登记概览
- 登记号
- CTR20233114
- 快照状态
- 进行中 招募完成
- 状态阶段
- 招募结束（规范化导航项）
- 源数据分期
- III期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 内分泌、营养与代谢、心血管（规则标签）
- 申请人
- AstraZeneca AB 阿斯利康全球研发（中国）有限公司 Vetter Development Services USA, Inc.
完整专业题目
一项在中国转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）受试者中评价Eplontersen对转甲状腺素蛋白（TTR）降低的作用和长期安全性的III期、随机研究，初始为24周双盲和安慰剂对照治疗，随后为开放性扩展治疗期
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2024-01-17
- 首次公示信息日期
- 2023-10-13
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2023-12-01；
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2024-01-04；
- 试验完成日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；
- 目标入组人数
- 国内: 60 人；
- 已入组人数
- 国内: 64 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；
源文档试验状态：进行中（招募完成）
登记参加机构与地点
共 30 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
北京市 · 北京市上海市 · 上海市四川省 · 成都市浙江省 · 杭州市湖南省 · 长沙市山西省 · 太原市辽宁省 · 大连市江西省 · 南昌市广东省 · 广州市黑龙江省 · 哈尔滨市重庆市 · 重庆市浙江省 · 温州市湖北省 · 武汉市陕西省 · 西安市山东省 · 济南市江苏省 · 苏州市
- 中国医学科学院北京协和医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：张抒扬
- 首都医科大学附属北京安贞医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：董建增
- 北京大学第一医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：马为
- 北京大学第三医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：唐熠达
- 中日友好医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：孙艺红
- 中国医学科学院阜外医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：张宇辉
- 复旦大学附属中山医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：葛均波
- 四川大学华西医院中国 · 四川省 · 成都市 · 研究者：张庆
- 浙江大学医学院附属第二医院中国 · 浙江省 · 杭州市 · 研究者：王建安
- 中南大学湘雅医院中国 · 湖南省 · 长沙市 · 研究者：余再新
- 中南大学湘雅二医院中国 · 湖南省 · 长沙市 · 研究者：彭道泉
- 中南大学湘雅三医院中国 · 湖南省 · 长沙市 · 研究者：蒋卫红
- 浙江大学医学院附属第一医院中国 · 浙江省 · 杭州市 · 研究者：郭晓纲
- 山西医科大学第一医院中国 · 山西省 · 太原市 · 研究者：陈还珍
- 大连医科大学附属第一医院中国 · 辽宁省 · 大连市 · 研究者：刘莹
- 南昌大学第二附属医院中国 · 江西省 · 南昌市 · 研究者：吴延庆
- 中山大学附属第一医院中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：董吁钢
- 哈尔滨医科大学附属第一医院中国 · 黑龙江省 · 哈尔滨市 · 研究者：富路
- 广东省人民医院中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：黎励文
- 重庆医科大学附属第一医院中国 · 重庆市 · 重庆市 · 研究者：罗素新
- 重庆医科大学附属第二医院中国 · 重庆市 · 重庆市 · 研究者：凌智瑜
- 温州医科大学附属第一医院中国 · 浙江省 · 温州市 · 研究者：黄周青
- 华中科技大学同济医学院附属同济医院中国 · 湖北省 · 武汉市 · 研究者：严江涛
- 武汉大学人民医院中国 · 湖北省 · 武汉市 · 研究者：蒋学俊
其余 6 家登记机构展开查看完整名单
- 四川省人民医院中国 · 四川省 · 成都市 · 研究者：孔洪
- 浙江省人民医院中国 · 浙江省 · 杭州市 · 研究者：王利宏
- 西安交通大学医学院第一附属医院中国 · 陕西省 · 西安市 · 研究者：袁祖贻
- 济南市中心医院中国 · 山东省 · 济南市 · 研究者：苏国海
- 苏州大学附属第一医院中国 · 江苏省 · 苏州市 · 研究者：贺永明
- 上海交通大学医学院附属瑞金医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：金玮
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 谭娟
- 申请人名称
- AstraZeneca AB 阿斯利康全球研发（中国）有限公司 Vetter Development Services USA, Inc.
- 联系人姓名
- 谭娟
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 北京市-北京市-经济技术开发区科谷一街8号院信创园B区4号楼
- 联系人邮编
- 100176
主要研究者信息
- 姓名
- 张抒扬
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 北京市-北京市-东城区帅府园1号
- 邮编
- 100006
- 单位名称
- 中国医学科学院北京协和医院
方案登记信息
- 临床申请受理号
- JXHL2300111
- 试验方案编号
- D8450C00005
- 方案最新版本号
- 3.0
- 版本日期
- 2024-01-17
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
在中国遗传性或野生型转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病受试者中研究eplontersen对转甲状腺素蛋白降低的作用和长期安全性
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- III期
- 设计类型
- 平行分组
- 随机化
- 随机化
- 盲法
- 双盲
- 试验范围
- 国内试验
受试者基本信息
- 年龄
- 20岁(最小年龄)至90岁(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.必须提供书面知情同意书（签名并注明日期）和当地法律要求的任何授权，并且能够遵守所有研究要求。
2.年龄20～90岁
3.愿意在研究干预前进行基因检测确定TTR基因突变类型
4.通过刚果红（或等效物）染色证实心脏或非心脏组织中淀粉样沉积 或 锝闪烁扫描（99mTc-3,3-二膦-1,2-丙烷二羧酸[DPD-Tc]、99mTc-焦磷酸盐[PYP-Tc]或99mTc-羟亚甲基二膦酸盐[HMDP-Tc]）显示2级或3级心脏摄取并经中心阅片证实，且不存在异常轻链比的情况。
5.筛选期检测超声心动图显示舒张末期室间隔厚度>12 mm
6.继发于遗传性或野生型ATTR-CM的HF病史，至少有：
a) 既往因HF住院，可能包括因心律失常或放置起搏器/植入式心律转复除颤器而住院，或
b) 出现容量负荷过重或心内压力升高的症状和体征，需要用盐皮质激素受体拮抗剂以外的利尿剂治疗以便临床稳定
7.中心实验室筛选NT-proBNP≥600 pg/ml（房颤受试者≥1200 pg/ml）
8.纽约心脏病协会（NYHA）I～III级
9.6分钟步行距离≥100米
10.如果在接受HF药物治疗，随机分组前至少2周的稳定剂量方案。
11.愿意按照方案坚持使用维生素A补充剂。
2.年龄20～90岁
3.愿意在研究干预前进行基因检测确定TTR基因突变类型
4.通过刚果红（或等效物）染色证实心脏或非心脏组织中淀粉样沉积 或 锝闪烁扫描（99mTc-3,3-二膦-1,2-丙烷二羧酸[DPD-Tc]、99mTc-焦磷酸盐[PYP-Tc]或99mTc-羟亚甲基二膦酸盐[HMDP-Tc]）显示2级或3级心脏摄取并经中心阅片证实，且不存在异常轻链比的情况。
5.筛选期检测超声心动图显示舒张末期室间隔厚度>12 mm
6.继发于遗传性或野生型ATTR-CM的HF病史，至少有：
a) 既往因HF住院，可能包括因心律失常或放置起搏器/植入式心律转复除颤器而住院，或
b) 出现容量负荷过重或心内压力升高的症状和体征，需要用盐皮质激素受体拮抗剂以外的利尿剂治疗以便临床稳定
7.中心实验室筛选NT-proBNP≥600 pg/ml（房颤受试者≥1200 pg/ml）
8.纽约心脏病协会（NYHA）I～III级
9.6分钟步行距离≥100米
10.如果在接受HF药物治疗，随机分组前至少2周的稳定剂量方案。
11.愿意按照方案坚持使用维生素A补充剂。
排除标准
1.筛选前3个月内或筛选期间发生急性冠脉综合征、不稳定型心绞痛、卒中、TIA、冠状血管重建、心脏装置植入、心脏瓣膜修复术或大手术
2. 因HF恶化而住院或急诊就诊于急诊科/急诊室，出院日期在筛选前4周内或筛选期间
3. 未控制的高血压（收缩压>160 mmHg或舒张压>100 mmHg）
4. 根据研究者评估，有未受控制的具有临床意义的心律失常（例如，有起搏器植入指征但未植入起搏器）
5. 未纠正的严重心脏瓣膜病。
6. 不是主要由ATTR-CM引起的心肌病，例如高血压、心脏瓣膜病或缺血性心脏病引起的心肌病
7. 意义不明的单克隆丙种球蛋白血症（MGUS）和/或免疫球蛋白FLC比值改变，除非脂肪、骨髓或心脏活检通过质谱或免疫电子显微镜检查证实不存在轻链但存在TTR蛋白。对于血液和尿液中不存在单克隆蛋白的CKD受试者，可接受的FLC比值为0.26～2.25。如果活检相关风险超过获益，则可与当地血液科医生、研究者和医学监查员讨论与上述不同的结果
8. 既往接受过肝脏或心脏移植，和/或左心室辅助装置（LVAD）植入或预期在随机化后1年内接受肝脏移植或LVAD。
9. 已知轻链/原发性淀粉样变性。
10. 已知软脑膜淀粉样变性。
11. 已知有多发性骨髓瘤病史。
12. 在筛选前1个月内或试验药物的5个半衰期内（以较长者为准）接受过另一种试验药物和/或生物制剂治疗。
2. 因HF恶化而住院或急诊就诊于急诊科/急诊室，出院日期在筛选前4周内或筛选期间
3. 未控制的高血压（收缩压>160 mmHg或舒张压>100 mmHg）
4. 根据研究者评估，有未受控制的具有临床意义的心律失常（例如，有起搏器植入指征但未植入起搏器）
5. 未纠正的严重心脏瓣膜病。
6. 不是主要由ATTR-CM引起的心肌病，例如高血压、心脏瓣膜病或缺血性心脏病引起的心肌病
7. 意义不明的单克隆丙种球蛋白血症（MGUS）和/或免疫球蛋白FLC比值改变，除非脂肪、骨髓或心脏活检通过质谱或免疫电子显微镜检查证实不存在轻链但存在TTR蛋白。对于血液和尿液中不存在单克隆蛋白的CKD受试者，可接受的FLC比值为0.26～2.25。如果活检相关风险超过获益，则可与当地血液科医生、研究者和医学监查员讨论与上述不同的结果
8. 既往接受过肝脏或心脏移植，和/或左心室辅助装置（LVAD）植入或预期在随机化后1年内接受肝脏移植或LVAD。
9. 已知轻链/原发性淀粉样变性。
10. 已知软脑膜淀粉样变性。
11. 已知有多发性骨髓瘤病史。
12. 在筛选前1个月内或试验药物的5个半衰期内（以较长者为准）接受过另一种试验药物和/或生物制剂治疗。
试验用药
中文通用名：NA： 英文通用名：Eplontersen Solution for Injection 商品名称：NA
剂型：注射液
规格：0.8ml: 120mg
用法用量：皮下注射，0.3 ml， Eplontersen钠，无水磷酸氢二钠，盐酸，氢氧化钠，注射用水。
用药时程：每四周一次
规格：0.8ml: 120mg
用法用量：皮下注射，0.3 ml， Eplontersen钠，无水磷酸氢二钠，盐酸，氢氧化钠，注射用水。
用药时程：每四周一次
中文通用名：NA： 英文通用名：Eplontersen Solution for Injection 商品名称：WEINUA
剂型：注射液
规格：0.8ml: 45mg
用法用量：皮下注射，0.8 ml，Eplontersen钠，无水磷酸氢二钠，盐酸，氢氧化钠，注射用水。
用药时程：每四周一次
规格：0.8ml: 45mg
用法用量：皮下注射，0.8 ml，Eplontersen钠，无水磷酸氢二钠，盐酸，氢氧化钠，注射用水。
用药时程：每四周一次
对照用药
中文通用名：安慰剂 英文通用名：NA 商品名称：NA
剂型：注射液
规格：0.8ml: 120mg
用法用量：皮下注射，0.3 ml
无水磷酸氢二钠，盐酸，氢氧化钠，注射用水。
用药时程：每四周一次
规格：0.8ml: 120mg
用法用量：皮下注射，0.3 ml
无水磷酸氢二钠，盐酸，氢氧化钠，注射用水。
用药时程：每四周一次
终点指标
主要终点1 项，展开查看
- 24周内血清TTR相对基线的百分比变化评价时间：24周治疗期内指标类型：有效性指标
次要终点4 项，展开查看
- 24周内疾病生物标志物（N末端脑利钠肽激素原[NT-proBNP]、高敏心肌肌钙蛋白T[hs-cTnT]）相对基线的变化评价时间：24周治疗期内指标类型：有效性指标
- 特定时间点的eplontersen血浆浓度评价时间：研究期内指标类型：有效性指标
- 包括但不限于特定时间点的抗药抗体（ADA）阳性率和转阳率、不同ADA状态（治疗诱导、治疗增强和未受治疗影响的ADA）评价时间：研究期内指标类型：有效性指标
- 不良事件/严重不良事件（AE/SAE）、生命体征、实验室评估（如血清肌酐、血液学、甲状腺功能）、12导联心电图（ECG）评价时间：研究期内指标类型：安全性指标
伦理委员会审查记录
- 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会同意 · 2023-07-13
- 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会同意 · 2023-11-27
- 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会同意 · 2024-01-29
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 有
- 是否购买保险
- 有
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20233114
- 试验状态
- 进行中
- 申请人联系人
- 谭娟
- 首次公示信息日期
- 2023-10-13
- 申请人名称
- AstraZeneca AB/阿斯利康全球研发（中国）有限公司/Vetter Development Services USA, Inc.
试验基本信息11 个字段
- 登记号
- CTR20233114
- 药物名称
- Eplontersen注射液 曾用名:
- 药物类型
- 化学药物
- 临床申请受理号
- JXHL2300111
- 适应症
- 遗传型和野生型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）成人患者
- 试验专业题目
- 一项在中国转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）受试者中评价Eplontersen对转甲状腺素蛋白（TTR）降低的作用和长期安全性的III期、随机研究，初始为24周双盲和安慰剂对照治疗，随后为开放性扩展治疗期
- 试验通俗题目
- 一项eplontersen在中国转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病受试者中的III期研究
- 试验方案编号
- D8450C00005
- 方案最新版本号
- 3.0
- 版本日期
- 2024-01-17
- 方案是否为联合用药
- 否