登记概览
- 登记号
- CTR20233450
- 快照状态
- 进行中 招募完成
- 状态阶段
- 招募结束（规范化导航项）
- 源数据分期
- III期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 其他或待归类（规则标签）
- 申请人
- Regeneron Pharmaceuticals, Inc. 爱恩康临床医学研究（北京）有限公司
完整专业题目
一项在进行性骨化性纤维发育不良患者中评估Garetosmab的安全性、耐受性和疗效的III期、随机、安慰剂对照研究
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2024-09-24
- 首次公示信息日期
- 2023-11-01
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2023-12-21；国际：2022-11-21
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2024-01-05；国际：2022-11-28
- 试验完成日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；国际：登记人暂未填写该信息
- 目标入组人数
- 国内: 10 人；国际: 66 人；
- 已入组人数
- 国内: 7 人；国际: 63 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 登记人暂未填写该信息；
源文档试验状态：进行中（招募完成）
登记参加机构与地点
共 23 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
上海市 · 上海市Sao Paulo · Sao PauloBio Bio · ConcepcionTennessee · Nashville香港特别行政区 · 香港Kuala Lumpur · Kuala LumpurHelsinki · HelsinkiParis · ParisGenoa · GenoaNorth Holland · AmsterdamPodkarpackie · RzeszowCape Town · RondeboschMadrid · MadridGreater London · MiddlesexOita · YufuAichi · NagoyaCundinamarca · ChiaFukuoka · FukuokaCalifornia · Los AngelesMinnesota · Rochester另有 3 个地区
- 上海市同济医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：张克勤
- Hospital Israelita Albert Einstein巴西 · Sao Paulo · Sao Paulo · 研究者：Rozim Zorzi, Alessandro
- Universidad de Concepcion智利 · Bio Bio · Concepcion · 研究者：Quevedo, Ivan
- Vanderbilt University Medical Center美国 · Tennessee · Nashville · 研究者：Dahir, Kathryn, M
- 玛丽医院中国香港 · 香港特别行政区 · 香港 · 研究者：Kuong, Evelyn
- Hospital Kuala Lampur马来西亚 · Kuala Lumpur · Kuala Lumpur · 研究者：Rethanavelu, Kavitha
- Helsinki University Hospital芬兰 · Helsinki · Helsinki · 研究者：Hero, Matti
- Hopital Lariboisiere法国 · Paris · Paris · 研究者：Funck-Brentano, Thomas
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini意大利 · Genoa · Genoa · 研究者：Papa Riccardo
- Amsterdam University Medical Center荷兰 · North Holland · Amsterdam · 研究者：Eekhoff, Elisabeth Marelise, W
- Szpital Centrum Medyczne Medyk波兰 · Podkarpackie · Rzeszow · 研究者：Tabarkiewicz, Jacek
- University of Cape Town南非 · Cape Town · Rondebosch · 研究者：Scott, Christiaan
- Hospital Universitario Ramon y Cajal西班牙 · Madrid · Madrid · 研究者：Bachiller Corral, Francisco Javier
- Royal National Orthopaedic Hospital Nhs Trust英国 · Greater London · Middlesex · 研究者：Keen, Richard, W
- Oita University Hospital日本 · Oita · Yufu · 研究者：Uemura, Nato
- Nagoya University Hospital日本 · Aichi · Nagoya · 研究者：Mishima, Kenichi
- Clinica Universidad de La Sabana哥伦比亚 · Cundinamarca · Chia · 研究者：Balcazar, Ignacio Briceno
- Kyusyu University Hospital日本 · Fukuoka · Fukuoka · 研究者：Toshifumi Fujiwara
- University of California Los Angeles (UCLA) Medical Center美国 · California · Los Angeles · 研究者：Krakow, Deborah
- Mayo Clinic美国 · Minnesota · Rochester · 研究者：Pignolo, Robert, J
- Royal North Shore Hospital澳大利亚 · New South Wales · St Leonards · 研究者：Clifton-Bligh, Roderick
- Seoul National University Hospital韩国 · Seoul · Seoul · 研究者：Cho, Tae-Joon
- Hopital Lapeyronie法国 · Montpellier · Montpellier · 研究者：Jorgensen, Christian
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 黄林红
- 申请人名称
- Regeneron Pharmaceuticals, Inc. 爱恩康临床医学研究（北京）有限公司
- 联系人姓名
- 黄林红
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人手机号
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 广东省-广州市-广州市中山六路2号新保利大厦1005室
- 联系人邮编
- 510180
主要研究者信息
- 姓名
- 张克勤
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 上海市-上海市-上海市普陀区新村路389号上海市同济医院
- 邮编
- 200065
- 单位名称
- 上海市同济医院
方案登记信息
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- R2477-FOP-2175
- 方案最新版本号
- R2477-FOP-2175 修订 5
- 版本日期
- 2024-09-24
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
主要研究目标：
本研究的主要疗效目标是根据低剂量计算机断层扫描 (CT) 确定，评估从基线至第 56 周，garetosmab (高剂量, 低剂量) 与安慰剂对新发异位骨化 (HO) 病变形成的影响。
本研究的主要安全性目标是评估从基线到第 56 周 garetosmab（高剂量, 低剂量）与安慰剂的安全性和耐受性。
次要研究目标：
本研究的关键次要研究目标是：
评估 garetosmab（高剂量, 低剂量）与安慰剂对临床医生评估的至第 56 周每例患者急性发作事件数量的影响。
根据 CT 确定，评估第 56 周时，garetosmab（高剂量, 低剂量）与安慰剂对出现新发 HO 病变的患者比例的影响。
根据 CT 确定，评估第 56 周时，garetosmab（高剂量, 低剂量）与安慰剂对新发 HO 病变体积的影响。
评估至第 56 周，garetosmab（高剂量, 低剂量）与安慰剂对患者报告的急性发作事件发生情况的影响。
本研究的主要疗效目标是根据低剂量计算机断层扫描 (CT) 确定，评估从基线至第 56 周，garetosmab (高剂量, 低剂量) 与安慰剂对新发异位骨化 (HO) 病变形成的影响。
本研究的主要安全性目标是评估从基线到第 56 周 garetosmab（高剂量, 低剂量）与安慰剂的安全性和耐受性。
次要研究目标：
本研究的关键次要研究目标是：
评估 garetosmab（高剂量, 低剂量）与安慰剂对临床医生评估的至第 56 周每例患者急性发作事件数量的影响。
根据 CT 确定，评估第 56 周时，garetosmab（高剂量, 低剂量）与安慰剂对出现新发 HO 病变的患者比例的影响。
根据 CT 确定，评估第 56 周时，garetosmab（高剂量, 低剂量）与安慰剂对新发 HO 病变体积的影响。
评估至第 56 周，garetosmab（高剂量, 低剂量）与安慰剂对患者报告的急性发作事件发生情况的影响。
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- III期
- 设计类型
- 平行分组
- 随机化
- 随机化
- 盲法
- 双盲
- 试验范围
- 国际多中心试验
受试者基本信息
- 年龄
- 18岁(最小年龄)至无上限(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.筛选时年龄 ≥ 18 岁的男性或女性
2.临床诊断为 FOP（基于先天性大脚趾畸形、发作性软组织肿胀和/或进行性 HO 的结果）
3.通过 ACVR1 FOP 引起突变的记录确认 FOP 诊断
4.筛选访视后 1 年内的 FOP 疾病活动性。FOP 疾病活动性定义为与 FOP 急性发作相关的疼痛、肿胀、僵硬或其他体征和症状；或关节功能恶化，或与急性发作事件相关/不相关的 HO 病变的影像学进展（HO 病变的大小或数量增加）
5.愿意并能够接受本研究中规定的 CT 影像采集和其他程序
2.临床诊断为 FOP（基于先天性大脚趾畸形、发作性软组织肿胀和/或进行性 HO 的结果）
3.通过 ACVR1 FOP 引起突变的记录确认 FOP 诊断
4.筛选访视后 1 年内的 FOP 疾病活动性。FOP 疾病活动性定义为与 FOP 急性发作相关的疼痛、肿胀、僵硬或其他体征和症状；或关节功能恶化，或与急性发作事件相关/不相关的 HO 病变的影像学进展（HO 病变的大小或数量增加）
5.愿意并能够接受本研究中规定的 CT 影像采集和其他程序
排除标准
1.筛选时 CAJIS 评分 > 19
2. 患者有严重的并发疾病或重大疾病史，如（但不限于）心脏、肾脏、风湿病、神经系统、精神病、内分泌、代谢或淋巴系统疾病，研究者认为可能会混淆研究结果或参与研究会给患者带来额外的风险
3. 既往癌症病史或诊断
4. 严重肾功能损害，定义为估算的肾小球滤过率 <30 mL/min/1.73 m2，通过肾脏病膳食改良试验公式计算
5. 不受控制的糖尿病，定义为筛选时血红蛋白 A1C (HbA1c) > 9%
6. 高血压控制不佳史，定义为:
a.筛选访视时收缩压 ≥ 180 mm Hg 或舒张压 ≥ 110 mm Hg
b.筛选访视时收缩压为 160 mm Hg 至 179 mm Hg 或舒张压为 100 mm Hg 至 109 mm Hg，以及终末器官损伤史（包括左心室肥厚、心脏衰竭、心绞痛、心肌梗死、卒中、短暂性脑缺血发作、外周动脉疾病、终末期肾病和中度至晚期视网膜病）
7. 已知脑血管畸形史
8. 筛选前 6 个月内的心血管疾病，如纽约心脏协会 III 级或 IV 级心脏衰竭、心肌病、间歇性跛行、心肌梗死或急性冠脉综合征；症状性室性心脏心律失常
9. 需要氧疗、呼吸支持（例如，双水平气道正压通气 [biPAP] 或持续气道正压通气 [CPAP]）的重度呼吸功能受损病史，或需要住院治疗的吸入性肺炎病史
10. 过去一年中的既往用药以及与双膦酸盐类药物的联合用药
11. 同时参加另一项介入性临床研究或非介入性研究，并接受放射学影像检查或侵入性手术（例如，采集血液或组织样本）。
12. 在过去 30 天内或在研究药物的 5 个半衰期内（以较长者为准），使用另一种研究用药物、地舒单抗、伊马替尼或异维 A 酸进行治疗
13. 孕妇或哺乳期妇女
14. 育龄妇女 (WOCBP)不愿采取高效避孕措施，如方案所述。
15. 有 WOCBP 伴侣的男性患者不愿意与 WOCBP 伴侣一起使用避孕套以防止潜在的胎儿暴露，如方案所述。
注意：方案定义的其他入选/排除标准适用
2. 患者有严重的并发疾病或重大疾病史，如（但不限于）心脏、肾脏、风湿病、神经系统、精神病、内分泌、代谢或淋巴系统疾病，研究者认为可能会混淆研究结果或参与研究会给患者带来额外的风险
3. 既往癌症病史或诊断
4. 严重肾功能损害，定义为估算的肾小球滤过率 <30 mL/min/1.73 m2，通过肾脏病膳食改良试验公式计算
5. 不受控制的糖尿病，定义为筛选时血红蛋白 A1C (HbA1c) > 9%
6. 高血压控制不佳史，定义为:
a.筛选访视时收缩压 ≥ 180 mm Hg 或舒张压 ≥ 110 mm Hg
b.筛选访视时收缩压为 160 mm Hg 至 179 mm Hg 或舒张压为 100 mm Hg 至 109 mm Hg，以及终末器官损伤史（包括左心室肥厚、心脏衰竭、心绞痛、心肌梗死、卒中、短暂性脑缺血发作、外周动脉疾病、终末期肾病和中度至晚期视网膜病）
7. 已知脑血管畸形史
8. 筛选前 6 个月内的心血管疾病，如纽约心脏协会 III 级或 IV 级心脏衰竭、心肌病、间歇性跛行、心肌梗死或急性冠脉综合征；症状性室性心脏心律失常
9. 需要氧疗、呼吸支持（例如，双水平气道正压通气 [biPAP] 或持续气道正压通气 [CPAP]）的重度呼吸功能受损病史，或需要住院治疗的吸入性肺炎病史
10. 过去一年中的既往用药以及与双膦酸盐类药物的联合用药
11. 同时参加另一项介入性临床研究或非介入性研究，并接受放射学影像检查或侵入性手术（例如，采集血液或组织样本）。
12. 在过去 30 天内或在研究药物的 5 个半衰期内（以较长者为准），使用另一种研究用药物、地舒单抗、伊马替尼或异维 A 酸进行治疗
13. 孕妇或哺乳期妇女
14. 育龄妇女 (WOCBP)不愿采取高效避孕措施，如方案所述。
15. 有 WOCBP 伴侣的男性患者不愿意与 WOCBP 伴侣一起使用避孕套以防止潜在的胎儿暴露，如方案所述。
注意：方案定义的其他入选/排除标准适用
试验用药
中文通用名：Garetosmab注射液： 英文通用名：Garetosmab Injection 商品名称：NA
剂型：注射液
规格：60 mg/mL, 5.0ml
用法用量：低剂量，静脉给药
用药时程：单次给药，每 4 周一次，共给药26个周期。
规格：60 mg/mL, 5.0ml
用法用量：低剂量，静脉给药
用药时程：单次给药，每 4 周一次，共给药26个周期。
中文通用名：Garetosmab注射液： 英文通用名：Garetosmab Injection 商品名称：NA
剂型：注射液
规格：60 mg/mL, 5.0ml
用法用量：高剂量，静脉给药
用药时程：单次给药，每 4 周一次，共给药26个周期。
规格：60 mg/mL, 5.0ml
用法用量：高剂量，静脉给药
用药时程：单次给药，每 4 周一次，共给药26个周期。
对照用药
中文通用名：安慰剂（70mM盐酸精氨酸、10mM组氨酸、5%蔗糖、0.05%聚山梨酯20，Ph 6.3） 英文通用名：Placebo Product (70mM arginine-HCI, 10mM histidine, 5% sucrose, 0.05% polysorbate 20, pH 6.3) 商品名称：NA
剂型：注射液
规格：5.0 ml
用法用量：静脉给药，加入到50/100ml的5%葡萄糖注射液中。
用药时程：单次给药，每 4 周一次，共给药26个周期。
规格：5.0 ml
用法用量：静脉给药，加入到50/100ml的5%葡萄糖注射液中。
用药时程：单次给药，每 4 周一次，共给药26个周期。
终点指标
主要终点2 项，展开查看
- 新发 HO 病变数量评价时间：在第56周指标类型：有效性指标
- 治疗期间出现的AESI的发生率和严重程度。评价时间：基线至第56周指标类型：安全性指标
次要终点24 项，展开查看
- 临床医生评估的急性发作事件数量评价时间：直至第56周指标类型：有效性指标
- 临床医生评估的急性发作事件发生情况（是/否）评价时间：直至第28周和第56周指标类型：有效性指标
- 患者报告的急性发作事件数量评价时间：直至第28周和第56周指标类型：有效性指标
- 根据CAJIS，医生对关节功能的评估的变化评价时间：基线至第28周和第56周指标类型：有效性指标
- 通过肺活量测定法评估的肺功能的变化评价时间：基线至第28周和第56周指标类型：有效性指标
- 根据 PGIS，疾病严重程度的变化评价时间：基线至第28周和第56周指标类型：有效性指标
- 根据 PGIC，疾病严重程度的变化评价时间：基线至第28周和第56周指标类型：有效性指标
- 根据 CGIC，疾病严重程度的变化评价时间：基线至第28周和第56周指标类型：有效性指标
- 血清中总激活素 A 随时间推移的浓度评价时间：直至第56周指标类型：有效性指标
- 血清中 garetosmab 随时间推移的浓度评价时间：直至第56周指标类型：有效性指标
- garetosmab 抗药抗体 (ADA) 随时间推移的发生率和滴度评价时间：直至第56周指标类型：有效性指标
- 新发 HO 病变数量评价时间：在第 84 周指标类型：有效性指标
- 新发 HO 病变的发生情况（是/否）评价时间：在第 84 周指标类型：有效性指标
- 新发 HO 病变的总体积评价时间：在第 84 周指标类型：有效性指标
- 临床医生评估的急性发作的次数评价时间：直至第 84 周指标类型：有效性指标
- 临床医生评估的急性发作的出现情况（是/否）评价时间：直至第 84 周指标类型：有效性指标
- 新发 HO 病变发生情况（是/否）评价时间：第56周指标类型：有效性指标
- 新发 HO 病变的总体积评价时间：第56周指标类型：有效性指标
- 患者报告的急性发作事件发生情况（是/否）评价时间：直至第56周指标类型：有效性指标
- 新发 HO 病变的数量评价时间：第28周指标类型：有效性指标
- 临床医生评估的急性发作事件数量评价时间：直至第28周指标类型：有效性指标
- 新发 HO 病变发生情况（是/否）评价时间：第28周指标类型：有效性指标
- 新发 HO 病变的总体积评价时间：第28周指标类型：有效性指标
- 患者报告的急性发作事件发生情况（是/否）评价时间：直至第28周指标类型：有效性指标
伦理委员会审查记录
- 上海市同济医院伦理委员会同意 · 2023-07-12
- 上海市同济医院伦理委员会同意 · 2023-10-15
- 上海市同济医院伦理委员会同意 · 2023-11-20
- 上海市同济医院伦理委员会同意 · 2024-12-02
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 有
- 是否购买保险
- 有
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20233450
- 试验状态
- 进行中
- 申请人联系人
- 黄林红
- 首次公示信息日期
- 2023-11-01
- 申请人名称
- Regeneron Pharmaceuticals, Inc./爱恩康临床医学研究（北京）有限公司
试验基本信息11 个字段
- 登记号
- CTR20233450
- 药物名称
- Garetosmab注射液
- 药物类型
- 生物制品
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 用于治疗进行性骨化性纤维发育不良患者
- 试验专业题目
- 一项在进行性骨化性纤维发育不良患者中评估Garetosmab的安全性、耐受性和疗效的III期、随机、安慰剂对照研究
- 试验通俗题目
- 在患有进行性骨化性纤维发育不良 (FOP) 成人受试者中进行的一项评估Garetosmab与安慰剂静脉注射 (IV) 的安全性、耐受性和有效性的研究
- 试验方案编号
- R2477-FOP-2175
- 方案最新版本号
- R2477-FOP-2175 修订 5
- 版本日期
- 2024-09-24
- 方案是否为联合用药
- 否