评价BBM-H803注射液治疗血友病A的安全性、耐受性和有效性的临床研究

1.受试者充分了解研究目的、性质、方法以及可能发生的不良反应，自愿作为受试者，并签署知情同意书；
2.≥18岁的男性；
3.临床确诊为重度血友病A患者；
4.无任何FⅧ或静注人免疫球蛋白给药相关的过敏反应或过敏史；
5.给药筛选期开始至BBM-H803输注后，使用可靠的避孕方法；
6.衣壳抗体阴性；
7.受试者有参与“基因治疗”临床研究的意愿，受试者依从性良好并能定期随访，在随访期间能够准确完成受试者日记。
8.接受任何重组和血浆来源的FⅧ替代产品治疗暴露天数≥150天

1.乙型肝炎表面抗原（Hepatitis B surface antigen，HBsAg）或乙型肝炎病毒脱氧核糖核酸（Hepatitis B virus DNA，HBV-DNA）阳性、或丙型肝炎病毒核糖核酸（Hepatitis C virus RNA，HCV-RNA）阳性。既往有乙肝或丙肝病史的受试者，需进行间隔时间至少3个月的两次样本采集，评估上述指标均为阴性方可视为阴性；人免疫缺陷病毒（Human immunodeficiency virus，HIV）阳性或梅毒血清阳性；
2. 正在接受乙肝、丙肝抗病毒治疗；
3. 患有血友病A以外的其他凝血异常疾病；
4. 除糖皮质激素及研究者建议的免疫抑制剂以外，筛选前30天内正在使用任何其他系统性免疫抑制剂；已知对糖皮质激素、他克莫司等免疫抑制剂过敏；
5. 给药前2个月内的疫苗接种史，或免疫调节治疗期间有疫苗接种计划；
6. 有潜在的肝脏疾病，如以往诊断为门静脉高压、脾大、肝性脑病或肝纤维化≥3期；或经B超发现有结节、囊肿，或实验室检查提示甲胎蛋白升高等，经研究者判断这些异常情况具有临床意义，受试者不适合参与本研究；
7. 已知或计划在导入期或BBM-H803输注后52周研究期间的择期重大手术安排；
8. 在筛选前接受过基因治疗、筛选前4周内或研究药物5个半衰期内（以较长者为准）使用过其他研究性药物；筛选前6个月内接受过艾美赛珠单抗；或经研究者判断影响本研究的药物；
9. 研究前4周或研究期间使用的任何可能影响到肝脏功能的植物制剂（草药补充剂或源自植物、矿物质或动物的传统中药），局部用药除外；或经研究者判断可能影响本研究的中草药；
10. 酒精依赖或药物成瘾，且研究期间不能遵医嘱停止饮酒的受试者；
11. 受试者患有可能因研究造成风险的急/慢性感染或其他慢性疾病，或患有其他重大疾病，现患恶性肿瘤及既往有恶性肿瘤病史者，或具有研究者认为不适合参加研究的其他不稳定医学状态包括精神状态不佳伴有自杀风险的受试者；
12. 具有研究者认为不适合参加研究的其他情况的受试者。