登记概览
- 登记号
- CTR20240103
- 快照状态
- 进行中 招募完成
- 状态阶段
- 招募结束（规范化导航项）
- 源数据分期
- 其它I期+II期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 眼科（规则标签）
- 申请人
- 苏州诺洁贝生物技术有限公司
完整专业题目
NGGT001视网膜下腔注射治疗结晶样视网膜变性的I/II期临床研究
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2025-04-01
- 首次公示信息日期
- 2024-01-19
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2024-03-21；
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2024-03-28；
- 试验完成日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；
- 目标入组人数
- 国内: 12 人；
- 已入组人数
- 国内: 12 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；
源文档试验状态：进行中（招募完成）
登记参加机构与地点
共 2 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
福建省 · 厦门市重庆市 · 重庆市
- 厦门大学附属厦门眼科中心眼科中心中国 · 福建省 · 厦门市 · 研究者：黎晓新
- 中国人民解放军陆军军医大学第一附属医院中国 · 重庆市 · 重庆市 · 研究者：刘勇
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 王刚
- 申请人名称
- 苏州诺洁贝生物技术有限公司
- 联系人姓名
- 王刚
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 江苏省-苏州市-生物医药产业园3期A区新泽路1号5幢
- 联系人邮编
- 215125
主要研究者信息
- 姓名
- 黎晓新
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 福建省-厦门市-思明区厦禾路336号
- 邮编
- 361000
- 单位名称
- 厦门大学附属厦门眼科中心
方案登记信息
- 临床申请受理号
- CXSL2300452
- 试验方案编号
- NGGT001-P-2301
- 方案最新版本号
- V2.0
- 版本日期
- 2025-04-01
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
主要目的评价NGGT001视网膜下腔注射治疗结晶样视网膜变性的安全性和耐受性，推荐后期临床研究的给药剂量。初步探索NGGT001视网膜下腔注射治疗结晶样视网膜变性的有效性。次要目的评价NGGT001视网膜下腔注射后的药物代谢特性。评价NGGT001视网膜下腔注射后机体的免疫反应。
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- 其它I期+II期
- 设计类型
- 单臂试验
- 随机化
- 非随机化
- 盲法
- 开放
- 试验范围
- 国内试验
受试者基本信息
- 年龄
- 18岁(最小年龄)至无上限(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.年龄≥18岁
2.性别不限
3.诊断为结晶样视网膜变性
4.分子诊断确认CYP4V2突变
5.AAV2中和抗体滴度＜1:5120
6.0.05≤最佳矫正视力(BCVA)≤0.3
7.-6.00D≤屈光度≤+3.00D
8.同意从研究开始到给药后1年内采取避孕措施
9.自愿参加研究并签署知情同意书
2.性别不限
3.诊断为结晶样视网膜变性
4.分子诊断确认CYP4V2突变
5.AAV2中和抗体滴度＜1:5120
6.0.05≤最佳矫正视力(BCVA)≤0.3
7.-6.00D≤屈光度≤+3.00D
8.同意从研究开始到给药后1年内采取避孕措施
9.自愿参加研究并签署知情同意书
排除标准
1.存在BCD导致的脉络膜新生血管病变、眼底斑块或其它眼部病变，研究者认为影响手术操作或干扰临床终点解释
2. 入组前6个月内使用过治疗药物，可能会影响试验观察的，如Lucentis、Avastin、康柏西普等
3. 治疗眼曾进行过球内手术，如光动力疗法（PDT）、玻璃体切除术、眼周血管搭桥术等，或在临床研究过程中需要进行球内手术的，如白内障手术、视网膜激光治疗等
4. 曾使用或潜在需要使用可能引起眼部损伤的系统用药，如补骨脂素、他莫昔芬等
5. 对试验用药品中的成分高度敏感或过敏（有两种或以上药物或食物的过敏史）
6. 体格检查、生命体征、实验室检查（如血常规、尿常规、血生化、凝血功能、免疫学检查等）异常且有临床意义，可能影响药物的安全性或疗效判断的
7. 存在可能影响药物安全性或体内过程的疾病或病史，尤其是研究者认为具有临床意义的心血管、肝脏、肾脏、内分泌、消化道、肺、神经、血液、肿瘤、免疫或代谢紊乱等
8. 入组前3个月内曾参与过其它药物或医疗器械的临床试验
9. 处于妊娠或哺乳期的女性受试者
10. 其它研究者认为不适合参加研究的情况
11. OCT显示新生血管或者可疑新生血管和神经上皮层存在管状反射的患者
2. 入组前6个月内使用过治疗药物，可能会影响试验观察的，如Lucentis、Avastin、康柏西普等
3. 治疗眼曾进行过球内手术，如光动力疗法（PDT）、玻璃体切除术、眼周血管搭桥术等，或在临床研究过程中需要进行球内手术的，如白内障手术、视网膜激光治疗等
4. 曾使用或潜在需要使用可能引起眼部损伤的系统用药，如补骨脂素、他莫昔芬等
5. 对试验用药品中的成分高度敏感或过敏（有两种或以上药物或食物的过敏史）
6. 体格检查、生命体征、实验室检查（如血常规、尿常规、血生化、凝血功能、免疫学检查等）异常且有临床意义，可能影响药物的安全性或疗效判断的
7. 存在可能影响药物安全性或体内过程的疾病或病史，尤其是研究者认为具有临床意义的心血管、肝脏、肾脏、内分泌、消化道、肺、神经、血液、肿瘤、免疫或代谢紊乱等
8. 入组前3个月内曾参与过其它药物或医疗器械的临床试验
9. 处于妊娠或哺乳期的女性受试者
10. 其它研究者认为不适合参加研究的情况
11. OCT显示新生血管或者可疑新生血管和神经上皮层存在管状反射的患者
试验用药
中文通用名：NGGT001注射液： 英文通用名：NGGT001 Injection 商品名称：NA
剂型：注射剂
规格：4.0×10^12 vg/mL、0.4 mL/瓶
用法用量：视网膜下腔注射给药（体积：0.3 mL）
用药时程：单次给药
规格：4.0×10^12 vg/mL、0.4 mL/瓶
用法用量：视网膜下腔注射给药（体积：0.3 mL）
用药时程：单次给药
终点指标
主要终点2 项，展开查看
- 观察不良反应（AE）的类型、严重程度和发生率评价时间：给药后52周内指标类型：安全性指标
- 最佳矫正视力（BCVA）与基线相的改善情况评价时间：给药后第12、26、52周指标类型：有效性指标
次要终点4 项，展开查看
- 微视野与基线相的改善情况评价时间：给药后第12、26、52周指标类型：有效性指标
- 对比敏感度与基线相的改善情况评价时间：给药后第12、26、52周指标类型：有效性指标
- 光学相干断层扫描（OCT）与基线相的改善情况评价时间：给药后第12、26、52周指标类型：有效性指标
- 多亮度移动测试（MLMT）与基线相的改善情况评价时间：给药后第12、26、52周指标类型：有效性指标
伦理委员会审查记录
- 厦门大学附属厦门眼科中心药物临床试验伦理委员会同意 · 2023-12-22
- 厦门大学附属厦门眼科中心药物临床试验伦理委员会同意 · 2024-05-07
- 厦门大学附属厦门眼科中心药物临床试验伦理委员会同意 · 2025-05-13
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 有
- 是否购买保险
- 有
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20240103
- 试验状态
- 进行中
- 申请人联系人
- 王刚
- 首次公示信息日期
- 2024-01-19
- 申请人名称
- 苏州诺洁贝生物技术有限公司
试验基本信息11 个字段
- 登记号
- CTR20240103
- 药物名称
- NGGT001注射液 曾用名:
- 药物类型
- 生物制品
- 临床申请受理号
- CXSL2300452
- 适应症
- 结晶样视网膜变性
- 试验专业题目
- NGGT001视网膜下腔注射治疗结晶样视网膜变性的I/II期临床研究
- 试验通俗题目
- 评估NGGT001视网膜下腔注射治疗结晶样视网膜变性的安全性、耐受性和初步有效性的临床试验
- 试验方案编号
- NGGT001-P-2301
- 方案最新版本号
- V2.0
- 版本日期
- 2025-04-01
- 方案是否为联合用药
- 否