登记概览
- 登记号
- CTR20233077
- 快照状态
- 进行中 尚未招募
- 状态阶段
- 尚未招募（规范化导航项）
- 源数据分期
- III期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 其他或待归类（规则标签）
- 申请人
- 日本新药株式会社 杭州泰格医药科技股份有限公司 不适用
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2021-07-14
- 首次公示信息日期
- 2023-10-20
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；国际：登记人暂未填写该信息
- 第一例受试者入组日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；国际：登记人暂未填写该信息
- 试验完成日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；国际：登记人暂未填写该信息
- 目标入组人数
- 国内: 30 人；国际: 登记人暂未填写该信息；
- 已入组人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 登记人暂未填写该信息；
- 实际入组总人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 登记人暂未填写该信息；
源文档试验状态：进行中（尚未招募）
登记参加机构与地点
共 4 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
北京市 · 北京市上海市 · 上海市湖南省 · 长沙市广东省 · 深圳市
- 中国人民解放军总医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：吴士文
- 复旦大学附属儿科医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：郁莉斐
- 湖南省儿童医院中国 · 湖南省 · 长沙市 · 研究者：吴丽文
- 深圳市儿童医院中国 · 广东省 · 深圳市 · 研究者：路新国
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 赵帅
- 申请人名称
- 日本新药株式会社 杭州泰格医药科技股份有限公司 不适用
- 联系人姓名
- 赵帅
- 联系人座机
- [已移除电话]-23458
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 北京市-北京市-东城区东长安街一号东方广场东三写字楼9层901
- 联系人邮编
- 100005
主要研究者信息
- 姓名
- 吴士文
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 北京市-北京市-海淀区复兴路 28 号
- 邮编
- 100853
- 单位名称
- 中国人民解放军总医院
方案登记信息
- 临床申请受理号
- JXHL2200155
- 试验方案编号
- NS-065/NCNP-01-302
- 方案最新版本号
- v1.1中国
- 版本日期
- 2021-07-14
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
主要目的：评估已完成NS-065/NCNP01-301研究的男孩以每周80mg/kg的剂量静脉给予(IV)viltolarsen的安全性和耐受性
次要目的：96周治疗期内，与自然病程对照组相比，完成NS065/NCNP-01-301研究的男孩以每周80 mg/kg的剂量静脉给予viltolarsen的疗效
探索性目的：评价 viltolarsen 治疗对患者 DMD 健康相关生活质量的影响；评价 DMD 患者走动能力的保留情况
次要目的：96周治疗期内，与自然病程对照组相比，完成NS065/NCNP-01-301研究的男孩以每周80 mg/kg的剂量静脉给予viltolarsen的疗效
探索性目的：评价 viltolarsen 治疗对患者 DMD 健康相关生活质量的影响；评价 DMD 患者走动能力的保留情况
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- III期
- 设计类型
- 平行分组
- 随机化
- 非随机化
- 盲法
- 开放
- 试验范围
- 国际多中心试验
受试者基本信息
- 年龄
- 4岁(最小年龄)至8岁(最大年龄)
- 性别
- 男
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.患者已完成NS-065/NCNP-01-301研究；
2.患者的父母或法定监护人已经在任何研究相关程序之前提供了书面知情同意书和美国健康保险携带和责任法案授权书（如适用）；根据当地要求，要求患者给予书面或口头同意。
3.患者和父母/监护人愿意并能够遵守计划的访视、研究药物(IP)给药计划和研究程序。
2.患者的父母或法定监护人已经在任何研究相关程序之前提供了书面知情同意书和美国健康保险携带和责任法案授权书（如适用）；根据当地要求，要求患者给予书面或口头同意。
3.患者和父母/监护人愿意并能够遵守计划的访视、研究药物(IP)给药计划和研究程序。
排除标准
1.患者在NS-065/NCNP-01-301研究中发生不良事件，根据研究者和/或申办者的观点，该事件妨碍了患者在本研究中安全使用viltolarsen；
2. 患者完成NS-065/NCNP-01-301研究后接受了以抗肌萎缩蛋白或抗肌萎缩蛋白相关蛋白诱导为目的的治疗；
3. 患者在完成NS-065/NCNP-01-301研究期间或之后使用任何其他研究药物；
4. 研究者和/或申办者认为患者因任何原因不适合参与扩展研究。
2. 患者完成NS-065/NCNP-01-301研究后接受了以抗肌萎缩蛋白或抗肌萎缩蛋白相关蛋白诱导为目的的治疗；
3. 患者在完成NS-065/NCNP-01-301研究期间或之后使用任何其他研究药物；
4. 研究者和/或申办者认为患者因任何原因不适合参与扩展研究。
试验用药
中文通用名：维托拉生： 英文通用名：viltolarsen 商品名称：NA
剂型：注射液
规格：250mg
用法用量：250 mg水溶液，装于5 mL玻璃瓶中，其中含50 mg/mL原料药生理盐水。受试者的剂量将为80mg/kg/周。
用药时程：96周
规格：250mg
用法用量：250 mg水溶液，装于5 mL玻璃瓶中，其中含50 mg/mL原料药生理盐水。受试者的剂量将为80mg/kg/周。
用药时程：96周
终点指标
主要终点7 项，展开查看
- 生命体征评价时间：96周指标类型：安全性指标
- 体格检查评价时间：96周指标类型：安全性指标
- 临床实验室检查： 血液学和临床生化，尿分析，尿细胞学评价时间：96周指标类型：安全性指标
- 12导联心电图（ECG）评价时间：96周指标类型：安全性指标
- 抗肌萎缩蛋白和viltolarsen抗体评价时间：96周指标类型：安全性指标
- 治疗后出现的不良事件（TEAE）和严重不良事件（SAE）评价时间：96周指标类型：安全性指标
- 肾脏超声评价时间：96周指标类型：安全性指标
次要终点6 项，展开查看
- 站立时间测试(TTSTAND)评价时间：96周指标类型：有效性指标
- 10米跑/步行时间测试（TTRW）评价时间：96周指标类型：有效性指标
- 6分钟步行试验（6MWT）评价时间：96周指标类型：有效性指标
- 北极星步行评估量表(NSAA)评价时间：96周指标类型：有效性指标
- 爬4层楼梯时间测试（TTCLIMB）评价时间：96周指标类型：有效性指标
- 用手持式测力计测量肌肉力量（仅限优势侧的伸肘、屈肘、伸膝和屈膝）评价时间：96周指标类型：有效性指标
伦理委员会审查记录
- 中国人民解放军总医院医学伦理委员会同意 · 2023-02-23
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 有
- 是否购买保险
- 有
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20233077
- 试验状态
- 进行中
- 申请人联系人
- 赵帅
- 首次公示信息日期
- 2023-10-20
- 申请人名称
- 日本新药株式会社/杭州泰格医药科技股份有限公司/不适用
试验基本信息11 个字段
- 登记号
- CTR20233077
- 药物名称
- 维托拉生注射液 曾用名:
- 药物类型
- 化学药物
- 临床申请受理号
- JXHL2200155
- 适应症
- 治疗适合外显子53跳跃的伴抗肌萎缩蛋白缺失型杜兴氏肌营养不良 (DMD)
- 试验专业题目
- 一项在能走动的杜氏肌营养不良症（DMD）男童中评估Viltolarsen安全性和有效性的III期、多中心、开放标签扩展研究
- 试验通俗题目
- 一项在能走动的杜氏肌营养不良症（DMD）男童中评估Viltolarsen安全性和有效性的III期、多中心、开放标签扩展研究
- 试验方案编号
- NS-065/NCNP-01-302
- 方案最新版本号
- v1.1中国
- 版本日期
- 2021-07-14
- 方案是否为联合用药
- 否