登记概览
- 登记号
- CTR20232648
- 快照状态
- 进行中 尚未招募
- 状态阶段
- 尚未招募（规范化导航项）
- 源数据分期
- 其它I/II期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 血液与造血系统（规则标签）
- 申请人
- 方拓生物科技（苏州）有限公司
完整专业题目
一项多中心、开放、剂量递增和剂量扩展的I/II期临床研究，评估单次静脉输注FT-004对血友病B受试者（内源性FIX活性≤2%）的安全性和有效性
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2023-03-30
- 首次公示信息日期
- 2023-09-05
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；
- 第一例受试者入组日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；
- 试验完成日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；
- 目标入组人数
- 国内: 23 人；
- 已入组人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；
- 实际入组总人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；
源文档试验状态：进行中（尚未招募）
登记参加机构与地点
共 1 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
江苏省 · 苏州市
- 苏州大学附属第一医院中国 · 江苏省 · 苏州市 · 研究者：吴德沛
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 薛明慧
- 申请人名称
- 方拓生物科技（苏州）有限公司
- 联系人姓名
- 薛明慧
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人手机号
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 上海市-上海市-上海市浦东新区金科路2889弄长泰广场办公楼C座1001室
- 联系人邮编
- 201203
主要研究者信息
- 姓名
- 吴德沛
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 江苏省-苏州市-江苏省苏州市姑苏区平海路899号
- 邮编
- 215006
- 单位名称
- 苏州大学附属第一医院
方案登记信息
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- FT004-C101
- 方案最新版本号
- 1.0
- 版本日期
- 2023-03-30
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
评估受试者一次性 静脉输注 FT-004后 52内的安全性和耐受性。
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- 其它I/II期
- 设计类型
- 单臂试验
- 随机化
- 非随机化
- 盲法
- 开放
- 试验范围
- 国内试验
受试者基本信息
- 年龄
- 18岁(最小年龄)至无上限(最大年龄)
- 性别
- 男
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.能够理解并签署知情同意书（informed consent form，ICF）；
2.签署知情同意书时年龄≥18岁，男性；
3.明确诊断血友病B，内源性FIX活性水平≤2 IU/dL（≤2%，各中心采用一步法检测试剂盒，One stage assay，OSA）；
4.依从性良好，受试者自愿接受基因治疗药物临床试验，并能定期长期随访。
2.签署知情同意书时年龄≥18岁，男性；
3.明确诊断血友病B，内源性FIX活性水平≤2 IU/dL（≤2%，各中心采用一步法检测试剂盒，One stage assay，OSA）；
4.依从性良好，受试者自愿接受基因治疗药物临床试验，并能定期长期随访。
排除标准
1.受试者拒绝从签署 ICF至 FT-004给药后 52周内使用避孕措施；
2. 正在接受乙型或丙型肝炎的抗病毒治疗；
3. 实验室检查提示甲胎蛋白升高，经研究者判断异常有临床意义；
4. 患有临床重大疾病或研究者认为使受试者不适合参加研究的任何其他未明确诊断的疾病；
5. 酒精或者药物成瘾，或研究期间不能戒酒者；
6. 无法或不愿遵守临床方案中所述的随访和研究评估时间表。
2. 正在接受乙型或丙型肝炎的抗病毒治疗；
3. 实验室检查提示甲胎蛋白升高，经研究者判断异常有临床意义；
4. 患有临床重大疾病或研究者认为使受试者不适合参加研究的任何其他未明确诊断的疾病；
5. 酒精或者药物成瘾，或研究期间不能戒酒者；
6. 无法或不愿遵守临床方案中所述的随访和研究评估时间表。
试验用药
中文通用名：FT-004注射液： 英文通用名：FT-004 Injection 商品名称：NA
剂型：注射剂
规格：5ml/支
用法用量：静脉输注，用量按方案执行
用药时程：单次给药
规格：5ml/支
用法用量：静脉输注，用量按方案执行
用药时程：单次给药
终点指标
主要终点3 项，展开查看
- DLT在各剂量组的发生情况评价时间：给药后6周指标类型：安全性指标
- 不良事件发生率和严重程度评价时间：给药后52周内指标类型：安全性指标
- 特别关注不良事件的发生率和严重程度评价时间：给药后52周内指标类型：安全性指标
次要终点2 项，展开查看
- 源自 FT-004的 FIX活性水平评价时间：给药后52周内指标类型：有效性指标
- 免疫原性反应和载体DNA脱落情况评价时间：给药后52周内指标类型：安全性指标
伦理委员会审查记录
- 苏州大学附属第一医院医学伦理委员会同意 · 2023-06-30
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 有
- 是否购买保险
- 有
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20232648
- 试验状态
- 进行中
- 申请人联系人
- 薛明慧
- 首次公示信息日期
- 2023-09-05
- 申请人名称
- 方拓生物科技（苏州）有限公司
试验基本信息11 个字段
- 登记号
- CTR20232648
- 药物名称
- FT-004注射液
- 药物类型
- 生物制品
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 血友病B
- 试验专业题目
- 一项多中心、开放、剂量递增和剂量扩展的I/II期临床研究，评估单次静脉输注FT-004对血友病B受试者（内源性FIX活性≤2%）的安全性和有效性
- 试验通俗题目
- 针对血友病B受试者（内源性FIX活性≤2%）的基因治疗研究
- 试验方案编号
- FT004-C101
- 方案最新版本号
- 1.0
- 版本日期
- 2023-03-30
- 方案是否为联合用药
- 否