登记概览
- 登记号
- CTR20232771
- 快照状态
- 主动终止
- 状态阶段
- 已终止（规范化导航项）
- 源数据分期
- 其它非干预性研究
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 其他或待归类（规则标签）
- 申请人
- Swedish Orphan Biovitrum International AB Apotek Produktion & Laboratorier AB 苏庇医药（广州）有限公司
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2023-05-17
- 首次公示信息日期
- 2023-09-22
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；
- 第一例受试者入组日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；
- 原文未标注日期名称
- 国内：2025-10-29；
- 目标入组人数
- 国内: 15 人；
- 已入组人数
- 国内: 0 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 0 人；
源文档试验状态：主动终止（申办方要求终止）
登记参加机构与地点
共 5 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
湖北省 · 武汉市重庆市 · 重庆市北京市 · 北京市安徽省 · 合肥市广东省 · 佛山市
- 华中科技大学同济医学院附属同济医院中国 · 湖北省 · 武汉市 · 研究者：罗小平
- 重庆医科大学儿童医院中国 · 重庆市 · 重庆市 · 研究者：朱岷
- 北京大学第一医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：杨艳玲
- 安徽省儿童医院中国 · 安徽省 · 合肥市 · 研究者：陈雨青
- 佛山市妇幼保健院中国 · 广东省 · 佛山市 · 研究者：白珺
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 王洁蕊
- 申请人名称
- Swedish Orphan Biovitrum International AB Apotek Produktion & Laboratorier AB 苏庇医药（广州）有限公司
- 联系人姓名
- 王洁蕊
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 广东省-广州市-黄埔区科汇三街8号1101房
- 联系人邮编
- 510700
主要研究者信息
- 姓名
- 罗小平
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 湖北省-武汉市-航空路13号
- 邮编
- 430030
- 单位名称
- 华中科技大学同济医学院附属同济医院
方案登记信息
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- Sobi.NTBC-008
- 方案最新版本号
- 2.0
- 版本日期
- 2023-05-17
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
描述中国HT-1患者在常规临床诊疗中接受Nitisinone治疗的安全性、有效性和依从性。
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- 其它非干预性研究
- 设计类型
- 单臂试验
- 随机化
- 非随机化
- 盲法
- 开放
- 试验范围
- 国内试验
受试者基本信息
- 年龄
- 0周(最小年龄)至18岁(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.确诊为HT-1且将在常规临床诊疗环境中接受或在入组研究时接受Nitisinone治疗（Sobi生产的产品）的患者。由主治医生决定是否开始治疗，其不影响是否将患者纳入研究。
2.在进行任何研究相关活动之前，应获取经患者或患者的法定代理人（对于未达到法定年龄的患者）签署并注明日期的知情同意书。应按照当地法规的要求获得儿童患者的赞同意见
2.在进行任何研究相关活动之前，应获取经患者或患者的法定代理人（对于未达到法定年龄的患者）签署并注明日期的知情同意书。应按照当地法规的要求获得儿童患者的赞同意见
排除标准
1.在入组本研究前3个月内参与了另一项同期进行的临床干预性研究，或使用了试验用药品（IMP）
试验用药
中文通用名：尼替西农： 英文通用名：Nitisinone 商品名称：Orfadin （奥浮町）
剂型：口服混悬液
规格：90ml:0.36g
用法用量：用法：本品不需要稀释，直接通过口服给药注射器注入患者口中。每次使用前都要用力摇匀，摇匀后应立即给药。
用量：成人及儿童的推荐起始剂量为1mg/kg/天，分两次口服。应根据患者具体情况调整剂量。
用药时程：按照常规临床用法
规格：90ml:0.36g
用法用量：用法：本品不需要稀释，直接通过口服给药注射器注入患者口中。每次使用前都要用力摇匀，摇匀后应立即给药。
用量：成人及儿童的推荐起始剂量为1mg/kg/天，分两次口服。应根据患者具体情况调整剂量。
用药时程：按照常规临床用法
终点指标
主要终点1 项，展开查看
- 肝脏、肾脏或血液学不良事件（AE）或死亡的发生率。评价时间：到EOS为止指标类型：有效性指标+安全性指标
次要终点14 项，展开查看
- 死亡的发生率评价时间：到EOS为止指标类型：有效性指标+安全性指标
- 肝移植的发生率评价时间：到EOS为止指标类型：有效性指标+安全性指标
- 其他（非肝脏）恶性肿瘤的发生率评价时间：到EOS为止指标类型：有效性指标+安全性指标
- 眼科事件的发生率评价时间：到EOS为止指标类型：有效性指标+安全性指标
- 神经系统事件的发生率评价时间：到EOS为止指标类型：有效性指标+安全性指标
- 认知、发育功能AE的发生率评价时间：到EOS为止指标类型：有效性指标+安全性指标
- 需报告AE的发生率评价时间：到EOS为止指标类型：有效性指标+安全性指标
- 治疗依从性评价时间：到EOS为止指标类型：有效性指标+安全性指标
- 饮食依从性评价时间：到EOS为止指标类型：安全性指标
- 暴露程度，通过如下指标测量 Nitisinone每日处方剂量， 尼替西农谷浓度评价时间：到EOS为止指标类型：安全性指标
- 实验室检查：酪氨酸、苯丙氨酸、甲胎蛋白、琥珀酰丙酮、丙氨酸氨基转移酶、天门冬氨酸氨基转移酶、碱性磷酸酶、γ-谷氨酰转移酶、血清胆红素、凝血酶原时间、部分凝血活酶时间和白蛋白。评价时间：到EOS为止指标类型：有效性指标+安全性指标
- 研究者评估的总体临床状况评价时间：到EOS为止指标类型：有效性指标+安全性指标
- 研究者评估的眼科状态评价时间：到EOS为止指标类型：有效性指标+安全性指标
- 研究者评估的神经认知/发育状态评价时间：到EOS为止指标类型：有效性指标+安全性指标
伦理委员会审查记录
- 华中科技大学药物临床试验伦理委员会修改后同意 · 2023-07-26
- 华中科技大学药物临床试验伦理委员会同意 · 2023-08-14
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 无
- 是否购买保险
- 有
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20232771
- 试验状态
- 主动终止
- 申请人联系人
- 王洁蕊
- 首次公示信息日期
- 2023-09-22
- 申请人名称
- Swedish Orphan Biovitrum International AB/Apotek Produktion & Laboratorier AB/苏庇医药（广州）有限公司
试验基本信息11 个字段
- 登记号
- CTR20232771
- 药物名称
- 尼替西农口服混悬液 曾用名:
- 药物类型
- 化学药物
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 遗传性酪氨酸血症Ⅰ型（HT-1）
- 试验专业题目
- 一项描述中国遗传性酪氨酸血症Ⅰ型（HT-1）患者在常规临床诊疗中接受Nitisinone治疗后结局的前瞻性、非干预性、上市后研究
- 试验通俗题目
- 一项描述中国遗传性酪氨酸血症Ⅰ型（HT-1）患者在常规临床诊疗中接受Nitisinone治疗后结局的前瞻性、非干预性、上市后研究
- 试验方案编号
- Sobi.NTBC-008
- 方案最新版本号
- 2.0
- 版本日期
- 2023-05-17
- 方案是否为联合用药
- 否