登记概览
- 登记号
- CTR20233275
- 快照状态
- 进行中 尚未招募
- 状态阶段
- 尚未招募（规范化导航项）
- 源数据分期
- II期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 免疫与风湿（规则标签）
- 申请人
- 九芝堂美科（北京）细胞技术有限公司
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2023-08-31
- 首次公示信息日期
- 2023-10-16
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；
- 第一例受试者入组日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；
- 试验完成日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；
- 目标入组人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；
- 已入组人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；
- 实际入组总人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；
源文档试验状态：进行中（尚未招募）
登记参加机构与地点
共 1 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
广东省 · 广州市
- 广州医科大学附属第一医院中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：李时悦
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 陈媛
- 申请人名称
- 九芝堂美科（北京）细胞技术有限公司
- 联系人姓名
- 陈媛
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 北京市-北京市-大兴区永旺西路26号院4号楼
- 联系人邮编
- 100021
主要研究者信息
- 姓名
- 李时悦
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 广东省-广州市-荔湾区大坦沙桥中中路
- 邮编
- 521140
- 单位名称
- 广州医科大学附属第一医院
方案登记信息
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- MKMSC-CT-001
- 方案最新版本号
- V1.2
- 版本日期
- 2023-08-31
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
主要目的：
评估自身免疫性肺泡蛋白沉积症（autoimmune pulmonary alveolar proteinosis，aPAP）患者接受人骨髓间充质干细胞（human Bone Marrow Mesenchymal Stem Cell，hBMMSC）注射液治疗的安全性和初步有效性。
次要目的：
评估aPAP患者经hBMMSC治疗后的长期安全性和有效性。
评估自身免疫性肺泡蛋白沉积症（autoimmune pulmonary alveolar proteinosis，aPAP）患者接受人骨髓间充质干细胞（human Bone Marrow Mesenchymal Stem Cell，hBMMSC）注射液治疗的安全性和初步有效性。
次要目的：
评估aPAP患者经hBMMSC治疗后的长期安全性和有效性。
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- II期
- 设计类型
- 平行分组
- 随机化
- 非随机化
- 盲法
- 开放
- 试验范围
- 国内试验
受试者基本信息
- 年龄
- 18岁(最小年龄)至无上限(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.1） 年龄≥18周岁的男性或女性；
2） 通过CT、活检（TBLB、TBCB或外科肺活检）或支气管肺泡灌洗（BAL）以及血清中增加的GM-CSF自身抗体诊断的aPAP患者；
3） 入组前有至少2次（至少间隔3个月）的CT、肺功能检测结果或血气分析提示病情没有缓解；
4） 静息时动脉氧分压（PaO2）≤70 mmHg；
5） 具有生育能力的参与者须接受有效的医学避孕措施（无论男性或女性参与者，至末次研究给药后一年）；
6） 自愿签署知情同意书。
2） 通过CT、活检（TBLB、TBCB或外科肺活检）或支气管肺泡灌洗（BAL）以及血清中增加的GM-CSF自身抗体诊断的aPAP患者；
3） 入组前有至少2次（至少间隔3个月）的CT、肺功能检测结果或血气分析提示病情没有缓解；
4） 静息时动脉氧分压（PaO2）≤70 mmHg；
5） 具有生育能力的参与者须接受有效的医学避孕措施（无论男性或女性参与者，至末次研究给药后一年）；
6） 自愿签署知情同意书。
排除标准
1.1） 遗传性或继发性或其它类型的PAP患者；
2） 入组前6个月内进行了全肺灌洗（WLL）；
3） 入组前6个月接受GM-CSF治疗；
4） 入组前3个月参加了其他临床试验治疗；
5） 入组前1年参加了其他干细胞研究；
6） 炎症性或自身免疫性疾病，其严重程度需要加用（例如，超过 10 mg/天的全身性泼尼松龙）免疫抑制剂；
7） 存在活动性感染（病毒、细菌、真菌或分枝杆菌），可能会影响试验中的疗效评估；
8） 既往恶性肿瘤病史；
9） 已知对研究治疗的任何成分的过敏性反应；
10） 研究者认为会使参与者加重已有的任何其他严重医疗状况的不适合参加试验；
11） 已知怀孕、哺乳、妊娠测试阳性（将在筛查过程中进行检测）或计划在试验期间怀孕的女性
2） 入组前6个月内进行了全肺灌洗（WLL）；
3） 入组前6个月接受GM-CSF治疗；
4） 入组前3个月参加了其他临床试验治疗；
5） 入组前1年参加了其他干细胞研究；
6） 炎症性或自身免疫性疾病，其严重程度需要加用（例如，超过 10 mg/天的全身性泼尼松龙）免疫抑制剂；
7） 存在活动性感染（病毒、细菌、真菌或分枝杆菌），可能会影响试验中的疗效评估；
8） 既往恶性肿瘤病史；
9） 已知对研究治疗的任何成分的过敏性反应；
10） 研究者认为会使参与者加重已有的任何其他严重医疗状况的不适合参加试验；
11） 已知怀孕、哺乳、妊娠测试阳性（将在筛查过程中进行检测）或计划在试验期间怀孕的女性
试验用药
中文通用名：人骨髓间充质干细胞注射液： 英文通用名：human Bone Marrow Mesenchymal Stem Cell Injection 商品名称：NA
剂型：注射剂
规格：5mL/支
用法用量：组1：1.0×106细胞/kg（参与者体重）单次给药
组2：2.0×106细胞/kg（参与者体重）单次给药
组3：2.0×106细胞/kg（参与者体重）给药2次
用药时程：单次给药或2次给药
规格：5mL/支
用法用量：组1：1.0×106细胞/kg（参与者体重）单次给药
组2：2.0×106细胞/kg（参与者体重）单次给药
组3：2.0×106细胞/kg（参与者体重）给药2次
用药时程：单次给药或2次给药
终点指标
主要终点1 项，展开查看
- 评估24周后治疗组肺泡-动脉氧分压差（（A-a）DO2）相对基线的变化。评价时间：24周指标类型：有效性指标
次要终点11 项，展开查看
- 1） 研究期间参与者接受hBMMSC治疗后的安全性和耐受性，评价指标包括不良事件、严重不良事件，相比基线的实验室检验结果的临床显著变化、生命体征变化、标准体格检查结果和影像学变化评价时间：48周指标类型：安全性指标
- 2） 4周、12周、24周、48周肺部一氧化碳弥散能力（DLCO）（%）、用力肺活量（FVC）、第一秒用力呼气容积（FEV1）相对于基线的改变评价时间：4周、12周、24周、48周指标类型：有效性指标
- 3） 48周A-a（DO2）相对基线水平的改变评价时间：48周指标类型：有效性指标
- 4） 评估4周、12周、24周、48周6分钟步行距离（6MWD）相对基线的改变评价时间：4周、12周、24周、48周指标类型：有效性指标
- 5） 评估4周、12周、24周、48周外周毛细血管血氧饱和度（SpO2）相对基线的改变评价时间：4周、12周、24周、48周指标类型：有效性指标
- 6） 评估4周、12周、24周和48周改良版英国医学研究委员会呼吸困难问卷（mMRC）评分和圣乔治呼吸系统问卷（SGRQ）相对基线的改变评价时间：4周、12周、24周和48周指标类型：有效性指标
- 7） 通过影像学评估24周和48周参与者肺部病灶改变评价时间：24周和48周指标类型：有效性指标
- 8） 评估24周和48周参与者DSS评分相对基线的改变评价时间：24周和48周指标类型：有效性指标
- 9） 评估24周和48周参与者PaO2相对基线的改变评价时间：24周和48周指标类型：有效性指标
- 10） 评估治疗2周、4周、12周、24周实验室检测生物标记物指标的改变：涎液化糖链抗原-6, 癌胚抗原, 以及血清乳酸脱氢酶评价时间：治疗2周、4周、12周、24周指标类型：安全性指标
- 11)研究 期间内疾病进展到接受了WLL （进行WLL标准是基于症状、运动能力降低和／或经研究者判断发现低血氧症或血氧饱和度下降、aPAP临床恶化）的次数。评价时间：108周指标类型：有效性指标
伦理委员会审查记录
- 广州医科大学附属第一医院医学伦理委员会修改后同意 · 2023-09-22
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 无
- 是否购买保险
- 有
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20233275
- 试验状态
- 进行中
- 申请人联系人
- 陈媛
- 首次公示信息日期
- 2023-10-16
- 申请人名称
- 九芝堂美科（北京）细胞技术有限公司
试验基本信息11 个字段
- 登记号
- CTR20233275
- 药物名称
- 人骨髓间充质干细胞注射液
- 药物类型
- 生物制品
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 自身免疫性肺泡蛋白沉积症
- 试验专业题目
- 一项评估人骨髓间充质干细胞（hBMMSC）注射液治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症（aPAP）安全性和初步疗效的开放标签的Ⅱa期研究
- 试验通俗题目
- 一项评估人骨髓间充质干细胞（hBMMSC）注射液治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症（aPAP）安全性和初步疗效的开放标签的Ⅱa期研究
- 试验方案编号
- MKMSC-CT-001
- 方案最新版本号
- V1.2
- 版本日期
- 2023-08-31
- 方案是否为联合用药
- 否