资料判断。

入选标准

1.年龄≥12岁的男性或女性患者（体重最低为35 kg）
2.基线时确认诊断为NS（SPINK5致病突变）
3.基线时红斑严重程度至少为中度（IASI评分≥16且IASI-E评分≥8）且IGA评分≥ 3
4.入选本试验前，签署符合ICH-GCP和当地法律的知情同意书并注明日期
5.育龄期女性（WOCBP）已准备好并且能够根据ICH M3（R2）采用高效避孕措施，即坚持正确使用情况下年失败率低于1%的避孕措施。符合这些标准的避孕方法列表参见CTP以及患者、父母（或患者的法定监护人）须知

排除标准

1.随机分组前1周内使用过外用皮质类固醇（中至高效，美国1-5类）、外用维甲酸、外用钙调磷酸酶抑制剂或角质剥脱剂的患者
2. 过去24小时内在待活检部位使用润肤剂的患者
3. 随机分组前4周内使用过全身性维甲酸、其他全身性免疫抑制剂、全身性皮质类固醇或光疗的患者
4. 随机分组前2周内使用过全身性抗生素的患者
5. 随机分组前4周内接种过活疫苗的患者
6. 随机分组前4周内或5个半衰期内（以较长者为准）接受试验用药品、生物制品或免疫球蛋白的患者
7. 重度、进展性或未控制的肝病，定义为AST或ALT或碱性磷酸酶升高至>3倍正常值范围上限（ULN），或总胆红素升高至>2倍ULN
8. 任何既往暴露于BI 655130或其他IL-36R抑制剂生物制品的患者
9. 其他进一步的排除标准

试验用药

中文通用名：佩索利单抗：英文通用名：Spesolimab 商品名称：NA

剂型：灌装量输注液
规格：450 mg/瓶（60 mg/mL），7.5 mL灌装量
用法用量：静脉输注
Spesolimab组：第0周
安慰剂组：第16周
用药时程：直至用药结束