登记概览
- 登记号
- CTR20233090
- 快照状态
- 进行中 招募中
- 状态阶段
- 招募中（规范化导航项）
- 源数据分期
- III期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 其他或待归类（规则标签）
- 申请人
- Albireo AB 赛纽仕医药信息咨询（北京）有限公司 Patheon France
完整专业题目
一项评价Odevixibat（A4250）在胆管闭锁儿童中的长期疗效和安全性的开放性扩展研究（BOLD-EXT）
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2024-12-13
- 首次公示信息日期
- 2023-10-07
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2024-03-01；国际：2022-07-05
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2024-03-01；国际：2022-07-05
- 试验完成日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；国际：登记人暂未填写该信息
- 目标入组人数
- 国内: 32 人；国际: 143 人；
- 已入组人数
- 国内: 2 人；国际: 65 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 登记人暂未填写该信息；
源文档试验状态：进行中（招募中）
登记参加机构与地点
共 67 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
上海市 · 上海市广东省 · 广州市Missouri · Kansas CityMA · BostonNY · BronxNY · New YorkFlorida · MiamiPA · PittsburghCA · San FranciscoTX · DallasGA · AtlantaIN · IndianapolisMD · BaltimoreOregon · PortlandWA · SeattleCA · San DiegoCA · Palo AltoPA · PhiladelphiaUT · Salt Lake CityWI · Milwaukee另有 44 个地区
- 复旦大学附属儿科医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：黄瑛
- 广州市妇女儿童医疗中心中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：余家康
- Childrens Mercy Hospitals and Clinics University of Missouri美国 · Missouri · Kansas City · 研究者：Fischer, Ryan
- Boston Children's Hospital美国 · MA · Boston · 研究者：Wehrman, Andrew
- Montefiore Medical Center美国 · NY · Bronx · 研究者：Pan, Debra
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai美国 · NY · New York · 研究者：Chu, Jaime
- New York Presbyterian Morgan Stanley-Komansky Children's Hospital美国 · NY · New York · 研究者：Goldner, Dana
- Miami Transplant Institute美国 · Florida · Miami · 研究者：Garcia, Jennifer
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh美国 · PA · Pittsburgh · 研究者：Squires, James
- University of California - San Francisco – Benioff Children’s Hospital美国 · CA · San Francisco · 研究者：Rosenthal, Phil
- Childrens Medical Center of Dallas University of Texas Southwestern美国 · TX · Dallas · 研究者：Aqul, Amal
- Children's Healthcare of Atlanta - Emory University School of Medicine美国 · GA · Atlanta · 研究者：Karpen, Saul
- Riley Hospital for Children at IU Health美国 · IN · Indianapolis · 研究者：Molleston, Jean
- Johns Hopkins Children’s Center – John Hopkins University美国 · MD · Baltimore · 研究者：Karnsakul, Wikrom
- Oregon Health Science University School of Medicine美国 · Oregon · Portland · 研究者：Lin, Henry
- Seattle Children's Hospital美国 · WA · Seattle · 研究者：Hsu, Evelyn
- Rady Children's Hospital美国 · CA · San Diego · 研究者：Schwarz, Kathleen
- Leland Stanford Junior University美国 · CA · Palo Alto · 研究者：Narang, Amrita
- Children's Hospital of Philadelphia美国 · PA · Philadelphia · 研究者：Loomes, Kathleen
- University of Utah美国 · UT · Salt Lake City · 研究者：Jensen, Kyle
- Medical College of Wisconsin美国 · WI · Milwaukee · 研究者：Mack, Cara
- Children's Hospital of Colorado美国 · CO · Aurora · 研究者：Sundaram, Shikha
- Nemours Alfred duPont Hospital for Children, Thomas Jefferson University美国 · DE · Wilmington · 研究者：Adeyemi, Adebowale
- Cleveland Clinic美国 · OH · Cleveland · 研究者：Hupertz, Vera
其余 43 家登记机构展开查看完整名单
- University of Michigan Childrens Hospital美国 · MI · Ann Arbor · 研究者：Lopez, Maclovio
- Children's National Medical Center / George Washington University美国 · DC · Washington · 研究者：Badalyan, Vahe
- Ann Robert H Lurie children’s Hospital of Chicago美国 · IL · Chicago · 研究者：Mohammad, Saeed
- Childrens Hospital Los Angeles美国 · CA · Los Angeles · 研究者：Kohli, Rohit
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center美国 · OH · Cincinatti · 研究者：Rogers, Michael
- Washington University School of Medicine美国 · MO · St. Louis · 研究者：Stoll, Janis
- Duke Children hospital美国 · NC · Durham · 研究者：Mavis, Alisha
- Hassenfeld Childrens Hospital at NYU Langone美国 · NY · New York · 研究者：Ovchinsky, Nadia
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka波兰 · Lower Silesia · Warsaw · 研究者：Czubkowski, Piotr
- Medizinische Hochschule Hannover德国 · Lower Saxony · Hannover · 研究者：Baumann, Ulrich
- Universitatsklinik fur Kinder- und Jugendmedizin Tuebingen德国 · Baden · Württemberg -Tuebingen · 研究者：Sturm, Ekkehard
- Charité - University Medicine Berlin德国 · Berlin · Berlin · 研究者：Bufler, Philip
- Universit atsklinikum Hamburg-Eppendorf德国 · Hamburg · Hamburg · 研究者：Reinshagen, Konrad
- ASST Papa Giovanni XXIII意大利 · Bergamo · Bergamo · 研究者：D’Antiga, Lorenzo
- Azienda Ospedale Università Padova意大利 · Padova · Padova · 研究者：Cananzi, Mara
- Ospedale Infantile Regina Margherita意大利 · Torino · Torino · 研究者：Calvo, Pier Luigi
- Azienda Ospedaliero Universitaria Meyer意大利 · Florence · Florence · 研究者：Indolfi, Giuseppe
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù意大利 · Roma · Roma · 研究者：Maggiore, Giuseppe
- Istituto Mediterraneo peri Trapianti e Terapie ad Alta Specializzazione意大利 · Palermo · Palermo · 研究者：Riva, Silvia
- Birmingham Children’s Hospital英国 · West Midlands · Birmingham · 研究者：Kelgeri, Chayarani
- Leeds General Infirmary英国 · West Yorkshire · Leeds · 研究者：Alizai, Naved
- Hopital Necker-Enfants Malades法国 · ile · de-France -Paris · 研究者：Lacaille, Florence
- Hospice Civils de Lyon法国 · Lyonnais · Lyon · 研究者：Ruiz, Mathias
- Hopital Jeanne de Flandre法国 · Flanders and Hainaut · Lillei · 研究者：Aumar, Madeleine
- Hopital Bicetre法国 · ile · de-France -Parisi · 研究者：Gonzales, Emmanuel
- Hacettepe Universitesi - Ihsan Dogramaci Cocuk Hastanesi Ihsan土耳其 · Ankara · Ankara · 研究者：Ozen, Hasan
- Istanbul University Medical Faculty Hospital土耳其 · Istambul · Istambul · 研究者：Durmaz, Ozlem
- Akdeniz Universitesi Tip Fakultesi土耳其 · Antalya · Antalya · 研究者：Artan, Reha
- University Medical Centre Groningen荷兰 · Groningen · Groningen · 研究者：Verkade, Hendrik Jan
- UZ Gent比利时 · East Flanders · Gent · 研究者：De Bruyne, Ruth
- The Childrens Hospital at Westmead澳大利亚 · NSW · Westmead · 研究者：Siew, Susan
- Melbourne Children's Trial Centre Royal Childrens Hospital Melbourne澳大利亚 · Victoria · Parkville · 研究者：Hardikar, Winita
- Starship Child Health新西兰 · Auckland · Auckland · 研究者：Evans, Helen
- Sainte-Justine University Hospital Center Universite de Montreal加拿大 · Quebec · Montreal · 研究者：Alvarez, Fernando
- Hospital for Sick Children加拿大 · Ontario · Toronto · 研究者：Ng, Vicky Lee
- Gasztroenterológiai és Hepatológiai Osztály匈牙利 · Budapest · Budapest · 研究者：Dezsofi, Antal
- University of Malaya Medical Centre马来西亚 · Kuala Lumpur · Kuala Lumpur · 研究者：Lee, Way Seah
- Hospital Raja Perempuan Zainab II马来西亚 · Kelantan · Kota Bharu · 研究者：Wan Mohamad Noor, Wan Mohd Ruzaimie
- Schneider Children's Medical Center of Israel以色列 · Central · Petach Tikva · 研究者：Waisbourd-Zinman, Orith
- Seoul National University Childrens Hospital韩国 · Seoul · Seoul · 研究者：Kim, Hyun-Young
- Samsung Medical Center韩国 · Seoul · Seoul · 研究者：Choe, Yon Ho
- Hospital Universitario Vall d'Hebron西班牙 · Barcelona · Barcelona · 研究者：Quintero, Jesus
- National Taiwan University Hospital中国台湾 · 台湾省 · 台北市 · 研究者：Chen, Huey-Ling
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 孙航
- 申请人名称
- Albireo AB 赛纽仕医药信息咨询（北京）有限公司 Patheon France
- 联系人姓名
- 孙航
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 上海市-上海市-黄浦区徐家汇路218号第15层
- 联系人邮编
- 200023
主要研究者信息
- 姓名
- 黄瑛
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 上海市-上海市-闵行区万源路399号
- 邮编
- 201102
- 单位名称
- 复旦大学附属儿童医院
方案登记信息
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- A4250-016
- 方案最新版本号
- 3.0
- 版本日期
- 2024-12-13
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
主要目的：证明Odevixibat对已完成研究A4250-011（BOLD）的胆管闭锁（BA）儿童自体肝存活率的持续影响
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- III期
- 设计类型
- 单臂试验
- 随机化
- 非随机化
- 盲法
- 开放
- 试验范围
- 国际多中心试验
受试者基本信息
- 年龄
- 2岁(最小年龄)至7岁(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.完成研究A4250-011的104周治疗期
2.护理者签署的知情同意书
2.护理者签署的知情同意书
排除标准
1.根据研究者的判断，在研究A4250-011中不依从研究药物治疗或程序的患者
2. 研究者认为可能损害患者安全或干扰患者参与或完成研究的任何疾病或异常
3. 已知对Odevixibat任一成分有超敏反应
4. 根据研究者的判断，计划进行肝脏移植或不久可能需要进行肝脏移植的患者
2. 研究者认为可能损害患者安全或干扰患者参与或完成研究的任何疾病或异常
3. 已知对Odevixibat任一成分有超敏反应
4. 根据研究者的判断，计划进行肝脏移植或不久可能需要进行肝脏移植的患者
试验用药
中文通用名：Odevixibat 胶囊： 英文通用名：Odevixibat Capsule 商品名称：NA
剂型：胶囊剂
规格：200 μg、 400 μg、600 μg 、 1200 μg
用法用量：120 μg/kg/天，口服给药
用药时程：104周
规格：200 μg、 400 μg、600 μg 、 1200 μg
用法用量：120 μg/kg/天，口服给药
用药时程：104周
终点指标
主要终点1 项，展开查看
- 从研究治疗首次给药日期至首次发生肝脏移植或者死亡的时间评价时间：持续104周指标类型：有效性指标+安全性指标
次要终点5 项，展开查看
- 天门冬氨酸氨基转移酶（AST）与血小板比值指数（APRI）评分和纤维化-4（Fib-4）评分从基线至治疗第104周的变化评价时间：持续104周指标类型：有效性指标+安全性指标
- 第26、52、78和104周时血清胆汁酸较基线的变化评价时间：持续104周指标类型：有效性指标+安全性指标
- 从基线至开始odevixibat治疗后第26、52、78和104周的生长变化，定义为与标准生长曲线相比的线性生长缺陷；中臂围评价时间：持续104周指标类型：有效性指标+安全性指标
- 至任何前哨事件发生的时间.前哨事件定义为具有临床意义的腹水、胃食道静脉曲张出血、血小板减少症、肝脏移植或死亡。评价时间：持续104周指标类型：有效性指标+安全性指标
- 儿科终末期肝病（PELD）评分从基线至第26、52、78和104周的变化评价时间：持续104周指标类型：有效性指标+安全性指标
伦理委员会审查记录
- 复旦大学附属儿科医院伦理委员会同意 · 2022-12-20
- 复旦大学附属儿科医院伦理委员会同意 · 2023-06-05
- 复旦大学附属儿科医院伦理委员会同意 · 2024-09-04
- 复旦大学附属儿科医院伦理委员会同意 · 2025-03-17
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 有
- 是否购买保险
- 有
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20233090
- 试验状态
- 进行中
- 申请人联系人
- 孙航
- 首次公示信息日期
- 2023-10-07
- 申请人名称
- Albireo AB/赛纽仕医药信息咨询（北京）有限公司/Patheon France
试验基本信息11 个字段
- 登记号
- CTR20233090
- 药物名称
- Odevixibat 胶囊
- 药物类型
- 化学药物
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 胆管闭锁
- 试验专业题目
- 一项评价Odevixibat（A4250）在胆管闭锁儿童中的长期疗效和安全性的开放性扩展研究（BOLD-EXT）
- 试验通俗题目
- 评价Odevixibat 在胆管闭锁儿童中的长期疗效
- 试验方案编号
- A4250-016
- 方案最新版本号
- 3.0
- 版本日期
- 2024-12-13
- 方案是否为联合用药
- 否