登记概览
- 登记号
- CTR20233140
- 快照状态
- 主动终止
- 状态阶段
- 已终止（规范化导航项）
- 源数据分期
- II期
- 研究类型
- 药代/药效动力学
- 疾病领域
- 健康受试者与药代研究（规则标签）
- 申请人
- Sanofi-Aventis Recherche & Développement 赛诺菲（中国）投资有限公司
完整专业题目
一项评估皮下注射 SAR442501 在软骨发育不全儿童受试者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和疗效的 II 期、开放标签、多中心、2 阶段序贯队列、剂量递增研究
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2023-02-28
- 首次公示信息日期
- 2023-10-10
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2024-01-17；国际：2023-10-10
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2024-01-30；国际：2023-10-23
- 原文未标注日期名称
- 国内：2025-02-07；国际：2025-02-12
- 目标入组人数
- 国内: 7 人；国际: 36 人；
- 已入组人数
- 国内: 6 人；国际: 16 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 6 人；国际: 16 人；
源文档试验状态：主动终止（统计监测显示虽耐受性良好，无发现任何安全信号，然而疗效不及预期，申办方提议终止研究。）
登记参加机构与地点
共 15 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
湖北省 · 武汉市上海市 · 上海市Parkville · ParkvillePrague · PragueBrno · BrnoRoma · RomaMilan · MilanSeoul · SeoulBarcelona · BarcelonaAlava · AlavaSheffield · SheffieldLondon · LondonHouston · HoustonChicago · Chicago
- 华中科技大学同济医学院附属同济医院中国 · 湖北省 · 武汉市 · 研究者：罗小平
- 上海市儿童医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：李嫔
- Murdoch Children's Research Institute澳大利亚 · Parkville · Parkville · 研究者：Ravi Savarirayan
- Vseobecna Fakultni Nemocnice v Praze捷克 · Prague · Prague · 研究者：Dr. Zeman
- Fakultni nemocnice Brno捷克 · Brno · Brno · 研究者：Dr Slaba
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli意大利 · Roma · Roma · 研究者：Pr. Onesimo
- Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico意大利 · Milan · Milan · 研究者：Dr. Bedeschi
- Seoul National University Hospital韩国 · Seoul · Seoul · 研究者：Dr Jungmin Ko
- Samsung Medical Center韩国 · Seoul · Seoul · 研究者：Dr Sungyoon Cho
- Hospital Maternoinfantil Sant Joan de Deu西班牙 · Barcelona · Barcelona · 研究者：Dr. Garcia Fontecha
- Hospital Vithas San Jose西班牙 · Alava · Alava · 研究者：Dr. De Bergua
- Sheffield Children’s NHS Foundation trust英国 · Sheffield · Sheffield · 研究者：Dr. Paul Arundel
- Evelina London Children’s Hospital英国 · London · London · 研究者：Dr. Melita Irving
- Texas Children's Hospital美国 · Houston · Houston · 研究者：Dr. Carlos Bacino
- Lurie Childrens’s Hospital美国 · Chicago · Chicago · 研究者：Dr. Carlos Prada
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 赛诺菲
- 申请人名称
- Sanofi-Aventis Recherche & Développement 赛诺菲（中国）投资有限公司
- 联系人姓名
- 赛诺菲
- 联系人座机
- 65634716
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 北京市-北京市-朝阳区建国路112号
- 联系人邮编
- 100022
主要研究者信息
- 姓名
- 罗小平
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 湖北省-武汉市-解放大道1095号
- 邮编
- 430030
- 单位名称
- 华中科技大学同济医学院附属同济医院
方案登记信息
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- DRI16646
- 方案最新版本号
- 临床试验方案，版本号：1
- 版本日期
- 2023-02-28
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
主要目的：评估 2 个剂量的SAR442501 在从出生到＜12 岁的 ACH 受试者中每周接受两次皮下给药的安全性和耐受性；次要目的： 评估每周两次 SC 注射 SAR442501 后生长参数的变化； 评估每周两次 SC 注射 SAR442501 持续 52 周后的身体比例变化； 通过磁共振成像（MRI）评估每周两次 SC 注射 SAR442501 后枕骨大孔参数的变化（仅第 2 阶段）；评价经 PedsQL 普适性核心量表测量的与健康相关的 QoL 变化； 评价经 PedsQL 多维疲劳量表测量的疲劳变化；评价经 PedsQL 儿童疼痛问卷测量的疼痛变化；评价经 STEMS 测量的活动能力变化；收集经软骨发育不全发育记录表测量的发育节点数据；评价每周两次 SC 注射 SAR442501 后的药代动力学特征；表征每周两次 SC 注射 SAR442501 后骨/胶原生物标志物较基线的变化；评价每周两次 SC 注射 SAR442501 后的免疫原性；评价每周两次注射 SAR442501（第 2 阶段）后枕骨大孔狭窄的临床体征和症状
试验设计
- 试验分类
- 其他其他说明:安全性，耐受性，药代动力学，药效学和疗效
- 试验分期
- II期
- 设计类型
- 平行分组
- 随机化
- 随机化
- 盲法
- 开放
- 试验范围
- 国际多中心试验
受试者基本信息
- 年龄
- 0天(最小年龄)至12岁(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.经 OBS16647 研究确认，受试者必须患有 ACH，且确认存在 FGFR3 基因突变。
2.受试者和／或父母或监护人必须愿意且能够尽其所能完成所有研究程序
3.父母或法定监护人能够按研究方案附录 1（第 10.1.3节）所述提供已签名的知情同意书，包括遵守 ICF 和本研究方案所述要求和限制。
2.受试者和／或父母或监护人必须愿意且能够尽其所能完成所有研究程序
3.父母或法定监护人能够按研究方案附录 1（第 10.1.3节）所述提供已签名的知情同意书，包括遵守 ICF 和本研究方案所述要求和限制。
排除标准
1.存在软骨发育低下（或 N540K 突变）或除 ACH 以外的身材矮小病症（例如，Trisom 21，假性软骨发育不全）
2. 受试者在入组（第 0 周/第 1 天/访视 2）前6 个月内接受了任何剂量的以影响受试者的体型或身体比例为目的的药物或研究药品，包括人生长激素。
3. 入组（第 0 周/第 1 天/访视 2）前 3 个月内长骨骨折
4. 有生长板闭合史。
5. 当前存在角膜或视网膜疾病/角膜病证据。
6. 受试者接受过与枕骨大孔相关的手术干预（仅第 2 阶段）。
7. 高磷血症
2. 受试者在入组（第 0 周/第 1 天/访视 2）前6 个月内接受了任何剂量的以影响受试者的体型或身体比例为目的的药物或研究药品，包括人生长激素。
3. 入组（第 0 周/第 1 天/访视 2）前 3 个月内长骨骨折
4. 有生长板闭合史。
5. 当前存在角膜或视网膜疾病/角膜病证据。
6. 受试者接受过与枕骨大孔相关的手术干预（仅第 2 阶段）。
7. 高磷血症
试验用药
中文通用名：NA： 英文通用名：SAR442501 商品名称：NA
剂型：注射剂
规格：25mg/mL, 100mg/mL,150mg/mL
用法用量：每周2次（每周的第 1 天和第 4 天) 皮下注射, 单剂量
用药时程：持续约104至216周
规格：25mg/mL, 100mg/mL,150mg/mL
用法用量：每周2次（每周的第 1 天和第 4 天) 皮下注射, 单剂量
用药时程：持续约104至216周
终点指标
主要终点1 项，展开查看
- 在 TE 期间AE、SAE 和 AESI 的发生情况评价时间：基线至第52周指标类型：有效性指标
次要终点14 项，展开查看
- 年生长速度AGV Z 评分自基线至第 26 周和第 52 周的变化评价时间：基线至第 26 周和第 52 周指标类型：有效性指标
- AGV（cm/year）自基线至第 26 周和第 52 周的变化评价时间：基线至第 26 周和第 52 周指标类型：有效性指标
- 身高 Z 评分自基线至第 26 周和第 52 周的变化评价时间：基线至第 26 周和第 52 周指标类型：有效性指标
- 计算比值自基线至第 26 周和第 52 周的变化： - 上下身比- 上下肢比- 坐高与站高比（对于婴儿，为顶臀径与总身长比）- 臂距与身高比- 上臂与前臂长度比- 大腿与小腿长度比- 头围与身高比评价时间：基线至第 26 周和第 52 周指标类型：有效性指标
- 从出生至＜3 岁受试者脑干、颅骨和脊柱形态测量和体积参数自基线至第 52 周的变化（仅第 2 阶段）评价时间：基线至第52周指标类型：有效性指标
- 社会、情感和学校功能评分以及心理社会健康汇总评分、身体健康汇总评分和总评分自基线到第 26 周和第 52 周的变化评价时间：基线至第 26 周和第 52 周指标类型：有效性指标
- 整体疲劳、睡眠/休息疲劳和认知疲劳评分以及总评分自基线至第 26 周和第 52 周的变化评价时间：基线至第 26 周和第 52 周指标类型：有效性指标
- 当前疼痛和最严重疼痛评级PPQ 评分自基线至第 26 周和第 52 周的变化评价时间：基线至第 26 周和第 52 周指标类型：有效性指标
- 活动能力和症状评分（STEMS）自基线至第 26 周和第 52 周的变化（入组时年龄≥5 岁的受试者）评价时间：基线至第 26 周和第 52 周指标类型：有效性指标
- 达成整体运动、精细运动、沟通和进食节点自基线至第 52 周的变化（入组时出生年龄为＜3 岁）评价时间：基线至第52 周指标类型：有效性指标
- SAR442501 的血浆浓度和参数评价时间：基线至第 26 周和第 52 周指标类型：有效性指标
- CXM、骨钙素、骨特异性碱性磷酸酶、P1NP、CTX 水平自基线至第 26 周和第 52 周的变化评价时间：基线至第 26 周和第 52 周指标类型：有效性指标
- 有 TE 抗药抗体（ADA）的受试者人数、治疗诱导的 ADA 数量、自基线至第 26 周和第 52 周因治疗增强的 ADA 数量、每次访视时的 ADA 状态、每次访视时的 ADA 滴度评价时间：基线至第 26 周和第 52 周指标类型：有效性指标
- 神经系统检查自基线至第 26 周和第 52 周的变化（仅第 2 阶段）评价时间：基线至第 26 周和第 52 周指标类型：有效性指标
伦理委员会审查记录
- 华中科技大学药物临床试验伦理委员会同意 · 2023-07-24
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 有
- 是否购买保险
- 有
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20233140
- 试验状态
- 主动终止
- 申请人联系人
- 赛诺菲
- 首次公示信息日期
- 2023-10-10
- 申请人名称
- Sanofi-Aventis Recherche & Développement/赛诺菲（中国）投资有限公司
试验基本信息11 个字段
- 登记号
- CTR20233140
- 药物名称
- SAR442501 曾用名:
- 药物类型
- 化学药物
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 软骨发育不全
- 试验专业题目
- 一项评估皮下注射 SAR442501 在软骨发育不全儿童受试者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和疗效的 II 期、开放标签、多中心、2 阶段序贯队列、剂量递增研究
- 试验通俗题目
- SAR442501 在软骨发育不全儿童受试者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和疗效
- 试验方案编号
- DRI16646
- 方案最新版本号
- 临床试验方案，版本号：1
- 版本日期
- 2023-02-28
- 方案是否为联合用药
- 否