登记概览
- 登记号
- CTR20233334
- 快照状态
- 进行中 招募中
- 状态阶段
- 招募中（规范化导航项）
- 源数据分期
- III期
- 研究类型
- 安全性
- 疾病领域
- 神经系统（规则标签）
- 申请人
- Marinus Pharmaceuticals, Inc. 元羿生物科技（上海）有限公司 Altasciences CDMO Philadelphia, LLC.
完整专业题目
一项在结节性硬化症（TSC）相关癫痫儿童和成人患者中评价Ganaxolone（GNX）添加治疗的开放标签III期研究（TrustTSC OLE）
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2023-04-19
- 首次公示信息日期
- 2023-10-27
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2023-12-05；国际：2022-05-17
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2023-12-08；国际：2022-05-17
- 试验完成日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；国际：登记人暂未填写该信息
- 目标入组人数
- 国内: 16 人；国际: 169 人；
- 已入组人数
- 国内: 14 人；国际: 101 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 登记人暂未填写该信息；
源文档试验状态：进行中（招募中）
登记参加机构与地点
共 93 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
北京市 · 北京市吉林省 · 长春市重庆市 · 重庆市江西省 · 南昌市贵州省 · 贵阳市浙江省 · 杭州市海南省 · 海口市四川省 · 成都市Arizona · PhoenixArkansas · Little RockCalifornia · Los AngelesCalifornia · OrangeColorado · AuroraDelaware · WilmingtonFlorida · GainesvilleFlorida · Gulf BreezeFlorida · MiamiFlorida · OrlandoGeorgia · AtlantaIllinois · Chicago另有 59 个地区
- 北京大学第一医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：姜玉武
- 吉林大学第一医院中国 · 吉林省 · 长春市 · 研究者：梁建民
- 中国人民解放军总医院第一医学中心中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：杨光
- 重庆医科大学附属儿童医院中国 · 重庆市 · 重庆市 · 研究者：蒋莉
- 江西省儿童医院中国 · 江西省 · 南昌市 · 研究者：钟建民
- 贵州医科大学附属医院中国 · 贵州省 · 贵阳市 · 研究者：艾戎
- 浙江大学医学院附属儿童医院中国 · 浙江省 · 杭州市 · 研究者：高峰
- 首都医科大学附属北京儿童医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：方方
- 海南省妇女儿童医学中心中国 · 海南省 · 海口市 · 研究者：顾硕
- 成都市妇女儿童中心医院中国 · 四川省 · 成都市 · 研究者：鄢力
- Barrow Neurological Institute at Phoenix Children's Hospital美国 · Arizona · Phoenix · 研究者：Angus Wilfong
- Arkansas Children's Research Institute美国 · Arkansas · Little Rock · 研究者：Debopam Samanta
- UCLA Mattel Children's Hospital, TSC Center美国 · California · Los Angeles · 研究者：Rajeskar Rajaraman
- Children's Hospital of Orange County美国 · California · Orange · 研究者：Donald Phillips
- Children's Hospital Colorado美国 · Colorado · Aurora · 研究者：Susan Koh
- Nemours Children's Hospital - Delaware Valley美国 · Delaware · Wilmington · 研究者：Lily Tran
- University of Florida Gainsville美国 · Florida · Gainesville · 研究者：Sotiris Mitropanopoulosc
- NW FL Clinical Research Group, LLCC美国 · Florida · Gulf Breeze · 研究者：Ben Renfroe
- Nicklaus Children's Hospital美国 · Florida · Miami · 研究者：Matt Lallas
- Comprehensive Neurology Clinic美国 · Florida · Orlando · 研究者：Refaat El-Said
- Children's Healthcare of Atlanta美国 · Georgia · Atlanta · 研究者：David Wolf
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago美国 · Illinois · Chicago · 研究者：Priyamvada Tatachar
- Mid-Atlantic Epilepsy & Sleep Center美国 · Maryland · Bethesda · 研究者：Pavel Klein
- Boston Children's Hospital, Harvard Medical School美国 · Massachusetts · Boston · 研究者：Jurriaan Peters
其余 69 家登记机构展开查看完整名单
- Children's Hospital of Michigan Central Michigan University美国 · Georgia · Atlanta · 研究者：Aimee Luat
- Mayo Clinic - Rochester美国 · Minnesota · Rochester · 研究者：Elaine Wirrell
- Children's Mercy Hospital美国 · Missouri · Kansas City · 研究者：Mohammed Ilyas
- TSC Clinic at Northeast Regional Epilepsy Group美国 · New Jersey · Hackensack · 研究者：Asfi Rafiuddin
- Institute of Neurology and Neurosurgery at Saint Barnabas美国 · New Jersey · Livingston · 研究者：Aliza Alter
- University of Rochester Medical Center美国 · New York · Rochester · 研究者：Inna Hughes
- University of North Carolina at Chapel Hill美国 · North Carolina · Chapel Hill · 研究者：Chon Lee
- Atrium Health/Levine Children's Hospital美国 · North Carolina · Charlotte · 研究者：Rani Singh
- Duke University Medical Center美国 · North Carolina · Durham · 研究者：Muhammad Zafar
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center美国 · Ohio · Cincinnati · 研究者：Muhammad Zafar
- Penn State Children's Hospital美国 · Pennsylvania · Hershey · 研究者：Sita Paudel
- Children's Hospital of Philadelphia美国 · Pennsylvania · Philadelphia · 研究者：Katherine Taub
- Medical University of South Carolina美国 · South Carolina · Charleston · 研究者：Sonal Bhatia
- Le Bonheur Children's Hospital美国 · Tennessee · Memphis · 研究者：Sarah Weatherspoon
- Child Neurology Consultants of Austin (CNCA)美国 · Texas · Austin · 研究者：Karen Keough
- University of Texas Southwestern Medical Center美国 · Texas · Dallas · 研究者：Charuta Joshi
- McGovern Medical School at the University of Texas Health Science Center美国 · Texas · Houston · 研究者：Mary Kay Koenig
- University of Utah Health Care-Pediatric Neurology美国 · Utah · Salt Lake City · 研究者：Matthew Sweeney
- Seattle Children's Hospital美国 · Washington · Seattle · 研究者：Russell Saneto
- Queensland Health澳大利亚 · Australia · Brisbane · 研究者：Catherine Riney
- Austin Health澳大利亚 · Australia · Brisbane · 研究者：Piero Perucca
- Royal Brisbane and Women's Hospital澳大利亚 · Australia · Herston · 研究者：David Reutens
- Alfred Health澳大利亚 · Australia · Melbourne · 研究者：Prof. Terence O’Brien
- Western Sydney Local health District澳大利亚 · Australia · North Parramatta · 研究者：NA
- Royal Melbourne Hospital澳大利亚 · Australia · Parkville · 研究者：John-Paul Nicolo
- The Royal Children's Hospital Melbourne澳大利亚 · Australia · Parkville · 研究者：Trupti Jadhav
- Prince of Wales Hospital澳大利亚 · Australia · Randwick · 研究者：NA
- Antwerp University Hospital (UZA)比利时 · Belgium · Edegem · 研究者：Anna Jansen
- UZ Brussel比利时 · Belgium · Jette · 研究者：Laura Seynaeve
- H？tel Dieu de Montréal - CHUM加拿大 · Quebec · Montreal · 研究者：Mark Keezer
- CHU Sainte-Justine加拿大 · Quebec · Montreal · 研究者：Philippe Major
- The Hospital for Sick Children加拿大 · Ontario · Toronto · 研究者：Lauren Leigh Sham
- Toronto Western Hospital加拿大 · Ontario · Toronto · 研究者：Danielle M Andrade
- BC Children's Hospital加拿大 · British Columbia · Vancouver · 研究者：Anita Datta
- University Hospital of Lyon法国 · Rh？ne · Lyon · 研究者：Sylvain Rheims
- University Hospital of Lille法国 · Nord · Lille · 研究者：Philippe Derambure
- Robert-Debré Hospital法国 · Paris · Paris · 研究者：Stéphane Auvin
- H？pital de la Pitié-Salpêtrière法国 · Paris · Paris · 研究者：Vincent Navarro
- University Hospital of Rennes法国 · Ille · et-Vilaine -Rennes · 研究者：Arnaud Biraben
- University of Strasbourg法国 · Bas · Rhin -Strasbourg · 研究者：Edouard Hirsch
- Epilepsie-Zentrum Bethel - Krankenhaus Mara德国 · Nordrhein · Westfalen -Bielefeld -Bielefeld · 研究者：Christian Brandt
- University Hospital Bonn德国 · Nordrhein · Westfalen -Bielefeld -Bielefeld · 研究者：Rainer Surges
- ZNN - Epilepsiezentrum Frankfurt am Main德国 · Hessen · Frankfurt · 研究者：Felix Rosenow
- Universit？ts Krankenhaus Freiburg德国 · Baden · Württemberg -Freiburg · 研究者：Felix Rosenow
- Gemeinschaftskrankenhaus Herdecke德国 · Nordrhein · Westfalen -Herdecke · 研究者：Jan-Ulrich Schlump
- Epilepsiezentrum Kleinwachau gGmbH德国 · Sachsen · Radeberg · 研究者：Jan-Ulrich Schlump
- Soroka University Medical Center以色列 · Southern mahoz · Beer-Sheva · 研究者：Sachsen -Radeberg
- Hadassah Medical Center以色列 · Jerusalem mahoz · Jerusalem · 研究者：Tal Gilboa
- Schneider Children′s Medical Center以色列 · Central mahoz · Petah Tikva · 研究者：Hadassa Goldberg-Stern
- Tel-Aviv Sourasky Medical Center以色列 · Tel Aviv mahoz · Tel-Aviv · 研究者：Shimrit Uliel-Sibony
- Sheba Medical Center以色列 · Tel Aviv mahoz · Tel Hashomer · 研究者：Michal Tzadok
- Department of Neurology and Sense Organs, AOU Policlinico di Bari意大利 · Puglia · Bari · 研究者：Angela La Neve
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Meyer意大利 · Toscana · Firenze · 研究者：Renzo Guerrini
- Pediatric Neurology and Muscular Diseases Unit - University of Genoa意大利 · Liguria · Genova · 研究者：Margherita Mancardi
- Children's Hospital Bambino Gesù意大利 · Lazio · Rome · 研究者：Nicola Specchio
- Policlinico Umberto I意大利 · Lazio · Rome · 研究者：Carlo Di Bonaventura
- Hospital de la Santa Creu i Sant Pau西班牙 · Catalunya · Barcelona · 研究者：Susana Boronat
- Hospital Universitari Vall d'Hebron西班牙 · Catalunya · Barcelona · 研究者：Laura Abraira del Fresno
- Hospital Sant Joan de Déu西班牙 · Catalunya · Barcelona · 研究者：Federico Ramos
- Hospital Infantil Universitario Ni？o Jesús西班牙 · Madrid · Madrid · 研究者：Beatriz Bernardino Cuesta
- Hospital Ruber International西班牙 · Madrid · Madrid · 研究者：Angel Aledo Serrano
- Hospital Regional Universitario de Málaga西班牙 · Andalusia · Málaga · 研究者：Pedro Serrano Castro
- Hospital Universitario y Politécnico La Fe西班牙 · Valencia · Valencia · 研究者：Vicente Villanueva
- Royal Aberdeen Children's Hospital, NHS Grampian英国 · Aberdeen · Aberdeen · 研究者：Elma Stephen
- Bristol Royal Hospital for Children英国 · Gloucestershire · Bristol · 研究者：Sam Amin
- Leeds General Infirmary英国 · West Yorkshire · Leeds · 研究者：Melissa Maguire
- NHS acute tertiary referral centre, John Radcliffe Hospital英国 · Oxfordshire · Oxford · 研究者：Mario Sa
- Salford Royal Hospital英国 · Oxfordshire · Oxford · 研究者：Rajiv Mohanraj
- Sheffield Children's Hospital英国 · South Yorkshire · Sheffield · 研究者：Archana Desurkar
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 邓雯霞
- 申请人名称
- Marinus Pharmaceuticals, Inc. 元羿生物科技（上海）有限公司 Altasciences CDMO Philadelphia, LLC.
- 联系人姓名
- 邓雯霞
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 上海市-上海市-静安区南京西路1717号会德丰国际广场3805室
- 联系人邮编
- 200040
主要研究者信息
- 姓名
- 姜玉武
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 北京市-北京市-西城区西安门大街1号
- 邮编
- 100034
- 单位名称
- 北京大学第一医院
方案登记信息
- 相关登记号
- CTR20231247
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- 1042-TSC-3002
- 方案最新版本号
- 第4.0版
- 版本日期
- 2023-04-19
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
主要目的：评估GNX作为儿童和成人TSC相关癫痫发作的添加治疗的长期安全性和耐受性。
试验设计
- 试验分类
- 安全性
- 试验分期
- III期
- 设计类型
- 单臂试验
- 随机化
- 非随机化
- 盲法
- 开放
- 试验范围
- 国际多中心试验
受试者基本信息
- 年龄
- 1岁(最小年龄)至65岁(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.完成研究1042-TSC-3001或持续符合研究1042-TSC-2001的要求的受试者
2.在受试者参与任何研究相关的程序前，以及在充分告知研究性质和风险后，受试者/父母/LAR愿意且能够提供书面知情同意/同意书。如果根据受试者的年龄、发育阶段、智力水平或其他因素，认为受试者没有资格或没有能力提供书面知情同意书，则父母/法定代理人必须知情同意参与研究。
3.父母/护理者愿意且能够在研究期间维持准确和完整的每日癫痫发作日记
4.愿意并能够遵医嘱每日三次（tid）随食物服用IP（混悬剂）。
5.WOCBP必须使用医学上可接受的避孕方法
6.男性受试者必须同意在研究期间和IP末次给药后30天内采取高效避孕方法
2.在受试者参与任何研究相关的程序前，以及在充分告知研究性质和风险后，受试者/父母/LAR愿意且能够提供书面知情同意/同意书。如果根据受试者的年龄、发育阶段、智力水平或其他因素，认为受试者没有资格或没有能力提供书面知情同意书，则父母/法定代理人必须知情同意参与研究。
3.父母/护理者愿意且能够在研究期间维持准确和完整的每日癫痫发作日记
4.愿意并能够遵医嘱每日三次（tid）随食物服用IP（混悬剂）。
5.WOCBP必须使用医学上可接受的避孕方法
6.男性受试者必须同意在研究期间和IP末次给药后30天内采取高效避孕方法
排除标准
1.妊娠期或哺乳期女性。
2. 活动性中枢神经系统（CNS）感染、脱髓鞘疾病或退行性神经系统疾病
3. 精神性非癫痫性发作病史
4. 首次访视时存在可能损害血液系统、心血管（包括任何心脏传导缺陷）、肺脏、肾脏、胃肠系统或肝脏系统的任何疾病或状况（TSC除外）；或可能干扰研究药物吸收、分布、代谢或排泄，或可能使受试者风险增加或干扰安全性/有效性评估的其他状况。这可能包括过去4周内研究者认为可能影响癫痫发作频率的任何疾病
5. 不愿意在整个研究期间避免过量饮酒或使用大麻
6. 过去6个月内有主动自杀计划/意图、主动自杀意念或过去6个月内有实施自杀行为
7. 已知对研究药物中的任何成分、孕酮或其他相关类固醇化合物过敏
2. 活动性中枢神经系统（CNS）感染、脱髓鞘疾病或退行性神经系统疾病
3. 精神性非癫痫性发作病史
4. 首次访视时存在可能损害血液系统、心血管（包括任何心脏传导缺陷）、肺脏、肾脏、胃肠系统或肝脏系统的任何疾病或状况（TSC除外）；或可能干扰研究药物吸收、分布、代谢或排泄，或可能使受试者风险增加或干扰安全性/有效性评估的其他状况。这可能包括过去4周内研究者认为可能影响癫痫发作频率的任何疾病
5. 不愿意在整个研究期间避免过量饮酒或使用大麻
6. 过去6个月内有主动自杀计划/意图、主动自杀意念或过去6个月内有实施自杀行为
7. 已知对研究药物中的任何成分、孕酮或其他相关类固醇化合物过敏
试验用药
中文通用名：Ganaxolone： 英文通用名：Ganaxolone 商品名称：NA
剂型：口服混悬剂
规格：50 mg/mL，110 mL/瓶
用法用量：口服，一日三次，1800 mg/天
用药时程：52周
规格：50 mg/mL，110 mL/瓶
用法用量：口服，一日三次，1800 mg/天
用药时程：52周
终点指标
主要终点3 项，展开查看
- 出现不良事件（AEs）、严重不良事件（SAEs）以及因不良事件而停药和减少剂量的参与者人数评价时间：第 1 周至第 52 周指标类型：安全性指标
- 生命体征异常的参与者人数和体格、神经和发育检查异常的参与者人数及12 导联心电图（ECG）结果异常的参与者人数评价时间：第 1 周至第 52 周指标类型：安全性指标
- 哥伦比亚自杀严重程度评定量表（C-SSRS）异常的参与者人数评价时间：第 1 周至第 52 周指标类型：安全性指标
次要终点7 项，展开查看
- 开放标签治疗期间28天癫痫发作频率相对于基线的百分比变化评价时间：基线（第 1 天）和第 1 周至第 52 周指标类型：有效性指标
- 长期治疗期间28天癫痫发作频率相对于基线的百分比变化评价时间：基线（第 1 天）和第 1 周至第 52 周指标类型：有效性指标
- 治疗应答者的受试者人数（%）评价时间：基线（第 1 天）和第 1 周至第 52 周指标类型：有效性指标
- 末次计划研究访视时的CGI-I评价时间：基线（第 1 天）和第 1 周至第 52 周指标类型：有效性指标
- 生活质量量表SF-36相对于基线的变化评价时间：基线（第 1 天）和第 1 周至第 52 周指标类型：有效性指标
- 基于癫痫发作类型，治疗期间无癫痫发作天数百分比相对于基线的变化评价时间：基线（第 1 天）和第 1 周至第 52 周指标类型：有效性指标
- CGI-CSID相对于基线的变化评价时间：基线（第 1 天）和第 1 周至第 52 周指标类型：有效性指标
伦理委员会审查记录
- 北京大学第一医院生物医学研究伦理委员会修改后同意 · 2023-07-18
- 北京大学第一医院生物医学研究伦理委员会同意 · 2024-04-01
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 无
- 是否购买保险
- 有
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20233334
- 试验状态
- 进行中
- 申请人联系人
- 邓雯霞
- 首次公示信息日期
- 2023-10-27
- 申请人名称
- Marinus Pharmaceuticals, Inc./元羿生物科技（上海）有限公司/Altasciences CDMO Philadelphia, LLC.
试验基本信息12 个字段
- 登记号
- CTR20233334
- 相关登记号
- CTR20231247
- 药物名称
- Ganaxolone口服混悬剂 曾用名:
- 药物类型
- 化学药物
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- TSC相关癫痫
- 试验专业题目
- 一项在结节性硬化症（TSC）相关癫痫儿童和成人患者中评价Ganaxolone（GNX）添加治疗的开放标签III期研究（TrustTSC OLE）
- 试验通俗题目
- 在TSC相关癫痫儿童和成人患者中评价GNX添加治疗的开放标签研究
- 试验方案编号
- 1042-TSC-3002
- 方案最新版本号
- 第4.0版
- 版本日期
- 2023-04-19
- 方案是否为联合用药
- 否