登记概览
- 登记号
- CTR20232342
- 快照状态
- 进行中 招募完成
- 状态阶段
- 招募结束（规范化导航项）
- 源数据分期
- III期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 其他或待归类（规则标签）
- 申请人
- Biogen Idec Research Limited 渤健生物科技（上海）有限公司 Patheon Italia S.p.A.
完整专业题目
一项在既往参加过诺西那生钠试验性研究的脊髓性肌萎缩症受试者中给予高剂量诺西那生钠 (BIIB058) 的长期扩展研究
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2023-11-08
- 首次公示信息日期
- 2023-08-10
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2023-08-14；国际：2021-04-12
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2023-11-23；国际：2021-04-19
- 试验完成日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；国际：登记人暂未填写该信息
- 目标入组人数
- 国内: 10 人；国际: 172 人；
- 已入组人数
- 国内: 6 人；国际: 112 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 登记人暂未填写该信息；
源文档试验状态：进行中（招募完成）
登记参加机构与地点
共 48 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
北京市 · 北京市四川省 · 成都市浙江省 · 杭州市湖南省 · 长沙市重庆市 · 重庆市广东省 · 广州市山东省 · 济南市Rio Grande do Sul · Porto AlegreBairro Cerqueira Cesar · Sao PauloOntario · LondonBritish Columbia · VancouverNA · SaNA · SantiagoHaute Garonne · Toulouse cedex 9Hauts de Seine · GarchesNA · BogotaNA · TallinnNA · BudapestBaden Wuerttemberg · FreiburgHessen · Giessen另有 24 个地区
- 北京大学第一医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：魏翠洁
- 四川大学华西第二医院中国 · 四川省 · 成都市 · 研究者：罗蓉
- 浙江大学医学院附属儿童医院中国 · 浙江省 · 杭州市 · 研究者：毛姗姗
- 中南大学湘雅医院中国 · 湖南省 · 长沙市 · 研究者：彭镜
- 重庆医科大学附属儿童医院中国 · 重庆市 · 重庆市 · 研究者：洪思琦
- 首都医科大学附属北京儿童医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：吕俊兰
- 广州市妇女儿童医疗中心中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：刘丽
- 山东大学齐鲁医院中国 · 山东省 · 济南市 · 研究者：李保敏
- Hospital de Clínicas de Porto Alegre巴西 · Rio Grande do Sul · Porto Alegre · 研究者：Alex Morales Saute Jonas
- Hospital das Clinicas - FMUSP巴西 · Bairro Cerqueira Cesar · Sao Paulo · 研究者：Zanoteli Edmar
- London Health Sciences Centre (LHSC) - Children's Hospital加拿大 · Ontario · London · 研究者：Campbell Craig
- BC Children's Hospital加拿大 · British Columbia · Vancouver · 研究者：Selby Kathryn
- Clinica Las Condes智利 · NA · Sa · 研究者：Castiglioni Claudia
- Hospital Luis Calvo Mackenna智利 · NA · Santiago · 研究者：Erazo Ricardo
- Clinica MEDS La Dehesa智利 · NA · Santiago · 研究者：Castiglioni Claudia
- Hopital Purpan法国 · Haute Garonne · Toulouse cedex 9 · 研究者：Claude Cances
- Hopital Raymond Poincare法国 · Hauts de Seine · Garches · 研究者：Susana Quijano Roy
- Hospital Universitario San Ignacio哥伦比亚 · NA · Bogota · 研究者：Fernando Suarez Obando
- Tallinn Children's Hospital爱沙尼亚 · NA · Tallinn · 研究者：Inga Talvik
- Magyarorszagi Reformatus Egyhaz Bethesda Gyermekkorhaz匈牙利 · NA · Budapest · 研究者：Andras Fogarasi
- Semmelweis Egyetem匈牙利 · NA · Budapest · 研究者：Agnes Herczegfalvi
- Universitaetsklinikum Freiburg德国 · Baden Wuerttemberg · Freiburg · 研究者：Astrid Pechmann
- Universitaetsklinikum Giessen und Marburg GmbH德国 · Hessen · Giessen · 研究者：Andreas Hahn
- Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo意大利 · Milano · Milano · 研究者：Valeria Sansone
其余 24 家登记机构展开查看完整名单
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS意大利 · Roma · Roma · 研究者：Eugenio Mercuri
- Hospital Infantil de Mexico Federico Gomez墨西哥 · Distrito Federal · Mexico · 研究者：Eduardo Javier Barragan Perez
- Hospital Civil Fray Antonio Alcalde墨西哥 · Jalisco · Guadalajara · 研究者：Hugo Ceja Moreno
- Instituto Nacional de Pediatria墨西哥 · Distrito Federal · Mexico · 研究者：Matilde Ruiz Garcia
- Saint George University Hospital Medical Center黎巴嫩 · NA · Beirut · 研究者：Hicham Mansour
- UMC Utrecht荷兰 · NA · Utrecht · 研究者：Ludo Van der Pol
- Instytut Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka波兰 · NA · Warszawa · 研究者：Katarzyna Kotulska Jozwiak
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne波兰 · NA · Gdansk · 研究者：Maria Mazurkiewicz-Beldzinska
- King Faisal Specialist Hospital & Research Center沙特阿拉伯 · NA · Riyadh · 研究者：Ali Al Shehri
- King Fahad Specialist Hospital沙特阿拉伯 · NA · Dammam · 研究者：Fouad Alghamdi
- National Guard Health Affairs: King Abdulaziz Medical City沙特阿拉伯 · NA · Jeddah · 研究者：Nahla Alshaikh
- Hospital Universitario La Paz西班牙 · Madrid · Madrid · 研究者：Samuel Ignacio Pascual Pascual
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe西班牙 · Valencia · Valencia · 研究者：Inmaculada Pitarch Castellano
- Russian Children Neuromuscular Center of Veltischev俄罗斯联邦 · NA · Moskva · 研究者：Dmitry Vlodavets
- Regional Pediatric Clinical Hospital #1俄罗斯联邦 · NA · Ekaterinburg · 研究者：Olga Lvova
- Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital中国台湾 · NA · Kaohsiung · 研究者：Yuh-Jyh Jong
- National Taiwan University Hospital中国台湾 · NA · Taipei · 研究者：Wen-Chin Weng
- The Johns Hopkins Hospital美国 · Maryland · Baltimore · 研究者：Thomas Crawford
- Boston Children's Hospital美国 · Massachusetts · Boston · 研究者：Basil Darras
- Stanford University Medical Center美国 · California · Palo Alto · 研究者：John Day
- St. Jude Children's Research Hospital美国 · Tennessee · Memphis · 研究者：Richard Finkel
- Children's Medical Center美国 · Texas · Plano · 研究者：Susan Iannaccone
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago美国 · Illinois · Chicago · 研究者：Nancy Kuntz
- Children's Hospital Colorado美国 · Colorado · Aurora · 研究者：Julie Parsons
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 刘惠婷
- 申请人名称
- Biogen Idec Research Limited 渤健生物科技（上海）有限公司 Patheon Italia S.p.A.
- 联系人姓名
- 刘惠婷
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 上海市-上海市-徐汇区陕西南路288号环贸广场II期21层2106
- 联系人邮编
- 200031
主要研究者信息
- 姓名
- 熊晖
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 副主任，副教授
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 北京市-北京市-西城区西安门大街1号
- 邮编
- 100034
- 单位名称
- 北京大学第一医院
方案登记信息
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- 232SM302
- 方案最新版本号
- 3
- 版本日期
- 2023-11-08
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
1. 评价既往参加过研究 203 的 SMA 受试者鞘内注射更高剂量诺西那生钠的长期安全性和耐受性
2. 评价既往参加过研究 203 的 SMA 受试者鞘内注射更高剂量诺西那生钠的长期疗效
3. 研究以较高剂量向先前参加研究 203 的SMA 受试者鞘内注射诺西那生钠的 PK（脑脊液和血浆）
4. 研究以较高剂量向先前参加研究 203 的SMA 受试者鞘内给予诺西那生钠后诺西那生钠治疗对 pNF-H 水平（脑脊液和血浆）的影响
2. 评价既往参加过研究 203 的 SMA 受试者鞘内注射更高剂量诺西那生钠的长期疗效
3. 研究以较高剂量向先前参加研究 203 的SMA 受试者鞘内注射诺西那生钠的 PK（脑脊液和血浆）
4. 研究以较高剂量向先前参加研究 203 的SMA 受试者鞘内给予诺西那生钠后诺西那生钠治疗对 pNF-H 水平（脑脊液和血浆）的影响
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- III期
- 设计类型
- 平行分组
- 随机化
- 非随机化
- 盲法
- 开放
- 试验范围
- 国际多中心试验
受试者基本信息
- 年龄
- 309天(最小年龄)至512天(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.受试者和/或其法定代理人（例如父母、配偶或法定监护人）（如适当和适用）能够理解研究的目的和风险、签署知情同意书并授权研究者按照国家和当地隐私法规使用受试者相关的机密健康信息。
2.如果受试者的年龄和研究机构指南存在要求，则签署父母或法定监护人的知情同意书并签署受试者的知情同意书。
3.完成研究 203 第 302 天访视，并在整个研究 203 期间遵守研究方案。
4.能够完成所有研究程序、测量和访视，并且研究者认为其父母或法定监护人/受试者具有提供充分的支持性心理社会环境。
5.必须在整个研究 302 期间遵守研究差旅政策。
6.如果计划在研究程序中使用麻醉/镇静，符合该研究机构有关麻醉/镇静使用的适龄标准（由研究者和麻醉医师或肺科医生评估）。
2.如果受试者的年龄和研究机构指南存在要求，则签署父母或法定监护人的知情同意书并签署受试者的知情同意书。
3.完成研究 203 第 302 天访视，并在整个研究 203 期间遵守研究方案。
4.能够完成所有研究程序、测量和访视，并且研究者认为其父母或法定监护人/受试者具有提供充分的支持性心理社会环境。
5.必须在整个研究 302 期间遵守研究差旅政策。
6.如果计划在研究程序中使用麻醉/镇静，符合该研究机构有关麻醉/镇静使用的适龄标准（由研究者和麻醉医师或肺科医生评估）。
排除标准
1.研究者认为会使受试者不适合入组、可能干扰安全性评估或会影响受试者接受研究程序的能力的任何新病况或现有病况恶化。
2. 筛选时研究者评估认为受试者的血常规、血生化参数或 ECG 存在具有临床意义的异常，导致受试者不适合入组研究。
3. 在研究 203 第 302 天访视后接受另一种试验疗法进行治疗或入组另一项干预性临床研究。
4. 在研究 203 第 302 天访视后接受获批的 SMA 疗法进行治疗。
5. 对诺西那生钠、制剂中所含辅料以及研究期间给予的任何诊断剂（如适用）有全身超敏反应史。
6. 据研究者的判断，受试者的父母或法定监护人不愿意或不能满足 SMA 标准治疗共识声明中的指南 [Finkel 2018; Mercuri 2018]（见研究参考指南）或在整个研究期间提供营养和呼吸支持。注：根据标准治疗共识指南 [Finkel 2018; Mercuri 2018]，建议进行常规疫苗接种和 RSV 预防治疗，但并非研究入组所必需。目前未接种疫苗或未接受 RSV 预防治疗但符合其他研究入选标准的受试者将被视为符合研究入组资格。
7. 研究者或申办方认为受试者不适合入组的其他未指明原因。
2. 筛选时研究者评估认为受试者的血常规、血生化参数或 ECG 存在具有临床意义的异常，导致受试者不适合入组研究。
3. 在研究 203 第 302 天访视后接受另一种试验疗法进行治疗或入组另一项干预性临床研究。
4. 在研究 203 第 302 天访视后接受获批的 SMA 疗法进行治疗。
5. 对诺西那生钠、制剂中所含辅料以及研究期间给予的任何诊断剂（如适用）有全身超敏反应史。
6. 据研究者的判断，受试者的父母或法定监护人不愿意或不能满足 SMA 标准治疗共识声明中的指南 [Finkel 2018; Mercuri 2018]（见研究参考指南）或在整个研究期间提供营养和呼吸支持。注：根据标准治疗共识指南 [Finkel 2018; Mercuri 2018]，建议进行常规疫苗接种和 RSV 预防治疗，但并非研究入组所必需。目前未接种疫苗或未接受 RSV 预防治疗但符合其他研究入选标准的受试者将被视为符合研究入组资格。
7. 研究者或申办方认为受试者不适合入组的其他未指明原因。
试验用药
中文通用名：诺西那生钠注射液： 英文通用名：Nusinersen Sodium Injection 商品名称：NA
剂型：注射剂
规格：5ml:28mg
用法用量：B 部分 50/28 mg 组的受试者将在第1天接受盲态维持剂量 28 mg 诺西那生钠给药。此后，来自研究 203 B 部分的所有受试者将大约每4个月接受一次非盲剂量 28 mg 诺西那生钠给药。
用药时程：单次给药; 120天为一个周期，共给药9个周期（DEVOTE项目配到12mg的组别的受试者则共给药8个周期）
规格：5ml:28mg
用法用量：B 部分 50/28 mg 组的受试者将在第1天接受盲态维持剂量 28 mg 诺西那生钠给药。此后，来自研究 203 B 部分的所有受试者将大约每4个月接受一次非盲剂量 28 mg 诺西那生钠给药。
用药时程：单次给药; 120天为一个周期，共给药9个周期（DEVOTE项目配到12mg的组别的受试者则共给药8个周期）
中文通用名：诺西那生钠注射液： 英文通用名：Nusinersen Sodium Injection 商品名称：NA
剂型：注射剂
规格：5ml:50mg
用法用量：B 部分活性对照组（12/12 mg
诺西那生钠）的受试者将在第 1 天接受盲态负荷剂量 50 mg诺西那生钠给药。
用药时程：单次给药; 只首天单一次；用于DEVOTE项目配到12mg的组别的受试者。
规格：5ml:50mg
用法用量：B 部分活性对照组（12/12 mg
诺西那生钠）的受试者将在第 1 天接受盲态负荷剂量 50 mg诺西那生钠给药。
用药时程：单次给药; 只首天单一次；用于DEVOTE项目配到12mg的组别的受试者。
终点指标
主要终点8 项，展开查看
- AE（包括 SAE）发生率评价时间：每次访视指标类型：安全性指标
- 生长参数的变化评价时间：每次访视指标类型：有效性指标
- 临床实验室参数、ECG 和生命体征较基线的变化评价时间：每次访视指标类型：安全性指标
- 凝血参数（aPTT、PT 和 INR）较基线的变化评价时间：每次访视指标类型：安全性指标
- 尿液总蛋白的变化评价时间：每次访视指标类型：有效性指标
- 神经学检查结果较基线的变化评价时间：每次访视指标类型：有效性指标
- 至少连续 2 次测量的基线后血小板计数低于正常值下限的受试者比例评价时间：每次访视指标类型：安全性指标
- 基线后 QTcF > 500 msec 且QTcF 从基线至任何基线后时间点增加 > 60 msec 的受试者比例评价时间：每次访视指标类型：安全性指标
次要终点10 项，展开查看
- 所有受试者：新 WHO 运动里程碑总数评价时间：每次访视给药前指标类型：有效性指标
- 所有受试者：呼吸机使用情况评价时间：每次访视指标类型：安全性指标
- 所有受试者：至死亡时间（总生存期）评价时间：至死亡时间指标类型：有效性指标
- 在研究 203 中使用该终点进行评价的受试者：CHOP INTEND 总评分较基线的变化评价时间：每次访视指标类型：有效性指标
- 在研究 203 中使用该终点进行评价的受试者：HINE 第 2 部分运动里程碑较基线的变化评价时间：按访视指标类型：有效性指标
- 在研究 203 中使用该终点进行评价的受试者：HINE 第 2 部分运动里程碑缓解者比例评价时间：按访视指标类型：有效性指标
- 在研究 203 中使用该终点进行评价的受试者：通气时间比例评价时间：每次访视指标类型：有效性指标+安全性指标
- 在研究 203 中使用该终点进行评价的受试者：至死亡或永久通气（在无急性可逆事件发生的情况下行气管造口术或超过 21 天持续通气 ≥ 16 小时/天）的时间评价时间：每次访视指标类型：有效性指标+安全性指标
- ≥ 2 岁的受试者（研究访视时）：HFMSE 评分较基线的变化评价时间：按访视指标类型：有效性指标
- RULM 评分较基线的变化评价时间：按访视指标类型：有效性指标
伦理委员会审查记录
- 北京大学第一医院生物医学研究伦理委员会同意 · 2023-03-15
- 北京大学第一医院生物医学研究伦理委员会同意 · 2024-03-29
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 有
- 是否购买保险
- 有
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20232342
- 试验状态
- 进行中
- 申请人联系人
- 刘惠婷
- 首次公示信息日期
- 2023-08-10
- 申请人名称
- Biogen Idec Research Limited/渤健生物科技（上海）有限公司/Patheon Italia S.p.A.
试验基本信息11 个字段
- 登记号
- CTR20232342
- 药物名称
- 诺西那生钠注射液
- 药物类型
- 化学药物
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 用于治疗5q 脊髓性肌萎缩症
- 试验专业题目
- 一项在既往参加过诺西那生钠试验性研究的脊髓性肌萎缩症受试者中给予高剂量诺西那生钠 (BIIB058) 的长期扩展研究
- 试验通俗题目
- 脊髓性肌萎缩症受试者中给予高剂量诺西那生钠的长期扩展研究
- 试验方案编号
- 232SM302
- 方案最新版本号
- 3
- 版本日期
- 2023-11-08
- 方案是否为联合用药
- 否