登记概览
- 登记号
- CTR20233782
- 快照状态
- 进行中 招募中
- 状态阶段
- 招募中（规范化导航项）
- 源数据分期
- III期
- 研究类型
- 药代/药效动力学
- 疾病领域
- 健康受试者与药代研究（规则标签）
- 申请人
- 华润博雅生物制药集团股份有限公司
完整专业题目
评价C1酯酶抑制剂治疗遗传性血管性水肿患者急性发作的安全性、有效性及药代动力学特征的随机、盲法、安慰剂对照、多中心临床试验
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2024-11-22
- 首次公示信息日期
- 2023-12-04
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2024-02-20；
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2024-03-13；
- 试验完成日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；
- 目标入组人数
- 国内: 108 人；
- 已入组人数
- 国内: 7 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；
源文档试验状态：进行中（招募中）
登记参加机构与地点
共 17 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
北京市 · 北京市福建省 · 福州市广东省 · 广州市广西壮族自治区 · 南宁市黑龙江省 · 哈尔滨市河南省 · 郑州市四川省 · 成都市湖北省 · 武汉市云南省 · 昆明市上海市 · 上海市山西省 · 太原市山东省 · 烟台市广东省 · 珠海市河北省 · 石家庄市新疆维吾尔自治区 · 乌鲁木齐市广东省 · 东莞市安徽省 · 合肥市
- 中国医学科学院北京协和医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：支玉香
- 福建医科大学附属协和医院中国 · 福建省 · 福州市 · 研究者：苏惠春
- 广州医科大学附属第二医院中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：赖荷
- 广西壮族自治区人民医院中国 · 广西壮族自治区 · 南宁市 · 研究者：瞿申红
- 哈尔滨医科大学附属第二医院中国 · 黑龙江省 · 哈尔滨市 · 研究者：李英楠
- 河南省人民医院中国 · 河南省 · 郑州市 · 研究者：王思勤
- 四川大学华西医院中国 · 四川省 · 成都市 · 研究者：孟娟
- 华中科技大学同济医学院附属同济医院中国 · 湖北省 · 武汉市 · 研究者：祝戎飞
- 昆明医科大学第一附属医院中国 · 云南省 · 昆明市 · 研究者：余咏梅
- 上海交通大学医学院附属仁济医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：李吉平
- 山西白求恩医院中国 · 山西省 · 太原市 · 研究者：张焕萍
- 烟台毓璜顶医院中国 · 山东省 · 烟台市 · 研究者：孙月眉
- 中山大学附属第五医院中国 · 广东省 · 珠海市 · 研究者：马寒
- 河北医科大学第二医院中国 · 河北省 · 石家庄市 · 研究者：张晓光
- 新疆医科大学第一附属医院中国 · 新疆维吾尔自治区 · 乌鲁木齐市 · 研究者：王燕
- 东莞市人民医院中国 · 广东省 · 东莞市 · 研究者：李常兴
- 安徽医科大学第一附属医院中国 · 安徽省 · 合肥市 · 研究者：王培光
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 张猛
- 申请人名称
- 华润博雅生物制药集团股份有限公司
- 联系人姓名
- 张猛
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人手机号
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 江西省-抚州市-抚州高新技术产业开发区惠泉路333号
- 联系人邮编
- 344000
主要研究者信息
主要研究者 1
- 姓名
- 支玉香
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 北京市-北京市-北京市东城区帅府园1号
- 邮编
- 100000
- 单位名称
- 中国医学科学院北京协和医院
主要研究者 2
- 姓名
- 苏惠春
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 福建省-福州市-鼓楼区新权路29号
- 邮编
- 350000
- 单位名称
- 福建医科大学附属协和医院
主要研究者 3
- 姓名
- 赖荷
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 广东省-广州市-海珠区昌岗东路250号
- 邮编
- 510000
- 单位名称
- 广州医科大学附属第二医院
主要研究者 4
- 姓名
- 瞿申红
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 广西壮族自治区-南宁市-青秀区桃源路6号
- 邮编
- 530016
- 单位名称
- 广西壮族自治区人民医院
主要研究者 5
- 姓名
- 李英楠
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 黑龙江省-哈尔滨市-南岗区学府路246号
- 邮编
- 150086
- 单位名称
- 哈尔滨医科大学附属第二医院
主要研究者 6
- 姓名
- 王思勤
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 河南省-郑州市-金水区纬五路7号
- 邮编
- 463599
- 单位名称
- 河南省人民医院
主要研究者 7
- 姓名
- 孟娟
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 四川省-成都市-武侯区国学巷37号
- 邮编
- 610044
- 单位名称
- 四川大学华西医院
主要研究者 8
- 姓名
- 祝戎飞
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 湖北省-武汉市-解放大道1095号
- 邮编
- 430014
- 单位名称
- 华中科技大学同济医学院附属同济医院
主要研究者 9
- 姓名
- 余咏梅
- 学位
- 硕士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 云南省-昆明市-五华区西昌路295号
- 邮编
- 650032
- 单位名称
- 昆明医科大学第一附属医院
主要研究者 10
- 姓名
- 李吉平
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 上海市-上海市-东方路1630号
- 邮编
- 200001
- 单位名称
- 上海交通大学医学院附属仁济医院
主要研究者 11
- 姓名
- 张焕萍
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 山西省-太原市-龙城大街99号
- 邮编
- 030032
- 单位名称
- 山西白求恩医院
主要研究者 12
- 姓名
- 孙月眉
- 学位
- 学士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 山东省-烟台市-芝罘区毓璜顶东路20号
- 邮编
- 264099
- 单位名称
- 烟台毓璜顶医院
主要研究者 13
- 姓名
- 马寒
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 广东省-珠海市-香洲区梅华东路52号
- 邮编
- 519000
- 单位名称
- 中山大学附属第五医院
主要研究者 14
- 姓名
- 张晓光
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 河北省-石家庄市-新华区和平西路215号
- 邮编
- 050051
- 单位名称
- 河北医科大学第二医院
主要研究者 15
- 姓名
- 王燕
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 副主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 新疆维吾尔自治区-乌鲁木齐市-鲤鱼山南路137号
- 邮编
- 830000
- 单位名称
- 新疆医科大学第一附属医院
主要研究者 16
- 姓名
- 李常兴
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 广东省-东莞市-万江街道万道路78号
- 邮编
- 523000
- 单位名称
- 东莞市人民医院
主要研究者 17
- 姓名
- 王培光
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 安徽省-合肥市-蜀山区绩溪路218号
- 邮编
- 230031
- 单位名称
- 安徽医科大学第一附属医院
方案登记信息
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- BY-C1INH-HAE
- 方案最新版本号
- 3.2
- 版本日期
- 2024-11-22
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
1.药代动力学试验
主要目的
通过单次给药的药代动力学（PK）试验，评价C1酯酶抑制剂（C1-INH）在无症状遗传性血管性水肿（HAE）受试者中的PK特征。
次要目的
观察和评价C1-INH单次给药后的安全性。
2.验证性临床试验
主要目的
与安慰剂相比，评估C1-INH治疗HAE患者急性腹部或面部（可多部分复合发作）发作的有效性，为本产品申报上市提供证据。
次要目的
观察和评价C1-INH治疗HAE急性发作的安全性。
主要目的
通过单次给药的药代动力学（PK）试验，评价C1酯酶抑制剂（C1-INH）在无症状遗传性血管性水肿（HAE）受试者中的PK特征。
次要目的
观察和评价C1-INH单次给药后的安全性。
2.验证性临床试验
主要目的
与安慰剂相比，评估C1-INH治疗HAE患者急性腹部或面部（可多部分复合发作）发作的有效性，为本产品申报上市提供证据。
次要目的
观察和评价C1-INH治疗HAE急性发作的安全性。
试验设计
- 试验分类
- 其他其他说明:安全性、有效性及药代动力学特征研究
- 试验分期
- III期
- 设计类型
- 平行分组
- 随机化
- 随机化
- 盲法
- 双盲
- 试验范围
- 国内试验
受试者基本信息
- 年龄
- 12岁(最小年龄)至65岁(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.1.签署知情同意书时，12周岁≤年龄≤65周岁，男女不限；
2.临床诊断为C1-INH缺乏型遗传性血管性水肿（HAE-I/II型）患者，且筛选期C1-INH活性水平＜正常水平的50%；
3.参与PK试验的受试者首次给药前应为无HAE发病状态；
4.参与验证性试验的受试者，需要满足以下条件：
（1）预计本次HAE症状发作的严重程度达到入组要求后能够在5小时内且在发作开始后12小时内接受治疗者；
（2）首次给药前水肿发作出现在腹部、面部、四肢或外阴（可多部分复合发作）；且水肿发作程度必须达中度及以上（IGA症状评分；评分规则见附件1）；
（3）随机前，受试者发病部位主要症状（疼痛或肿胀）的VAS评分需要≥5.0 cm，详细评分规则见附件2；
（4）受试者在筛选期前3个月内至少有1次HAE症状发作；
5.所有具备生育能力的受试者或受试者配偶都必须在签署知情同意书后直至试验完成后3个月内采取有效的避孕措施；
6.受试者自愿知情同意，并签署知情同意书（受试者或者其监护人缺乏阅读能力和无法理解知情同意内容时，需与公正见证人共同签署；另12岁≤年龄＜18岁需受试者和其监护人共同签署），能够充分理解试验的方法和程序，能够配合试验要求提供生物样本用于试验相关指标检测。
2.临床诊断为C1-INH缺乏型遗传性血管性水肿（HAE-I/II型）患者，且筛选期C1-INH活性水平＜正常水平的50%；
3.参与PK试验的受试者首次给药前应为无HAE发病状态；
4.参与验证性试验的受试者，需要满足以下条件：
（1）预计本次HAE症状发作的严重程度达到入组要求后能够在5小时内且在发作开始后12小时内接受治疗者；
（2）首次给药前水肿发作出现在腹部、面部、四肢或外阴（可多部分复合发作）；且水肿发作程度必须达中度及以上（IGA症状评分；评分规则见附件1）；
（3）随机前，受试者发病部位主要症状（疼痛或肿胀）的VAS评分需要≥5.0 cm，详细评分规则见附件2；
（4）受试者在筛选期前3个月内至少有1次HAE症状发作；
5.所有具备生育能力的受试者或受试者配偶都必须在签署知情同意书后直至试验完成后3个月内采取有效的避孕措施；
6.受试者自愿知情同意，并签署知情同意书（受试者或者其监护人缺乏阅读能力和无法理解知情同意内容时，需与公正见证人共同签署；另12岁≤年龄＜18岁需受试者和其监护人共同签署），能够充分理解试验的方法和程序，能够配合试验要求提供生物样本用于试验相关指标检测。
排除标准
1.1.已知对试验用药品或其所含辅料或其它人血制品过敏者；
2.正在接受药物预防治疗者【正在接受预防治疗（达那唑、拉那利尤单抗注射液等）的受试者，可在预防药物停止治疗后5个半衰期，重新筛选】；
3.首次给药前10天内用任何C1-INH治疗者，首次给药前10天内接受过全血或血浆治疗者；
4.首次给药前4周内接受过血管紧张素转换酶抑制剂（ACEI）治疗；
5.首次给药前出现HAE喉部水肿症状发作者；
6.签署知情同意书前1年内或目前患有深静脉血栓或肺栓塞或动脉栓塞者；
7.筛选期C1-INH抑制物检测阳性者；
8.筛选期受试者被诊断为肥胖者（成年人BMI≥30 kg/m2，未成年人使用性别年龄别BMI诊断为肥胖者）；
9.获得性血管性水肿或其他病理引起的腹痛（如急腹症引起的白细胞计数> 20×109/L）或面部水肿者；
10.目前患有恶性肿瘤疾病者（包括既往患有恶性肿瘤未根治患者）；
11.既往或目前患有终末期肝病者；
12.患有肝脏疾病或肝功能指标异常符合其中之一：
？谷氨酸氨基转移酶（ALT）或门冬氨酸氨基转移酶（AST）＞2.5倍ULN；
？碱性磷酸酶或总胆红素＞2倍ULN。
13.慢性肾功能不全，肾病综合征者，尿素氮（BUN）或血肌酐（Cr）＞1.5倍ULN者；
14.患有严重的心脏病，包括心肌梗死、慢性心功能不全、充血性心力衰竭、需药物治疗的心律失常（例如不稳定型心绞痛）或心肌梗塞等；
15.患有精神疾病、有明显的精神障碍或癫痫患者，包括其它无行为能力或认知能力者；
16.经规范治疗后仍无法控制的高血压患者（SBP≥160mmHg和/或DBP≥100mmHg）；
17.HBsAg抗原（或核酸检测）阳性或HCV抗体（或核酸检测）阳性或HIV抗体（或核酸检测）阳性或梅毒螺旋体抗体阳性患者；
18.在HAE开始发作后和使用研究药物之间使用麻醉性止痛药和/或止吐药者；
19.签署知情同意书前1个月内感染过2019新冠病毒者；
20.签署知情同意书前1个月内参加过其他药物或医疗器械临床试验者；
21.签署知情同意书前3个月内施行或计划在试验期间进行手术者；
22.PK试验期间不能戒烟、戒酒者；
23.吸毒、药物滥用及成瘾者；
24.依从性差或其它研究者认为有任何不适合入选的情况者。
2.正在接受药物预防治疗者【正在接受预防治疗（达那唑、拉那利尤单抗注射液等）的受试者，可在预防药物停止治疗后5个半衰期，重新筛选】；
3.首次给药前10天内用任何C1-INH治疗者，首次给药前10天内接受过全血或血浆治疗者；
4.首次给药前4周内接受过血管紧张素转换酶抑制剂（ACEI）治疗；
5.首次给药前出现HAE喉部水肿症状发作者；
6.签署知情同意书前1年内或目前患有深静脉血栓或肺栓塞或动脉栓塞者；
7.筛选期C1-INH抑制物检测阳性者；
8.筛选期受试者被诊断为肥胖者（成年人BMI≥30 kg/m2，未成年人使用性别年龄别BMI诊断为肥胖者）；
9.获得性血管性水肿或其他病理引起的腹痛（如急腹症引起的白细胞计数> 20×109/L）或面部水肿者；
10.目前患有恶性肿瘤疾病者（包括既往患有恶性肿瘤未根治患者）；
11.既往或目前患有终末期肝病者；
12.患有肝脏疾病或肝功能指标异常符合其中之一：
？谷氨酸氨基转移酶（ALT）或门冬氨酸氨基转移酶（AST）＞2.5倍ULN；
？碱性磷酸酶或总胆红素＞2倍ULN。
13.慢性肾功能不全，肾病综合征者，尿素氮（BUN）或血肌酐（Cr）＞1.5倍ULN者；
14.患有严重的心脏病，包括心肌梗死、慢性心功能不全、充血性心力衰竭、需药物治疗的心律失常（例如不稳定型心绞痛）或心肌梗塞等；
15.患有精神疾病、有明显的精神障碍或癫痫患者，包括其它无行为能力或认知能力者；
16.经规范治疗后仍无法控制的高血压患者（SBP≥160mmHg和/或DBP≥100mmHg）；
17.HBsAg抗原（或核酸检测）阳性或HCV抗体（或核酸检测）阳性或HIV抗体（或核酸检测）阳性或梅毒螺旋体抗体阳性患者；
18.在HAE开始发作后和使用研究药物之间使用麻醉性止痛药和/或止吐药者；
19.签署知情同意书前1个月内感染过2019新冠病毒者；
20.签署知情同意书前1个月内参加过其他药物或医疗器械临床试验者；
21.签署知情同意书前3个月内施行或计划在试验期间进行手术者；
22.PK试验期间不能戒烟、戒酒者；
23.吸毒、药物滥用及成瘾者；
24.依从性差或其它研究者认为有任何不适合入选的情况者。
试验用药
中文通用名：C1酯酶抑制剂： 英文通用名：C1 esterase inhibitor 商品名称：C1酯酶抑制剂
剂型：注射剂
规格：每瓶含C1酯酶抑制剂500IU
用法用量：静脉输注，给药剂量为20IU/kg，用药一次，输注速度约为4 mL/min。制品溶解后应立即使用，放置时间不得超过4小时。
用药时程：无
规格：每瓶含C1酯酶抑制剂500IU
用法用量：静脉输注，给药剂量为20IU/kg，用药一次，输注速度约为4 mL/min。制品溶解后应立即使用，放置时间不得超过4小时。
用药时程：无
对照用药
中文通用名：氯化钠注射液 英文通用名：Sodium Chloride 商品名称：氯化钠注射液
剂型：注射剂
规格：10ml：90mg
用法用量：静脉输注，按照0.4ml/kg计算输注体积，用药一次，输注速度约为4 mL/min。
用药时程：无
规格：10ml：90mg
用法用量：静脉输注，按照0.4ml/kg计算输注体积，用药一次，输注速度约为4 mL/min。
用药时程：无
终点指标
主要终点1 项，展开查看
- 首次HAE发作事件经给药后症状开始缓解的时间（给药结束后24小时内）。评价时间：D1指标类型：有效性指标
次要终点8 项，展开查看
- 首次HAE发作事件经给药后所有症状完全缓解的时间。评价时间：D1-D5指标类型：有效性指标
- 除首次HAE发作事件主要症状外，其他症状在给药后开始缓解的时间。评价时间：D1-D90指标类型：有效性指标
- 首次以及随访期HAE发作，给药结束后24小时内，治疗失败的受试者比例。评价时间：D1-D90指标类型：有效性指标
- 随访期间所有HAE发作事件经给药后主要症状开始缓解的时间。评价时间：D1-D90指标类型：有效性指标
- 首次HAE发作事件经给药后临床整体印象评分（CGI）较基线的变化评价时间：D1-D5指标类型：有效性指标
- 随访期间所有HAE发作事件经给药后临床整体印象评分（CGI）较基线的变化评价时间：D1-D90指标类型：有效性指标
- 首次以及随访期HAE发作，经给药后4 h的有效率。评价时间：D1-D90指标类型：有效性指标
- (1）不良事件；（2）临床症状体征；（3）实验室各项检查指标；（4）常规12导联心电图等评价时间：D1-D90指标类型：安全性指标
伦理委员会审查记录
- 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会同意 · 2023-09-13
- 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会同意 · 2024-12-19
- 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会同意 · 2025-01-27
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 有
- 是否购买保险
- 有
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20233782
- 试验状态
- 进行中
- 申请人联系人
- 张猛
- 首次公示信息日期
- 2023-12-04
- 申请人名称
- 华润博雅生物制药集团股份有限公司
试验基本信息11 个字段
- 登记号
- CTR20233782
- 药物名称
- C1酯酶抑制剂 曾用名:
- 药物类型
- 生物制品
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 治疗成人和青少年急性腹部和/或面部遗传性血管性水肿急性发作
- 试验专业题目
- 评价C1酯酶抑制剂治疗遗传性血管性水肿患者急性发作的安全性、有效性及药代动力学特征的随机、盲法、安慰剂对照、多中心临床试验
- 试验通俗题目
- C1酯酶抑制剂临床项目
- 试验方案编号
- BY-C1INH-HAE
- 方案最新版本号
- 3.2
- 版本日期
- 2024-11-22
- 方案是否为联合用药
- 否