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CTR20233730 快照：进行中 招募完成 III期

一项在儿童期发病的特发性肾病综合征患者中评价奥妥珠单抗与MMF相比的有效性和安全性的III期、国际多中心、随机、开放性研究

研究药物
奥妥珠单抗注射液
适应症
儿童期发病的特发性肾病综合征
药物类型
生物制品
试验范围
国际多中心试验
首次公示
2023-11-24
登记地点
北京市 · 北京市、广东省 · 广州市、湖北省 · 武汉市 等
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数据截止 2025-11-12，状态可能已经变化。

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登记号
CTR20233730
快照状态
进行中 招募完成
状态阶段
招募结束（规范化导航项）
源数据分期
III期
研究类型
安全性与有效性
疾病领域
泌尿系统（规则标签）
申请人
F.Hoffmann-La Roche Ltd 罗氏（中国）投资有限公司 Roche Diagnostics GmbH

关键时间与入组记录

均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。

方案版本日期
2023-05-29
首次公示信息日期
2023-11-24
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2024-03-29；国际：2023-03-20
第一例受试者入组日期
国内：2024-04-15；国际：2023-03-29
试验完成日期
国内：登记人暂未填写该信息；国际：登记人暂未填写该信息
目标入组人数
国内: 10 人；国际: 80 人；
已入组人数
国内: 11 人；国际: 85 人；
实际入组总人数
国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 登记人暂未填写该信息；

源文档试验状态：进行中（招募完成）

登记参加机构与地点

共 62 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。

北京市 · 北京市广东省 · 广州市湖北省 · 武汉市河南省 · 郑州市陕西省 · 西安市浙江省 · 杭州市Ankara · BakhcheryevleManisa · YunusemreAdana · SaricamSao Paulo · Sao José Do Rio PretoRio Grande do Sul · Passo FundoRio Grande do Sul · Porto AlegreSao Paulo · Sao PauloBayern · ErlangenNordrhein · Westfalen -EssenPiemonte · TorinoLombardia · MilanoLiguria · GenovaHyogo · Kobe-ShiHokkaido · Sapporo-Shi另有 41 个地区
  • 北京大学第一医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：丁洁
  • 中山大学附属第一医院中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：蒋小云
  • 华中科技大学同济医学院附属同济医院中国 · 湖北省 · 武汉市 · 研究者：周建华
  • 河南省儿童医院郑州儿童医院中国 · 河南省 · 郑州市 · 研究者：刘翠华
  • 西安市儿童医院中国 · 陕西省 · 西安市 · 研究者：包瑛
  • 浙江大学医学院附属儿童医院中国 · 浙江省 · 杭州市 · 研究者：毛建华
  • Baskent Universitesi - Ankara Hastanesi - Bahcelievler Campus土耳其 · Ankara · Bakhcheryevle · 研究者：Esra Baskin
  • Celal Bayar University Medical Faculty土耳其 · Manisa · Yunusemre · 研究者：Pelin Ertan
  • Cukurova Universitesi Tip Fakultesi Balcali Hastanesi土耳其 · Adana · Saricam · 研究者：Aysun Karabay Bayazit
  • Fundacao Faculdade Regional de Medicina de Sao Jose Do Rio Preto Hospital de Base - PPDS巴西 · Sao Paulo · Sao José Do Rio Preto · 研究者：Rodrigo Ramalho
  • Instituto Méderi de Pesquisa e Saúde巴西 · Rio Grande do Sul · Passo Fundo · 研究者：Guilherme Dorigo
  • Irmandade Da Santa Casa de Misericordia de Porto Alegre巴西 · Rio Grande do Sul · Porto Alegre · 研究者：Clotilde Druck Garcia
  • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo巴西 · Sao Paulo · Sao Paulo · 研究者：Vera Koch
  • Universitatsklinkum Erlangen-Ulmenweg 18德国 · Bayern · Erlangen · 研究者：Katja Sauerstein
  • Universitatsklinikum Essen德国 · Nordrhein · Westfalen -Essen · 研究者：Lars Pape
  • Ospedale Infantile Regina Margherita - INCIPIT - PIN意大利 · Piemonte · Torino · 研究者：Francesca Mattozzi
  • Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico - Clinica De Marchi - INCIPIT - PIN意大利 · Lombardia · Milano · 研究者：Giovanni Montini
  • Istituto G Gaslini Ospedale Pediatrico IRCCS - INCIPIT - PIN意大利 · Liguria · Genova · 研究者：Andrea Angeletti
  • Kobe University Hospital日本 · Hyogo · Kobe-Shi · 研究者：Kandai Nozu
  • Hokkaido University Hospital日本 · Hokkaido · Sapporo-Shi · 研究者：Takayuki Okamoto
  • Kitasato University Hospital日本 · Kanagawa · Sagamihara-Shi · 研究者：Kenji Ishikura
  • Hyogo Prefectural Kobe Children's Hospital日本 · Hyogo · Kobe-Shi Chuo-Ku · 研究者：Hiroshi Kaito
  • Shiga University of Medical Science Hospital日本 · Siga · Otsu-Shi · 研究者：Toshihiro Sawai
  • National Center for Child Health and Development日本 · Tokyo · Setagaya-Ku · 研究者：Koichi Kamei
其余 38 家登记机构展开查看完整名单
  • Yokohama City University Medical Center日本 · Kanagawa · Yokohama-Shi · 研究者：Toru Uchimura
  • Tokyo Metropolitan Children's Medical Center日本 · Tokyo · Fuchu-Shi · 研究者：Hiroshi Hataya
  • Dokkyo Medical University Hospital日本 · Totigi · Shimotsuga-Gun · 研究者：Yuji Kano
  • UZ Gent比利时 · Oost · Vlaanderen -Gent · 研究者：Lien Dossche
  • Hospital Universitaire des Enfants Reine Fabiola比利时 · Brussels · Bruxelles · 研究者：Nathalie Tram
  • CHU Montpellier- Hospital Arnaud de VIlleneuve法国 · Herault · Montpellier · 研究者：Marc Fila
  • Hospital Robert Debré法国 · Paris · Paris · 研究者：Julien Hogan
  • Hospital Femme Mère Enfants法国 · Rhone · Bron · 研究者：Anne-Laure Sellier-Leclerc
  • CHU Toulouse法国 · Haute · Garonne -Toulouse · 研究者：Stéphane Decramer
  • Hospital Henri Mondor - 51 Av de lattre de Tassigny法国 · Seine · et-Marne -Creteil · 研究者：Vincent Audard
  • Hospital Necker - Enfants Malades法国 · Paris · Paris · 研究者：Olivia Boyer
  • CHU de Nice法国 · Alpes · Maritimes -Nice · 研究者：Barbara Seitz-Polski
  • In-VIVO Osrodek Badan Klinicznych波兰 · województwo pomorskie · Bydgoszcz · 研究者：Joanna Krzyzaniak
  • Dzieciecy Szpital Kliniczny UCK WUM /Oddzial Kliniczny Nefrologii i Pediatrii wraz z Pododdzialem Ni波兰 · Mazowieckie · Warszawa · 研究者：Malgorzata Mizerska-Wasiak
  • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne波兰 · Pomorskie · Gdańsk · 研究者：Aleksandra Zurowska
  • Uniwersytecki Dzieciecy Szpital Kliniczny im. L. Zamenhofa w Bialymstoku波兰 · Podlaskie · Bialystok · 研究者：Anna Wasilewska
  • Nemours Children's Hospital - Orlando美国 · Florida · Orlando · 研究者：Carlos Araya
  • Memorial HealthCare System美国 · Florida · Hollywood · 研究者：Reem Raafat Qbeiwi
  • Children's Mercy Hospital美国 · Missouri · Kansas City · 研究者：Tarak Srivastava
  • Duke University Health System美国 · North Carolina · Durham · 研究者：Rasheed Gbadegesin
  • Lucile Packard Children's Hospital at Stanford美国 · California · Palo Alto · 研究者：Scott Sutherland
  • University of California Benioff Children's Hospital美国 · California · San Francisco · 研究者：Farzana Perwad
  • Children's Healthcare of Atlanta Center for Advanced Pediatrics美国 · Georgia · Atlanta · 研究者：Chia-shi Wang
  • Cedars Sinai Medical Center美国 · California · Los Angeles · 研究者：Elaine Kamil
  • University of Virginia Health System美国 · Virginia · Charlottesville · 研究者：Agnieszka Swiatecka-Urban
  • University of Michigan Hospital - 1500 E Medical Center Dr美国 · Michigan · Ann Arbor · 研究者：Jennifer Yee
  • Levine Children's Hospital美国 · North Carolina · Charlotte · 研究者：Susan Massengill
  • Hackensack University Medical Center美国 · New Jersey · Hackensack · 研究者：Kenneth Lieberman
  • University of Texas Southwestern Medical Center美国 · Texas · Dallas · 研究者：Elizabeth Brown
  • Boston Children's Hospital美国 · Massachusetts · Boston · 研究者：Avram Traum
  • University of Utah - Primary Children's Hospital - PPDS美国 · Utah · Salt Lake City · 研究者：Raoul Nelson
  • University of North Carolina at Chapel Hill美国 · North Carolina · Chapel Hill · 研究者：Keisha Gibson
  • Nicklaus Children's Hospital美国 · Florida · Miami · 研究者：Ana Paredes
  • University of South Florida美国 · Florida · Tampa · 研究者：Valerie Panzarino
  • Children's National Hospital美国 · District of Columbia · Washington · 研究者：Marva Moxey-Mims
  • Hospital Universitario Cruces西班牙 · Vizcaya · Barakaldo · 研究者：Maria Herrero
  • Hospital Universitario Marques de Valdecilla西班牙 · Cantabria · Santander · 研究者：Domingo Gonzalez-Lamuno
  • Hospital Sant Joan de Deu - PIN西班牙 · Catalunya · Barcelona · 研究者：Alvaro Madrid Aris

申请人与登记联系人

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申请人联系人
刘丽影
申请人名称
F.Hoffmann-La Roche Ltd 罗氏（中国）投资有限公司 Roche Diagnostics GmbH
联系人姓名
刘丽影
联系人座机
[已移除电话]
联系人手机号
[已移除电话]
联系人Email
[已移除邮箱]
联系人邮政地址
北京市-北京市-东城区东直门南大街 1 号第 23 层
联系人邮编
100007

主要研究者信息

姓名
丁洁
学位
医学博士
职称
主任医师
电话
[已移除电话]
Email
[已移除邮箱]
邮政地址
北京市-北京市-西城区西什库大街8号
邮编
100034
单位名称
北京大学第一医院

方案登记信息

临床申请受理号
企业选择不公示
试验方案编号
WA43380
方案最新版本号
3
版本日期
2023-05-29
方案是否为联合用药
否

试验目的

主要目的
评价奥妥珠单抗与MMF相比的有效性
次要目的
评价奥妥珠单抗与MMF相比的有效性
评价奥妥珠单抗治疗组受试者与MMF治疗组受试者中的疲乏变化
评价奥妥珠单抗治疗组受试者与MMF治疗组受试者中的生活质量变化
评价随时间推移的水肿情况
评价奥妥珠单抗与MMF相比的安全性
表征奥妥珠单抗PK特征
表征奥妥珠单抗诱导的PD变化
探索性目的
评价奥妥珠单抗与MMF相比的有效性
探索暴露量-有效性关系和暴露量-安全性关系
评价药物暴露量与B细胞耗竭之间的潜在关系
评价机体对奥妥珠单抗产生的免疫应答情况
评价ADA的潜在影响
识别和/或评价可提供奥妥珠单抗活性证据的生物标志物（即药效学生物标志物），或可增加对疾病生物学和药物安全性认识和了解的生物标志物。

试验设计

试验分类
安全性和有效性
试验分期
III期
设计类型
平行分组
随机化
随机化
盲法
开放
试验范围
国际多中心试验

受试者基本信息

年龄
2岁(最小年龄)至25岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无

受试者条件

条件须由专业人员结合完整资料判断。

入选标准
1.签署知情同意书
2.签署知情同意书时年龄必须≥2岁至25岁
3.根据研究者的判断，受试者能够遵守研究方案
4.根据国际指南（例如，KDIGO 2021，IPNA2023），在18岁之前诊断为FRNS（频繁复发性肾病综合征）或SDNS（激素依赖性肾病综合征）
5.必须处于完全缓解状态，定义为：无水肿；筛选时UPCR≤0.2 g/g；随机化分组前一周内连续3次（每日一次）尿试纸读数显示尿蛋白痕量或尿蛋白呈阴性
6.必须在筛选前6个月内至少有过1次停用后或接受口服皮质类固醇和/或免疫抑制治疗（例如，口服环磷酰胺、左旋咪唑、咪唑立宾、MMF或CNI，以预防复发）治疗期间出现复发。
7.在随机化分组前6个月内接受环磷酰胺的患者必须在环磷酰胺停药后至少有1次复发
8.肾小球滤过率估计值（eGFR）在相应年龄的正常范围内
9.对于有生育能力的女性：同意保持禁欲（禁止异性性交）或采用高效避孕措施
10.对于男性：同意保持禁欲（禁止异性性交）或采用避孕方法且同意不捐精的受试者
排除标准
1.继发性肾病综合征（即反流性肾病、IgA肾病、狼疮性肾炎等）
2. 有激素耐药性肾病综合征病史
3. 有已知直接导致肾病综合征的遗传缺陷史（即NPHS2[足蛋白]、NPHS1[肾病蛋白]、PLCE1、WT1或其他已知遗传病因）
4. 在随机化分组前2个月内接受过预防复发的其他免疫抑制药物治疗（MMF或口服皮质类固醇除外）
5. 处于妊娠或哺乳期，或计划在研究期间或奥妥珠单抗末次给药后18个月内或MMF末次给药后6周内妊娠
6. 有生育能力的女性（包括接受了输卵管结扎术的女性）在开始研究治疗前28天内进行的血清妊娠试验结果必须呈阴性，且随机化分组前第1天进行的尿液妊娠试验结果也必须呈阴性
7. 有器官或骨髓移植史
8. 入组前30天内或在试验用药品的5个半衰期内（以较长者为准）参加过另一项治疗性试验
9. 对研究治疗不耐受或存在禁忌症
10. 既往MMF治疗失败的患者，定义为在接受MMF治疗至少6个月期间的任何6个月内复发≥2次
11. 根据研究者的判断，受试者在研究期间可能因特发性肾病综合征以外的原因而需要全身性皮质类固醇治疗
12. 接受以下任何一种排除疗法：
(1) 在筛选前2个月内或筛选期间接受环磷酰胺、左旋咪唑、咪唑立宾、他克莫司、环孢素或voclosporin;
(2) 第1天基线访视前9个月内接受任何生物性B细胞消耗治疗;
(3) 在筛选前2个月内或筛选期间接受过任何生物制剂;
(4) 在筛选前2个月内或筛选期间接受过Janus相关激酶（JAK）、Bruton酪氨酸激酶（BTK）或酪氨酸激酶2（TYK2）的口服抑制剂;
(5) 在筛选前28天内或筛选期间接种过任何活疫苗;
13. 在筛选前4周内发生任何类型的活动性感染（不包括甲床真菌感染）或任何需要住院治疗或接受IV抗感染药物治疗的重大感染事件，或在随机化分组前2周内完成口服抗感染药物治疗
14. 存在活动性结核病（TB）感染证据
15. 活动性原发性或继发性免疫缺陷既病史和现病史，包括已知的HIV感染史和其他重度免疫缺陷性血液病
16. 有严重复发性或慢性感染史
17. 有进行性多灶性脑白质病病史
18. 有癌症既病史或现病史，包括过去5年内发生的实体瘤、血液恶性肿瘤和原位癌（已切除和治愈的基底细胞癌和皮肤鳞状细胞癌除外）
19. 在筛选前4周内或筛选期间进行需要住院的大手术
20. 存在具有临床意义的出血高风险或需要血浆置换、静脉注射免疫球蛋白或急性血液制品输注的任何病症
21. 有证据表明存在研究者认为可能妨碍受试者参加研究的任何明显或未得到控制的伴随疾病
22. 目前存在酗酒或药物滥用或者既往存在酗酒或药物滥用
23. 筛选时存在方案提到的实验室检查异常值

试验用药

中文通用名：奥妥珠单抗： 英文通用名：Obinutuzumab 商品名称：佳罗华

剂型：注射剂
规格：1000mg/40ml
用法用量：1000 mg（如果受试者体重<45 kg，则剂量为20 mg/kg）静脉输注给药。
用药时程：在第1、15、168（第24周）和182（第26周）天接受奥妥珠单抗1000 mg（如果受试者体重<45 kg，则剂量为20 mg/kg）静脉输注给药。

中文通用名：奥妥珠单抗： 英文通用名：Obinutuzumab 商品名称：佳罗华

剂型：注射剂
规格：1000mg/40ml
用法用量：1000 mg（如果受试者体重<45 kg，则剂量为20 mg/kg）静脉输注给药。
用药时程：在第1、15、168（第24周）和182（第26周）天接受奥妥珠单抗1000 mg（如果受试者体重<45 kg，则剂量为20 mg/kg）静脉输注给药。

对照用药

中文通用名：吗替麦考酚酯 英文通用名：mycophenolate mofetil 商品名称：骁悉

剂型：胶囊
规格：250mg
用法用量：从访视（第1天）开始口服吗替麦考酚酯。将在第4周前调整MMF的给药剂量，分两次给药（600 mg/m2 BID），使目标剂量达到1200 mg/m2/天（最大剂量为2 g/天）
用药时程：持续每日给予吗替麦考酚酯，持续至少12个月，直至第52周研究访视，之后必须在第64周前停药或随后3个月内逐步减量。

中文通用名：吗替麦考酚酯 英文通用名：mycophenolate mofetil 商品名称：骁悉

剂型：胶囊
规格：250mg
用法用量：从访视（第1天）开始口服吗替麦考酚酯。将在第4周前调整MMF的给药剂量，分两次给药（600 mg/m2 BID），使目标剂量达到1200 mg/m2/天（最大剂量为2 g/天）
用药时程：持续每日给予吗替麦考酚酯，持续至少12个月，直至第52周研究访视，之后必须在第64周前停药或随后3个月内逐步减量。

终点指标

主要终点1 项，展开查看
  1. 第1年时达到持续完全缓解的受试者比例，定义为第52周时首次晨尿UPCR≤0.2 g/g且未发生复发或以下任何伴发事件伴发事件评价时间：第52周指标类型：有效性指标
次要终点29 项，展开查看
  1. 总体无复发生存率（RFS）评价时间：临床截止日期时的所有可用数据指标类型：有效性指标
  2. 第52周时达到RFS的概率评价时间：第52周指标类型：有效性指标
  3. 累积皮质类固醇剂量评价时间：整个临床试验期间内指标类型：有效性指标
  4. 复发次数评价时间：随机至第52周指标类型：有效性指标
  5. 52周的治疗期期间发生水肿相关复发的受试者比例评价时间：随机至第52周指标类型：有效性指标
  6. 第76周出现持续完全缓解的患者比例评价时间：第76周指标类型：有效性指标
  7. PedsQL-多维疲乏量表的“全身疲乏”领域总评分从基线至第52周的变化评价时间：随机至第52周指标类型：有效性指标
  8. PedsQL-生活质量量表的“身体功能”领域评分从基线至第52周的变化评价时间：随机至第52周指标类型：有效性指标
  9. CureGN水肿量表评分从基线至第52周的变化评价时间：随机至第52周指标类型：有效性指标
  10. 从基线至第52周期间的不良事件发生率、性质和严重程度评价时间：随机至第52周指标类型：有效性指标
  11. 从基线至第52周期间的实验室检查异常或生命体征异常发生率评价时间：随机至第52周指标类型：有效性指标
  12. 特定时间点的血清奥妥珠单抗浓度评价时间：特定时间点指标类型：有效性指标
  13. 特定时间点达到B细胞耗竭（HSFC）的受试者比例评价时间：特定时间点指标类型：有效性指标
  14. 特定时间点的总外周B细胞和B细胞亚群（例如，记忆B细胞）计数以及其相较基线的变化评价时间：特定时间点指标类型：有效性指标
  15. UPCR从基线至第52周的变化评价时间：随机至第52周指标类型：有效性指标
  16. eGFR从基线至第52周的变化评价时间：随机至第52周指标类型：有效性指标
  17. 第24、52和76周时达到外周B细胞持续耗竭的受试者比例评价时间：第24、52和76周指标类型：有效性指标
  18. 第24周时达到RFS的受试者比例评价时间：第24周指标类型：有效性指标
  19. 第76周时达到持续完全缓解的受试者比例评价时间：第76周指标类型：有效性指标
  20. PGA从基线至第24周的变化以及PGA从基线至第52周的变化评价时间：第24、52周指标类型：有效性指标
  21. SGA从基线至第24周的变化以及SGA从基线至第52周的变化评价时间：第24、52周指标类型：有效性指标
  22. 完成激素逐步减量前未复发的受试者比例评价时间：完成激素逐步减量前指标类型：有效性指标
  23. 奥妥珠单抗暴露量与选定有效性终点（包括SCR和RFS）从基线至第52周以及随时间的变化评价时间：第52周指标类型：有效性指标
  24. 奥妥珠单抗暴露量与选定不良事件发生率、性质及严重程度从基线至第52周以及随时间的变化评价时间：随机至第52周指标类型：安全性指标
  25. 奥妥珠单抗暴露量与循环CD19+B细胞计数随时间推移相较基线的变化评价时间：整个临床试验期间内指标类型：有效性指标
  26. 复发前/复发时的总外周B细胞（和B细胞亚群[例如，记忆B细胞]）计数评价时间：复发前/复发时指标类型：有效性指标
  27. 基线时ADA的受试者比例和研究期间治疗后ADA的发生率评价时间：整个临床试验期间内指标类型：有效性指标
  28. ADA状态与有效性、安全性、PD或PK终点之间的关系评价时间：整个临床试验期间内指标类型：有效性指标
  29. 血液生物标志物与有效性、安全性、PK、免疫原性或其他生物标志物终点之间的关系评价时间：整个临床试验期间内指标类型：有效性指标

伦理委员会审查记录

  • 北京大学第一医院生物医学研究伦理委员会同意 · 2023-01-28
  • 北京大学第一医院生物医学研究伦理委员会同意 · 2023-09-19
  • 北京大学第一医院生物医学研究伦理委员会同意 · 2024-10-25

数据安全与受试者保险

数据安全监查委员会（DMC）
有
是否购买保险
有

源 Word 字段核对

用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。

公示头信息5 个字段
登记号
CTR20233730
试验状态
进行中
申请人联系人
刘丽影
首次公示信息日期
2023-11-24
申请人名称
F.Hoffmann-La Roche Ltd/罗氏（中国）投资有限公司/Roche Diagnostics GmbH
试验基本信息11 个字段
登记号
CTR20233730
药物名称
奥妥珠单抗注射液 曾用名:
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
儿童期发病的特发性肾病综合征
试验专业题目
一项在儿童期发病的特发性肾病综合征患者中评价奥妥珠单抗与MMF相比的有效性和安全性的III期、国际多中心、随机、开放性研究
试验通俗题目
一项在儿童期发病的特发性肾病综合征患者中评价奥妥珠单抗与MMF相比的有效性和安全性的III期、国际多中心、随机、开放性研究
试验方案编号
WA43380
方案最新版本号
3
版本日期
2023-05-29
方案是否为联合用药
否