登记概览
- 登记号
- CTR20233088
- 快照状态
- 进行中 招募完成
- 状态阶段
- 招募结束（规范化导航项）
- 源数据分期
- III期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 其他或待归类（规则标签）
- 申请人
- 逸达生物科技股份有限公司 长春金赛药业有限责任公司 Fareva PAU
完整专业题目
一项在中枢性（促性腺激素依赖性）性早熟患儿中评估 FP-001 42 mg 有效性、安全性和药代动力学特征的开放标签、单臂、多中心Ⅲ期研究
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2024-09-19
- 首次公示信息日期
- 2023-10-08
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2024-03-09；国际：2023-08-10
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2024-06-28；国际：2023-10-12
- 试验完成日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；国际：登记人暂未填写该信息
- 目标入组人数
- 国内: 60 人；国际: 93 人；
- 已入组人数
- 国内: 47 人；国际: 94 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 登记人暂未填写该信息；
源文档试验状态：进行中（招募完成）
登记参加机构与地点
共 24 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
湖北省 · 武汉市安徽省 · 合肥市北京市 · 北京市广东省 · 广州市湖南省 · 长沙市吉林省 · 长春市江苏省 · 苏州市江西省 · 南昌市辽宁省 · 沈阳市山西省 · 太原市上海市 · 上海市四川省 · 成都市天津市 · 天津市浙江省 · 杭州市浙江省 · 嘉兴市浙江省 · 宁波市福建省 · 厦门市
- 华中科技大学同济医学院附属同济医院中国 · 湖北省 · 武汉市 · 研究者：罗小平
- 安徽医科大学第二附属医院中国 · 安徽省 · 合肥市 · 研究者：刘德云
- 首都儿科研究所附属儿童医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：宋福英
- 首都医科大学附属北京儿童医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：刘敏
- 中山大学附属第一医院中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：李燕虹
- 武汉儿童医院中国 · 湖北省 · 武汉市 · 研究者：姚辉
- 湖南省儿童医院中国 · 湖南省 · 长沙市 · 研究者：钟燕
- 吉林大学第一医院中国 · 吉林省 · 长春市 · 研究者：张一宁
- 苏州大学附属儿童医院中国 · 江苏省 · 苏州市 · 研究者：吴海瑛
- 江西省儿童医院中国 · 江西省 · 南昌市 · 研究者：杨玉
- 中国医科大学附属盛京医院中国 · 辽宁省 · 沈阳市 · 研究者：辛颖
- 山西省儿童医院中国 · 山西省 · 太原市 · 研究者：张改秀
- 复旦大学附属儿科医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：罗飞宏
- 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：王秀敏
- 上海市儿童医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：李嫔
- 成都市妇女儿童中心医院中国 · 四川省 · 成都市 · 研究者：程昕然
- 天津医科大学总医院中国 · 天津市 · 天津市 · 研究者：郑荣秀
- 浙江大学医学院附属儿童医院中国 · 浙江省 · 杭州市 · 研究者：董关萍
- 嘉兴市第一医院中国 · 浙江省 · 嘉兴市 · 研究者：毛顺峰
- 中山大学孙逸仙纪念医院中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：梁立阳
- 宁波市妇女儿童医院中国 · 浙江省 · 宁波市 · 研究者：丁曙霞
- 厦门大学附属第一医院中国 · 福建省 · 厦门市 · 研究者：连群
- 中山大学附属第三医院中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：朱顺叶
- 南方医科大学珠江医院中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：谢海瑞
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 杨可立
- 申请人名称
- 逸达生物科技股份有限公司 长春金赛药业有限责任公司 Fareva PAU
- 联系人姓名
- 杨可立
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人手机号
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 吉林省-长春市-高新技术产业开发区越达路1718号
- 联系人邮编
- 130012
主要研究者信息
- 姓名
- 罗小平
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 湖北省-武汉市-解放大道1095号
- 邮编
- 430030
- 单位名称
- 华中科技大学同济医学院附属同济医院
方案登记信息
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- FP-001-CP-001
- 方案最新版本号
- 5.1
- 版本日期
- 2024-09-19
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
评价 FP-001 42mg 用于治疗中枢性性早熟（CPP）患儿的有效性。
评价 FP-001 42mg 在 CPP 患儿中的安全性和耐受性。
评价 FP-001 42mg 首次给药后的峰浓度特征。
评价 PD 关系。
评价首次注射后，治疗 48 周患儿生长速率和骨龄进展较基线的变化。
评价患儿青春期生理体征的变化。
评估 FP-001 42mg 在给药间隔（6 个月）能否持续将血清 LH 浓度抑制在<4 mIU/mL水平。
评估第二次给药后 48 小时 “慢加急性”(AOC)反应。
评价 FP-001 42mg 在 CPP 患儿中的安全性和耐受性。
评价 FP-001 42mg 首次给药后的峰浓度特征。
评价 PD 关系。
评价首次注射后，治疗 48 周患儿生长速率和骨龄进展较基线的变化。
评价患儿青春期生理体征的变化。
评估 FP-001 42mg 在给药间隔（6 个月）能否持续将血清 LH 浓度抑制在<4 mIU/mL水平。
评估第二次给药后 48 小时 “慢加急性”(AOC)反应。
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- III期
- 设计类型
- 单臂试验
- 随机化
- 非随机化
- 盲法
- 开放
- 试验范围
- 国际多中心试验
受试者基本信息
- 年龄
- 2岁(最小年龄)至9岁(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.女孩为2-9岁（8岁+365天），男孩年龄为2-10岁（9岁+365天）
2.在基线访视（第 0 天）前12个月内确认存在CPP，但既往未接受过GnRH激动剂治疗。
3.基线期GnRHa激发试验后60分钟的青春期型LH应答＞5mIU/ml。
4.存在青春期临床证据，定义为≤8岁（7岁+365天）女孩乳房发育Tanner分期≥2期或≤9岁（8岁+365天）男孩睾丸体积≥4ml。
5.愿意且能够参与研究。
6.骨龄（Greulich 和 Pyle 方法）与实际年龄之间的差值≥1 岁。
7.女孩骨龄＜13岁，男孩骨龄＜14岁。
8.由父母一方或双方（根据 IRB/IEC 要求）、有监护权的父母或法定监护人（如需要） 签署IRB/IEC批准的ICF。
9.患儿根据 IRB/IEC 要求签署同意书。
2.在基线访视（第 0 天）前12个月内确认存在CPP，但既往未接受过GnRH激动剂治疗。
3.基线期GnRHa激发试验后60分钟的青春期型LH应答＞5mIU/ml。
4.存在青春期临床证据，定义为≤8岁（7岁+365天）女孩乳房发育Tanner分期≥2期或≤9岁（8岁+365天）男孩睾丸体积≥4ml。
5.愿意且能够参与研究。
6.骨龄（Greulich 和 Pyle 方法）与实际年龄之间的差值≥1 岁。
7.女孩骨龄＜13岁，男孩骨龄＜14岁。
8.由父母一方或双方（根据 IRB/IEC 要求）、有监护权的父母或法定监护人（如需要） 签署IRB/IEC批准的ICF。
9.患儿根据 IRB/IEC 要求签署同意书。
排除标准
1.存在促性腺激素非依赖性（外周性）性早熟，包括促性腺激素的垂体外分泌或促性腺激素非依赖性性腺分泌或肾上腺性类固醇分泌（如先天性肾上腺皮质增生症引起的CPP）。
2. 既往或目前接受GnRHa或GnRH治疗的患儿。
3. 非进行性孤立乳腺发育早现。
4. 存在不稳定的颅内肿瘤或需要神经手术或脑部放疗的颅内肿瘤。不需要手术的错构瘤或腺瘤患儿除外。
5. 肾功能异常者：肾小球滤过率（eGFR）＜60。
6. 研究者认为可能干扰研究终点判断的任何状况，包括但不限于持续治疗或合并慢性疾病，例如慢性类固醇使用（轻度局部类固醇除外）、肾衰竭、糖尿病、中度至重度脊柱侧凸、经过治疗的颅内肿瘤。
7. 既往或当前接受醋酸甲羟孕酮、生长激素或胰岛素样生长因子-1（IGF-1）的治疗。
8. 存在可能干扰研究访视的重大疾病或精神疾患。
9. 诊断身材矮小（即比同龄平均身高低2.25个标准差（SD））。
10. 妊娠试验阳性。
11. 存在GnRHa、GnRH类药物或相关化合物过敏史。
12. 存在活动性肝炎。
13. 存在研究者认为可能使患儿不适合参加研究的任何其他医学状况或严重并发疾病。
14. 可能显著干扰方案依从性的任何其他状况。
15. 基线访视（第0天）前 参加过其它临床试验，且尚未完成研究药物的 5 个半衰期的洗脱。
16. 存在惊厥发作、癫痫和/或可能与惊厥发作或惊厥相关的中枢神经系统疾病的病史者。
17. 基线访视（第0天）前 6 个月内或目前使用与惊厥发作或惊厥相关的药物。
2. 既往或目前接受GnRHa或GnRH治疗的患儿。
3. 非进行性孤立乳腺发育早现。
4. 存在不稳定的颅内肿瘤或需要神经手术或脑部放疗的颅内肿瘤。不需要手术的错构瘤或腺瘤患儿除外。
5. 肾功能异常者：肾小球滤过率（eGFR）＜60。
6. 研究者认为可能干扰研究终点判断的任何状况，包括但不限于持续治疗或合并慢性疾病，例如慢性类固醇使用（轻度局部类固醇除外）、肾衰竭、糖尿病、中度至重度脊柱侧凸、经过治疗的颅内肿瘤。
7. 既往或当前接受醋酸甲羟孕酮、生长激素或胰岛素样生长因子-1（IGF-1）的治疗。
8. 存在可能干扰研究访视的重大疾病或精神疾患。
9. 诊断身材矮小（即比同龄平均身高低2.25个标准差（SD））。
10. 妊娠试验阳性。
11. 存在GnRHa、GnRH类药物或相关化合物过敏史。
12. 存在活动性肝炎。
13. 存在研究者认为可能使患儿不适合参加研究的任何其他医学状况或严重并发疾病。
14. 可能显著干扰方案依从性的任何其他状况。
15. 基线访视（第0天）前 参加过其它临床试验，且尚未完成研究药物的 5 个半衰期的洗脱。
16. 存在惊厥发作、癫痫和/或可能与惊厥发作或惊厥相关的中枢神经系统疾病的病史者。
17. 基线访视（第0天）前 6 个月内或目前使用与惊厥发作或惊厥相关的药物。
试验用药
中文通用名：亮丙瑞林注射乳剂： 英文通用名：Leuprolide Injectable Emulsion 商品名称：NA
剂型：注射剂
规格：42mg（以亮丙瑞林计）
用法用量：42mg/次，皮下注射
用药时程：12个月注射2次，分别在第0天和第24周。
规格：42mg（以亮丙瑞林计）
用法用量：42mg/次，皮下注射
用药时程：12个月注射2次，分别在第0天和第24周。
终点指标
主要终点1 项，展开查看
- 简化 GnRHa 激发试验后 60 分钟血清 LH 浓度<4 mIU/mL 的患儿百分比。评价时间：第 24 周指标类型：有效性指标
次要终点6 项，展开查看
- GnRHa 激发试验后 60 分钟血清 LH 浓度受到抑制（<4 mIU/mL）的患儿百分比评价时间：所有评估时间点（除第 24 周外）指标类型：有效性指标
- 骨龄进展较基线的变化评价时间：24 周和 48 周指标类型：有效性指标
- 身高生长速率和相对于实际年龄的骨龄进展较基线的变化评价时间：试验结束时指标类型：有效性指标
- Tanner 分期较基线的变化评价时间：试验结束时指标类型：有效性指标
- 青春期体征被抑制的患儿百分比评价时间：20 周，24 周和 48 周指标类型：有效性指标
- 是否存在生化的“慢加急性”（AOC）反应评价时间：首次给药和第24周给药后指标类型：有效性指标
伦理委员会审查记录
- 华中科技大学药物临床试验伦理委员会修改后同意 · 2023-04-26
- 华中科技大学药物临床试验伦理委员会同意 · 2023-05-23
- 华中科技大学药物临床试验伦理委员会同意 · 2023-11-29
- 华中科技大学药物临床试验伦理委员会同意 · 2024-06-26
- 华中科技大学药物临床试验伦理委员会同意 · 2024-10-30
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 有
- 是否购买保险
- 有
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20233088
- 试验状态
- 进行中
- 申请人联系人
- 杨可立
- 首次公示信息日期
- 2023-10-08
- 申请人名称
- 逸达生物科技股份有限公司/长春金赛药业有限责任公司/Fareva PAU
试验基本信息11 个字段
- 登记号
- CTR20233088
- 药物名称
- 亮丙瑞林注射乳剂 曾用名:
- 药物类型
- 化学药物
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 儿童中枢性性早熟
- 试验专业题目
- 一项在中枢性（促性腺激素依赖性）性早熟患儿中评估 FP-001 42 mg 有效性、安全性和药代动力学特征的开放标签、单臂、多中心Ⅲ期研究
- 试验通俗题目
- 评估FP-001治疗中枢性性早熟的有效性、安全性和药代动力学特征的研究（Casppian研究）
- 试验方案编号
- FP-001-CP-001
- 方案最新版本号
- 5.1
- 版本日期
- 2024-09-19
- 方案是否为联合用药
- 否